Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

O efeito do RNS60 nos biomarcadores de ELA (RNS60)

20 de abril de 2023 atualizado por: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma rara doença neurodegenerativa letal envolvendo inflamação. O riluzol, o único medicamento para ELA, melhora a sobrevida média em 3 meses. Isso leva a novos tratamentos de ALS. RNS60 é uma droga experimental com efeitos favoráveis ​​em estudos pré-clínicos de neuroinflamação e neurodegeneração. Com base na eficácia significativa demonstrada em estudos pré-clínicos e em seu excelente perfil de segurança clínica, o RNS60 é um candidato promissor a um medicamento para tratar a ELA. O desenvolvimento de um marcador farmacodinâmico será um primeiro e importante passo para encontrar a dose e explorar o mecanismo de ação em humanos e abrir caminho para ensaios que meçam a eficácia do medicamento.

O Investigador propõe um estudo de Fase II multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos. Os centros de estudo estarão localizados na Itália e no Massachusetts General Hospital (MGH) em Boston. Um total de 142 pacientes com ELA serão distribuídos aleatoriamente para RNS60 ou placebo (administrado por infusão intravenosa uma vez/semana e inalado por nebulização todas as manhãs durante 24 semanas). Todos os participantes também tomarão riluzol (comprimido de 50 mg duas vezes/dia). Amostras de sangue para análise de biomarcadores (proteína, RNA) serão coletadas no período de triagem, no dia 1, semana 4,12 e 24. A segurança e os potenciais efeitos terapêuticos do RNS60 também serão avaliados.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

ALS é uma doença neurodegenerativa rara que afeta os neurônios motores na medula espinhal, tronco cerebral e córtex motor. A única droga que mostra melhorar a sobrevida em pacientes com ELA é o riluzol. No entanto, os benefícios do riluzol consistem apenas em um atraso de três meses na morte, enquanto a incapacidade e outras medidas de resultado praticamente não são afetadas. Isso destaca a necessidade de testar novas abordagens com atividade documentada em marcadores de mecanismos de doença e, ao mesmo tempo, capazes de retardar a progressão da doença.

Os principais determinantes da morte do neurônio motor na ELA ainda precisam ser estabelecidos. Evidências emergentes apontam para um envolvimento da resposta imune adaptativa na progressão da doença. RNS60 é um novo agente com propriedades imunomoduladoras. Somando-se a relatos anteriores de atividades anti-inflamatórias e neuroprotetoras de RNS601,2,3,4, nosso grupo mostrou um efeito protetor de RNS60 em neurônios motores em modelos in vitro e in vivo de ELA familiar portadora da mutação SOD1G93A (dados não publicados) . Portanto, o RNS60 se apresenta como um candidato promissor para o tratamento de pacientes com ELA. Seu excepcional perfil de segurança, demonstrado tanto em estudos de toxicologia pré-clínica quanto em estudos clínicos de fase I aprovados pela FDA para administração inalatória e IV, apóia o teste de RNS60 em estudos clínicos de fase II em ALS.

Os investigadores identificaram seis marcadores farmacodinâmicos candidatos de RNS60 que foram previamente associados à ELA: 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Os investigadores mediram e relataram os efeitos no T-reg e IL172 na encefalite alérgica experimental. Os investigadores também têm dados preliminares não publicados sobre MCP1 na asma alérgica.

Este pano de fundo fornece a lógica sólida para um ensaio clínico randomizado de fase II, orientado por biomarcadores, controlado por placebo.

Objetivo primário:

1. Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Objetivos Secundários:

  1. A eficácia preliminar do RNS60 na incapacidade funcional, medida pela escala ALSFRS-R;
  2. A eficácia preliminar do RNS60 em prolongar a sobrevida (ou o tempo até a traqueostomia, o que ocorrer primeiro);
  3. A eficácia preliminar do RNS60 em retardar o declínio da capacidade vital forçada (FVC) desde o início;
  4. A tolerabilidade e segurança do RNS60 através da identificação de eventos adversos inesperados;
  5. O impacto do RNS60 na qualidade de vida medida pela escala ALSAQ-40.

O RNS60 foi testado em três estudos de segurança de Fase I nos EUA (NCT01264783, NCT01057498 e NCT01511302) e em um estudo de Fase IIa (NCT02422121) recentemente concluído no Reino Unido. Dois estudos adicionais de Fase IIa iniciados por investigadores estão atualmente em andamento, um no Mass General Hospital (NCT02525471) e outro na Universidade de Zurique (com a Universidade de Innsbruck como segundo local). A escolha de medir os marcadores biológicos e clínicos da doença no mesmo estudo reflete a tentativa de capturar com precisão o impacto clínico completo do tratamento com RNS60. Se os resultados do biomarcador e as medidas clínicas do estudo apoiarem a suposta eficácia do medicamento, um estudo (ou estudos) de acompanhamento será planejado para confirmar a eficácia do RNS60 em uma população maior de pacientes. Também é possível que este estudo resulte em resultados promissores de biomarcadores, mas resultados clínicos nulos. Se fosse esse o caso, seria necessário mais trabalho para encontrar a dose antes de descartar um possível efeito clínico. Por outro lado, achados clínicos positivos acompanhados por achados negativos de biomarcadores podem exigir a identificação de novos biomarcadores de engajamento de alvo para orientar ainda mais o processo de desenvolvimento de medicamentos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

147

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Itália
      • Bari, Itália
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Itália
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Itália
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Itália
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Itália
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Itália
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Itália
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Itália
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Itália
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Itália
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Itália
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Itália
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Itália
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Itália
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Itália
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Itália
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Itália
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Itália
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade de 18 a 80 anos inclusive;
  2. Acessível geograficamente ao local e capaz de vir ao local uma vez por semana durante 24 semanas;
  3. Diagnóstico definitivo, provável, provável de ELA com suporte laboratorial de acordo com os critérios revisados ​​do El Escorial; 4) Duração da doença de 6 a 24 meses a partir do início dos sintomas;

5) Autossuficiência: Função bulbar e espinhal satisfatória (pontuação 3+ na ALSFRS-R para deglutição, corte de alimentos e manuseio de utensílios e deambulação); 6) Função respiratória satisfatória (CVF ≥80% do previsto); 7) Progressão documentada dos sintomas nos últimos três meses, medida pela escala ALSFRS-R; 8) Capacidade de entender e cumprir os requisitos do estudo e de dar consentimento informado por escrito pessoalmente ou por meio de um representante legalmente autorizado; 9) Tratamento com riluzol 50 mg duas vezes/dia por pelo menos 1 mês antes da consulta de triagem.

Auto-suficiência: este termo reflete a independência nas atividades da vida diária. É um parâmetro intuitivo para indicar a preservação de atividades funcionais chave e - não menos importante - tem se mostrado uma medida válida e confiável

Critério de exclusão:

  1. História de HIV, hepatite crônica clinicamente significativa, antecedente de infecção por poliomielite ou outra infecção ativa;
  2. doença do neurônio motor (MND) exceto ALS;
  3. Envolvimento de outros sistemas além do motor, possivelmente determinando uma deficiência funcional (conforme medido pelos pontos finais) durante toda a duração do estudo;
  4. Outras condições clínicas graves (por exemplo, distúrbios cardiovasculares, neoplasias) com impacto na sobrevida ou incapacidade funcional nos próximos 12 meses;
  5. Insuficiência renal definida por creatinina sérica > 1,5 vezes o limite superior do normal;
  6. Má adesão aos tratamentos anteriores;
  7. Outros tratamentos experimentais nos últimos 3 meses;
  8. Mulheres que estão amamentando ou que podem engravidar (por exemplo, que não estão na pós-menopausa, cirurgicamente estéreis ou usando métodos anticoncepcionais inadequados) e homens incapazes de praticar métodos contraceptivos durante o tratamento e 3 meses após o término;
  9. Falta de vontade ou incapacidade de tomar riluzol; 10) Baixa capacidade de usar um dispositivo de inalação;
  10. Função hepática anormal definida como AST e/ou ALT > 3 vezes o limite superior do normal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: RNS60
O RNS60 para injeção, ou seja, nas bolsas IV, é produzido usando cloreto de sódio 0,9% para injeção. RNS60 para inalação, ou seja, nas seringas, é produzido usando Cloreto de Sódio 0,9% para irrigação. As seringas e bolsas IV devem permanecer refrigeradas de 2 a 8°C (36 a 46°F) quando não estiverem em uso. O RNS60 atende sua especificação de estabilidade por 12 meses.
Medicamento: RNS60
solução salina normal mais oxigênio em nanobolhas
Comparador de Placebo: SOLUÇÃO SALINA NORMAL

A solução salina normal (NS) para injeção, ou seja, nas bolsas IV, é embalada com cloreto de sódio a 0,9% para injeção. NS para inalação, ou seja, nas seringas, é embalado com Cloreto de Sódio 0,9% para irrigação. NS não requer armazenamento refrigerado para uso. No entanto, para fins de cegueira, é necessária refrigeração antes de distribuir aos indivíduos. NS atende às especificações de estabilidade por 24 meses.

O RNS60 foi testado em três estudos de segurança de Fase I, NCT01264783, NCT01057498 e NCT01511302 nos EUA, e um estudo de Fase IIa (NCT02422121) no Reino Unido sem qualquer preocupação de segurança. Dois outros estudos de Fase IIa iniciados pelo investigador estão atualmente em andamento, um no Mass General Hospital (NCT02525471) e outro na Universidade de Zurique (com a Universidade de Innsbruck como segundo local).
Medicamento: RNS60
solução salina normal mais oxigênio em nanobolhas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Biomarcadores farmacodinâmicos: variação do período de tratamento MCP-1
Prazo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinâmicos: variação do período de tratamento Cyp-A
Prazo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinâmicos: variação do período de tratamento com actina-NT
Prazo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinâmicos: variação do período de tratamento de 3-NT
Prazo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinâmicos: Variação do período de tratamento de IL-17
Prazo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinâmicos: variação do período de tratamento Nfl
Prazo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinâmicos: variação do período de tratamento do mRNA do FOXP3
Prazo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)
Biomarcadores farmacodinâmicos: Variação do período de tratamento do CD25 mRNA
Prazo: 24 semanas (semana 0 - semana 24)
1. Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 0 - semana 24)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
ALSFRS-R Variação durante e sem tratamento
Prazo: Período de tratamento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de acompanhamento de 24 semanas sem tratamento (semana 24 - semana 48)
**ALSFRS-R = Escala de Avaliação Funcional da ELA - Revisada** A alteração média de ALSFRS-R (**pontuação mínima 0 correspondendo ao comprometimento funcional máximo - pontuação máxima 48 correspondendo a nenhum comprometimento funcional; pontuação mais alta = melhor resultado**) durante o período de tratamento e o período de acompanhamento fora do tratamento. Medido nas semanas 0, 4, 12, 24, 36, 48.
Período de tratamento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de acompanhamento de 24 semanas sem tratamento (semana 24 - semana 48)
Sobrevivência
Prazo: Período de tratamento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de acompanhamento de 24 semanas sem tratamento (semana 24 - semana 48)
A probabilidade cumulativa de sobrevivência em 4, 12, 24, 36 e 48 semanas nos dois braços de tratamento.
Período de tratamento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de acompanhamento de 24 semanas sem tratamento (semana 24 - semana 48)
Variação de FVC% durante o tratamento e fora do tratamento
Prazo: Período de tratamento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de acompanhamento de 24 semanas sem tratamento (semana 24 - semana 48)
A alteração média do valor percentual da Capacidade Vital Forçada (FVC%) durante o período de tratamento e o período de acompanhamento sem tratamento. Medido nas semanas 0, 4, 12, 24, 36, 48.
Período de tratamento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de acompanhamento de 24 semanas sem tratamento (semana 24 - semana 48)
EA levando à descontinuação do tratamento
Prazo: 24 semanas de período de tratamento
O número total de indivíduos nos dois braços de tratamento apresentando pelo menos um evento adverso (EA) levando à descontinuação do tratamento em 4, 12 e 24 semanas
24 semanas de período de tratamento
Escala ALSAQ-40
Prazo: Período de tratamento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de acompanhamento de 24 semanas sem tratamento (semana 24 - semana 48)

**ALSAQ-40=Questionário de avaliação da ELA - 40 itens** A alteração média do ALSAQ-40 durante o período de tratamento e o período de acompanhamento sem tratamento. Medido nas semanas 0, 24, 48. O ALSAQ-40 é um questionário de 40 itens que mede o estado de saúde e a qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes com ELA. Está dividida em 5 domínios: a mobilidade física (aborda problemas de mobilidade); as AVD (atividades da vida diária) e independência (atende a uma variedade de limitações nas AVD); o comer e beber (aborda problemas de ingestão de alimentos sólidos, deglutição e ingestão de líquidos); a comunicação (aborda uma variedade de problemas na comunicação com os outros); as reações emocionais (aborda vários problemas emocionais).

**

Para cada domínio, a pontuação tem o seguinte intervalo:

Pontuação mínima = 0 correspondente à melhor condição - pontuação máxima = 100 correspondente à pior condição. (Uma pontuação mais alta corresponde a um melhor resultado)

**
Período de tratamento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de acompanhamento de 24 semanas sem tratamento (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinâmicos: Variação do período sem tratamento MCP-1
Prazo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinâmicos: variação do período sem tratamento Cyp-A
Prazo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinâmicos: variação do período sem tratamento com actina-NT
Prazo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinâmicos: Variação do período sem tratamento de 3-NT
Prazo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinâmicos: Variação do período sem tratamento de IL-17
Prazo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinâmicos: Variação do período sem tratamento do mRNA FOXP3
Prazo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Biomarcadores farmacodinâmicos: Variação do período sem tratamento do CD25 mRNA
Prazo: 24 semanas (semana 24 - semana 48)
1. Medir o efeito do tratamento com RNS60 em biomarcadores farmacodinâmicos selecionados em pacientes com ELA tratados concomitantemente com riluzol. Os marcadores candidatos incluem 1. T-reg (medido via FOXP3 e CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 semanas (semana 24 - semana 48)
Número médio de EA
Prazo: Período de tratamento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de acompanhamento de 24 semanas sem tratamento (semana 24 - semana 48)
O número médio de EAs por braço de tratamento em 4, 12, 24 e 48 semanas
Período de tratamento de 24 semanas (semana 0 - semana 24) + período de acompanhamento de 24 semanas sem tratamento (semana 24 - semana 48)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Colaboradores

ALS Association
Get out ONLUS

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de maio de 2017

Conclusão Primária (Real)

23 de novembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

30 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

7 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de abril de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RNS60

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Esclerose Lateral Amiotrófica

Ensaios clínicos em RNS60

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Algeria

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever