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El efecto de RNS60 en los biomarcadores de ELA (RNS60)

20 de abril de 2023 actualizado por: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una rara enfermedad neurodegenerativa letal que implica inflamación. El riluzol, el único fármaco para la ELA, mejora la mediana de supervivencia en 3 meses. Esto impulsa nuevos tratamientos para la ELA. RNS60 es un fármaco experimental con efectos favorables en estudios preclínicos de neuroinflamación y neurodegeneración. Basado en la eficacia significativa demostrada en estudios preclínicos y su excelente perfil de seguridad clínica, RNS60 es un candidato prometedor para un fármaco para tratar la ELA. El desarrollo de un marcador farmacodinámico será un primer e importante paso para encontrar dosis y explorar el mecanismo de acción en humanos, y allanará el camino para los ensayos que midan la eficacia de los fármacos.

El investigador propone un ensayo de fase II multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos. Los centros de estudio estarán ubicados en Italia y en el Hospital General de Massachusetts (MGH) en Boston. Un total de 142 pacientes con ELA serán asignados aleatoriamente a RNS60 o placebo (administrado mediante infusión intravenosa una vez a la semana e inhalado mediante nebulización todas las mañanas durante 24 semanas). Todos los participantes también tomarán riluzol (tableta de 50 mg dos veces al día). Las muestras de sangre para el análisis de biomarcadores (proteína, ARN) se recolectarán en el período de selección, el día 1, la semana 4, 12 y 24. También se evaluarán tanto la seguridad como los posibles efectos terapéuticos de RNS60.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa rara que afecta a las neuronas motoras de la médula espinal, el tronco encefálico y la corteza motora. El único fármaco que ha demostrado mejorar la supervivencia en pacientes con ELA es el riluzol. Sin embargo, los beneficios del riluzol solo consisten en un retraso de tres meses en la muerte, mientras que la discapacidad y otras medidas de resultado prácticamente no se ven afectadas. Esto destaca la necesidad de probar enfoques novedosos con actividad documentada sobre los marcadores de los mecanismos de la enfermedad y, al mismo tiempo, capaces de retrasar la progresión de la enfermedad.

Quedan por establecer los principales determinantes de la muerte de las neuronas motoras en la ELA. La evidencia emergente apunta a una participación de la respuesta inmune adaptativa en la progresión de la enfermedad. RNS60 es un nuevo agente con propiedades inmunomoduladoras. Además de los informes anteriores de actividades antiinflamatorias y neuroprotectoras de RNS601,2,3,4, nuestro grupo mostró un efecto protector de RNS60 en las neuronas motoras tanto en modelos in vitro como in vivo de ELA familiar con la mutación SOD1G93A (datos no publicados) . Por lo tanto, RNS60 se presenta como un candidato prometedor para el tratamiento de pacientes con ELA. Su excepcional perfil de seguridad, demostrado tanto en estudios de toxicología preclínica como en estudios clínicos de fase I aprobados por la FDA sobre administración inhalada e IV, respalda las pruebas de RNS60 en estudios clínicos de fase II en ELA.

Los investigadores han identificado seis marcadores farmacodinámicos candidatos de RNS60 que se han asociado previamente con ALS: 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Los investigadores midieron e informaron los efectos sobre T-reg e IL172 en la encefalitis alérgica experimental. Los investigadores también tienen datos preliminares no publicados sobre MCP1 en el asma alérgica.

Estos antecedentes proporcionan la justificación sólida para un ensayo clínico aleatorizado, controlado con placebo, impulsado por biomarcadores y de fase II.

Objetivo primario:

1. Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de ARNm de FOXP3 y CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Objetivos secundarios:

  1. La eficacia preliminar de RNS60 sobre la discapacidad funcional, medida por la escala ALSFRS-R;
  2. La eficacia preliminar de RNS60 para prolongar la supervivencia (o el tiempo hasta la traqueotomía, lo que ocurra primero);
  3. La eficacia preliminar de RNS60 en la desaceleración de la disminución de la capacidad vital forzada (FVC) desde el inicio;
  4. La tolerabilidad y seguridad de RNS60 a través de la identificación de eventos adversos inesperados;
  5. El impacto de RNS60 en la calidad de vida medido por la escala ALSAQ-40.

RNS60 se probó en tres estudios de seguridad de fase I en los EE. UU. (NCT01264783, NCT01057498 y NCT01511302) y en un estudio de fase IIa (NCT02422121) finalizado recientemente en el Reino Unido. Actualmente están en curso dos ensayos de fase IIa adicionales iniciados por el investigador, uno en el Mass General Hospital (NCT02525471) y otro en la Universidad de Zúrich (con la Universidad de Innsbruck como segundo sitio). La elección de medir los marcadores biológicos y clínicos de la enfermedad en el mismo estudio refleja el intento de capturar con precisión el impacto clínico completo del tratamiento con RNS60. Si tanto los resultados de los biomarcadores como las medidas clínicas del estudio respaldan la supuesta eficacia del fármaco, se diseñará un estudio (o estudios) de seguimiento para confirmar la eficacia de RNS60 en una población de pacientes más grande. También es posible que este estudio pueda dar como resultado resultados prometedores de biomarcadores pero resultados clínicos nulos. Si este fuera el caso, sería necesario más trabajo de búsqueda de dosis antes de descartar un posible efecto clínico. Por el contrario, los hallazgos clínicos positivos acompañados de hallazgos de biomarcadores negativos pueden requerir la identificación de nuevos biomarcadores de compromiso objetivo para guiar aún más el proceso de desarrollo de fármacos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

147

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Italia
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Italia
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Italia
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italia
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italia
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Italia
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Italia
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Italia
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Italia
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Italia
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Italia
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. De 18 a 80 años inclusive;
  2. Accesible geográficamente al sitio y capaz de venir al sitio una vez por semana durante 24 semanas;
  3. Diagnóstico definitivo, probable, probable de ELA respaldado por laboratorio según los criterios revisados ​​de El Escorial; 4) Duración de la enfermedad de 6 a 24 meses desde el inicio de los síntomas;

5) Autosuficiencia: función bulbar y espinal satisfactoria (puntaje 3+ en el ALSFRS-R para tragar, cortar alimentos y manipular utensilios, y caminar); 6) Función respiratoria satisfactoria (FVC ≥80 % de lo previsto); 7) Progresión documentada de los síntomas en los últimos tres meses, medida por la escala ALSFRS-R; 8) Capacidad para comprender y cumplir con los requisitos del estudio y para dar su consentimiento informado por escrito personalmente o a través de un representante legalmente autorizado; 9) Tratamiento con riluzol 50 mg dos veces al día durante al menos 1 mes antes de la visita de selección.

Autosuficiencia: este término refleja la independencia en las actividades de la vida diaria. Es un parámetro intuitivo para indicar la preservación de actividades funcionales clave y, no menos importante, ha demostrado ser una medida válida y confiable.

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes de VIH, hepatitis crónica clínicamente significativa, antecedente de infección por poliomielitis u otra infección activa;
  2. enfermedad de la neurona motora (MND) distinta de la ELA;
  3. Participación de sistemas distintos del motor que posiblemente determinen una discapacidad funcional (medida por los criterios de valoración) durante toda la duración del estudio;
  4. Otras condiciones clínicas graves (p. ej., trastornos cardiovasculares, neoplasias) con impacto en la supervivencia o incapacidad funcional en los próximos 12 meses;
  5. Insuficiencia renal definida por una creatinina sérica > 1,5 veces el límite superior normal;
  6. Cumplimiento deficiente de tratamientos previos;
  7. Otros tratamientos experimentales en los 3 meses anteriores;
  8. Mujeres que están amamantando o que pueden quedar embarazadas (por ejemplo, que no son posmenopáusicas, quirúrgicamente estériles o que usan un método anticonceptivo inadecuado) y hombres que no pueden practicar la anticoncepción durante la duración del tratamiento y 3 meses después de su finalización;
  9. falta de voluntad o incapacidad para tomar riluzol; 10) Capacidad deficiente para usar un dispositivo de inhalación;
  10. Función hepática anormal definida como AST y/o ALT > 3 veces el límite superior de lo normal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: RNS60
RNS60 para inyección, es decir, en las bolsas IV, se produce utilizando cloruro de sodio al 0,9 % para inyección. RNS60 para inhalación, es decir, en las jeringas, se produce utilizando cloruro de sodio al 0,9% para irrigación. Las jeringas y las bolsas intravenosas deben permanecer refrigeradas a una temperatura de 2 a 8 °C (36 a 46 °F) cuando no estén en uso. RNS60 cumple con su especificación de estabilidad durante 12 meses.
Droga: RNS60
solución salina normal más oxígeno en nanoburbujas
Comparador de placebos: SOLUCIÓN SALINA NORMAL

La solución salina normal (NS) para inyección, es decir, en las bolsas IV, se envasa con cloruro de sodio al 0,9 % para inyección. NS para inhalación, es decir, en las jeringas, se envasa en Cloruro de Sodio al 0,9% para irrigación. NS no requiere almacenamiento refrigerado para su uso. Sin embargo, para fines de cegamiento se requiere refrigeración antes de distribuir a los sujetos. NS cumple con las especificaciones de estabilidad durante 24 meses.

RNS60 se probó en tres estudios de seguridad de Fase I, NCT01264783, NCT01057498 y NCT01511302 en los EE. UU., y en un estudio de Fase IIa (NCT02422121) en el Reino Unido sin ningún problema de seguridad. Otros dos ensayos de fase IIa iniciados por el investigador están actualmente en curso, uno en el Mass General Hospital (NCT02525471) y otro en la Universidad de Zúrich (con la Universidad de Innsbruck como segundo sitio).
Droga: RNS60
solución salina normal más oxígeno en nanoburbujas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período de tratamiento de MCP-1
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período de tratamiento con Cyp-A
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período de tratamiento de actina-NT
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período de tratamiento de 3-NT
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinámicos: Variación del período de tratamiento de IL-17
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período de tratamiento de Nfl
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período de tratamiento del ARNm de FOXP3
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período de tratamiento del ARNm de CD25
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
1. Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
ALSFRS-R Variación dentro y fuera del tratamiento
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de seguimiento de 24 semanas sin tratamiento (semana 24 - semana 48)
**ALSFRS-R = Escala de calificación funcional de ALS - Revisada** El cambio medio de ALSFRS-R (**puntuación mínima 0 correspondiente al deterioro funcional máximo - puntuación máxima 48 correspondiente a ningún deterioro funcional; puntuación más alta = mejor resultado**) durante el período de tratamiento y el período de seguimiento sin tratamiento. Medido en las semanas 0, 4, 12, 24, 36, 48.
Período de tratamiento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de seguimiento de 24 semanas sin tratamiento (semana 24 - semana 48)
Supervivencia
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de seguimiento de 24 semanas sin tratamiento (semana 24 - semana 48)
La probabilidad de supervivencia acumulada a las 4, 12, 24, 36 y 48 semanas en los dos brazos de tratamiento.
Período de tratamiento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de seguimiento de 24 semanas sin tratamiento (semana 24 - semana 48)
FVC% Variación con y sin tratamiento
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de seguimiento de 24 semanas sin tratamiento (semana 24 - semana 48)
El cambio medio del valor porcentual de la capacidad vital forzada (FVC%) durante el período de tratamiento y el período de seguimiento sin tratamiento. Medido en las semanas 0, 4, 12, 24, 36, 48.
Período de tratamiento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de seguimiento de 24 semanas sin tratamiento (semana 24 - semana 48)
EA que conduce a la interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 24 semanas
El número total de sujetos en los dos brazos de tratamiento que experimentaron al menos un evento adverso (AE) que condujo a la interrupción del tratamiento a las 4, 12 y 24 semanas.
Período de tratamiento de 24 semanas
Escala ALSAQ-40
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de seguimiento de 24 semanas sin tratamiento (semana 24 - semana 48)

**ALSAQ-40=Cuestionario de evaluación de ALS - 40 ítems** El cambio medio de ALSAQ-40 durante el período de tratamiento y el período de seguimiento sin tratamiento. Medido en las semanas 0, 24, 48. El ALSAQ-40 es un cuestionario de 40 ítems que mide el estado de salud y la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con ELA. Se divide en 5 dominios: la movilidad física (aborda problemas de movilidad); las AVD (actividades de la vida diaria) y la independencia (aborda una variedad de limitaciones en las AVD); el comer y beber (aborda problemas para comer alimentos sólidos, tragar y beber líquidos); la comunicación (aborda una variedad de problemas en la comunicación con los demás); las reacciones emocionales (aborda diversos problemas emocionales).

**

Para cada dominio, la puntuación tiene el siguiente rango:

Puntuación mínima = 0 correspondiente a la mejor condición - puntuación máxima = 100 correspondiente a la peor condición. (Una puntuación más alta corresponde a un mejor resultado)

**
Período de tratamiento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de seguimiento de 24 semanas sin tratamiento (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período sin tratamiento de MCP-1
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período sin tratamiento con Cyp-A
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período sin tratamiento de actina-NT
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período sin tratamiento de 3-NT
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período sin tratamiento de IL-17
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período sin tratamiento del ARNm de FOXP3
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinámicos: variación del período sin tratamiento del ARNm de CD25
Periodo de tiempo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
1. Medir el efecto del tratamiento con RNS60 en biomarcadores farmacodinámicos seleccionados en pacientes con ELA tratados simultáneamente con riluzol. Los marcadores candidatos incluyen 1. T-reg (medido a través de FOXP3 y ARNm de CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actina-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Número medio de EA
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de seguimiento de 24 semanas sin tratamiento (semana 24 - semana 48)
Número medio de eventos adversos por brazo de tratamiento a las 4, 12, 24 y 48 semanas
Período de tratamiento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de seguimiento de 24 semanas sin tratamiento (semana 24 - semana 48)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Colaboradores

ALS Association
Get out ONLUS

Investigadores

  • Silla de estudio: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de mayo de 2017

Finalización primaria (Actual)

23 de noviembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

30 de mayo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de febrero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

7 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de abril de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de abril de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RNS60

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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