Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние RNS60 на биомаркеры БАС (RNS60)

20 апреля 2023 г. обновлено: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — редкое нейродегенеративное заболевание с летальным исходом, сопровождающееся воспалением. Рилузол, единственный препарат для лечения БАС, увеличивает медиану выживаемости на 3 месяца. Это побуждает к новым методам лечения БАС. RNS60 является экспериментальным препаратом с благоприятными эффектами в доклинических исследованиях нейровоспаления и нейродегенерации. Основываясь на значительной эффективности, продемонстрированной в доклинических исследованиях, и отличном профиле клинической безопасности, RNS60 является многообещающим кандидатом на роль препарата для лечения БАС. Разработка фармакодинамического маркера станет первым и важным шагом для определения дозы и изучения механизма действия у человека, а также проложит путь к испытаниям по измерению эффективности лекарств.

Исследователь предлагает многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы II с параллельными группами. Учебные центры будут расположены в Италии и в Массачусетской больнице общего профиля (MGH) в Бостоне. В общей сложности 142 пациента с БАС будут случайным образом распределены в группу RNS60 или плацебо (вводят внутривенно капельно один раз в неделю и вдыхают через небулайзер каждое утро в течение 24 недель). Все участники также будут принимать рилузол (таблетка по 50 мг два раза в день). Образцы крови для анализа биомаркеров (белок, РНК) будут собираться в период скрининга, в 1-й день, 4, 12 и 24 недели. Также будут оцениваться как безопасность, так и потенциальные терапевтические эффекты RNS60.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

БАС — редкое нейродегенеративное заболевание, поражающее двигательные нейроны спинного мозга, ствола головного мозга и моторной коры. Единственным препаратом, улучшающим выживаемость пациентов с БАС, является рилузол. Однако преимущества рилузола заключаются только в трехмесячной отсрочке смерти, в то время как инвалидность и другие показатели исхода практически не изменяются. Это подчеркивает необходимость тестирования новых подходов с задокументированной активностью в отношении маркеров механизмов заболевания и, в то же время, способных замедлить прогрессирование заболевания.

Основные детерминанты гибели двигательных нейронов при БАС еще предстоит установить. Появляющиеся данные указывают на участие адаптивного иммунного ответа в прогрессировании заболевания. RNS60 — новый препарат с иммуномодулирующими свойствами. В дополнение к предыдущим отчетам о противовоспалительной и нейропротекторной активности RNS601,2,3,4 наша группа продемонстрировала защитный эффект RNS60 на двигательные нейроны как в моделях семейного БАС in vitro, так и в естественных условиях, несущих мутацию SOD1G93A (неопубликованные данные). . Таким образом, RNS60 представляет собой многообещающий кандидат для лечения пациентов с БАС. Его исключительный профиль безопасности, продемонстрированный как в доклинических токсикологических исследованиях, так и в одобренных FDA клинических исследованиях фазы I при ингаляционном и внутривенном введении, поддерживает тестирование RNS60 в клинических исследованиях фазы II при БАС.

Исследователи идентифицировали шесть потенциальных фармакодинамических маркеров RNS60, которые ранее были связаны с БАС: 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.

Исследователи измерили и сообщили о воздействии на T-reg и IL172 при экспериментальном аллергическом энцефалите. У исследователей также есть предварительные неопубликованные данные о MCP1 при аллергической астме.

Этот фон дает разумное обоснование для фазы II, основанной на биомаркерах, плацебо-контролируемого, рандомизированного клинического исследования.

Основная цель:

1. Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.

Второстепенные цели:

  1. Предварительная эффективность RNS60 в отношении функциональной инвалидности, измеренная по шкале ALSFRS-R;
  2. Предварительная эффективность RNS60 в увеличении выживаемости (или времени до трахеостомии, в зависимости от того, что наступит раньше);
  3. Предварительная эффективность RNS60 в замедлении снижения форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем;
  4. Переносимость и безопасность RNS60 за счет выявления неожиданных нежелательных явлений;
  5. Влияние RNS60 на качество жизни по шкале ALSAQ-40.

RNS60 прошел испытания в рамках трех исследований безопасности фазы I в США (NCT01264783, NCT01057498 и NCT01511302) и недавно завершенного исследования фазы IIa (NCT02422121) в Великобритании. В настоящее время продолжаются еще два испытания фазы IIa, инициированные исследователями: одно в Массачусетской больнице общего профиля (NCT02525471) и одно в Цюрихском университете (с Университетом Инсбрука в качестве второго центра). Выбор измерения как биологических, так и клинических маркеров заболевания в одном и том же исследовании отражает попытку точно отразить полное клиническое воздействие лечения RNS60. Если и результаты биомаркеров, и клинические показатели исследования подтверждают предполагаемую эффективность препарата, будет разработано последующее исследование (или исследования) для подтверждения эффективности RNS60 у большей популяции пациентов. Также возможно, что это исследование может привести к многообещающим результатам биомаркеров, но не к клиническим результатам. Если бы это было так, потребовалась бы дополнительная работа по подбору дозы, прежде чем исключить возможный клинический эффект. И наоборот, положительные клинические данные, сопровождаемые отрицательными результатами биомаркеров, могут потребовать идентификации новых биомаркеров взаимодействия с мишенью для дальнейшего руководства процессом разработки лекарств.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

147

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Bari, Италия
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Италия
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Италия
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Италия
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Италия
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Италия
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Италия
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Италия
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Италия
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Италия
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Италия
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Италия
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Италия
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Италия
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Италия
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Италия
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Италия
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Италия
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Италия
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Италия
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Италия
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Италия
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст от 18 до 80 лет включительно;
  2. Географически доступный для сайта и способный заходить на сайт один раз в неделю в течение 24 недель;
  3. Определенный, вероятный, вероятный лабораторно подтвержденный диагноз БАС в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала; 4) длительность заболевания от 6 до 24 месяцев с момента появления симптомов;

5) Самодостаточность: Удовлетворительная бульбарная и спинальная функция (оценка 3+ по шкале ALSFRS-R за глотание, разрезание пищи, обращение с посудой и ходьбу); 6) удовлетворительная функция внешнего дыхания (ФЖЕЛ ≥80% от должного); 7) Задокументированное прогрессирование симптомов за последние три месяца, измеренное по шкале ALSFRS-R; 8) Способность понимать и соблюдать требования исследования и давать письменное информированное согласие лично или через законного представителя; 9) Лечение рилузолом по 50 мг 2 раза/день в течение не менее 1 месяца до визита для скрининга.

Самодостаточность: этот термин отражает независимость в повседневной жизни. Это интуитивно понятный параметр, указывающий на сохранение ключевых функциональных функций, и, что не менее важно, он показал себя как действующий и надежный показатель.

Критерий исключения:

  1. ВИЧ-инфекция в анамнезе, клинически значимый хронический гепатит, предшествующая полиомиелитная инфекция или другая активная инфекция;
  2. Заболевание двигательных нейронов (БДН), отличное от БАС;
  3. Вовлечение систем, отличных от двигательных, возможно определяющих функциональные нарушения (измеряемые по конечным точкам) на протяжении всего исследования;
  4. Другие тяжелые клинические состояния (например, сердечно-сосудистые заболевания, новообразования), влияющие на выживаемость или функциональную инвалидность в ближайшие 12 месяцев;
  5. Почечная недостаточность, определяемая уровнем креатинина в сыворотке > 1,5 раза выше верхней границы нормы;
  6. Плохая приверженность предыдущему лечению;
  7. Другие экспериментальные методы лечения в предшествующие 3 месяца;
  8. Женщины, кормящие грудью или способные забеременеть (например, не находящиеся в постклимактерическом периоде, хирургически бесплодные или использующие неадекватные противозачаточные средства) и мужчины, неспособные применять контрацепцию на время лечения и в течение 3 месяцев после его завершения;
  9. Нежелание или невозможность принимать рилузол; 10) Плохая способность пользоваться ингаляционным устройством;
  10. Нарушение функции печени, определяемое как превышение АСТ и/или АЛТ более чем в 3 раза над верхней границей нормы.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: РНС60
RNS60 для инъекций, то есть в пакетах для внутривенных вливаний, производится с использованием 0,9% хлорида натрия для инъекций. RNS60 для ингаляций, т.е. в шприцах, производится с использованием 0,9% хлорида натрия для орошения. Шприцы и пакеты для внутривенных вливаний должны храниться в холодильнике при температуре от 2 до 8°C (от 36 до 46°F), когда они не используются. RNS60 соответствует спецификации стабильности в течение 12 месяцев.
Лекарство: РНС60
нормальный физиологический раствор плюс кислород в нанопузырьках
Плацебо Компаратор: ФИЗИОЛОГИЧЕСКИЙ РАСТВОР

Обычный физиологический раствор (NS) для инъекций, то есть в пакетах для внутривенных вливаний, представляет собой 0,9% хлорид натрия для инъекций. НС для ингаляций, т.е. в шприцах, расфасован 0,9% Натрия хлорида для орошения. NS не требует хранения в холодильнике для использования. Однако для ослепления требуется охлаждение перед распределением субъектам. NS соответствует требованиям по стабильности в течение 24 месяцев.

RNS60 был протестирован в трех исследованиях безопасности фазы I, NCT01264783, NCT01057498 и NCT01511302 в США, а также в исследовании фазы IIa (NCT02422121) в Великобритании без каких-либо проблем с безопасностью. Два других испытания фазы IIa, инициированные исследователем, в настоящее время продолжаются: одно в Массачусетской больнице общего профиля (NCT02525471) и одно в Цюрихском университете (с Университетом Инсбрука в качестве второго центра).
Лекарство: РНС60
нормальный физиологический раствор плюс кислород в нанопузырьках

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакодинамические биомаркеры: изменение периода лечения MCP-1
Временное ограничение: 24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Фармакодинамические биомаркеры: изменение периода лечения Cyp-A
Временное ограничение: 24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Фармакодинамические биомаркеры: изменение периода лечения Actin-NT
Временное ограничение: 24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Фармакодинамические биомаркеры: изменение периода лечения 3-NT
Временное ограничение: 24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Фармакодинамические биомаркеры: вариации IL-17 в период лечения
Временное ограничение: 24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Фармакодинамические биомаркеры: изменение периода лечения Nfl
Временное ограничение: 24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Фармакодинамические биомаркеры: изменение мРНК FOXP3 в период лечения
Временное ограничение: 24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 0 - неделя 24)
Фармакодинамические биомаркеры: изменение мРНК CD25 в период лечения
Временное ограничение: 24 недели (неделя 0 - неделя 24)
1. Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 0 - неделя 24)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ALSFRS-R Варианты лечения и без лечения
Временное ограничение: 24 недели периода лечения (неделя 0 - неделя 24) + 24 недели периода наблюдения после лечения (неделя 24 - неделя 48)
**ALSFRS-R = Шкала функциональной оценки БАС - пересмотренная** Среднее изменение ALSFRS-R (**минимальный балл 0 соответствует максимальному функциональному нарушению - максимальный балл 48 соответствует отсутствию функционального нарушения; более высокий балл = лучший результат**) в течение периода лечения и периода наблюдения после лечения. Измерено на 0, 4, 12, 24, 36, 48 неделях.
24 недели периода лечения (неделя 0 - неделя 24) + 24 недели периода наблюдения после лечения (неделя 24 - неделя 48)
Выживание
Временное ограничение: 24 недели периода лечения (неделя 0 - неделя 24) + 24 недели периода наблюдения после лечения (неделя 24 - неделя 48)
Кумулятивная вероятность выживания через 4, 12, 24, 36 и 48 недель в двух группах лечения.
24 недели периода лечения (неделя 0 - неделя 24) + 24 недели периода наблюдения после лечения (неделя 24 - неделя 48)
FVC% Изменение при лечении и без лечения
Временное ограничение: 24 недели периода лечения (неделя 0 - неделя 24) + 24 недели периода наблюдения после лечения (неделя 24 - неделя 48)
Среднее изменение процентного значения форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ%) в течение периода лечения и периода наблюдения без лечения. Измерено на 0, 4, 12, 24, 36, 48 неделях.
24 недели периода лечения (неделя 0 - неделя 24) + 24 недели периода наблюдения после лечения (неделя 24 - неделя 48)
НЯ, ведущее к прекращению лечения
Временное ограничение: 24 недели периода лечения
Общее количество субъектов в двух группах лечения, у которых возникло по крайней мере одно нежелательное явление (НЯ), приведшее к прекращению лечения через 4, 12 и 24 недели.
24 недели периода лечения
Шкала ALSAQ-40
Временное ограничение: 24 недели периода лечения (неделя 0 - неделя 24) + 24 недели периода наблюдения после лечения (неделя 24 - неделя 48)

**ALSAQ-40=Опросник для оценки БАС - 40 пунктов** Среднее изменение ALSAQ-40 в течение периода лечения и периода наблюдения после лечения. Измерено на 0, 24, 48 неделях. ALSAQ-40 представляет собой опросник из 40 пунктов, измеряющий состояние здоровья и качество жизни, связанное со здоровьем, у пациентов с БАС. Он разделен на 5 областей: физическая мобильность (решает проблемы мобильности); ADL (повседневная деятельность) и независимость (устраняет множество ограничений в ADL); еда и питье (решает проблемы с приемом твердой пищи, глотанием и питьем жидкости); общение (оно решает множество проблем в общении с другими людьми); эмоциональные реакции (решает различные эмоциональные проблемы).

**

Для каждого домена оценка имеет следующий диапазон:

Минимальный балл = 0 соответствует лучшему состоянию - максимальный балл = 100 соответствует худшему состоянию. (Более высокий балл соответствует лучшему результату)

**
24 недели периода лечения (неделя 0 - неделя 24) + 24 недели периода наблюдения после лечения (неделя 24 - неделя 48)
Фармакодинамические биомаркеры: изменение периода без лечения MCP-1
Временное ограничение: 24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Фармакодинамические биомаркеры: изменение периода без лечения Cyp-A
Временное ограничение: 24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Фармакодинамические биомаркеры: изменение периода без лечения Actin-NT
Временное ограничение: 24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Фармакодинамические биомаркеры: 3-NT вариации периода без лечения
Временное ограничение: 24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Фармакодинамические биомаркеры: вариации IL-17 в период после лечения
Временное ограничение: 24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Фармакодинамические биомаркеры: изменение мРНК FOXP3 в период после лечения
Временное ограничение: 24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Фармакодинамические биомаркеры: изменение мРНК CD25 после лечения
Временное ограничение: 24 недели (неделя 24 - неделя 48)
1. Измерить влияние лечения RNS60 на отдельные фармакодинамические биомаркеры у пациентов с БАС, одновременно получающих рилузол. Маркеры-кандидаты включают 1. T-reg (измеренный с помощью мРНК FOXP3 и CD25); 2. Цип-А; 3. 3-НТ; 4. Актин-НТ; 5. ГЦН-1; 6. Ил-17.
24 недели (неделя 24 - неделя 48)
Среднее количество AE
Временное ограничение: 24 недели периода лечения (неделя 0 - неделя 24) + 24 недели периода наблюдения после лечения (неделя 24 - неделя 48)
Среднее количество НЯ на группу лечения через 4, 12, 24 и 48 недель
24 недели периода лечения (неделя 0 - неделя 24) + 24 недели периода наблюдения после лечения (неделя 24 - неделя 48)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Соавторы

ALS Association
Get out ONLUS

Следователи

  • Учебный стул: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 мая 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 ноября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 мая 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 апреля 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RNS60

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Боковой амиотрофический склероз

Клинические исследования РНС60

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Philippines

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться