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Étude d'efficacité et d'innocuité du narsoplimab chez les patients pédiatriques ayant subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques à haut risque MAT

24 mars 2025 mis à jour par: Omeros Corporation

Une étude de phase 2 évaluant l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du narsoplimab chez des patients pédiatriques (de 28 jours à ≤ 18 ans) atteints de microangiopathie thrombotique à risque élevé de greffe de cellules souches hématopoïétiques

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du narsoplimab chez les patients pédiatriques atteints de microangiopathies thrombotiques (MAT) après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2, non contrôlée, à dose unique chez des patients pédiatriques âgés de 28 jours à moins de 18 ans présentant un risque élevé de GCSH-MAT. Au moins 4 patients seront requis dans chacune des 3 cohortes d'âge :

28 jours à <2 ans, 2 ans à <12 ans et 12 ans à <18 ans.

Le traitement durera 8 semaines et les patients seront suivis jusqu'à 52 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

18

Phase

  • Phase 2

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Omeros Clinical Trial Information
  • Numéro de téléphone: 206-676-5000
  • E-mail: ctinfo@omeros.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Halle, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site
  • Espagne
      • Pamplona, Espagne
        • Recrutement
        • Omeros Investigational Site
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92024
        • Recrutement
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Recrutement
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • Recrutement
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Pas encore de recrutement
        • Omeros Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Avoir au moins 28 jours et moins de 18 ans avant le consentement éclairé (Visite 0).
  2. Avoir le consentement éclairé d'au moins un parent ou tuteur légal, comme l'exigent les lois et réglementations locales. Le consentement éclairé du patient sera requis si le patient a atteint l'âge légal de la majorité.
  3. Consentement des patients tel que requis par la législation et la réglementation locales.
  4. Avoir reçu une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement d'une maladie bénigne ou maligne.

  5. Avoir un diagnostic de HSCT-TMA défini comme répondant aux deux critères suivants :

    • Numération plaquettaire < 50 000/mL ou diminution de la numération plaquettaire > 50 % par rapport à la valeur la plus élevée obtenue après la greffe.
    • Preuve d'hémolyse microangiopathique (présence de schizocytes, lactate déshydrogénase sérique [LDH] > limite supérieure de la normale ([LSN], ou haptoglobine < limite inférieure de la normale [LLN])

  6. Avoir au moins un des critères de risque élevé HSCT-TMA suivants :

    • Persistance de la GCSH-MAT > 2 semaines après modification des inhibiteurs de la calcineurine ou du sirolimus OU

    • Avoir des preuves de HSCT-TMA à haut risque défini comme au moins l'un des éléments suivants :

      • Rapport protéine/créatinine spot > 2 mg/mg
      • Créatinine sérique> 1,5 x le niveau de créatinine avant le développement de la MAT
      • MAT gastro-intestinale prouvée par biopsie
      • Anomalie neurologique liée à la MAT
      • Épanchement péricardique ou pleural sans explication alternative
      • Hypertension pulmonaire sans explication alternative
      • Avoir une maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) de grade III ou IV ou, de l'avis de l'investigateur, un risque de développement d'une GVHD de grade III ou IV si l'immunosuppression devait être modifiée
      • Avoir un C5b-9 sérique élevé (> 244 ng/mL)
  7. Si sexuellement active et en âge de procréer (pour les patientes pédiatriques, définies comme commençant au début des règles), doit accepter de pratiquer une méthode de contraception très efficace tout au long du traitement médicamenteux à l'étude et pendant au moins 12 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude , une telle méthode de contraception définie comme une méthode qui entraîne un faible taux d'échec (c'est-à-dire moins de 1 % par an) lorsqu'elle est utilisée régulièrement et correctement, comme les implants, les injectables, les contraceptifs oraux combinés, certains dispositifs intra-utérins, l'abstinence sexuelle (abstinence est acceptable lorsqu'il est conforme au mode de vie préféré et habituel du patient et est défini comme une abstinence complète de rapports sexuels, et non une abstinence périodique ou un retrait), ou un partenaire vasectomisé.
  8. Les patients de sexe masculin doivent être disposés à éviter de concevoir des enfants pendant au moins 12 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Tous les traitements de la GCSH-TMA sont autorisés à l'exception de l'éculizumab, du ravulizumab et du défibrotide dans les 3 mois précédant le consentement éclairé, sauf si l'échec du traitement peut être documenté.

    un. Les patients peuvent ne pas être sous éculizumab, ravulizumab ou défibrotide pour quelque indication que ce soit lors du dépistage.

  2. Avoir le syndrome hémolytique et urémique producteur de toxine Shiga Escherichia coli (SHU-STEC). Les résultats des tests obtenus dans les 28 jours précédant le consentement éclairé peuvent être utilisés.
  3. Avoir une activité ADAMTS13 < 10 %. Les résultats des tests obtenus dans les 28 jours précédant le consentement éclairé peuvent être utilisés.
  4. Avoir une infection bactérienne ou fongique systémique grave et non contrôlée nécessitant un traitement antimicrobien, ou une infection virale grave non contrôlée (telle que déterminée par l'investigateur); la thérapie antimicrobienne prophylactique administrée comme norme de soins est autorisée.
  5. Avoir une hypertension maligne (pression artérielle [TA] > 99e centile plus 5 mmHg avec hémorragies bilatérales ou exsudats de coton à l'examen du fond d'œil).
  6. En raison de conditions autres que HSCT-TMA, avoir un mauvais pronostic avec une espérance de vie inférieure à 3 mois de l'avis de l'investigateur.
  7. Si enceinte ou allaitante.
  8. Avoir reçu un traitement avec un médicament ou un dispositif expérimental dans les 4 semaines suivant l'entrée dans l'étude.
  9. Avoir des tests de la fonction hépatique anormaux définis comme alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST)> 5 fois LSN dans les 28 jours précédant le consentement éclairé.
  10. Avoir un test positif par antigène ou réaction en chaîne par polymérase (PCR) pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), si négatif dans les 28 jours précédant le consentement éclairé, le test n'a pas besoin d'être répété.
  11. Le patient ou un ou plusieurs des parents ou tuteurs légaux du patient sont un employé ou un membre de la famille immédiate d'Omeros, de l'organisation de recherche clinique (CRO), un chercheur ou un membre du personnel de l'étude.
  12. Avoir une hypersensibilité connue à l'un des constituants du produit.
  13. Présence de toute condition qui, selon l'investigateur, mettrait le patient en danger.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Narsoplimab traitement à bras unique
Narsoplimab 4 mg/kg
Médicament: Biologique : narsoplimab
Un traitement par narsoplimab 4 mg/kg sera administré
Autres noms:
  • Narsoplimab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de survie à 100 jours après un diagnostic de HSCT-TMA à haut risque.
Délai: 100 jours
Pourcentage de patients vivants 100 jours après le diagnostic de GCSH-MAT à haut risque
100 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE v5.0
Délai: 52 semaines
Le nombre et le pourcentage de patients présentant des événements indésirables liés au traitement seront résumés par classe de système d'organe MedDRA et par terme préféré
52 semaines
Pourcentage de patients répondant à la définition du protocole de la réponse clinique
Délai: 52 semaines
Un répondeur est défini comme un patient atteint de GCSH-TMA qui démontre une amélioration des marqueurs de laboratoire de la MAT (numération plaquettaire et LDH) et un bénéfice clinique (soit une amélioration de la fonction organique, soit une réduction de la charge transfusionnelle)
52 semaines
Taux de survie à 52 semaines après un diagnostic de GCSH-MAT à haut risque
Délai: 52 semaines
Pourcentage de patients vivants à 52 semaines après le diagnostic de GCSH-MAT à haut risque
52 semaines
Survie globale après le diagnostic de GCSH-MAT à haut risque
Délai: 52 semaines
Survie globale médiane (jours) après le diagnostic de GCSH-MAT à haut risque selon l'estimation de Kaplan-Meier
52 semaines
Pharmacocinétique (PK) de l'administration de doses multiples d'OMS721
Délai: 52 semaines
Paramètres PK, y compris la concentration maximale et la concentration minimale (creux)
52 semaines
Présence d'anticorps anti-médicament (ADA)
Délai: 52 semaines
Nombre et pourcentage de patients avec au moins un échantillon positif à l'ADA
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Omeros Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 mai 2023

Première publication (Réel)

11 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OMS721-HCT-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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