Efficacité de la toxine botulique A chez les sujets adultes atteints du phénomène de Raynaud secondaire à la sclérodermie systémique (BRASS)

Dans la ScS, la RP est présente chez 95 % des patients. Malgré l'évitement du froid, les crises de RP sont sévères, douloureuses, affectant la qualité de vie, avec des symptômes ischémiques sévères fréquents tels que des ulcères digitaux. Le traitement des patients atteints de PR secondaire à la ScS est extrêmement difficile. Les inhibiteurs calciques oraux, les médicaments les plus couramment prescrits, se sont avérés peu efficaces pour réduire la fréquence et la gravité des crises de RP. Il existe des preuves limitées de l'efficacité des antagonistes des récepteurs alpha-1-adrénergiques, des inhibiteurs des récepteurs de l'angiotensine, des inhibiteurs de la phosphodiestérase et des antagonistes des récepteurs de l'endothéline-1 pour traiter la PR. L'iloprost, analogue de la prostacycline administré par voie intraveineuse, est considéré comme un traitement de deuxième intention, après les inhibiteurs calciques oraux, mais son administration nécessite une hospitalisation de 5 jours pour une augmentation progressive de la posologie et une surveillance étroite de la pression artérielle. Les effets secondaires sont presque constants : maux de tête, bouffées vasomotrices, malaise et hypotension. Entre 2004 et 2015, 145 patients au total ont reçu des injections de toxine botulique A (BTX-A) pour traiter la PR dans des rapports de cas, des études rétrospectives ou ouvertes. Depuis 2016, une seule étude randomisée et contrôlée a été réalisée, incluant 40 patients, mais était de faible puissance, n'était pas conçue pour les résultats cliniques et ne traitait le patient que d'une seule main. Les patients symptomatiques traités par BTX-A ont connu, dans les 3 à 6 mois suivants, un soulagement de la douleur dans 75 à 100 % des cas, ainsi qu'une réduction de la gravité et de la fréquence des crises et une augmentation du taux de cicatrisation des ulcères, avec des effets indésirables minimes. La complication la plus fréquente était une faiblesse temporaire de la main, liée à la dose injectée. Lorsque la dose totale/main était de 50 UI ou moins, le taux de faiblesse de la main était de 0 à 9 %. L'étude proposée est le premier essai clinique multicentrique randomisé en double aveugle conçu pour évaluer si un schéma d'injection unique de BTX-A dans les deux mains améliore ou non la PR secondaire à la SSc mieux qu'un placebo à 4, 12 et 24 semaines après le traitement.