Une étude ouverte de phase 3 sur l'éculizumab chez des participants pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) réfractaire

Critère d'intégration:

• Participants pédiatriques masculins ou féminins de 6 à
• Vacciné contre Neisseria meningitidis.
• Vaccination documentée contre les infections à Haemophilus influenzae et Streptococcus pneumoniae avant l'administration, conformément aux directives de vaccination spécifiques au pays et au groupe d'âge approprié.
• Diagnostic de MG confirmé par un test sérologique positif pour les anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine lors du dépistage, et 1 des éléments suivants : (a) antécédents de test de transmission neuromusculaire anormal démontré par électromyographie à fibre unique ou stimulation nerveuse répétitive ; (b) antécédents de test anticholinestérasique positif (par exemple, test au chlorure d'édrophonium ou à la néostigmine); ou (c) le participant a démontré une amélioration des signes de MG sur les inhibiteurs de l'acétylcholinestérase par voie orale, tel qu'évalué par l'investigateur.
• Présence de gMG réfractaire, définie comme les participants atteints de gMG qui présentent 1 ou plusieurs des éléments suivants : (a) échec du traitement ≥ 1 an avec au moins 1 thérapie immunosuppressive (IST), définie comme suit : (1) faiblesse persistante avec altération des activités de la vie quotidienne ; (2) exacerbation et/ou crise de myasthénie grave (MG) pendant le traitement ; ou (3) intolérance aux IST en raison d'effets secondaires ou de conditions comorbides. (b) Exiger un échange plasmatique d'entretien (EP) ou une immunoglobuline intraveineuse (IgIV) pour contrôler les symptômes ; et/ou (c) de l'avis de l'investigateur, la MG représente une charge fonctionnelle importante malgré le traitement actuel à la MG.
• Classification clinique MGFA des classes II à IV lors du dépistage.
• Chez les patients âgés de 12 à 18 ans, score total QMG ≥ 12 lors de la sélection ; chez les patients âgés de 6 à 11 ans, aucun QMG minimum n'est requis à l'inclusion ; cependant, les patients doivent avoir une faiblesse documentée dans au moins un membre.
• Tous les traitements spécifiques à la MG ont été administrés selon un schéma posologique stable d'une durée adéquate avant le dépistage.

Critère d'exclusion:

• Le parent ou le tuteur légal est un employé d'Alexion.
• Tout thymome actif ou non traité. Antécédents de carcinome thymique ou de malignité thymique à moins qu'ils ne soient jugés guéris par un traitement adéquat sans preuve de récidive pendant ≥ 5 ans avant le dépistage.
• Antécédents de thymectomie dans les 12 mois précédant le dépistage.
• Êtes enceinte ou allaitez.
• Toute infection bactérienne ou autre systémique aiguë ou chronique non résolue, qui est cliniquement significative de l'avis de l'investigateur et n'a pas été traitée avec des antibiotiques appropriés.
• Utilisation de PE dans les 4 semaines précédant la première dose.
• Utilisation du rituximab dans les 6 mois précédant la première dose.
• Patients de moins de 15 kg et recevant des IgIV d'entretien.
• Participation à une autre étude de traitement interventionnel ou utilisation de toute thérapie expérimentale dans les 30 jours précédant le début du médicament à l'étude le jour 1 de cette étude ou dans les 5 demi-vies de ce produit expérimental, selon la plus grande.
• Avoir déjà reçu un traitement par eculizumab ou d'autres inhibiteurs du complément.