Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av RNS60 på ALS-biomarkörer (RNS60)

20 april 2023 uppdaterad av: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en sällsynt dödlig neurodegenerativ sjukdom som involverar inflammation. Riluzole, det enda läkemedlet mot ALS, förbättrar medianöverlevnaden med 3 månader. Detta föranleder nya behandlingar av ALS. RNS60 är ett experimentellt läkemedel med gynnsamma effekter i prekliniska studier av neuroinflammation och neurodegeneration. Baserat på betydande effekt som visats i prekliniska studier och dess utmärkta kliniska säkerhetsprofil är RNS60 en lovande kandidat för ett läkemedel för att behandla ALS. Att utveckla en farmakodynamisk markör kommer att vara ett första och viktigt steg för att hitta och utforska verkningsmekanismen hos människor och bana väg för försök som mäter läkemedelseffekt.

Utredaren föreslår en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas II-studie med parallell grupp. Studiecentren kommer att finnas i Italien och vid Massachusetts General Hospital (MGH) i Boston. Totalt 142 ALS-patienter kommer att slumpmässigt tilldelas RNS60 eller placebo (administreras som intravenös infusion en gång/vecka och inhaleras via nebulisering varje morgon i 24 veckor). Alla deltagare kommer också att ta riluzol (50 mg tablett två gånger/dag). Blodprover för biomarköranalys (protein, RNA) kommer att samlas in under screeningsperioden, dag 1, vecka 4, 12 och 24. Både säkerhet och potentiella terapeutiska effekter av RNS60 kommer också att utvärderas.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

ALS är en sällsynt neurodegenerativ sjukdom som drabbar motorneuroner i ryggmärgen, hjärnstammen och motorisk cortex. Det enda läkemedel som visar sig förbättra överlevnaden hos patienter med ALS är riluzol. Fördelarna med riluzol består dock endast i tre månaders försening av dödsfallet medan funktionshinder och andra resultatmått är praktiskt taget opåverkade. Detta understryker behovet av att testa nya tillvägagångssätt med dokumenterad aktivitet på markörer för sjukdomsmekanismer och samtidigt kunna bromsa utvecklingen av sjukdomen.

De viktigaste bestämningsfaktorerna för motorneurondöd i ALS återstår att fastställa. Nya bevis pekar på en inblandning av det adaptiva immunsvaret i sjukdomsprogression. RNS60 är ett nytt medel med immunmodulerande egenskaper. Utöver tidigare rapporter om antiinflammatoriska och neuroprotektiva aktiviteter av RNS601,2,3,4 visade vår grupp en skyddande effekt av RNS60 på motorneuroner i både in vitro och in vivo-modeller av familjär ALS som bär på SOD1G93A-mutationen (opublicerade data) . Därför presenterar RNS60 sig som en lovande kandidat för behandling av ALS-patienter. Dess exceptionella säkerhetsprofil, som påvisats både i prekliniska toxikologiska studier och FDA-godkända kliniska fas I-studier vid inhalerad och IV-administrering, stödjer testning av RNS60 i kliniska fas II-studier i ALS.

Utredarna har identifierat sex farmakodynamiska kandidatmarkörer för RNS60 som tidigare har associerats med ALS: 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Utredarna har mätt och rapporterat effekterna på T-reg och IL172 vid experimentell allergisk encefalit. Utredarna har också preliminära opublicerade data om MCP1 vid allergisk astma.

Denna bakgrund ger goda skäl för en fas II, biomarkördriven, placebokontrollerad, randomiserad klinisk prövning.

Huvudmål:

1. Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Sekundära mål:

  1. Den preliminära effekten av RNS60 på funktionshinder, mätt med ALSFRS-R-skalan;
  2. Den preliminära effekten av RNS60 för att förlänga överlevnaden (eller tiden till trakeostomi, beroende på vad som kommer först);
  3. Den preliminära effekten av RNS60 för att bromsa nedgången av forcerad vitalkapacitet (FVC) från baslinjen;
  4. Toleransen och säkerheten för RNS60 genom identifiering av oväntade biverkningar;
  5. Effekten av RNS60 på livskvalitet mätt med ALSAQ-40-skalan.

RNS60 har testats i tre fas I-säkerhetsstudier i USA (NCT01264783, NCT01057498 och NCT01511302), och en nyligen avslutad fas IIa-studie (NCT02422121) i Storbritannien. Ytterligare två utredare initierade fas IIa-studier pågår för närvarande, en på Mass General Hospital (NCT02525471), och en vid universitetet i Zürich (med universitetet i Innsbruck som en andra plats). Valet av att mäta både biologiska och kliniska markörer för sjukdom i samma studie återspeglar försöket att exakt fånga den fullständiga kliniska effekten av RNS60-behandling. Om både biomarkörresultaten och kliniska mått i studien stödjer den påstådda effekten av läkemedlet, kommer en uppföljningsstudie (eller studier) att utformas för att bekräfta effekten av RNS60 i en större patientpopulation. Det är också möjligt att denna studie kan resultera i lovande biomarkörfynd men noll kliniska fynd. Om så vore fallet skulle mer dosfinnande arbete behövas innan man utesluter en eventuell klinisk effekt. Omvänt kan positiva kliniska fynd åtföljda av negativa biomarkörfynd göra det nödvändigt att identifiera nya biomarkörer för målengagemang för att ytterligare vägleda läkemedelsutvecklingsprocessen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

147

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Italien
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Italien
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Italien
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italien
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italien
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Italien
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Italien
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Italien
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Italien
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Italien
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Italien
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder 18 till 80 år inklusive;
  2. Geografiskt tillgänglig för webbplatsen och kunna komma till webbplatsen en gång i veckan i 24 veckor;
  3. Definitiv, trolig, trolig laboratoriestödd ALS-diagnos enligt de reviderade El Escorial-kriterierna; 4) Sjukdomens varaktighet 6 till 24 månader från symtomdebut;

5) Självförsörjning: Tillfredsställande bulbar och spinal funktion (poäng 3+ på ALSFRS-R för att svälja, skära mat och hantera redskap och gå); 6) Tillfredsställande andningsfunktion (FVC ≥80% av förväntad); 7) Dokumenterad progression av symtom under de senaste tre månaderna, mätt med ALSFRS-R-skalan; 8) Förmåga att förstå och följa studiekraven och att ge skriftligt informerat samtycke personligen eller via en juridiskt auktoriserad representant; 9) Behandling med riluzol 50 mg två gånger/dag i minst 1 månad före screeningbesök.

Självförsörjning: denna term återspeglar oberoende i dagliga aktiviteter. Det är en intuitiv parameter för att indikera bevarande av viktiga funktionella aktiviteter, och - inte minst - det har visat sig vara en giltig och tillförlitlig åtgärd

Exklusions kriterier:

  1. Historik med HIV, kliniskt signifikant kronisk hepatit, tidigare polioinfektion eller annan aktiv infektion;
  2. Motorneuronsjukdom (MND) annan än ALS;
  3. Involvering av andra system än motor, som möjligen kan fastställa en funktionsnedsättning (mätt med end-points) under hela studiens varaktighet;
  4. Andra allvarliga kliniska tillstånd (t.ex. kardiovaskulära störningar, neoplasmer) med inverkan på överlevnad eller funktionshinder under de kommande 12 månaderna;
  5. Njurinsufficiens enligt definitionen av serumkreatinin > 1,5 gånger den övre normalgränsen;
  6. Dålig efterlevnad av tidigare behandlingar;
  7. Andra experimentella behandlingar under de föregående 3 månaderna;
  8. Kvinnor som ammar eller kan bli gravida (t.ex. som inte är postmenopausala, kirurgiskt sterila eller använder otillräcklig preventivmedel) och män som inte kan använda preventivmedel under behandlingens varaktighet och 3 månader efter det att den har avslutats;
  9. Ovilja eller oförmåga att ta riluzol; 10) Dålig förmåga att använda en inhalationsanordning;
  10. Onormal leverfunktion definierad som ASAT och/eller ALAT > 3 gånger den övre gränsen för det normala.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: RNS60
RNS60 för injektion, d.v.s. i IV-påsarna, tillverkas med 0,9 % natriumklorid för injektion. RNS60 för inhalation, d.v.s. i sprutorna, tillverkas med 0,9 % natriumklorid för bevattning. Sprutor och IV-påsar ska förvaras i kyla vid 2 till 8°C (36 till 46°F) när de inte används. RNS60 uppfyller sin stabilitetsspecifikation i 12 månader.
Läkemedel: RNS60
normal koksaltlösning plus syre i nanobubbla
Placebo-jämförare: NORMAL SALTSÄTTNING

Normal saltlösning (NS) för injektion, d.v.s. i IV-påsarna, är förpackad 0,9 % natriumklorid för injektion. NS för inhalation, dvs i sprutorna, är förpackad 0,9% natriumklorid för bevattning. NS kräver inte kylförvaring för användning. För bländande ändamål krävs dock kylning innan distribution till försökspersoner. NS uppfyller stabilitetsspecifikationerna i 24 månader.

RNS60 har testats i tre fas I-säkerhetsstudier, NCT01264783, NCT01057498 och NCT01511302 i USA, och en fas IIa-studie (NCT02422121) i Storbritannien utan några säkerhetsproblem. Två andra utredare initierade fas IIa-studier pågår för närvarande, en på Mass General Hospital (NCT02525471) och en vid universitetet i Zürich (med universitetet i Innsbruck som en andra plats).
Läkemedel: RNS60
normal koksaltlösning plus syre i nanobubbla

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakodynamiska biomarkörer: MCP-1 Under-behandlingsperiod Variation
Tidsram: 24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Farmakodynamiska biomarkörer: Variation av Cyp-A under behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Farmakodynamiska biomarkörer: Aktin-NT Variation under behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Farmakodynamiska biomarkörer: 3-NT Under-behandlingsperiod Variation
Tidsram: 24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Farmakodynamiska biomarkörer: IL-17 Under-behandlingsperiod Variation
Tidsram: 24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Farmakodynamiska biomarkörer: Nfl Variation under behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Farmakodynamiska biomarkörer: FOXP3 mRNA Variation under behandlingsperiod
Tidsram: 24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
Farmakodynamiska biomarkörer: CD25 mRNA Variation under behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor (vecka 0 - vecka 24)
1. Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 0 - vecka 24)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
ALSFRS-R On-treatment och Off-treatment Variation
Tidsram: 24 veckors behandlingsperiod (vecka 0 - vecka 24) + 24 veckors uppföljningsperiod utan behandling (vecka 24 - vecka 48)
**ALSFRS-R = ALS funktionell värderingsskala - reviderad** Den genomsnittliga förändringen av ALSFRS-R (**min poäng 0 motsvarar maximal funktionsnedsättning - maxpoäng 48 som motsvarar ingen funktionsnedsättning; högre poäng = bättre resultat**) under behandlingsperioden och uppföljningsperioden utanför behandlingen. Uppmätt vid vecka 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 veckors behandlingsperiod (vecka 0 - vecka 24) + 24 veckors uppföljningsperiod utan behandling (vecka 24 - vecka 48)
Överlevnad
Tidsram: 24 veckors behandlingsperiod (vecka 0 - vecka 24) + 24 veckors uppföljningsperiod utan behandling (vecka 24 - vecka 48)
Den kumulativa överlevnadssannolikheten vid 4, 12, 24, 36 och 48 veckor i de två behandlingsarmarna.
24 veckors behandlingsperiod (vecka 0 - vecka 24) + 24 veckors uppföljningsperiod utan behandling (vecka 24 - vecka 48)
FVC% På-behandling och Off-treatment Variation
Tidsram: 24 veckors behandlingsperiod (vecka 0 - vecka 24) + 24 veckors uppföljningsperiod utan behandling (vecka 24 - vecka 48)
Den genomsnittliga förändringen av Forced Vital Capacity procentvärde (FVC%) under behandlingsperioden och uppföljningsperioden utanför behandling. Uppmätt vid vecka 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 veckors behandlingsperiod (vecka 0 - vecka 24) + 24 veckors uppföljningsperiod utan behandling (vecka 24 - vecka 48)
AE som leder till att behandlingen avbryts
Tidsram: 24 veckors behandlingstid
Det totala antalet försökspersoner i de två behandlingsarmarna som upplever minst en biverkning (AE) som leder till att behandlingen avbryts efter 4, 12 och 24 veckor
24 veckors behandlingstid
ALSAQ-40 våg
Tidsram: 24 veckors behandlingsperiod (vecka 0 - vecka 24) + 24 veckors uppföljningsperiod utan behandling (vecka 24 - vecka 48)

**ALSAQ-40=ALS Assessment Questionnaire - 40 poster** Den genomsnittliga förändringen av ALSAQ-40 under behandlingsperioden och uppföljningsperioden utanför behandlingen. Uppmätt vecka 0, 24, 48. ALSAQ-40 är ett frågeformulär med 40 punkter som mäter hälsotillstånd och hälsorelaterad livskvalitet hos ALS-patienter. Den är uppdelad i 5 domäner: den fysiska rörligheten (den tar upp problem med rörlighet); ADL (aktiviteter i det dagliga livet) och oberoende (det tar upp en mängd olika begränsningar i ADL); att äta och dricka (det tar upp problem med att äta fast föda, svälja och dricka vätska); kommunikationen (den tar upp en mängd olika problem med att kommunicera med andra); de känslomässiga reaktionerna (den tar upp olika känslomässiga problem).

**

För varje domän har poängen följande intervall:

Minsta poäng =0 motsvarande den bättre konditionen - maxpoängen =100 motsvarande den sämre konditionen. (Högre poäng motsvarar ett bättre resultat)

**
24 veckors behandlingsperiod (vecka 0 - vecka 24) + 24 veckors uppföljningsperiod utan behandling (vecka 24 - vecka 48)
Farmakodynamiska biomarkörer: MCP-1 Periodvariation utanför behandling
Tidsram: 24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Farmakodynamiska biomarkörer: Variation i Cyp-A utanför behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Farmakodynamiska biomarkörer: Aktin-NT Utan behandlingsperiod Variation
Tidsram: 24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Farmakodynamiska biomarkörer: 3-NT Off-treatment Period Variation
Tidsram: 24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Farmakodynamiska biomarkörer: IL-17 Periodvariation utanför behandling
Tidsram: 24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Farmakodynamiska biomarkörer: FOXP3 mRNA Utan behandlingsperiod Variation
Tidsram: 24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Farmakodynamiska biomarkörer: CD25 mRNA Utan behandlingsperiod Variation
Tidsram: 24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
1. Att mäta effekten av RNS60-behandling på utvalda farmakodynamiska biomarkörer hos ALS-patienter som samtidigt behandlas med riluzol. Kandidatmarkörer inkluderar 1. T-reg (mätt via FOXP3 och CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 veckor (vecka 24 - vecka 48)
Genomsnittligt antal AE
Tidsram: 24 veckors behandlingsperiod (vecka 0 - vecka 24) + 24 veckors uppföljningsperiod utan behandling (vecka 24 - vecka 48)
Det genomsnittliga antalet biverkningar per behandlingsarm efter 4, 12, 24 och 48 veckor
24 veckors behandlingsperiod (vecka 0 - vecka 24) + 24 veckors uppföljningsperiod utan behandling (vecka 24 - vecka 48)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Samarbetspartners

ALS Association
Get out ONLUS

Utredare

  • Studiestol: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 maj 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

23 november 2020

Avslutad studie (Faktisk)

30 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 februari 2018

Första postat (Faktisk)

7 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RNS60

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på RNS60

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera