Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het effect van RNS60 op ALS-biomarkers (RNS60)

20 april 2023 bijgewerkt door: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een zeldzame dodelijke neurodegeneratieve ziekte met ontsteking. Riluzol, het enige medicijn voor ALS, verbetert de mediane overleving met 3 maanden. Dit leidt tot nieuwe behandelingen van ALS. RNS60 is een experimenteel medicijn met gunstige effecten in preklinische onderzoeken naar neuro-inflammatie en neurodegeneratie. Gebaseerd op significante werkzaamheid aangetoond in preklinische studies en zijn uitstekende klinische veiligheidsprofiel, is RNS60 een veelbelovende kandidaat voor een medicijn voor de behandeling van ALS. Het ontwikkelen van een farmacodynamische marker zal een eerste en belangrijke stap zijn voor het bepalen van de dosis en het onderzoeken van het werkingsmechanisme bij de mens, en de weg vrijmaken voor proeven om de werkzaamheid van geneesmiddelen te meten.

De onderzoeker stelt een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase II-studie met parallelle groepen voor. De studiecentra zullen gevestigd zijn in Italië en in het Massachusetts General Hospital (MGH) in Boston. In totaal zullen 142 ALS-patiënten willekeurig worden toegewezen aan RNS60 of placebo (toegediend via intraveneuze infusie eenmaal per week en elke ochtend geïnhaleerd via verneveling gedurende 24 weken). Alle deelnemers nemen ook riluzol (tweemaal daags een tablet van 50 mg). Bloedmonsters voor biomarkeranalyse (eiwit, RNA) worden afgenomen in de screeningsperiode, op dag 1, week 4, 12 en 24. Zowel de veiligheid als de mogelijke therapeutische effecten van RNS60 zullen ook worden beoordeeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

ALS is een zeldzame neurodegeneratieve ziekte die motorneuronen in het ruggenmerg, de hersenstam en de motorcortex aantast. Het enige medicijn dat de overleving van ALS-patiënten lijkt te verbeteren, is riluzol. De voordelen van riluzol bestaan ​​echter alleen uit een uitstel van overlijden van drie maanden, terwijl invaliditeit en andere uitkomstmaten vrijwel onaangetast blijven. Dit benadrukt de noodzaak om nieuwe benaderingen te testen met gedocumenteerde activiteit op markers van ziektemechanismen en die tegelijkertijd de progressie van de ziekte kunnen vertragen.

De belangrijkste determinanten van de dood van motorneuronen bij ALS moeten nog worden vastgesteld. Opkomend bewijs wijst op een betrokkenheid van de adaptieve immuunrespons bij ziekteprogressie. RNS60 is een nieuw middel met immunomodulerende eigenschappen. In aanvulling op eerdere rapporten over ontstekingsremmende en neuroprotectieve activiteiten van RNS601,2,3,4, toonde onze groep een beschermend effect van RNS60 op motorneuronen in zowel in vitro als in vivo modellen van familiale ALS die de SOD1G93A-mutatie dragen (niet-gepubliceerde gegevens) . Daarom presenteert RNS60 zich als een veelbelovende kandidaat voor de behandeling van ALS-patiënten. Het uitzonderlijke veiligheidsprofiel, aangetoond in zowel preklinische toxicologische studies als door de FDA goedgekeurde klinische fase I-studies bij inhalatie- en IV-toediening, ondersteunt het testen van RNS60 in klinische fase II-studies bij ALS.

De onderzoekers hebben zes kandidaat farmacodynamische markers van RNS60 geïdentificeerd die eerder in verband werden gebracht met ALS: 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

De onderzoekers hebben de effecten op T-reg en IL172 bij experimentele allergische encefalitis gemeten en gerapporteerd. De onderzoekers hebben ook voorlopige niet-gepubliceerde gegevens over MCP1 bij allergisch astma.

Deze achtergrond vormt de goede grondgedachte voor een fase II, door biomarkers aangestuurd, placebogecontroleerd, gerandomiseerd klinisch onderzoek.

Hoofddoel:

1. Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Secundaire doelstellingen:

  1. De voorlopige werkzaamheid van RNS60 op functionele beperkingen, zoals gemeten met de ALSFRS-R-schaal;
  2. De voorlopige werkzaamheid van RNS60 bij het verlengen van de overleving (of tijd tot tracheostomie, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet);
  3. De voorlopige werkzaamheid van RNS60 bij het vertragen van de achteruitgang van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) vanaf de basislijn;
  4. De verdraagbaarheid en veiligheid van RNS60 door de identificatie van onverwachte bijwerkingen;
  5. De impact van RNS60 op de kwaliteit van leven zoals gemeten met de ALSAQ-40-schaal.

RNS60 is getest in drie Fase I-veiligheidsonderzoeken in de VS (NCT01264783, NCT01057498 en NCT01511302) en een onlangs voltooide Fase IIa-onderzoek (NCT02422121) in het VK. Er lopen momenteel nog twee door onderzoekers gestarte Fase IIa-onderzoeken, één in het Mass General Hospital (NCT02525471) en één aan de Universiteit van Zürich (met de Universiteit van Innsbruck als tweede locatie). De keuze om zowel biologische als klinische markers van ziekte in hetzelfde onderzoek te meten, weerspiegelt de poging om de volledige klinische impact van RNS60-behandeling nauwkeurig vast te leggen. Als zowel de biomarkerresultaten als de klinische metingen van het onderzoek de vermeende werkzaamheid van het geneesmiddel ondersteunen, zal een vervolgonderzoek (of onderzoeken) worden opgezet om de werkzaamheid van RNS60 bij een grotere patiëntenpopulatie te bevestigen. Het is ook mogelijk dat deze studie veelbelovende biomarkerbevindingen oplevert, maar nul klinische bevindingen. Als dit het geval zou zijn, zou er meer dosisonderzoek nodig zijn voordat een mogelijk klinisch effect kan worden uitgesloten. Omgekeerd kunnen positieve klinische bevindingen vergezeld van negatieve biomarkerbevindingen de identificatie van nieuwe biomarkers van doelwitbetrokkenheid noodzakelijk maken om het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen verder te begeleiden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

147

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Bari, Italië
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Italië
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Italië
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Italië
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Italië
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italië
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italië
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Italië
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Italië
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Italië
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Italië
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Italië
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Italië
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Italië
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Italië
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Italië
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Italië
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Italië
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italië
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Italië
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Italië
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Italië
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 18 tot en met 80 jaar;
  2. Geografisch toegankelijk voor de site en in staat om gedurende 24 weken één keer per week naar de site te komen;
  3. Definitieve, waarschijnlijke, waarschijnlijke door het laboratorium ondersteunde ALS-diagnose volgens de herziene El Escorial-criteria; 4) Ziekteduur 6 tot 24 maanden vanaf het begin van de symptomen;

5) Zelfredzaamheid: Bevredigende bulbaire en spinale functie (score 3+ op de ALSFRS-R voor slikken, snijden van voedsel en hanteren van keukengerei, en lopen); 6) Bevredigende ademhalingsfunctie (FVC ≥80% van voorspeld); 7) Gedocumenteerde progressie van symptomen in de laatste drie maanden, zoals gemeten door de ALSFRS-R-schaal; 8) Vermogen om de studievereisten te begrijpen en na te leven en om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, persoonlijk of via een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger; 9) Behandeling met riluzol 50 mg tweemaal daags gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan het screeningsbezoek.

Zelfvoorziening: deze term weerspiegelt onafhankelijkheid in dagelijkse activiteiten. Het is een intuïtieve parameter om het behoud van belangrijke functionele activiteiten aan te geven, en - niet in de laatste plaats - het is een valide en betrouwbare maat gebleken

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van hiv, klinisch significante chronische hepatitis, eerdere polio-infectie of andere actieve infectie;
  2. Motorneuronziekte (MND) anders dan ALS;
  3. Betrokkenheid van andere systemen dan motoriek die mogelijk een functiebeperking bepalen (gemeten aan de hand van de eindpunten) voor de gehele duur van het onderzoek;
  4. Andere ernstige klinische aandoeningen (bijv. cardiovasculaire aandoeningen, neoplasmata) met invloed op de overleving of functionele beperkingen in de komende 12 maanden;
  5. Nierinsufficiëntie zoals gedefinieerd door een serumcreatinine > 1,5 keer de bovengrens van normaal;
  6. Slechte naleving van eerdere behandelingen;
  7. Andere experimentele behandelingen in de voorgaande 3 maanden;
  8. Vrouwen die borstvoeding geven of zwanger kunnen worden (bijv. die niet postmenopauzaal zijn, chirurgisch steriel zijn of onvoldoende anticonceptie gebruiken) en mannen die geen anticonceptie kunnen toepassen voor de duur van de behandeling en 3 maanden na voltooiing ervan;
  9. Onwil of onvermogen om riluzol in te nemen; 10) Slecht vermogen om een ​​inhalatieapparaat te gebruiken;
  10. Abnormale leverfunctie gedefinieerd als ASAT en/of ALAT > 3 keer de bovengrens van de normaalwaarde.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: RNS60
RNS60 voor injectie, d.w.z. in de infuuszakken, wordt geproduceerd met 0,9% natriumchloride voor injectie. RNS60 voor inhalatie, d.w.z. in de spuiten, wordt geproduceerd met 0,9% natriumchloride voor irrigatie. Spuiten en infuuszakken moeten gekoeld bewaard worden bij 2 tot 8°C (36 tot 46°F) wanneer ze niet worden gebruikt. RNS60 voldoet gedurende 12 maanden aan zijn stabiliteitsspecificatie.
Geneesmiddel: RNS60
normale zoutoplossing plus zuurstof in nanobellen
Placebo-vergelijker: NORMAAL ZOUT

Normale zoutoplossing (NS) voor injectie, d.w.z. in de infuuszakken, is verpakt met 0,9% natriumchloride voor injectie. NS voor inhalatie, d.w.z. in de spuiten, is verpakt met 0,9% natriumchloride voor irrigatie. NS heeft voor gebruik geen gekoelde opslag nodig. Voor verblindingsdoeleinden is koeling echter vereist voordat het aan proefpersonen wordt gedistribueerd. NS voldoet 24 maanden aan stabiliteitsspecificaties.

RNS60 is getest in drie Fase I-veiligheidsonderzoeken, NCT01264783, NCT01057498 en NCT01511302 in de VS, en een Fase IIa-onderzoek (NCT02422121) in het VK zonder enige bezorgdheid over de veiligheid. Twee andere door de Investigator geïnitieerde Fase IIa-onderzoeken zijn momenteel aan de gang, één in het Mass General Hospital (NCT02525471) en één in de Universiteit van Zürich (met de Universiteit van Innsbruck als tweede locatie).
Geneesmiddel: RNS60
normale zoutoplossing plus zuurstof in nanobellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacodynamische biomarkers: MCP-1 On-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 0 - week 24)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 0 - week 24)
Farmacodynamische biomarkers: Cyp-A On-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 0 - week 24)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 0 - week 24)
Farmacodynamische biomarkers: Actin-NT On-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 0 - week 24)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 0 - week 24)
Farmacodynamische biomarkers: 3-NT On-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 0 - week 24)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 0 - week 24)
Farmacodynamische biomarkers: IL-17 On-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 0 - week 24)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 0 - week 24)
Farmacodynamische biomarkers: Nfl On-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 0 - week 24)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 0 - week 24)
Farmacodynamische biomarkers: FOXP3-mRNA On-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 0 - week 24)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 0 - week 24)
Farmacodynamische biomarkers: CD25-mRNA On-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 0 - week 24)
1. Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 0 - week 24)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ALSFRS-R On-treatment en Off-treatment Variatie
Tijdsspanne: 24 weken on-treatment periode (week 0 - week 24) + 24 weken on-treatment follow-up periode (week 24 - week 48)
**ALSFRS-R = ALS Functional Rating Scale - Herzien** De gemiddelde verandering van ALSFRS-R (**min. score 0 komt overeen met maximale functionele beperking - max. score 48 komt overeen met geen functionele beperking; hogere score = beter resultaat**) tijdens de behandelingsperiode en de follow-upperiode zonder behandeling. Gemeten in week 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 weken on-treatment periode (week 0 - week 24) + 24 weken on-treatment follow-up periode (week 24 - week 48)
Overleving
Tijdsspanne: 24 weken on-treatment periode (week 0 - week 24) + 24 weken on-treatment follow-up periode (week 24 - week 48)
De cumulatieve overlevingskans na 4, 12, 24, 36 en 48 weken in de twee behandelingsarmen.
24 weken on-treatment periode (week 0 - week 24) + 24 weken on-treatment follow-up periode (week 24 - week 48)
FVC% On-treatment en Off-treatment Variatie
Tijdsspanne: 24 weken on-treatment periode (week 0 - week 24) + 24 weken on-treatment follow-up periode (week 24 - week 48)
De gemiddelde verandering van de procentuele waarde van de geforceerde vitale capaciteit (FVC%) tijdens de behandelingsperiode en de follow-upperiode zonder behandeling. Gemeten in week 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 weken on-treatment periode (week 0 - week 24) + 24 weken on-treatment follow-up periode (week 24 - week 48)
AE leidt tot stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: 24 weken behandelingsperiode
Het totale aantal proefpersonen in de twee behandelingsarmen dat ten minste één bijwerking (AE) doormaakte die leidde tot stopzetting van de behandeling na 4, 12 en 24 weken
24 weken behandelingsperiode
ALSAQ-40 schaal
Tijdsspanne: 24 weken on-treatment periode (week 0 - week 24) + 24 weken on-treatment follow-up periode (week 24 - week 48)

**ALSAQ-40=ALS-beoordelingsvragenlijst - 40 items** De gemiddelde verandering van ALSAQ-40 gedurende de on-treatment periode en de off-treatment follow-up periode. Gemeten in week 0, 24, 48. De ALSAQ-40 is een vragenlijst met 40 items die de gezondheidsstatus en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet bij ALS-patiënten. Het is onderverdeeld in 5 domeinen: de fysieke mobiliteit (het richt zich op mobiliteitsproblemen); de ADL (activiteiten van het dagelijks leven) en onafhankelijkheid (het richt zich op verschillende beperkingen in ADL); het eten en drinken (het behandelt problemen met het eten van vast voedsel, slikken en drinken van vloeistoffen); de communicatie (het behandelt een verscheidenheid aan problemen bij het communiceren met anderen); de emotionele reacties (het behandelt verschillende emotionele problemen).

**

Voor elk domein heeft de score het volgende bereik:

Min score =0 corresponderend met de betere conditie - max score =100 corresponderend met de slechtere conditie. (Een hogere score komt overeen met een beter resultaat)

**
24 weken on-treatment periode (week 0 - week 24) + 24 weken on-treatment follow-up periode (week 24 - week 48)
Farmacodynamische biomarkers: MCP-1 Off-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 24 - week 48)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 24 - week 48)
Farmacodynamische biomarkers: Cyp-A Off-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 24 - week 48)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 24 - week 48)
Farmacodynamische biomarkers: Actin-NT Off-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 24 - week 48)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 24 - week 48)
Farmacodynamische biomarkers: 3-NT periodevariatie zonder behandeling
Tijdsspanne: 24 weken (week 24 - week 48)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 24 - week 48)
Farmacodynamische biomarkers: IL-17 Off-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 24 - week 48)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 24 - week 48)
Farmacodynamische biomarkers: FOXP3 mRNA Off-treatment Period Variation
Tijdsspanne: 24 weken (week 24 - week 48)
Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 24 - week 48)
Farmacodynamische biomarkers: variatie in CD25-mRNA zonder behandeling
Tijdsspanne: 24 weken (week 24 - week 48)
1. Om het effect te meten van RNS60-behandeling op geselecteerde farmacodynamische biomarkers bij ALS-patiënten die gelijktijdig worden behandeld met riluzol. Kandidaat-markers omvatten 1. T-reg (gemeten via FOXP3 en CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-SA; 4. Actine-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 weken (week 24 - week 48)
Gemiddeld aantal AE
Tijdsspanne: 24 weken on-treatment periode (week 0 - week 24) + 24 weken on-treatment follow-up periode (week 24 - week 48)
Het gemiddelde aantal bijwerkingen per behandelingsarm na 4, 12, 24 en 48 weken
24 weken on-treatment periode (week 0 - week 24) + 24 weken on-treatment follow-up periode (week 24 - week 48)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Medewerkers

ALS Association
Get out ONLUS

Onderzoekers

  • Studie stoel: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 mei 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 november 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 mei 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 april 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RNS60

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op RNS60

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren