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L'effet du RNS60 sur les biomarqueurs de la SLA (RNS60)

20 avril 2023 mis à jour par: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative létale rare impliquant une inflammation. Le riluzole, le seul médicament pour la SLA, améliore la survie médiane de 3 mois. Cela incite à de nouveaux traitements de la SLA. RNS60 est un médicament expérimental avec des effets favorables dans les études précliniques de la neuroinflammation et de la neurodégénérescence. Sur la base d'une efficacité significative démontrée dans des études précliniques et de son excellent profil de sécurité clinique, le RNS60 est un candidat prometteur pour un médicament destiné au traitement de la SLA. Le développement d'un marqueur pharmacodynamique sera une première étape importante pour la recherche de doses et l'exploration du mécanisme d'action chez l'homme, et ouvrira la voie à des essais mesurant l'efficacité des médicaments.

L'investigateur propose un essai de phase II multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles. Les centres d'étude seront situés en Italie et au Massachusetts General Hospital (MGH) à Boston. Un total de 142 patients SLA seront assignés au hasard au RNS60 ou au placebo (administré par perfusion intraveineuse une fois/semaine et inhalé par nébulisation tous les matins pendant 24 semaines). Tous les participants prendront également du riluzole (comprimé de 50 mg deux fois/jour). Des échantillons de sang pour l'analyse de biomarqueurs (protéines, ARN) seront prélevés pendant la période de dépistage, le jour 1, les semaines 4, 12 et 24. La sécurité et les effets thérapeutiques potentiels du RNS60 seront également évalués.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La SLA est une maladie neurodégénérative rare qui affecte les motoneurones de la moelle épinière, du tronc cérébral et du cortex moteur. Le seul médicament qui améliore la survie des patients atteints de SLA est le riluzole. Cependant, les avantages du riluzole ne consistent qu'en un retard de trois mois du décès alors que l'invalidité et les autres mesures de résultats ne sont pratiquement pas affectées. Cela souligne la nécessité de tester de nouvelles approches avec une activité documentée sur les marqueurs des mécanismes de la maladie et, en même temps, capables de ralentir la progression de la maladie.

Les principaux déterminants de la mort des motoneurones dans la SLA restent à établir. De nouvelles preuves indiquent une implication de la réponse immunitaire adaptative dans la progression de la maladie. RNS60 est un nouvel agent aux propriétés immunomodulatrices. En plus des rapports précédents sur les activités anti-inflammatoires et neuroprotectrices du RNS601,2,3,4, notre groupe a montré un effet protecteur du RNS60 sur les motoneurones dans des modèles in vitro et in vivo de SLA familiale portant la mutation SOD1G93A (données non publiées) . Par conséquent, RNS60 se présente comme un candidat prometteur pour le traitement des patients SLA. Son profil d'innocuité exceptionnel, démontré à la fois dans des études de toxicologie précliniques et des études cliniques de phase I approuvées par la FDA en administration inhalée et IV, permet de tester le RNS60 dans des études cliniques de phase II dans la SLA.

Les chercheurs ont identifié six marqueurs pharmacodynamiques candidats du RNS60 qui ont déjà été associés à la SLA : 1. T-reg (mesuré via FOXP3 et l'ARNm de CD25) ; 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.

Les chercheurs ont mesuré et rapporté les effets sur le T-reg et l'IL172 dans l'encéphalite allergique expérimentale. Les investigateurs disposent également de données préliminaires non publiées sur MCP1 dans l'asthme allergique.

Ce contexte fournit la justification solide d'un essai clinique randomisé de phase II, axé sur les biomarqueurs, contrôlé par placebo.

Objectif principal:

1. Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.

Objectifs secondaires :

  1. L'efficacité préliminaire du RNS60 sur l'incapacité fonctionnelle, telle que mesurée par l'échelle ALSFRS-R ;
  2. L'efficacité préliminaire du RNS60 pour prolonger la survie (ou le délai avant la trachéotomie, selon la première éventualité) ;
  3. L'efficacité préliminaire du RNS60 pour ralentir le déclin de la capacité vitale forcée (CVF) par rapport au départ ;
  4. La tolérance et la sécurité du RNS60 grâce à l'identification des événements indésirables inattendus ;
  5. L'impact du RNS60 sur la qualité de vie tel que mesuré par l'échelle ALSAQ-40.

Le RNS60 a été testé dans trois études de sécurité de phase I aux États-Unis (NCT01264783, NCT01057498 et NCT01511302) et dans une étude de phase IIa récemment achevée (NCT02422121) au Royaume-Uni. Deux autres essais de phase IIa initiés par des investigateurs sont actuellement en cours, l'un au Mass General Hospital (NCT02525471) et l'autre à l'Université de Zurich (avec l'Université d'Innsbruck comme deuxième site). Le choix de mesurer à la fois les marqueurs biologiques et cliniques de la maladie dans la même étude reflète la tentative de capturer avec précision l'impact clinique complet du traitement RNS60. Si les résultats des biomarqueurs et les mesures cliniques de l'étude confirment l'efficacité présumée du médicament, une ou plusieurs études de suivi seront conçues pour confirmer l'efficacité du RNS60 dans une population de patients plus large. Il est également possible que cette étude aboutisse à des résultats prometteurs sur les biomarqueurs, mais à des résultats cliniques nuls. Si tel était le cas, d'autres travaux de recherche de dose seraient nécessaires avant d'exclure un éventuel effet clinique. À l'inverse, des résultats cliniques positifs accompagnés de résultats de biomarqueurs négatifs peuvent nécessiter l'identification de nouveaux biomarqueurs d'engagement cible pour guider davantage le processus de développement de médicaments.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

147

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Bari, Italie
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Italie
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Italie
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Italie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Italie
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italie
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italie
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Italie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Italie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Italie
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Italie
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Italie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Italie
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Italie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Italie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Italie
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Italie
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Italie
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Italie
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Italie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Italie
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. De 18 à 80 ans inclus ;
  2. Géographiquement accessible au site et pouvant venir sur le site une fois par semaine pendant 24 semaines ;
  3. Diagnostic de SLA confirmé, probable, probable en laboratoire selon les critères révisés d'El Escorial ; 4) Durée de la maladie 6 à 24 mois à partir de l'apparition des symptômes ;

5) Autosuffisance : Fonction bulbaire et vertébrale satisfaisante (score 3+ sur l'ALSFRS-R pour la déglutition, la coupe des aliments et la manipulation des ustensiles, et la marche ); 6) Fonction respiratoire satisfaisante (CVF ≥ 80 % de la valeur prédite) ; 7) Progression documentée des symptômes au cours des trois derniers mois, telle que mesurée par l'échelle ALSFRS-R ; 8) Capacité à comprendre et à respecter les exigences de l'étude et à donner son consentement éclairé par écrit personnellement ou par l'intermédiaire d'un représentant légalement autorisé ; 9) Traitement par riluzole 50 mg 2 fois/jour pendant au moins 1 mois avant la visite de dépistage.

Autosuffisance : ce terme reflète l'indépendance dans les activités de la vie quotidienne. C'est un paramètre intuitif pour indiquer la préservation des activités fonctionnelles clés, et - non des moindres - il s'est avéré être une mesure valide et fiable

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents de VIH, d'hépatite chronique cliniquement significative, d'antécédents d'infection par la poliomyélite ou d'une autre infection active ;
  2. Maladie du motoneurone (MND) autre que la SLA ;
  3. Implication de systèmes autres que moteurs déterminant éventuellement une altération fonctionnelle (mesurée par les critères d'évaluation) pendant toute la durée de l'étude ;
  4. Autres affections cliniques graves (par exemple, troubles cardiovasculaires, néoplasmes) ayant un impact sur la survie ou une incapacité fonctionnelle au cours des 12 prochains mois ;
  5. Insuffisance rénale définie par une créatinine sérique > 1,5 fois la limite supérieure de la normale ;
  6. Mauvaise observance des traitements antérieurs ;
  7. Autres traitements expérimentaux au cours des 3 mois précédents ;
  8. Les femmes qui allaitent ou qui peuvent devenir enceintes (par exemple, qui ne sont pas ménopausées, chirurgicalement stériles ou qui utilisent une contraception inadéquate) et les hommes incapables de pratiquer la contraception pendant la durée du traitement et 3 mois après sa fin ;
  9. Refus ou incapacité de prendre du riluzole ; 10) Mauvaise capacité à utiliser un appareil d'inhalation ;
  10. Fonction hépatique anormale définie comme AST et/ou ALT > 3 fois la limite supérieure de la normale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: RNS60
Le RNS60 pour injection, c'est-à-dire dans les poches IV, est produit à l'aide de chlorure de sodium à 0,9 % pour injection. Le RNS60 pour inhalation, c'est-à-dire dans les seringues, est produit à partir de chlorure de sodium à 0,9 % pour l'irrigation. Les seringues et les sacs IV doivent rester réfrigérés entre 2 et 8 °C (36 et 46 °F) lorsqu'ils ne sont pas utilisés. RNS60 répond à ses spécifications de stabilité pendant 12 mois.
Médicament: RNS60
solution saline normale plus oxygène dans une nanobulle
Comparateur placebo: SALINE NORMALE

La solution saline normale (NS) pour injection, c'est-à-dire dans les poches IV, est conditionnée en chlorure de sodium à 0,9 % pour injection. NS pour inhalation, c'est-à-dire dans les seringues, est conditionné en chlorure de sodium à 0,9 % pour l'irrigation. NS ne nécessite pas de stockage réfrigéré pour être utilisé. Cependant, à des fins d'insu, une réfrigération est nécessaire avant la distribution aux sujets. NS répond aux spécifications de stabilité pendant 24 mois.

RNS60 a été testé dans trois études de sécurité de phase I, NCT01264783, NCT01057498 et NCT01511302 aux États-Unis, et une étude de phase IIa (NCT02422121) au Royaume-Uni sans aucun problème de sécurité. Deux autres essais de phase IIa initiés par l'investigateur sont actuellement en cours, l'un au Mass General Hospital (NCT02525471) et l'autre à l'Université de Zurich (avec l'Université d'Innsbruck comme deuxième site).
Médicament: RNS60
solution saline normale plus oxygène dans une nanobulle

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Biomarqueurs pharmacodynamiques : MCP-1 pendant la période de traitement
Délai: 24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : Variation de la période de traitement du Cyp-A
Délai: 24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : variation de la période de traitement de l'actine-NT
Délai: 24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : variation de la période de traitement du 3-NT
Délai: 24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : variation de la période de traitement de l'IL-17
Délai: 24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : variation de la période de traitement Nfl
Délai: 24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : Variation de la période de traitement de l'ARNm de FOXP3
Délai: 24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : Variation de la période de traitement de l'ARNm de CD25
Délai: 24 semaines (semaine 0 - semaine 24)
1. Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 0 - semaine 24)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ALSFRS-R Variation pendant et hors traitement
Délai: Période de traitement de 24 semaines (semaine 0 - semaine 24) + période de suivi sans traitement de 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
**ALSFRS-R = ALS Functional Rating Scale - Revised** La variation moyenne de l'ALSFRS-R (**score min 0 correspondant à une déficience fonctionnelle maximale - score max 48 correspondant à aucune déficience fonctionnelle ; score plus élevé = meilleur résultat**) pendant la période de traitement et la période de suivi hors traitement. Mesuré aux semaines 0, 4, 12, 24, 36, 48.
Période de traitement de 24 semaines (semaine 0 - semaine 24) + période de suivi sans traitement de 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Survie
Délai: Période de traitement de 24 semaines (semaine 0 - semaine 24) + période de suivi sans traitement de 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
La probabilité de survie cumulée à 4, 12, 24, 36 et 48 semaines dans les deux bras de traitement.
Période de traitement de 24 semaines (semaine 0 - semaine 24) + période de suivi sans traitement de 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
CVF % sous traitement et hors traitement Variation
Délai: Période de traitement de 24 semaines (semaine 0 - semaine 24) + période de suivi sans traitement de 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
La variation moyenne de la valeur en pourcentage de la capacité vitale forcée (FVC%) au cours de la période de traitement et de la période de suivi hors traitement. Mesuré aux semaines 0, 4, 12, 24, 36, 48.
Période de traitement de 24 semaines (semaine 0 - semaine 24) + période de suivi sans traitement de 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
EI entraînant l'arrêt du traitement
Délai: Période de traitement de 24 semaines
Le nombre total de sujets dans les deux bras de traitement ayant subi au moins un événement indésirable (EI) entraînant l'arrêt du traitement à 4, 12 et 24 semaines
Période de traitement de 24 semaines
Échelle ALSAQ-40
Délai: Période de traitement de 24 semaines (semaine 0 - semaine 24) + période de suivi sans traitement de 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)

**ALSAQ-40=questionnaire d'évaluation de la SLA - 40 éléments** La variation moyenne de l'ALSAQ-40 sur la période de traitement et la période de suivi hors traitement. Mesuré aux semaines 0, 24, 48. L'ALSAQ-40 est un questionnaire de 40 items mesurant l'état de santé et la qualité de vie liée à la santé des patients SLA. Elle se divise en 5 domaines : la mobilité physique (elle aborde les problèmes de mobilité) ; les AVQ (activités de la vie quotidienne) et l'autonomie (il aborde une variété de limitations dans les AVQ); le manger et boire (il traite les problèmes de manger des aliments solides, d'avaler et de boire des liquides) ; la communication (elle aborde une variété de problèmes de communication avec les autres); les réactions émotionnelles (il traite divers problèmes émotionnels).

**

Pour chaque domaine, le score a la plage suivante :

Score min =0 correspondant à la meilleure condition - score max =100 correspondant à la pire condition. (Un score plus élevé correspond à un meilleur résultat)

**
Période de traitement de 24 semaines (semaine 0 - semaine 24) + période de suivi sans traitement de 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : MCP-1 Variation de la période hors traitement
Délai: 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : Variation de la période hors traitement du Cyp-A
Délai: 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : variation de la période hors traitement de l'actine-NT
Délai: 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : variation de la période hors traitement du 3-NT
Délai: 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : variation de la période hors traitement de l'IL-17
Délai: 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : Variation de la période hors traitement de l'ARNm de FOXP3
Délai: 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Biomarqueurs pharmacodynamiques : Variation de la période hors traitement de l'ARNm de CD25
Délai: 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
1. Mesurer l'effet du traitement RNS60 sur des biomarqueurs pharmacodynamiques sélectionnés chez des patients SLA traités simultanément avec du riluzole. Les marqueurs candidats incluent 1. T-reg (mesuré via l'ARNm FOXP3 et CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actine-NT; 5. MCP-1 ; 6. IL-17.
24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Nombre moyen d'AE
Délai: Période de traitement de 24 semaines (semaine 0 - semaine 24) + période de suivi sans traitement de 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)
Le nombre moyen d'EI par bras de traitement à 4, 12, 24 et 48 semaines
Période de traitement de 24 semaines (semaine 0 - semaine 24) + période de suivi sans traitement de 24 semaines (semaine 24 - semaine 48)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Collaborateurs

ALS Association
Get out ONLUS

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 mai 2017

Achèvement primaire (Réel)

23 novembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

30 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2018

Première publication (Réel)

7 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RNS60

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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