Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A botulinum toxin A hatékonysága a szisztémás szklerózis után másodlagos Raynaud-jelenségben szenvedő felnőtt alanyoknál (BRASS)

2022. február 9. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multicentrikus, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a botulinum-toxin A hatékonyságának felmérésére olyan felnőtt alanyoknál, akiknél a szisztémás szklerózis másodlagos Raynaud-jelensége van

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy felmérje, hogy a botulinum toxin A (BTX-A) egyszeri beadása mindkét kézbe jobban javítja-e a szisztémás sclerosis (SSc) másodlagos Raynaud-jelenséget (RP), mint a placebo 4, 12 és 24 héttel a kezelés után. kezelés.

A tanulmány hipotézise az, hogy az RP-rohamok heti száma a kiindulási állapottól a kezelés utáni 4 hétig szignifikánsan alacsonyabb a BTX-A-val kezelt csoportban, mint a placebóval kezelt kontrollcsoportban. Ezen túlmenően, a BTX-A mindkét kezében várhatóan jobban javítja az SSc-hez képest másodlagos RP tüneti (támadási gyakoriság, digitális fekély gyógyulása) és funkcionális (fájdalom, kézműködés, életminőség) tüneteit, mint a placebo.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

SSc-ben az RP a betegek 95%-ában van jelen. A hideg elkerülése ellenére az RP-rohamok súlyosak, fájdalmasak, befolyásolják az életminőséget, gyakori súlyos ischaemiás tünetekkel, például ujjfekélyekkel. Az SSc miatt másodlagos RP-ben szenvedő betegek kezelése rendkívül kihívást jelent. Az orális kalciumcsatorna-blokkolók, a leggyakrabban felírt gyógyszerek, minimális hatékonysággal csökkentik az RP-rohamok gyakoriságát és súlyosságát. Korlátozott bizonyíték áll rendelkezésre az alfa-1-adrenerg receptor antagonisták, angiotenzin-receptor-blokkolók, foszfodiészteráz-gátlók és endotelin-1-receptor-antagonisták hatékonyságára vonatkozóan az RP kezelésében. Az intravénásan beadott prosztaciklin analóg iloproszt a második vonalbeli terápia az orális kalciumcsatorna-blokkolók után, de alkalmazása 5 napos kórházi kezelést igényel a fokozatos dózisemelés és a szoros vérnyomás monitorozás érdekében. A mellékhatások szinte állandóak: fejfájás, kipirulás, rossz közérzet és hipotenzió. 2004 és 2015 között összesen 145 beteg kapott botulinum toxin-A (BTX-A) injekciót az RP kezelésére esetjelentésekben, retrospektív vagy nyílt vizsgálatokban. 2016 óta csak 1 randomizált, kontrollos vizsgálatot végeztek, amelyben 40 beteg vett részt, de nem volt elegendő teljesítmény, nem a klinikai eredményekre tervezték, és a beteget csak egy kézben kezelték. A BTX-A-val kezelt tünetekkel kezelt betegek a következő 3-6 hónapban fájdalomcsillapítást tapasztaltak az esetek 75-100%-ában, valamint a rohamok súlyosságának és gyakoriságának csökkenése, valamint a fekélyek gyógyulási sebességének növekedése minimális mellékhatásokkal. A leggyakoribb szövődmény az injektált adaggal összefüggő átmeneti kézgyengeség volt. Ha a teljes adag/kéz 50 UI vagy kevesebb volt, a kézgyengeség aránya 0-9% volt. A javasolt vizsgálat az első randomizált, kettős vak multicentrikus klinikai vizsgálat, amelynek célja annak felmérése, hogy a BTX-A egyszeri beadása mindkét kézbe jobban javítja-e az SSc-vel szembeni másodlagos RP-t, mint a placebo a kezelés után 4, 12 és 24 héttel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

91

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 éves és idősebb
  • Szisztémás szklerózissal diagnosztizálták (EULAR/ACR 2013 kritériumok; vagy Leroy és Metsger kritériumok).
  • A Raynaud-jelenség mindkét kezét érintő tünetei (nem feltétlenül egyenlő mértékben)
  • A Raynaud-rohamok gyakorisága ≥ 5/hét hideg időben
  • Foszfodiészteráz-gátlók (szildenafil, tadalafil vagy vardenafil), endotelin-antagonisták vagy kalciumcsatorna-blokkolók stabil dózisa 1 hónapig, dózismódosítás nélkül
  • Képes visszatérni/rendelkezésre állni az utóértékelésekhez
  • A napló kitöltésének képessége
  • Képesség/hajlandóság a tájékozott beleegyezés megadására
  • Bármely francia társadalombiztosítási rendszerhez való tartozás

Kizárási kritériumok:

  • Myasthenia gravis vagy Eaton Lambert szindróma anamnézisében
  • Gyulladásos myositis
  • Jelentett allergia vagy túlérzékenység bármely botulinum toxin készítménnyel vagy lidokainnal vagy más helyi érzéstelenítővel, albuminnal vagy belélegzett dinitrogén-oxiddal/oxigénnel szemben.
  • Aktív fertőzés mindkét kézben.
  • Terhes vagy szoptató nők (a fogamzóképes nőknek vizelet terhességi tesztet kell végezniük a felvétel előtt és a kezelés napján).
  • fogamzóképes korú nők, akik nem rendelkeznek orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszerrel
  • Betegek, akik korábban bármilyen érműtéten estek át a felső végtagon, beleértve a sebészi szimpathektómiát, vagy valaha is kaptak botulinum toxint, vagy a következő 6 hónapban botulinum toxin kezelést terveztek
  • Kognitív zavar
  • Az Iloprost az injekciókat követő hónapra ütemezte

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: "BTX-A" csoport
  • BOTOX® oldat
  • Sós szérum
  • lidokain/prilokain krém
  • Dinitrogén-oxid/oxigén (50%/50%)

A beavatkozás leírása:

  • BOTOX 100 UNITES (Allergan, Courbevoie, Franciaország és São Paulo, Brazília) A BOTOX® egyszeri injekciós sémája mindkét kézbe, 2 ml steril szérum sóoldattal hígítva, 50 UI (1 ml) kézi adaggal. Az injekciókat a distalis tenyérredő szintjén hajtják végre, a 4 hálótérben található neurovaszkuláris kötegeket célozva (0,25 ml/injekció helyén)
  • 2-3 órával a beavatkozás előtt lidokain/prilokain krém alkalmazása okkluzív kötszer (poliuretán fólia) alatt a betegek minden tenyérredőjébe (1/2 tubus/kéz), a gyártó ajánlása szerint.
  • inhalációs dinitrogén-oxid/oxigén (50% / 50%) használható, ha szükséges
Drog: BOTOX® oldat
Botox oldat + sósav szérum + lidokain/prilokain krém + dinitrogén-oxid/oxigén (50%/50%)
Placebo Comparator: Placebo csoport
  • Sós szérum
  • lidokain/prilokain krém
  • Dinitrogén-oxid/oxigén (50%/50%)

A beavatkozás leírása:

  • Steril sóoldat Egyszeri adagolási rend 2 ml (1 ml kézzel) szérum sóoldat mindkét kezébe. Az injekciókat a distalis tenyérredő szintjén hajtják végre, célozva a neurovaszkuláris kötegeket a 4 hálótérben (0,25 ml/injekció helyén).
  • a beavatkozás előtt 2-3 órával lidokain/prilokain krém alkalmazása okkluzív kötszer (poliuretán film) alatt a betegek minden tenyérredőjébe (1/2 tubus/kéz), a lidokain krém gyártójának ajánlása szerint. .
  • inhalációs dinitrogén-oxid/oxigén (50% / 50%) használható, ha szükséges
Drog: Placebo csoport
Placebo + lidokain/prilokain krém + dinitrogén-oxid/oxigén (50%/50%)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Abszolút változás az alapvonalhoz képest a heti RP-rohamok számában a 4. héten
Időkeret: 4 hét
A heti RP-rohamok számában a kiindulási értékhez viszonyított változás (abszolút) 2 csoportjának összehasonlítása a 4. héten. A roham egy sápadtság vagy cianózis epizódja (fájdalommal, bizsergéssel vagy zsibbadással vagy anélkül). Az alanyok napi nyilvántartást vezetnek a naponta tapasztalt RP-támadások számáról és az egyes rohamok időtartamáról, a -14. naptól a 0. napig (+/- 4 nap) és a 14. naptól a 28. napig (+/- 4 nap) )
4 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Abszolút változás az alapvonalhoz képest a heti RP-rohamok számában a 12. és a 24. héten
Időkeret: 24 hét
A heti RP-rohamok számában a 12. és 24. héten bekövetkezett változás (abszolút) 2 csoportjának összehasonlítása. Az alanyok napi nyilvántartást vezettek a naponta tapasztalt RP-rohamok számáról és az egyes rohamok időtartamáról, 14 napos +/- 4 napos időszakon keresztül minden egyes értékelő látogatás előtt a 12. és a 24. héten.
24 hét
Összehasonlítás a két csoport között a 4., 12. és 24. hetes követés után a teljes gyógyulást mutató ujjfekélyek százalékos arányában
Időkeret: 24 hét
Összehasonlítás a két csoport között a 4., 12. és 24. hetes követés után a teljes gyógyulást mutató ujjfekélyek százalékos arányában
24 hét
A két csoport összehasonlítása a kezelést követő 4., 12. és 24. heti követésben az új ujjfekélyek számának meghatározásával.
Időkeret: 24 hét
A két csoport összehasonlítása a kezelést követő 4., 12. és 24. heti követésben az új ujjfekélyek számának meghatározásával.
24 hét
A két csoport összehasonlítása a 4., 12. és 24. hetes követés után a Raynaud-féle fájdalompontszám változásának kezelését követően.
Időkeret: 24 hét
A két csoport összehasonlítása a 4., 12. és 24. hetes követés után a Raynaud-féle fájdalompontszám változásának kezelését követően. Az egyes rohamokhoz kapcsolódó fájdalmat egy 10 pontos skálán önmaga jelenti, és az egyes értékelő látogatások előtti 14 napos +/- 4 napos időszakra átlagolják.
24 hét
A két csoport összehasonlítása a 4., 12. és 24. hetes követés után a Raynaud-állapot pontszámában bekövetkezett változás kezelését követően.
Időkeret: 24 hét
Összehasonlítás a 4., 12. és 24. hetes követésnél a Raynaud-állapot Score változásának kezelése után. A Raynaud Condition Score az RP aktivitás napi önértékelése 0-tól 10-ig terjedő ordinális skálán, és minden egyes értékelő látogatás előtt 14 napos +/- 4 napos időszakra átlagolják. Az RCS magában foglalja az RP-támadások összesített napi gyakoriságát, időtartamát, súlyosságát és hatását.
24 hét
A két csoport összehasonlítása a követés 4., 12. és 24. hetében az életminőségben bekövetkezett változás kezelését követően a kiindulási állapottól a 4., 12. és 24. hétig
Időkeret: 24 hét
A két csoport összehasonlítása a követés 4., 12. és 24. hetében az életminőségben bekövetkezett változás kezelését követően a kiindulási állapottól a 4., 12. és 24. hétig. Az életminőséget az Egészségügyi Felmérő Kérdőív (HAQ) értékeli.
24 hét
A két csoport összehasonlítása a 4., 12. és 24. heti követéskor a kézfunkció változásának kezelése után a kiindulási állapottól a 4., 12. és 24. hétig
Időkeret: 24 hét
A két csoport összehasonlítása a kiindulási értéktől a 4, 12 és 24 hetes követési időig a kézfunkció változásának kezelése után, Quick-DASH (kar, váll és kéz fogyatékosságai) mérésével
24 hét
A két csoport összehasonlítása a 4., 12. és 24. heti követéskor a kézfunkció változásának kezelése után a kiindulási állapottól a 4., 12. és 24. hétig
Időkeret: 24 hét
A két csoport összehasonlítása a kiindulási állapottól a 4., 12. és 24. hetes követésig a kézfunkció változásának kezelése után, a Cochin Hand Function Scale-val mérve
24 hét
A gyógyszermellékhatások gyakorisága és súlyossága a kezelés során a kiindulási állapottól a 4., 12. és 24. hétig.
Időkeret: 24 hét
A gyógyszermellékhatások gyakorisága és súlyossága a kezelés során a kiindulási állapottól a 4., 12. és 24. hétig.
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Patricia Senet, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. október 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. július 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 22.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. február 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 9.

Utolsó ellenőrzés

2022. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • P170904J

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a BOTOX® oldat

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Türkiye

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel