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난치성 전신 중증 근무력증(gMG)을 앓고 있는 소아 참가자를 대상으로 한 Eculizumab의 공개 라벨 3상 연구

2024년 12월 4일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

난치성 전신 중증 근무력증을 앓고 있는 소아 환자에서 Eculizumab의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 연구

이 연구의 목적은 질병 중증도에 대한 정량적 중증 근무력증(QMG) 점수의 기준선으로부터의 변화를 기반으로 소아 불응성 gMG의 치료에서 eculizumab의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 최대 4주의 스크리닝 기간, 26주의 1차 평가 치료 기간, 추가(최대) 최대 208주의 연장 기간 및 8주의 안전성 추적 기간으로 구성됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90078
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65201
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • Research Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Research Site
  • 일본
      • Iruma-Gun, 일본, 350-0495
        • Research Site
      • Itabashi-ku, 일본, 173-0003
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, 일본, 162-8666
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 남성 또는 여성 소아 참가자 6 ~
  • Neisseria meningitidis에 대한 예방 접종.
  • 해당 연령 그룹에 대한 지역 및 국가별 예방 접종 지침에 따라 투약 전 Haemophilus influenzae 및 Streptococcus pneumoniae 감염에 대한 문서화된 예방 접종.
  • 스크리닝에서 항-아세틸콜린 수용체 항체에 대한 양성 혈청학적 검사에 의해 확인된 MG의 진단, 및 다음 중 1: (a) 단일 섬유 근전도 검사 또는 반복적인 신경 자극에 의해 입증된 비정상적인 신경근 전달 검사의 병력; (b) 양성 항콜린에스테라제 검사(예: 염화 에드로포늄 또는 네오스티그민 검사)의 병력; 또는 (c) 조사자가 평가한 바와 같이 참가자는 경구 아세틸콜린에스테라제 억제제에 대한 MG 징후의 개선을 입증했습니다.
  • 다음 중 하나 이상을 가진 gMG 참가자로 정의된 불응성 gMG의 존재: (a) 다음과 같이 정의된 최소 1가지 면역억제 요법(IST)으로 1년 이상 치료 실패: (1) 활동 장애를 동반한 지속적인 약화 일상생활; (2) 치료 중 중증 근무력증(MG) 악화 및/또는 위기; 또는 (3) 부작용 또는 동반이환 상태로 인한 IST에 대한 불내성. (b) 증상 조절을 위해 유지 혈장 교환(PE) 또는 정맥 면역글로불린(IVIg)이 필요합니다. 및/또는 (c) 조사자의 의견에 따르면, MG는 현재 MG 치료에도 불구하고 상당한 기능적 부담을 줍니다.
  • 스크리닝 시 클래스 II 내지 IV의 MGFA 임상 분류.
  • 12~18세 환자에서 스크리닝 시 QMG 총점 ≥ 12; 6~11세 환자의 경우 포함을 위해 최소 QMG가 필요하지 않습니다. 그러나 환자는 적어도 하나의 사지에서 사지 쇠약을 문서화해야 합니다.
  • 모든 MG 특이적 치료는 스크리닝 전에 적절한 기간의 안정적인 투약 요법으로 시행되었습니다.

제외 기준:

  • 부모 또는 법적 보호자는 Alexion 직원입니다.
  • 활동성 또는 치료되지 않은 흉선종. 스크리닝 전 ≥5년 동안 재발의 증거 없이 적절한 치료에 의해 완치된 것으로 간주되지 않는 흉선 암종 또는 흉선 악성 종양의 병력.
  • 스크리닝 전 12개월 이내에 흉선 절제술의 병력.
  • 임신 중이거나 수유 중입니다.
  • 조사자의 의견에 임상적으로 중요하고 적절한 항생제로 치료되지 않은 해결되지 않은 급성 또는 만성 전신 세균성 또는 기타 감염.
  • 첫 투여 전 4주 이내에 PE 사용.
  • 첫 투여 전 6개월 이내에 리툭시맙 사용.
  • 15kg 미만이고 유지 관리 IVIg를 받고 있는 환자.
  • 본 연구의 1일차에 연구 약물을 시작하기 전 30일 이내 또는 해당 연구 제품의 5 반감기 이내 중 더 큰 기간 내에 다른 중재적 치료 연구에 참여하거나 임의의 실험적 치료법을 사용.
  • 이전에 에쿨리주맙 또는 기타 보체 억제제로 치료를 받은 적이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에쿨리주맙 정맥 주사(IV) 주입

1차 평가 치료 기간(26주)에서 에쿨리주맙은 초기 유도 단계 동안 매주, 유지 단계 동안 2주마다 투여됩니다.

연장 기간(최대 208주) 동안 참가자는 계속해서 2주마다 eculizumab을 받게 됩니다.

Eculizumab은 참가자의 현재 체중을 기준으로 300, 600, 900 또는 1200mg의 용량으로 투여됩니다.
의약품: 에쿨리주맙
Eculizumab은 IV 주입으로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
구조 치료와 관계없이 26주차 QMG 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 26주차
QMG 채점 시스템은 안구(2항목), 안면(1항목), 연수(2항목), 대운동(6항목), 축(1항목), 호흡기(1항목)의 13개 항목으로 구성됩니다. 각 항목은 0에서 3까지 등급이 매겨집니다(0 = 없음, 1 = 경증, 2 = 보통, 3 = 심함). 총 QMG 점수의 범위는 0~39점이며, 점수가 높을수록 질병이 더 심각한 것을 의미합니다.
기준선, 26주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
구조 치료와 관계없이 26주차에 중증 근무력증 복합(MGC) 척도 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주차
MGC는 MG 참가자의 임상 상태를 측정하기 위한 검증된 평가 도구입니다. MGC는 안구(2개 항목), 안면(1개 항목), 구근(3개 항목), 호흡기(1개 항목), 축(1개 항목) 및 총 운동(2개 항목)과 같이 MG에 의해 가장 자주 영향을 받는 10가지 중요한 기능적 영역을 평가합니다. . 척도는 환자가 보고한 결과를 포함하는 임상적 중요성에 대해 가중치가 부여됩니다. MGC 총점의 범위는 0에서 50까지이며 점수가 낮을수록 기능 장애가 적고 점수가 높을수록 기능 장애가 큽니다.
기준선, 26주차
구조 치료와 관계없이 26주차에 신경학적 삶의 질-피로 설문지(신경-QoL 소아 피로) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주차
Neuro-QoL Pediatric Fatigue 설문지는 피로에 대한 신뢰할 수 있고 검증된 간단한 11개 항목 설문 조사로, 참가자가 12세 이상(평가 시점)에 완료하고 참가자의 간병인 또는 참가자를 위한 간병인의 도움으로 완료됩니다.
기준선, 26주차
26주차 구조 치료와 상관없이 MGFAPIS(Myasthenia Gravis Foundation of America Post-Intervention Status)의 각 범주별 참가자 수
기간: 26주차
MG 임상 상태(개선됨, 변경되지 않음, 악화됨)는 MGAPIS를 사용하여 평가되었습니다.
26주차
약동학(PK): 에쿨리주맙의 혈청 농도
기간: 제1일에 투약 후 24시간; 12주차에 투약 전 및 투약 후 60분; 26주차에 사전 투여
제1일에 투약 후 24시간; 12주차에 투약 전 및 투약 후 60분; 26주차에 사전 투여
PD: 용혈 백분율(체외 검정)
기간: 기준선 제1일에 투약 후 24시간; 12주차에 투약 전 및 투약 후 60분; 26주차에 사전 투여
기준선 제1일에 투약 후 24시간; 12주차에 투약 전 및 투약 후 60분; 26주차에 사전 투여
구조 치료와 관계없이 26주차의 일상 생활 중 중증근육무력증 활동(MG-ADL) 총 점수의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 26주차
MG-ADL은 중증 근무력증(MG) 참가자의 관련 증상과 일상 생활 활동의 기능적 수행에 초점을 맞춘 8점 설문지입니다. MG-ADL의 8개 항목은 안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 총 운동 또는 사지에 이차적인 장애를 평가하기 위해 원래 13개 항목 QMG의 증상 기반 구성 요소에서 파생되었습니다. (2개 항목) MG의 효과와 관련된 손상. 이 기능 상태 도구에서 각 반응은 0(정상)부터 3(가장 심각)까지 등급이 지정됩니다. 총 MG-ADL 점수의 범위는 0~24점이며, 점수가 높을수록 질병이 더 심각한 것을 의미합니다.
기준선, 26주차
구조 치료를 받지 않은 채 MG-ADL 총 점수가 3점 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 26주차
MG-ADL은 MG 참가자의 관련 증상과 일상 생활 활동의 기능적 수행에 초점을 맞춘 8점 설문지입니다. MG-ADL의 8개 항목은 안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 총 운동 또는 사지에 이차적인 장애를 평가하기 위해 원래 13개 항목 QMG의 증상 기반 구성 요소에서 파생되었습니다. (2개 항목) MG의 효과와 관련된 손상. 이 기능 상태 도구에서 각 반응은 0(정상)부터 3(가장 심각)까지 등급이 지정됩니다. 총 MG-ADL 점수의 범위는 0~24점이며, 점수가 높을수록 질병이 더 심각한 것을 의미합니다.
26주차
구조 치료에 관계없이 MG-ADL 총 점수가 3점 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 26주차
MG-ADL은 MG 참가자의 관련 증상과 일상 생활 활동의 기능적 수행에 초점을 맞춘 8점 설문지입니다. MG-ADL의 8개 항목은 안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 총 운동 또는 사지에 이차적인 장애를 평가하기 위해 원래 13개 항목 QMG의 증상 기반 구성 요소에서 파생되었습니다. (2개 항목) MG의 효과와 관련된 손상. 이 기능 상태 도구에서 각 반응은 0(정상)부터 3(가장 심각)까지 등급이 지정됩니다. 총 MG-ADL 점수의 범위는 0~24점이며, 점수가 높을수록 질병이 더 심각한 것을 의미합니다.
26주차
구조 치료를 받지 않은 채 QMG 총점에서 5점 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 26주차
QMG 채점 시스템은 안구(2항목), 안면(1항목), 연수(2항목), 대운동(6항목), 축(1항목), 호흡기(1항목)의 13개 항목으로 구성됩니다. 각 항목은 0에서 3까지 등급이 매겨집니다(0 = 없음, 1 = 경증, 2 = 보통, 3 = 심함). 총 QMG 점수의 범위는 0~39점이며, 점수가 높을수록 질병이 더 심각한 것을 의미합니다.
26주차
구조 치료와 상관없이 QMG 총점에서 5점 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 26주차
QMG 채점 시스템은 안구(2항목), 안면(1항목), 연수(2항목), 대운동(6항목), 축(1항목), 호흡기(1항목)의 13개 항목으로 구성됩니다. 각 항목은 0에서 3까지 등급이 매겨집니다(0 = 없음, 1 = 경증, 2 = 보통, 3 = 심함). 총 QMG 점수의 범위는 0~39점이며, 점수가 높을수록 질병이 더 심각한 것을 의미합니다.
26주차
구조 치료와 관계없이 26주차 유럽 삶의 질 5차원 청소년 버전(EQ-5D-Y) 시각 아날로그 척도(VAS) 점수의 기준선 변화
기간: 기준선, 26주차
EQ-5D-Y는 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증 등 5개 영역의 건강 상태에 대한 신뢰할 수 있고 검증된 설문조사입니다. 각 항목은 12세 이상의 참가자에 대해 참가자가 작성합니다. (평가 당시) 연령이며 참가자의 간병인이 작성하거나 12세 미만 참가자의 간병인의 도움을 받아 작성합니다. 각 영역에는 레벨 1(문제 없음), 레벨 2(약간 문제 있음), 레벨 3(심각한 문제)의 3가지 레벨이 있습니다. EQ 시각적 아날로그 척도(VAS)는 끝점에 '상상할 수 있는 최고의 건강 상태, 100으로 표시' 및 '상상할 수 있는 최악의 건강 상태, 0으로 표시'라는 라벨이 붙은 수직 20cm VAS에 참가자의 자체 평가 건강을 기록합니다.
기준선, 26주차
임상적 악화, 근무력증 위기 및 구조 요법을 사용하는 참가자의 비율
기간: 26주차까지의 기준선
참가자가 임상적 악화를 경험한 경우 구조 요법(예: 고용량 코르티코스테로이드, 혈장 교환 또는 정맥 면역글로불린)이 허용되었습니다. 임상적 악화는 다음과 같이 정의되었습니다: 삽관이 필요하거나 수술 후 발관이 지연될 만큼 심각한 MG로 인한 약화로 정의되는 MG 위기를 경험한 참가자; 또는, 조사자의 의견에 따라 응급 약물치료가 필요한 심각한 증상 악화; 또는, 구조 치료가 제공되지 않으면 참가자의 건강이 위험에 처해 있다고 연구자가 믿었던 참가자.
26주차까지의 기준선
약력학(PD): 무혈청 보체 성분 5 농도
기간: 기준선; 1일째 투여 후 24시간; 12주차에 투여 전 및 투여 후 60분; 26주차에 사전 투여
기준선; 1일째 투여 후 24시간; 12주차에 투여 전 및 투여 후 60분; 26주차에 사전 투여
구조 치료와 관계없이 52주차 QMG 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
QMG 채점 시스템은 안구(2항목), 안면(1항목), 연수(2항목), 대운동(6항목), 축(1항목), 호흡기(1항목)의 13개 항목으로 구성됩니다. 각 항목은 0에서 3까지 등급이 매겨집니다(0 = 없음, 1 = 경증, 2 = 보통, 3 = 심함). 총 QMG 점수의 범위는 0~39점이며, 점수가 높을수록 질병이 더 심각한 것을 의미합니다.
기준선, 52주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 12월 28일

기본 완료 (실제)

2022년 1월 6일

연구 완료 (실제)

2023년 11월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 11월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 11월 28일

처음 게시됨 (실제)

2018년 11월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 12월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 12월 4일

마지막으로 확인됨

2024년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ECU-MG-303
  • 2016-001384-37 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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