Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RNS60:n vaikutus ALS-biomarkkereihin (RNS60)

torstai 20. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on harvinainen tappava neurodegeneratiivinen sairaus, johon liittyy tulehdus. Rilutsoli, ainoa ALS-lääke, parantaa keskimääräistä eloonjäämistä kolmella kuukaudella. Tämä saa aikaan uusia ALS-hoitoja. RNS60 on kokeellinen lääke, jolla on suotuisia vaikutuksia hermotulehduksen ja hermoston rappeutumisen prekliinisissä tutkimuksissa. Prekliinisissä tutkimuksissa osoitetun merkittävän tehokkuuden ja erinomaisen kliinisen turvallisuusprofiilinsa perusteella RNS60 on lupaava ehdokas lääkkeeksi ALS:n hoitoon. Farmakodynaamisen markkerin kehittäminen on ensimmäinen ja tärkeä askel annoksen määrittämisessä ja vaikutusmekanismin selvittämisessä ihmisellä, ja se avaa tietä lääkkeiden tehokkuutta mittaaville tutkimuksille.

Tutkija ehdottaa monikeskustutkimusta, satunnaistettua, kaksoissokkoutettua, lumekontrolloitua rinnakkaisryhmätutkimusta, faasi II. Tutkimuskeskukset sijaitsevat Italiassa ja Massachusetts General Hospitalissa (MGH) Bostonissa. Yhteensä 142 ALS-potilasta jaetaan satunnaisesti RNS60:een tai lumelääkeryhmään (annostetaan suonensisäisenä infuusiona kerran viikossa ja hengitetään sumutuksella joka aamu 24 viikon ajan). Kaikki osallistujat ottavat myös rilutsolia (50 mg tabletti kahdesti päivässä). Verinäytteet biomarkkerianalyysiä varten (proteiini, RNA) otetaan seulontajakson aikana, päivänä 1, viikolla 4, 12 ja 24. Myös RNS60:n turvallisuus ja mahdolliset terapeuttiset vaikutukset arvioidaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ALS on harvinainen neurodegeneratiivinen sairaus, joka vaikuttaa selkäytimen, aivorungon ja motorisen aivokuoren motorisiin hermosoluihin. Ainoa lääke, joka parantaa ALS-potilaiden eloonjäämistä, on rilutsoli. Rilutsolin hyödyt koostuvat kuitenkin vain kolmen kuukauden kuoleman viivästymisestä, kun taas vammaisuus ja muut tulosmittaukset eivät vaikuta käytännössä. Tämä korostaa tarvetta testata uusia lähestymistapoja, joilla on dokumentoitu aktiivisuus sairauden mekanismien merkkiaineissa ja jotka samalla pystyvät hidastamaan taudin etenemistä.

Tärkeimmät motoristen hermosolujen kuolemaan vaikuttavat tekijät ALS:ssä ovat vielä selvittämättä. Uudet todisteet viittaavat adaptiivisen immuunivasteen osallisuuteen taudin etenemiseen. RNS60 on uusi aine, jolla on immunomodulatorisia ominaisuuksia. Aiempien raporttien lisäksi RNS601:n, 2, 3, 4:n anti-inflammatorisista ja hermosoluja suojaavista vaikutuksista ryhmämme osoitti RNS60:n suojaavan vaikutuksen motorisiin hermosoluihin sekä in vitro että in vivo -malleissa SOD1G93A-mutaation sisältävistä perhe-ALS:ista (julkaisematon data) . Siksi RNS60 esittelee itsensä lupaavana ehdokkaana ALS-potilaiden hoitoon. Sen poikkeuksellinen turvallisuusprofiili, joka on osoitettu sekä prekliinisissä toksikologisissa tutkimuksissa että FDA:n hyväksymissä kliinisen vaiheen I tutkimuksissa hengitettynä ja suonensisäisesti, tukee RNS60:n testaamista ALS:n kliinisissä vaiheen II tutkimuksissa.

Tutkijat ovat tunnistaneet kuusi ehdokasta RNS60:n farmakodynaamista markkeria, jotka on aiemmin liitetty ALS:ään: 1. T-reg (mitattu FOXP3- ja CD25-mRNA:lla); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Tutkijat ovat mitanneet ja raportoineet vaikutukset T-reg:iin ja IL172:een kokeellisessa allergisessa enkefaliitissa. Tutkijoilla on myös alustavia julkaisemattomia tietoja MCP1:stä allergisessa astmassa.

Tämä tausta tarjoaa hyvän perustelun vaiheen II, biomarkkereihin perustuvalle, lumekontrolloidulle, satunnaistetulle kliiniselle tutkimukselle.

Ensisijainen tavoite:

1. Mittaa RNS60-hoidon vaikutus valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Toissijaiset tavoitteet:

  1. RNS60:n alustava tehokkuus toimintavammaisuuteen mitattuna ALSFRS-R-asteikolla;
  2. RNS60:n alustava teho eloonjäämisajan pidentämisessä (tai trakeostomiaan kuluvan ajan pidentämisessä sen mukaan, kumpi tulee ensin);
  3. RNS60:n alustava teho hidastaa pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) laskua lähtötasosta;
  4. RNS60:n siedettävyys ja turvallisuus odottamattomien haittatapahtumien tunnistamisen kautta;
  5. RNS60:n vaikutus elämänlaatuun mitattuna ALSAQ-40-asteikolla.

RNS60:ta on testattu kolmessa I-vaiheen turvallisuustutkimuksessa Yhdysvalloissa (NCT01264783, NCT01057498 ja NCT01511302) ja äskettäin valmistuneessa IIa-tutkimuksessa (NCT02422121) Isossa-Britanniassa. Kaksi ylimääräistä tutkijan aloittamaa IIa-vaiheen tutkimusta on parhaillaan meneillään, yksi Mass General Hospitalissa (NCT02525471) ja yksi Zürichin yliopistossa (Innsbruckin yliopisto on toinen paikka). Valinta mitata sekä biologisia että kliinisiä sairauden merkkiaineita samassa tutkimuksessa heijastaa yritystä saada tarkasti RNS60-hoidon kliininen vaikutus. Jos sekä biomarkkeritulokset että tutkimuksen kliiniset mittaukset tukevat lääkkeen oletettua tehoa, suunnitellaan seurantatutkimus (tai -tutkimukset) RNS60:n tehokkuuden vahvistamiseksi suuremmassa potilasjoukossa. On myös mahdollista, että tämä tutkimus voi johtaa lupaaviin biomarkkerilöydöksiin, mutta nolla kliinisiin löydöksiin. Jos näin olisi, tarvitaan enemmän annoksen löytämistä ennen mahdollisen kliinisen vaikutuksen sulkemista pois. Sitä vastoin positiiviset kliiniset löydökset, joihin liittyy negatiivisia biomarkkerilöydöksiä, voivat edellyttää uusien biomarkkereiden tunnistamista kohdesidonnalle ohjaamaan edelleen lääkekehitysprosessia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

147

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Bari, Italia
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Italia
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Italia
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Italia
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italia
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italia
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Italia
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Italia
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Italia
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Italia
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Italia
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Italia
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 18-80 vuotta mukaan lukien;
  2. Maantieteellisesti saavutettavissa sivustolle ja voi tulla sivustolle kerran viikossa 24 viikon ajan;
  3. Varma, todennäköinen, todennäköinen laboratorion tukema ALS-diagnoosi tarkistettujen El Escorial-kriteerien mukaisesti; 4) taudin kesto 6-24 kuukautta oireiden alkamisesta;

5) Omavaraisuus: Tyydyttävä sipulien ja selkärangan toiminta (pistemäärä 3+ ALSFRS-R:ssä nielemisestä, ruoan leikkaamisesta ja välineiden käsittelystä sekä kävelystä); 6) Tyydyttävä hengitystoiminta (FVC ≥ 80 % ennustetusta); 7) Dokumentoitu oireiden eteneminen viimeisen kolmen kuukauden aikana ALSFRS-R-asteikolla mitattuna; 8) Kyky ymmärtää ja noudattaa tutkimusvaatimuksia sekä antaa kirjallinen tietoinen suostumus henkilökohtaisesti tai laillisesti valtuutetun edustajan välityksellä; 9) Hoito rilutsolilla 50 mg kahdesti/vrk vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontakäyntiä.

Omavaraisuus: tämä termi kuvastaa itsenäisyyttä päivittäisessä elämässä. Se on intuitiivinen parametri, joka ilmaisee keskeisten toiminnallisten toimintojen säilymisen, ja - ei vähäisimpänä - se on osoittautunut päteväksi ja luotettavaksi toimenpiteeksi

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi HIV, kliinisesti merkittävä krooninen hepatiitti, aiempi polioinfektio tai muu aktiivinen infektio;
  2. Motorinen neuronitauti (MND) muu kuin ALS;
  3. Muiden kuin motoristen järjestelmien, jotka mahdollisesti määrittävät toimintahäiriön (päätepisteillä mitattuna) osallistuminen koko tutkimuksen ajaksi;
  4. Muut vakavat kliiniset sairaudet (esim. sydän- ja verisuonihäiriöt, kasvaimet), joilla on vaikutusta eloonjäämiseen tai toimintavammaisuuteen seuraavien 12 kuukauden aikana;
  5. Munuaisten vajaatoiminta, jonka seerumin kreatiniini on > 1,5 kertaa normaalin yläraja;
  6. Huono noudattaminen aikaisempien hoitojen kanssa;
  7. Muut kokeelliset hoidot edellisten 3 kuukauden aikana;
  8. Naiset, jotka imettävät tai voivat tulla raskaaksi (esim. jotka eivät ole postmenopausaalisilla, kirurgisesti steriileillä tai jotka käyttävät riittämätöntä ehkäisyä) ja miehet, jotka eivät pysty käyttämään ehkäisyä hoidon aikana ja 3 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen;
  9. Haluttomuus tai kyvyttömyys ottaa rilutsolia; 10) Huono kyky käyttää inhalaatiolaitetta;
  10. Epänormaali maksan toiminta, joka määritellään ASAT:ksi ja/tai ALT:ksi > 3 kertaa normaalin yläraja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: RNS60
RNS60 injektiota varten, eli IV-pusseissa, valmistetaan käyttämällä 0,9-prosenttista natriumkloridia injektiota varten. RNS60 inhalaatioon, eli ruiskuissa, valmistetaan käyttämällä 0,9 % natriumkloridia kasteluun. Ruiskut ja IV-pussit on säilytettävä jääkaapissa 2–8 °C:ssa (36–46 °F), kun niitä ei käytetä. RNS60 täyttää vakausvaatimukset 12 kuukauden ajan.
Lääke: RNS60
normaali suolaliuos plus happi nanokuplassa
Placebo Comparator: NORMAALI suolaliuos

Normaali suolaliuos (NS) injektiota varten eli IV-pusseissa on pakattu 0,9 % natriumkloridiin injektiota varten. Inhalaatioon tarkoitettu NS, eli ruiskuissa, on pakattu 0,9 % natriumkloridiin kasteluun. NS ei vaadi kylmäsäilytystä käyttöä varten. Sokeuttamistarkoituksessa tarvitaan kuitenkin jäähdytystä ennen koehenkilöille jakamista. NS täyttää vakausvaatimukset 24 kuukauden ajan.

RNS60 on testattu kolmessa vaiheen I turvallisuustutkimuksessa, NCT01264783, NCT01057498 ja NCT01511302 Yhdysvalloissa, ja vaiheen IIa tutkimuksessa (NCT02422121) Isossa-Britanniassa ilman turvallisuushuolia. Kaksi muuta tutkijan aloittamaa IIa-vaiheen tutkimusta on parhaillaan meneillään, yksi Mass General Hospitalissa (NCT02525471) ja yksi Zürichin yliopistossa (Innsbruckin yliopisto on toinen paikka).
Lääke: RNS60
normaali suolaliuos plus happi nanokuplassa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakodynaamiset biomarkkerit: MCP-1-hoitojakson vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: Cyp-A-hoitojakson vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: Actin-NT-hoitojakson vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: 3-NT hoitojakson vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: IL-17:n vaihtelu hoidon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: Nfl-hoitojakson vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: FOXP3 mRNA:n vaihtelu hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: CD25 mRNA:n vaihtelu hoidon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)
1. Mittaa RNS60-hoidon vaikutus valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 0 - viikko 24)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ALSFRS-R On-treatment ja Off-treatment Variation
Aikaikkuna: 24 viikon hoitojakso (viikko 0 - viikko 24) + 24 viikkoa hoidon ulkopuolella oleva seurantajakso (viikko 24 - viikko 48)
**ALSFRS-R = ALS Functional Rating Scale - Revised** ALSFRS-R:n keskimääräinen muutos (**min pistemäärä 0 vastaa maksimaalista toimintahäiriötä - maksimipistemäärä 48, mikä vastaa ei toiminnallista vajaatoimintaa; korkeampi pistemäärä = parempi tulos**) hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson aikana. Mitattu viikoilla 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 viikon hoitojakso (viikko 0 - viikko 24) + 24 viikkoa hoidon ulkopuolella oleva seurantajakso (viikko 24 - viikko 48)
Eloonjääminen
Aikaikkuna: 24 viikon hoitojakso (viikko 0 - viikko 24) + 24 viikkoa hoidon ulkopuolella oleva seurantajakso (viikko 24 - viikko 48)
Kumulatiivinen eloonjäämistodennäköisyys viikoilla 4, 12, 24, 36 ja 48 kahdessa hoitohaarassa.
24 viikon hoitojakso (viikko 0 - viikko 24) + 24 viikkoa hoidon ulkopuolella oleva seurantajakso (viikko 24 - viikko 48)
FVC % hoidon aikana ja hoidon ulkopuolinen vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikon hoitojakso (viikko 0 - viikko 24) + 24 viikkoa hoidon ulkopuolella oleva seurantajakso (viikko 24 - viikko 48)
Pakotetun elinvoimakapasiteetin prosentuaalisen arvon (FVC%) keskimääräinen muutos hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson aikana. Mitattu viikoilla 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 viikon hoitojakso (viikko 0 - viikko 24) + 24 viikkoa hoidon ulkopuolella oleva seurantajakso (viikko 24 - viikko 48)
AE, joka johtaa hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: 24 viikon hoitojakso
Niiden koehenkilöiden kokonaismäärä kahdessa hoitohaarassa, joilla oli vähintään yksi haittatapahtuma (AE), joka johti hoidon keskeyttämiseen viikon 4, 12 ja 24 kohdalla
24 viikon hoitojakso
ALSAQ-40 vaaka
Aikaikkuna: 24 viikon hoitojakso (viikko 0 - viikko 24) + 24 viikkoa hoidon ulkopuolella oleva seurantajakso (viikko 24 - viikko 48)

**ALSAQ-40=ALS Assessment Questionnaire - 40 kohtaa** ALSAQ-40:n keskimääräinen muutos hoitojakson ja hoidon ulkopuolisen seurantajakson aikana. Mitattu viikoilla 0, 24, 48. ALSAQ-40 on 40 kohdan kyselylomake, joka mittaa ALS-potilaiden terveydentilaa ja terveyteen liittyvää elämänlaatua. Se on jaettu viiteen osa-alueeseen: fyysinen liikkuvuus (se käsittelee liikkuvuuden ongelmia); ADL (jokapäiväisen elämän toiminnot) ja riippumattomuus (se käsittelee useita ADL:n rajoituksia); syöminen ja juominen (se ratkaisee kiinteiden ruokien syömisen, nesteiden nielemisen ja juomisen ongelmia); viestintä (se käsittelee erilaisia ​​ongelmia muiden kanssa kommunikoinnissa); tunnereaktiot (se käsittelee erilaisia ​​emotionaalisia ongelmia).

**

Jokaisen verkkotunnuksen pistemäärä on seuraava:

Minimipistemäärä = 0 vastaa parempaa tilaa - maksimipiste = 100 vastaa huonompaa tilaa. (Korkeampi pistemäärä vastaa parempaa tulosta)

**
24 viikon hoitojakso (viikko 0 - viikko 24) + 24 viikkoa hoidon ulkopuolella oleva seurantajakso (viikko 24 - viikko 48)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: MCP-1:n hoidon ulkopuolinen vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: Cyp-A:n poissahoitojakson vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: Actin-NT:n hoidon ulkopuolinen vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: 3-NT:n poissahoitojakson vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: IL-17:n vaihtelu hoidon ulkopuolella
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: FOXP3-mRNA:n poissahoitojakson vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
RNS60-hoidon vaikutuksen mittaamiseen valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
Farmakodynaamiset biomarkkerit: CD25-mRNA:n poissahoitojakson vaihtelu
Aikaikkuna: 24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
1. Mittaa RNS60-hoidon vaikutus valittuihin farmakodynaamisiin biomarkkereihin ALS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti rilutsolilla. Ehdokasmarkkereita ovat 1. T-reg (mitattu FOXP3:n ja CD25-mRNA:n kautta); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktiini-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 viikkoa (viikko 24 - viikko 48)
AE:n keskimääräinen luku
Aikaikkuna: 24 viikon hoitojakso (viikko 0 - viikko 24) + 24 viikkoa hoidon ulkopuolella oleva seurantajakso (viikko 24 - viikko 48)
Keskimääräinen AE-tapausten määrä hoitohaarassa 4, 12, 24 ja 48 viikon kohdalla
24 viikon hoitojakso (viikko 0 - viikko 24) + 24 viikkoa hoidon ulkopuolella oleva seurantajakso (viikko 24 - viikko 48)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Yhteistyökumppanit

ALS Association
Get out ONLUS

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 30. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 23. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 30. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 2. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 7. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RNS60

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset RNS60

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malta

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa