Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 avoin tutkimus ekulitsumabista lapsipotilailla, joilla on refraktaarinen yleistynyt myasthenia gravis (gMG)

tiistai 28. marraskuuta 2023 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Avoin, monikeskustutkimus ekulitsumabin tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on refraktaarinen yleistynyt myasthenia gravis

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ekulitsumabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa hoidettaessa lasten refraktaarista gMG:tä sairauden vakavuuden kvantitatiivisen myasthenia gravis (QMG) -pistemäärän muutoksen perusteella lähtötasosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu enintään 4 viikon seulontajaksosta, 26 viikon primaariarviointihoitojaksosta, ylimääräisestä (jopa) 208 viikon jatkojaksosta ja 8 viikon turvallisuuden seurantajaksosta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, Alankomaat, 2333
        • Clinical Trial Site
  • Japani
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japani, 260-8677
        • Clinical Trial Site
    • Iruma-gun
      • Saitama, Iruma-gun, Japani, 350-0495
        • Clinical Trial Site
    • Itabasha-ku
      • Tokyo, Itabasha-ku, Japani, 173-0003
        • Clinical Trial Site
    • Shinjuku-ku
      • Tokyo, Shinjuku-ku, Japani, 162-8666
        • Clinical Trial Site
    • Tochigi
      • Mibu, Tochigi, Japani, 3210293
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65211
        • Clinical Trial Site
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599-1651
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425-8572
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuolinen lastenlääkärin osallistuja 6 -
  • Rokotettu Neisseria meningitidis vastaan.
  • Dokumentoitu rokotus Haemophilus influenzae- ja Streptococcus pneumoniae -infektioita vastaan ​​ennen annostelua paikallisten ja maakohtaisten rokotusohjeiden mukaisesti asianmukaiselle ikäryhmälle.
  • MG-diagnoosi, joka on vahvistettu positiivisella serologisella testillä asetyylikoliinireseptorivasta-aineiden suhteen seulonnassa, ja yksi seuraavista: (a) poikkeava neuromuskulaarinen transmissiotesti, joka on osoitettu yhden kuidun elektromyografialla tai toistuvalla hermostimulaatiolla; b) positiivinen antikoliiniesteraasitesti (esimerkiksi edrofoniumkloridi- tai neostigmiinitesti); tai (c) osallistuja osoitti MG-oireiden paranemista oraalisilla asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittoreilla tutkijan arvioiden mukaan.
  • Refraktorisen gMG:n esiintyminen, määritellään gMG-potilaiksi, joilla on yksi tai useampi seuraavista: (a) epäonnistunut hoito ≥ 1 vuoden ajan vähintään 1 immunosuppressiivisella hoidolla (IST), joka määritellään seuraavasti: (1) jatkuva heikkous, johon liittyy toiminnan heikkeneminen päivittäiseen elämään; (2) myasthenia graviksen (MG) paheneminen ja/tai kriisi hoidon aikana; tai (3) suvaitsemattomuus IST:ille sivuvaikutusten tai samanaikaisten sairauksien vuoksi. (b) Vaatii ylläpitoplasmanvaihtoa (PE) tai suonensisäistä immunoglobuliinia (IVIg) oireiden hallitsemiseksi; ja/tai (c) tutkijan mielestä MG aiheuttaa merkittävän toiminnallisen taakan nykyisestä MG-hoidosta huolimatta.
  • MGFA:n kliininen luokitus luokkaan II–IV seulonnassa.
  • 12–18-vuotiailla potilailla QMG-kokonaispistemäärä ≥ 12 seulonnassa; 6–11-vuotiailta potilailta ei vaadita vähimmäis-QMG:tä sisällyttämiseen; potilailla on kuitenkin oltava dokumentoitu raajan heikkous ainakin yhdessä raajassa.
  • Kaikki MG-spesifiset hoidot on annettu vakaalla annostusohjelmalla, joka on riittävän pitkä ennen seulontaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Vanhempi tai laillinen huoltaja on Alexionin työntekijä.
  • Mikä tahansa aktiivinen tai hoitamaton tymooma. Aiemmin ollut kateenkorvan syöpä tai kateenkorvan pahanlaatuinen kasvain, ellei sen katsota parantuneen riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 5 vuoden ajan ennen seulontaa.
  • Aiemmat kateenpoistoleikkaukset 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  • Ovat raskaana tai imettävät.
  • Mikä tahansa ratkaisematon akuutti tai krooninen systeeminen bakteeri- tai muu infektio, joka on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä ja jota ei ole hoidettu asianmukaisilla antibiooteilla.
  • PE:n käyttö 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta.
  • Rituksimabin käyttö 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä annosta.
  • Potilaat, jotka painavat alle 15 kg ja saavat IVIg-hoitoa.
  • Osallistuminen toiseen interventiohoitotutkimukseen tai minkä tahansa kokeellisen hoidon käyttö 30 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista päivänä 1 tässä tutkimuksessa tai 5:n puoliintumisajan sisällä kyseisestä tutkimustuotteesta sen mukaan, kumpi on suurempi.
  • olet aiemmin saanut hoitoa ekulitsumabilla tai muilla komplementin estäjillä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ekulitsumabi laskimonsisäinen (IV) infuusio

Primary Evaluation -hoitojaksolla (26 viikkoa) ekulitsumabia annetaan viikoittain alkuinduktiovaiheen aikana ja 2 viikon välein ylläpitovaiheen aikana.

Jatkojakson aikana (208 viikkoon asti) osallistujat saavat edelleen ekulitsumabia 2 viikon välein.

Ekulitsumabia annetaan 300, 600, 900 tai 1200 milligramman (mg) annoksina osallistujan nykyisen ruumiinpainon perusteella.
Lääke: Ekulitsumabi
Ekulitsumabi annetaan IV-infuusiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta QMG-kokonaispisteissä viikolla 26 pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
QMG-pisteytysjärjestelmä koostuu 13:sta: okulaarinen (2 kohdetta), kasvo (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde). Jokainen kohta arvostellaan 0–3 (0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = kohtalainen ja 3 = vakava). QMG-pistemäärän vaihteluväli on 0–39, ja korkeampi pistemäärä viittaa vakavampaan sairauteen.
Lähtötilanne, viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta päivittäisen elämän myasthenia gravis -aktiviteetteissa (MG-ADL) kokonaispistemäärässä viikolla 26 pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
MG-ADL on 8-pisteinen kyselylomake, joka keskittyy oleellisiin oireisiin ja päivittäisten toimintojen toiminnalliseen suorituskykyyn osallistujilla, joilla on myasthenia gravis (MG). MG-ADL:n 8 kohdetta on johdettu alkuperäisen 13-osan QMG:n oirepohjaisista komponenteista, jotta voidaan arvioida silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja moottorin tai raajan sekundaarista vammaa. (2 erää) MG:n vaikutuksiin liittyvä arvonalennus. Tässä toiminnallisen tilan instrumentissa jokainen vaste luokitellaan 0:sta (normaali) 3:een (vakavin). MG-ADL:n kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0–24, ja korkeampi pistemäärä viittaa vakavampaan sairauteen.
Lähtötilanne, viikko 26
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla MG-ADL:n kokonaispistemäärä on alentunut vähintään 3 pistettä ilman pelastushoitoa
Aikaikkuna: Viikko 26
MG-ADL on 8-pisteinen kyselylomake, joka keskittyy oleellisiin oireisiin ja päivittäisten toimintojen toiminnalliseen suorituskykyyn osallistujilla, joilla on MG. MG-ADL:n 8 kohdetta on johdettu alkuperäisen 13-osan QMG:n oirepohjaisista komponenteista, jotta voidaan arvioida silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja moottorin tai raajan sekundaarista vammaa. (2 erää) MG:n vaikutuksiin liittyvä arvonalennus. Tässä toiminnallisen tilan instrumentissa jokainen vaste luokitellaan 0:sta (normaali) 3:een (vakavin). MG-ADL:n kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0–24, ja korkeampi pistemäärä viittaa vakavampaan sairauteen.
Viikko 26
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla MG-ADL:n kokonaispistemäärä on alentunut ≥ 3 pisteellä pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Viikko 26
MG-ADL on 8 pisteen kyselylomake, joka keskittyy oleellisiin oireisiin ja päivittäisten toimintojen toiminnalliseen suorituskykyyn MG-potilailla. MG-ADL:n 8 kohdetta on johdettu alkuperäisen 13-osan QMG:n oirepohjaisista komponenteista, jotta voidaan arvioida silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja moottorin tai raajan sekundaarista vammaa. (2 erää) MG:n vaikutuksiin liittyvä arvonalennus. Tässä toiminnallisen tilan instrumentissa jokainen vaste luokitellaan 0:sta (normaali) 3:een (vakavin). MG-ADL:n kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0–24, ja korkeampi pistemäärä viittaa vakavampaan sairauteen.
Viikko 26
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on ≥5 pisteen vähennys QMG-kokonaispisteissä ilman pelastushoitoa
Aikaikkuna: Viikko 26
QMG-pisteytysjärjestelmä koostuu 13:sta: okulaarinen (2 kohdetta), kasvo (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde). Jokainen kohta arvostellaan 0–3 (0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = kohtalainen ja 3 = vakava). QMG-pistemäärän vaihteluväli on 0–39, ja korkeampi pistemäärä viittaa vakavampaan sairauteen.
Viikko 26
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on ≥5 pisteen vähennys QMG-kokonaispisteissä pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Viikko 26
QMG-pisteytysjärjestelmä koostuu 13:sta: okulaarinen (2 kohdetta), kasvo (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde). Jokainen kohta arvostellaan 0–3 (0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = kohtalainen ja 3 = vakava). QMG-pistemäärän vaihteluväli on 0–39, ja korkeampi pistemäärä viittaa vakavampaan sairauteen.
Viikko 26
Muutos perustasosta Myasthenia Gravis Composite (MGC) -asteikon kokonaispisteissä viikolla 26 pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
MGC on validoitu arviointityökalu MG-potilaiden kliinisen tilan mittaamiseen. MGC arvioi 10 tärkeää toiminnallista aluetta, joihin MG useimmiten vaikuttaa: silmä (2 kohdetta), kasvot (1 kohde), bulbar (3 kohdetta), hengitys (1 kohde), aksiaalinen (1 kohde) ja bruttomoottori (2 kohdetta) . Asteikot on painotettu kliinisen merkityksen mukaan, joka sisältää potilaiden ilmoittamat tulokset. MGC:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–50, ja alhaisemmat pisteet osoittavat vähemmän toiminnallista vajaatoimintaa ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toiminnallista vajaatoimintaa.
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos lähtötasosta eurooppalaisen elämänlaadun 5-ulotteisen nuorisoversion (EQ-5D-Y) asteikon pistemäärässä viikolla 26 pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
EQ-5D-Y on luotettava ja validoitu kysely terveydentilasta viidellä alueella: liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus, joista osallistuja suorittaa jokaisen 12-vuotiaille osallistujille. ikäisenä (arvioinnin hetkellä) ja osallistujan hoitajan tai osallistujan hoitajan avustamana
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos lähtötasosta neurologisen elämänlaadun ja väsymyksen kyselyssä (Neuro-QoL lasten väsymys) kokonaispistemäärä viikolla 26 pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Neuro-QoL Pediatric Fatigue -kyselylomake on luotettava ja validoitu lyhyt 11 kohdan väsymystutkimus, jonka osallistuja täyttää vähintään 12-vuotiaille osallistujille (arviointihetkellä) ja jonka vastaa osallistujan hoitaja tai osallistujien hoitajan avustuksella.
Lähtötilanne, viikko 26
Osallistujien määrä jokaisessa Myasthenia Gravis Foundation of America -säätiön Intervention jälkeisen tilan (MGFAPIS) luokassa riippumatta pelastushoidosta viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
MG:n kliininen tila (parantunut, muuttumaton ja huonompi) arvioitiin MGFAPIS:n avulla.
Viikko 26
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliininen heikkeneminen, myasteeniset kriisit ja pelastushoitoa käyttäneet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Pelastushoito (esimerkiksi suuriannoksinen kortikosteroidi, plasmanvaihto [PE] tai suonensisäinen immunoglobuliini [IVIg]) oli sallittava, jos osallistuja koki kliinistä heikkenemistä. Kliininen heikkeneminen määriteltiin seuraavasti: Osallistujat, jotka kokivat MG-kriisin, joka määriteltiin MG:stä johtuvaksi heikkoudeksi, joka oli riittävän vakava vaatimaan intubaatiota tai viivyttämään ekstubaatiota leikkauksen jälkeen; tai Merkittävä oireiden paheneminen, joka vaati tutkijan mielestä pelastuslääkitystä; tai osallistujat, joiden osalta tutkija uskoi osallistujien terveyden olevan vaarassa, jos pelastushoitoa ei annettu.
Perustaso viikkoon 26 asti
Farmakokinetiikka (PK): Ekulitsumabin seerumipitoisuus
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26
24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26
Farmakodynamiikka (PD): Seerumivapaan komplementtikomponentin 5 (C5) pitoisuudet
Aikaikkuna: Perustaso; 24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26
Perustaso; 24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26
PD: Hemolyysin prosenttiosuus (in vitro -määritys)
Aikaikkuna: Perustaso; 24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26
Perustaso; 24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 21. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 6. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 6. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 30. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ECU-MG-303

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasthenia Gravis

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa