Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av RNS60 på ALS-biomarkører (RNS60)

20. april 2023 oppdatert av: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en sjelden dødelig nevrodegenerativ sykdom som involverer betennelse. Riluzole, det eneste stoffet for ALS, forbedrer median overlevelse med 3 måneder. Dette fører til nye behandlinger av ALS. RNS60 er et eksperimentelt medikament med gunstige effekter i prekliniske studier av nevroinflammasjon og nevrodegenerasjon. Basert på betydelig effekt demonstrert i prekliniske studier og dens utmerkede kliniske sikkerhetsprofil, er RNS60 en lovende kandidat for et medikament for å behandle ALS. Å utvikle en farmakodynamisk markør vil være et første og viktig skritt for å finne doser og utforske virkningsmekanismen hos mennesker, og bane vei for forsøk som måler medikamentets effekt.

Etterforskeren foreslår en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase II-studie med parallell gruppe. Studiesentrene vil ligge i Italia og ved Massachusetts General Hospital (MGH) i Boston. Totalt 142 ALS-pasienter vil bli randomisert til RNS60 eller placebo (administrert ved intravenøs infusjon én gang/uke og inhalert via forstøver hver morgen i 24 uker). Alle deltakere vil også ta riluzol (50 mg tablett to ganger daglig). Blodprøver for biomarkøranalyse (protein, RNA) vil bli tatt i screeningsperioden, dag 1, uke 4, 12 og 24. Både sikkerhet og potensielle terapeutiske effekter av RNS60 vil også bli vurdert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ALS er en sjelden nevrodegenerativ sykdom som rammer motoriske nevroner i ryggmargen, hjernestammen og motorisk cortex. Det eneste stoffet som viser å forbedre overlevelsen hos pasienter med ALS er riluzol. Fordelene med riluzol består imidlertid bare av en tre måneders forsinkelse av døden, mens funksjonshemming og andre utfallsmål er praktisk talt upåvirket. Dette fremhever behovet for å teste nye tilnærminger med dokumentert aktivitet på markører for sykdomsmekanismer og samtidig i stand til å bremse utviklingen av sykdommen.

De viktigste determinantene for motorneurondød i ALS gjenstår å bli etablert. Nye bevis peker på en involvering av den adaptive immunresponsen i sykdomsprogresjon. RNS60 er et nytt middel med immunmodulerende egenskaper. I tillegg til tidligere rapporter om antiinflammatoriske og nevrobeskyttende aktiviteter av RNS601,2,3,4, viste vår gruppe en beskyttende effekt av RNS60 på motoriske nevroner i både in vitro og in vivo modeller av familiær ALS som bærer SOD1G93A-mutasjonen (upubliserte data) . Derfor presenterer RNS60 seg som en lovende kandidat for behandling av ALS-pasienter. Dens eksepsjonelle sikkerhetsprofil, demonstrert både i prekliniske toksikologiske studier og FDA-godkjente kliniske fase I-studier ved inhalert og IV-administrasjon, støtter testing av RNS60 i kliniske fase II-studier i ALS.

Etterforskerne har identifisert seks farmakodynamiske kandidatmarkører for RNS60 som tidligere har vært assosiert med ALS: 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Etterforskerne har målt og rapportert effektene på T-reg og IL172 ved eksperimentell allergisk encefalitt. Etterforskerne har også foreløpige upubliserte data om MCP1 ved allergisk astma.

Denne bakgrunnen gir en god begrunnelse for en fase II, biomarkørdrevet, placebokontrollert, randomisert klinisk studie.

Hovedmål:

1. Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Sekundære mål:

  1. Den foreløpige effekten av RNS60 på funksjonshemming, målt ved ALSFRS-R-skalaen;
  2. Den foreløpige effekten av RNS60 for å forlenge overlevelse (eller tid til trakeostomi, avhengig av hva som kommer først);
  3. Den foreløpige effekten av RNS60 for å bremse nedgangen av tvungen vitalkapasitet (FVC) fra baseline;
  4. Tolerabiliteten og sikkerheten til RNS60 gjennom identifisering av uventede uønskede hendelser;
  5. Virkningen av RNS60 på livskvalitet målt ved ALSAQ-40 skala.

RNS60 har blitt testet i tre fase I sikkerhetsstudier i USA (NCT01264783, NCT01057498 og NCT01511302), og en nylig avsluttet fase IIa (NCT02422121) studie i Storbritannia. To ytterligere etterforsker-initierte fase IIa-studier pågår for tiden, en ved Mass General Hospital (NCT02525471), og en ved Universitetet i Zürich (med Universitetet i Innsbruck som et andre sted). Valget av å måle både biologiske og kliniske markører for sykdom i samme studie reflekterer forsøket på å nøyaktig fange opp den komplette kliniske effekten av RNS60-behandling. Hvis både biomarkørresultatene og de kliniske målene i studien støtter den påståtte effekten av stoffet, vil en oppfølgingsstudie (eller studier) utformes for å bekrefte effekten av RNS60 i en større pasientpopulasjon. Det er også mulig at denne studien kan resultere i lovende biomarkørfunn, men null kliniske funn. Hvis dette var tilfelle, ville mer dosefinnende arbeid være nødvendig før man utelukker en mulig klinisk effekt. Motsatt kan positive kliniske funn ledsaget av negative biomarkørfunn nødvendiggjøre identifisering av nye biomarkører for målengasjement for ytterligere å veilede legemiddelutviklingsprosessen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

147

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Italia
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Italia
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Italia
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italia
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italia
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Italia
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Italia
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Italia
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Italia
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Italia
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Italia
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 18 til og med 80 år inkludert;
  2. Geografisk tilgjengelig for nettstedet og i stand til å komme til nettstedet en gang i uken i 24 uker;
  3. Definitiv, sannsynlig, sannsynlig laboratoriestøttet ALS-diagnose i henhold til de reviderte El Escorial-kriteriene; 4) Sykdomsvarighet 6 til 24 måneder fra symptomdebut;

5) Selvforsyning: Tilfredsstillende bulbar- og spinalfunksjon (score 3+ på ALSFRS-R for svelging, kutting av mat og håndtering av redskaper og gange); 6) Tilfredsstillende respirasjonsfunksjon (FVC ≥80 % av predikert); 7) Dokumentert progresjon av symptomer de siste tre månedene, målt ved ALSFRS-R-skalaen; 8) Evne til å forstå og etterkomme studiekravene og gi skriftlig informert samtykke personlig eller via en juridisk autorisert representant; 9) Behandling med riluzol 50 mg to ganger/dag i minst 1 måned før screeningbesøk.

Selvforsyning: dette begrepet gjenspeiler uavhengighet i dagliglivets aktiviteter. Det er en intuitiv parameter for å indikere bevaring av sentrale funksjonelle aktiviteter, og - ikke minst - har det vist seg å være et gyldig og pålitelig mål

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med HIV, klinisk signifikant kronisk hepatitt, antecedent polioinfeksjon eller annen aktiv infeksjon;
  2. Motorneuronsykdom (MND) annet enn ALS;
  3. Involvering av andre systemer enn motoriske som muligens bestemmer en funksjonsnedsettelse (målt ved endepunktene) for hele studiens varighet;
  4. Andre alvorlige kliniske tilstander (f.eks. kardiovaskulære lidelser, neoplasmer) med innvirkning på overlevelse eller funksjonshemming i løpet av de neste 12 månedene;
  5. Nyreinsuffisiens som definert av serumkreatinin > 1,5 ganger øvre normalgrense;
  6. Dårlig etterlevelse av tidligere behandlinger;
  7. Andre eksperimentelle behandlinger i de foregående 3 månedene;
  8. Kvinner som ammer eller er i stand til å bli gravide (f.eks. som ikke er postmenopausale, kirurgisk sterile eller bruker utilstrekkelig prevensjon) og menn som ikke er i stand til å bruke prevensjon i løpet av behandlingen og 3 måneder etter at den er fullført;
  9. Uvilje eller manglende evne til å ta riluzol; 10) Dårlig evne til å bruke en inhalasjonsanordning;
  10. Unormal leverfunksjon definert som ASAT og/eller ALAT > 3 ganger øvre grense for normalen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: RNS60
RNS60 for injeksjon, dvs. i IV-posene, er produsert ved bruk av 0,9 % natriumklorid til injeksjon. RNS60 for inhalering, dvs. i sprøytene, er produsert ved bruk av 0,9 % natriumklorid for vanning. Sprøyter og IV-poser skal oppbevares i kjøleskap ved 2 til 8 °C (36 til 46 °F) når de ikke er i bruk. RNS60 oppfyller stabilitetsspesifikasjonen i 12 måneder.
Legemiddel: RNS60
normal saltvann pluss oksygen i nanoboble
Placebo komparator: NORMAL SALTINN

Normal saltvann (NS) for injeksjon, dvs. i IV-posene, er pakket 0,9 % natriumklorid for injeksjon. NS for inhalasjon, dvs. i sprøytene, er pakket 0,9% natriumklorid for vanning. NS krever ikke kjølelager for bruk. For blendende formål er det imidlertid nødvendig med kjøling før distribusjon til forsøkspersoner. NS oppfyller stabilitetsspesifikasjonene i 24 måneder.

RNS60 har blitt testet i tre fase I sikkerhetsstudier, NCT01264783, NCT01057498 og NCT01511302 i USA, og en fase IIa (NCT02422121) studie i Storbritannia uten sikkerhetsproblemer. To andre etterforsker-initierte fase IIa-studier pågår for tiden, en ved Mass General Hospital (NCT02525471), og en ved Universitetet i Zürich (med Universitetet i Innsbruck som andre sted).
Legemiddel: RNS60
normal saltvann pluss oksygen i nanoboble

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamiske biomarkører: Variasjon i MCP-1 under behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uker (uke 0 - uke 24)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 0 - uke 24)
Farmakodynamiske biomarkører: Variasjon i Cyp-A under behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uker (uke 0 - uke 24)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 0 - uke 24)
Farmakodynamiske biomarkører: Actin-NT Periodevariasjon under behandling
Tidsramme: 24 uker (uke 0 - uke 24)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 0 - uke 24)
Farmakodynamiske biomarkører: 3-NT Periodevariasjon under behandling
Tidsramme: 24 uker (uke 0 - uke 24)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 0 - uke 24)
Farmakodynamiske biomarkører: IL-17 Periodevariasjon under behandling
Tidsramme: 24 uker (uke 0 - uke 24)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 0 - uke 24)
Farmakodynamiske biomarkører: Nfl Periodevariasjon under behandling
Tidsramme: 24 uker (uke 0 - uke 24)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 0 - uke 24)
Farmakodynamiske biomarkører: FOXP3 mRNA Variasjon under behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uker (uke 0 - uke 24)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 0 - uke 24)
Farmakodynamiske biomarkører: CD25 mRNA Variasjon under behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uker (uke 0 - uke 24)
1. Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 0 - uke 24)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ALSFRS-R On-treatment og Off-treatment Variation
Tidsramme: 24 ukers behandlingsperiode (uke 0 - uke 24) + 24 ukers oppfølgingsperiode uten behandling (uke 24 - uke 48)
**ALSFRS-R = ALS funksjonell vurderingsskala - revidert** Gjennomsnittlig endring av ALSFRS-R (**min score 0 som tilsvarer maksimal funksjonsnedsettelse - maks skåre 48 som tilsvarer ingen funksjonsnedsettelse; høyere score = bedre resultat**) over behandlingsperioden og oppfølgingsperioden utenfor behandlingen. Målt ved uke 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 ukers behandlingsperiode (uke 0 - uke 24) + 24 ukers oppfølgingsperiode uten behandling (uke 24 - uke 48)
Overlevelse
Tidsramme: 24 ukers behandlingsperiode (uke 0 - uke 24) + 24 ukers oppfølgingsperiode uten behandling (uke 24 - uke 48)
Den kumulative overlevelsessannsynligheten ved 4, 12, 24, 36 og 48 uker i de to behandlingsarmene.
24 ukers behandlingsperiode (uke 0 - uke 24) + 24 ukers oppfølgingsperiode uten behandling (uke 24 - uke 48)
FVC% Ved-behandling og Off-treatment Variasjon
Tidsramme: 24 ukers behandlingsperiode (uke 0 - uke 24) + 24 ukers oppfølgingsperiode uten behandling (uke 24 - uke 48)
Gjennomsnittlig endring av Forced Vital Capacity prosentverdi (FVC%) i løpet av behandlingsperioden og oppfølgingsperioden utenfor behandlingen. Målt ved uke 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 ukers behandlingsperiode (uke 0 - uke 24) + 24 ukers oppfølgingsperiode uten behandling (uke 24 - uke 48)
AE som fører til seponering av behandling
Tidsramme: 24 ukers behandlingstid
Det totale antallet forsøkspersoner i de to behandlingsarmene som opplever minst én bivirkning (AE) som fører til seponering av behandlingen etter 4, 12 og 24 uker
24 ukers behandlingstid
ALSAQ-40 skala
Tidsramme: 24 ukers behandlingsperiode (uke 0 - uke 24) + 24 ukers oppfølgingsperiode uten behandling (uke 24 - uke 48)

**ALSAQ-40=ALS Assessment Questionnaire - 40 elementer** Gjennomsnittlig endring av ALSAQ-40 i løpet av behandlingsperioden og oppfølgingsperioden utenfor behandlingen. Målt ved uke 0, 24, 48. ALSAQ-40 er et spørreskjema med 40 elementer som måler helsestatus og helserelatert livskvalitet hos ALS-pasienter. Den er delt inn i 5 domener: den fysiske mobiliteten (den tar for seg mobilitetsproblemer); ADL (aktiviteter i dagliglivet) og uavhengighet (det tar for seg en rekke begrensninger i ADL); spising og drikking (det løser problemer med å spise fast føde, svelge og drikke væsker); kommunikasjonen (den tar for seg en rekke problemer med å kommunisere med andre); de emosjonelle reaksjonene (den tar for seg ulike emosjonelle problemer).

**

For hvert domene har poengsummen følgende område:

Min poengsum =0 tilsvarende den bedre tilstanden - maks poengsum =100 tilsvarende den dårligere tilstanden. (En høyere poengsum tilsvarer et bedre resultat)

**
24 ukers behandlingsperiode (uke 0 - uke 24) + 24 ukers oppfølgingsperiode uten behandling (uke 24 - uke 48)
Farmakodynamiske biomarkører: MCP-1 Periodevariasjon utenfor behandling
Tidsramme: 24 uker (uke 24 - uke 48)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 24 - uke 48)
Farmakodynamiske biomarkører: Cyp-A Utenfor behandlingsperiodevariasjon
Tidsramme: 24 uker (uke 24 - uke 48)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 24 - uke 48)
Farmakodynamiske biomarkører: Aktin-NT Utenfor behandlingsperiodevariasjon
Tidsramme: 24 uker (uke 24 - uke 48)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 24 - uke 48)
Farmakodynamiske biomarkører: 3-NT Off-treatment Period Variation
Tidsramme: 24 uker (uke 24 - uke 48)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 24 - uke 48)
Farmakodynamiske biomarkører: IL-17 Periodevariasjon utenfor behandling
Tidsramme: 24 uker (uke 24 - uke 48)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 24 - uke 48)
Farmakodynamiske biomarkører: FOXP3 mRNA Utenfor behandlingsperiodevariasjon
Tidsramme: 24 uker (uke 24 - uke 48)
Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 24 - uke 48)
Farmakodynamiske biomarkører: CD25 mRNA Utenfor behandlingsperiodevariasjon
Tidsramme: 24 uker (uke 24 - uke 48)
1. Å måle effekten av RNS60-behandling på utvalgte farmakodynamiske biomarkører hos ALS-pasienter som samtidig behandles med riluzol. Kandidatmarkører inkluderer 1. T-reg (målt via FOXP3 og CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 uker (uke 24 - uke 48)
Gjennomsnittlig antall AE
Tidsramme: 24 ukers behandlingsperiode (uke 0 - uke 24) + 24 ukers oppfølgingsperiode uten behandling (uke 24 - uke 48)
Gjennomsnittlig antall bivirkninger per behandlingsarm ved 4, 12, 24 og 48 uker
24 ukers behandlingsperiode (uke 0 - uke 24) + 24 ukers oppfølgingsperiode uten behandling (uke 24 - uke 48)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Samarbeidspartnere

ALS Association
Get out ONLUS

Etterforskere

  • Studiestol: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mai 2017

Primær fullføring (Faktiske)

23. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

30. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

7. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RNS60

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på RNS60

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guatemala

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere