Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az RNS60 hatása az ALS biomarkerekre (RNS60)

2023. április 20. frissítette: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) egy ritka halálos neurodegeneratív betegség, amely gyulladással jár. A riluzol, az ALS egyetlen gyógyszere, 3 hónappal javítja a túlélési átlagot. Ez az ALS új kezelési módjait készteti. Az RNS60 egy kísérleti gyógyszer, amely kedvező hatást fejt ki a neuroinflammáció és neurodegeneráció preklinikai vizsgálataiban. A preklinikai vizsgálatokban kimutatott jelentős hatékonyság és kiváló klinikai biztonsági profilja alapján az RNS60 ígéretes jelölt az ALS kezelésére szolgáló gyógyszerre. A farmakodinámiás marker kifejlesztése az első és fontos lépés lesz a dózis meghatározásában és a hatásmechanizmus humán feltárásában, és megnyitja az utat a gyógyszer hatékonyságát mérő vizsgálatok felé.

A vizsgáló többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, II. fázisú vizsgálatot javasol. A tanulmányi központok Olaszországban és a bostoni Massachusetts General Hospitalban (MGH) lesznek. Összesen 142 ALS-ben szenvedő beteget osztanak be véletlenszerűen RNS60-ra vagy placebóra (hetente egyszer intravénás infúzióval és porlasztással inhalálva minden reggel 24 héten keresztül). Minden résztvevő riluzolt is fog szedni (50 mg-os tabletta naponta kétszer). A biomarker-analízishez (fehérje, RNS) vérmintákat gyűjtenek a szűrési időszakban, az 1. napon, a 4., 12. és 24. héten. Az RNS60 biztonságosságát és lehetséges terápiás hatásait is értékelni fogják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ALS egy ritka neurodegeneratív betegség, amely a gerincvelő, az agytörzs és a motoros kéreg motoros neuronjait érinti. Az egyetlen gyógyszer, amely javítja az ALS-ben szenvedő betegek túlélését, a riluzol. A riluzol előnyei azonban csak a halálozás három hónapos késleltetésében rejlenek, míg a rokkantság és az egyéb kimenetelű intézkedések gyakorlatilag nem változnak. Ez rávilágít arra, hogy olyan új megközelítéseket kell tesztelni, amelyek dokumentált aktivitással rendelkeznek a betegségmechanizmusok markereiben, és ugyanakkor képesek lassítani a betegség progresszióját.

A motoros neuronok halálának fő meghatározóit az ALS-ben még nem állapították meg. Az újonnan megjelenő bizonyítékok arra utalnak, hogy az adaptív immunválasz szerepet játszik a betegség progressziójában. Az RNS60 egy új szer immunmoduláló tulajdonságokkal. Az RNS601, 2, 3, 4 gyulladáscsökkentő és neuroprotektív aktivitásáról szóló korábbi jelentések kiegészítéseként csoportunk az RNS60 védő hatását mutatta ki a motoros neuronokra a SOD1G93A mutációt hordozó családi ALS in vitro és in vivo modelljében (nem publikált adatok). . Ezért az RNS60 ígéretes jelöltnek tűnik az ALS-betegek kezelésére. Kivételes biztonságossági profilja, amelyet mind a preklinikai toxikológiai vizsgálatok, mind az FDA által jóváhagyott klinikai fázis I. vizsgálatok inhalációs és iv. beadás esetén igazoltak, támogatja az RNS60 tesztelését az ALS-ben végzett klinikai fázis II.

A kutatók az RNS60 hat jelölt farmakodinamikai markerét azonosították, amelyek korábban ALS-sel társultak: 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS-sel mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

A kutatók megmérték és beszámoltak a T-reg-re és az IL172-re gyakorolt ​​hatásokról kísérleti allergiás encephalitisben. A kutatók előzetes, nem publikált adatokkal is rendelkeznek az MCP1-ről allergiás asztmában.

Ez a háttér megalapozza a II. fázisú, biomarker-vezérelt, placebo-kontrollos, randomizált klinikai vizsgálatot.

Az elsődleges célkítűzés:

1. Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre a riluzollal egyidejűleg kezelt ALS-betegeknél. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Másodlagos célok:

  1. Az RNS60 előzetes hatékonysága a funkcionális fogyatékosságra, az ALSFRS-R skálával mérve;
  2. Az RNS60 előzetes hatékonysága a túlélés meghosszabbításában (vagy a tracheostomiához szükséges idő meghosszabbításában, attól függően, hogy melyik következik be előbb);
  3. Az RNS60 előzetes hatékonysága a kényszerített vitálkapacitás (FVC) kiindulási értékhez viszonyított csökkenésének lelassításában;
  4. Az RNS60 tolerálhatósága és biztonságossága a váratlan nemkívánatos események azonosítása révén;
  5. Az RNS60 hatása az életminőségre az ALSAQ-40 skálán mérve.

Az RNS60-at három I. fázisú biztonságossági vizsgálatban tesztelték az USA-ban (NCT01264783, NCT01057498 és NCT01511302), valamint egy nemrég befejezett IIa. fázisú (NCT02422121) vizsgálatban az Egyesült Királyságban. Jelenleg két további vizsgáló által kezdeményezett IIa fázisú vizsgálat van folyamatban, egy a Mass General Hospital-ban (NCT02525471), egy pedig a Zürichi Egyetemen (második helyszínként az Innsbrucki Egyetemen). A betegség biológiai és klinikai markereinek ugyanabban a vizsgálatban történő mérése az RNS60 kezelés teljes klinikai hatásának pontos rögzítésére irányuló kísérletet tükröz. Ha a vizsgálat biomarker-eredményei és klinikai mérései is alátámasztják a gyógyszer állítólagos hatékonyságát, egy nyomon követési vizsgálatot (vagy vizsgálatokat) terveznek az RNS60 hatékonyságának megerősítésére egy nagyobb betegpopulációban. Az is lehetséges, hogy ez a tanulmány ígéretes biomarker-leleteket, de nulla klinikai eredményeket eredményezhet. Ha ez a helyzet, további dózis-megállapítási munkára lenne szükség, mielőtt kizárnák a lehetséges klinikai hatást. Ezzel szemben a pozitív klinikai leletek negatív biomarkerleletekkel kísérve új biomarkerek azonosítását tehetik szükségessé a cél-elköteleződéshez a gyógyszerfejlesztési folyamat további irányításához.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

147

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Olaszország
      • Bari, Olaszország
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Olaszország
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Olaszország
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Olaszország
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Olaszország
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Olaszország
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Olaszország
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Olaszország
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Olaszország
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Olaszország
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Olaszország
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Olaszország
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Olaszország
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Olaszország
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Olaszország
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 és 80 év közötti életkor;
  2. Földrajzilag elérhető az oldal számára, és 24 héten keresztül hetente egyszer felkereshető;
  3. Határozott, valószínű, valószínű, laboratóriumilag támogatott ALS diagnózis a felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint; 4) A betegség időtartama a tünetek megjelenésétől számított 6-24 hónapig;

5) Önellátás: kielégítő bulbar- és gerincműködés (3+ pontszám az ALSFRS-R-en a lenyelés, az élelmiszerek darabolása és az edények kezelése, valamint a járás során); 6) Kielégítő légzésfunkció (FVC ≥80%-a előre jelzett értéknek); 7) A tünetek dokumentált progressziója az elmúlt három hónapban, az ALSFRS-R skála szerint mérve; 8) Képes a tanulmányi követelmények megértésére és betartására, valamint személyesen vagy törvényesen meghatalmazott képviselőn keresztül írásos beleegyezés megadására; 9) Kezelés 50 mg riluzollal naponta kétszer, legalább 1 hónapig a szűrővizsgálat előtt.

Önellátás: ez a kifejezés a mindennapi életben való függetlenséget tükrözi. Ez egy intuitív paraméter, amely jelzi a kulcsfontosságú funkcionális tevékenységek megőrzését, és - nem utolsósorban - érvényes és megbízható intézkedésnek bizonyult.

Kizárási kritériumok:

  1. HIV-fertőzés, klinikailag jelentős krónikus hepatitis, megelőző gyermekbénulás vagy egyéb aktív fertőzés;
  2. Motoros neuron betegség (MND) az ALS kivételével;
  3. A motoron kívüli egyéb rendszerek bevonása, amelyek funkcionális károsodást okozhatnak (a végpontok szerint mérve) a vizsgálat teljes időtartama alatt;
  4. Egyéb súlyos klinikai állapotok (pl. szív- és érrendszeri rendellenességek, daganatok), amelyek hatással vannak a túlélésre vagy a funkcionális fogyatékosságra a következő 12 hónapban;
  5. Veseelégtelenség, amelyet a szérum kreatininszintje a normál felső határának 1,5-szerese felett határozza meg;
  6. A korábbi kezeléseknek való rossz megfelelés;
  7. Egyéb kísérleti kezelések az előző 3 hónapban;
  8. Szoptató nők vagy teherbe esni (például nem posztmenopauzás, műtétileg sterilek vagy nem megfelelő fogamzásgátlást alkalmazó nők) és férfiak, akik nem tudnak fogamzásgátlást alkalmazni a kezelés időtartama alatt és a kezelés befejezése után 3 hónapig;
  9. Nem hajlandó vagy képtelen a riluzol szedésére; 10) Az inhalációs eszköz használatának gyenge képessége;
  10. Kóros májműködés, amelyet úgy határoznak meg, hogy az AST és/vagy ALT a normálérték felső határának háromszorosa felett van.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: RNS60
Az RNS60 injekcióhoz, azaz az IV-tasakokban 0,9%-os injekcióhoz való nátrium-klorid felhasználásával készül. Az RNS60 inhalációs, azaz a fecskendőben lévő 0,9%-os nátrium-klorid öntözéshez való felhasználásával készül. Használaton kívül a fecskendőket és az intravénás zacskókat hűtőszekrényben kell tárolni 2–8 °C-on (36–46 °F). Az RNS60 12 hónapig teljesíti a stabilitási előírásait.
Drog: RNS60
normál sóoldat plusz oxigén nanobuborékban
Placebo Comparator: NORMÁL SÓOLDAT

A normál sóoldat (NS) injekcióhoz, azaz az IV-tasakokban 0,9%-os nátrium-klorid injekcióhoz van csomagolva. Az inhalációs NS, azaz a fecskendőkben 0,9%-os nátrium-klorid öntözéshez van csomagolva. Az NS használatához nincs szükség hűtött tárolásra. Vakítás céljából azonban hűtésre van szükség az alanyoknak való kiosztás előtt. Az NS 24 hónapig megfelel a stabilitási előírásoknak.

Az RNS60-t három I. fázisú biztonságossági vizsgálatban tesztelték, az NCT01264783, NCT01057498 és NCT01511302 vizsgálatban az Egyesült Államokban, valamint egy fázis IIa (NCT02422121) vizsgálatban az Egyesült Királyságban, minden biztonsági aggály nélkül. Két másik, a Investigator által kezdeményezett IIa fázisú vizsgálat jelenleg is folyamatban van, egy a Mass General Hospital-ban (NCT02525471), egy pedig a Zürichi Egyetemen (az Innsbrucki Egyetem második helyszíne).
Drog: RNS60
normál sóoldat plusz oxigén nanobuborékban

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakodinámiás biomarkerek: MCP-1 a kezelési periódus változása
Időkeret: 24 hét (0. hét - 24. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (0. hét - 24. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: Cyp-A kezelési periódusbeli változás
Időkeret: 24 hét (0. hét - 24. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (0. hét - 24. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: az Actin-NT kezelési periódusának változása
Időkeret: 24 hét (0. hét - 24. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (0. hét - 24. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: 3-NT kezelési periódusváltozás
Időkeret: 24 hét (0. hét - 24. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (0. hét - 24. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: IL-17 kezelési periódusbeli változás
Időkeret: 24 hét (0. hét - 24. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (0. hét - 24. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: Nfl A kezelési periódus változása
Időkeret: 24 hét (0. hét - 24. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (0. hét - 24. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: FOXP3 mRNS kezelési periódusbeli változás
Időkeret: 24 hét (0. hét - 24. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (0. hét - 24. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: CD25 mRNS kezelési periódusbeli változás
Időkeret: 24 hét (0. hét - 24. hét)
1. Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre a riluzollal egyidejűleg kezelt ALS-betegeknél. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (0. hét - 24. hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ALSFRS-R kezelés közbeni és kezelésen kívüli variáció
Időkeret: 24 hét kezelésen kívüli időszak (0. hét - 24. hét) + 24 hét kezelésen kívüli követési időszak (24. hét - 48. hét)
**ALSFRS-R = ALS funkcionális értékelési skála – felülvizsgálva** Az ALSFRS-R átlagos változása (**minimum pontszám 0, amely a maximális funkcionális károsodásnak felel meg - max. pontszám 48, ami azt jelenti, hogy nincs funkcionális károsodás; magasabb pontszám = jobb eredmény**) a kezelés alatti és a kezelésen kívüli követési időszak alatt. A 0., 4., 12., 24., 36., 48. héten mérve.
24 hét kezelésen kívüli időszak (0. hét - 24. hét) + 24 hét kezelésen kívüli követési időszak (24. hét - 48. hét)
Túlélés
Időkeret: 24 hét kezelésen kívüli időszak (0. hét - 24. hét) + 24 hét kezelésen kívüli követési időszak (24. hét - 48. hét)
A kumulatív túlélési valószínűség a 4., 12., 24., 36. és 48. héten a két kezelési karban.
24 hét kezelésen kívüli időszak (0. hét - 24. hét) + 24 hét kezelésen kívüli követési időszak (24. hét - 48. hét)
FVC% kezelés közbeni és kezelésen kívüli változás
Időkeret: 24 hét kezelésen kívüli időszak (0. hét - 24. hét) + 24 hét kezelésen kívüli követési időszak (24. hét - 48. hét)
A Forced Vital Capacity százalékos értékének (FVC%) átlagos változása a kezelés alatti és a kezelésen kívüli követési időszakban. A 0., 4., 12., 24., 36., 48. héten mérve.
24 hét kezelésen kívüli időszak (0. hét - 24. hét) + 24 hét kezelésen kívüli követési időszak (24. hét - 48. hét)
A kezelés abbahagyásához vezető AE
Időkeret: 24 hetes kezelési időszak
Azon alanyok teljes száma a két kezelési karon, akiknél legalább egy olyan nemkívánatos esemény (AE) jelentkezett, amely a kezelés leállításához vezetett a 4., 12. és 24. héten
24 hetes kezelési időszak
ALSAQ-40 mérleg
Időkeret: 24 hét kezelésen kívüli időszak (0. hét - 24. hét) + 24 hét kezelésen kívüli követési időszak (24. hét - 48. hét)

**ALSAQ-40=ALS Assessment Questionnaire – 40 tétel** Az ALSAQ-40 átlagos változása a kezelés alatti és a kezelésen kívüli követési időszakban. A 0., 24., 48. héten mérve. Az ALSAQ-40 egy 40 elemből álló kérdőív, amely az ALS-betegek egészségi állapotát és egészséggel kapcsolatos életminőségét méri. 5 területre oszlik: fizikai mobilitás (a mobilitás problémáival foglalkozik); az ADL (a mindennapi élet tevékenységei) és a függetlenség (az ADL számos korlátjával foglalkozik); az evés és ivás (a szilárd ételek fogyasztásával, a folyadékok lenyelésével és ivásával kapcsolatos problémákat kezeli); a kommunikáció (a másokkal való kommunikáció számos problémájával foglalkozik); az érzelmi reakciók (különféle érzelmi problémákkal foglalkozik).

**

Az egyes domainek pontszáma a következő tartományba esik:

Minimális pontszám = 0 a jobb állapotnak megfelelően - max pontszám = 100 a rosszabb állapotnak megfelelően. (A magasabb pontszám jobb eredménynek felel meg)

**
24 hét kezelésen kívüli időszak (0. hét - 24. hét) + 24 hét kezelésen kívüli követési időszak (24. hét - 48. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: MCP-1 kezelésen kívüli időszak változása
Időkeret: 24 hét (24. hét - 48. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (24. hét - 48. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: Cyp-A kezelésen kívüli időszak változása
Időkeret: 24 hét (24. hét - 48. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (24. hét - 48. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: Az Actin-NT kezelésen kívüli periódusának változása
Időkeret: 24 hét (24. hét - 48. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (24. hét - 48. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: 3-NT kezelésen kívüli időszak változása
Időkeret: 24 hét (24. hét - 48. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (24. hét - 48. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: IL-17 kezelésen kívüli időszak változása
Időkeret: 24 hét (24. hét - 48. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (24. hét - 48. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: FOXP3 mRNS kezelésen kívüli periódusbeli változás
Időkeret: 24 hét (24. hét - 48. hét)
Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre olyan ALS-betegeknél, akiket egyidejűleg riluzollal kezeltek. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (24. hét - 48. hét)
Farmakodinámiás biomarkerek: CD25 mRNS kezelésen kívüli periódusbeli változás
Időkeret: 24 hét (24. hét - 48. hét)
1. Az RNS60 kezelés hatásának mérése kiválasztott farmakodinámiás biomarkerekre a riluzollal egyidejűleg kezelt ALS-betegeknél. A jelölt markerek közé tartozik az 1. T-reg (FOXP3 és CD25 mRNS segítségével mérve); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 hét (24. hét - 48. hét)
AE átlagos száma
Időkeret: 24 hét kezelésen kívüli időszak (0. hét - 24. hét) + 24 hét kezelésen kívüli követési időszak (24. hét - 48. hét)
Az AE-k átlagos száma kezelési karonként a 4., 12., 24. és 48. héten
24 hét kezelésen kívüli időszak (0. hét - 24. hét) + 24 hét kezelésen kívüli követési időszak (24. hét - 48. hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Együttműködők

ALS Association
Get out ONLUS

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. május 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. november 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. május 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 28.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RNS60

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a RNS60

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Japan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel