Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ekulizumab 3. fázisú nyílt vizsgálata refrakter generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevők körében

2023. november 28. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Nyílt, többközpontú vizsgálat az ekulizumab hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére refrakter generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél

E vizsgálat célja az ekulizumab hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelése gyermekgyógyászati ​​refrakter gMG kezelésében a betegség súlyosságának kvantitatív myasthenia gravis (QMG) pontszámának kiindulási értékéhez képesti változása alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy legfeljebb 4 hetes szűrési időszakból, 26 hetes elsődleges értékelő kezelési időszakból, egy további (legfeljebb) 208 hetes meghosszabbítási időszakból és egy 8 hetes biztonsági nyomon követési időszakból áll majd.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

11

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65211
        • Clinical Trial Site
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599-1651
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425-8572
        • Clinical Trial Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, Hollandia, 2333
        • Clinical Trial Site
  • Japán
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japán, 260-8677
        • Clinical Trial Site
    • Iruma-gun
      • Saitama, Iruma-gun, Japán, 350-0495
        • Clinical Trial Site
    • Itabasha-ku
      • Tokyo, Itabasha-ku, Japán, 173-0003
        • Clinical Trial Site
    • Shinjuku-ku
      • Tokyo, Shinjuku-ku, Japán, 162-8666
        • Clinical Trial Site
    • Tochigi
      • Mibu, Tochigi, Japán, 3210293
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női gyermekgyógyászati ​​résztvevők 6 ig
  • Neisseria meningitidis ellen oltva.
  • Haemophilus influenzae és Streptococcus pneumoniae fertőzések elleni dokumentált vakcinázás az adagolás előtt, a megfelelő korcsoportra vonatkozó helyi és országspecifikus immunizálási irányelvek szerint.
  • Az MG diagnózisát az acetilkolin-receptor-ellenes antitestek pozitív szerológiai tesztje igazolja a szűréskor, és az alábbiak közül egy: (a) a kórelőzményben szereplő abnormális neuromuszkuláris transzmissziós teszt, amelyet egyszálas elektromiográfiával vagy ismétlődő idegstimulációval igazoltak; b) az anamnézisben pozitív antikolinészteráz teszt (például edrofónium-klorid vagy neosztigmin teszt); vagy (c) a résztvevő javulást mutatott az MG-jelekben orális acetil-kolinészteráz-inhibitorok hatására, a vizsgáló értékelése szerint.
  • Refrakter gMG jelenléte, olyan gMG-ben szenvedő résztvevőkként definiálva, akiknél az alábbiak közül egy vagy több: (a) legalább 1 immunszuppresszív terápiával (IST) végzett legalább 1 éves sikertelen kezelés, a következőképpen definiálva: (1) tartós gyengeség aktivitási károsodással a mindennapi megélhetés; (2) myasthenia gravis (MG) súlyosbodása és/vagy válsága a kezelés alatt; vagy (3) az IST-ekkel szembeni intolerancia mellékhatás vagy társbetegség(ek) miatt. (b) Fenntartó plazmacsere (PE) vagy intravénás immunglobulin (IVIg) szükséges a tünetek szabályozására; és/vagy (c) a vizsgáló véleménye szerint az MG jelentős funkcionális terhet jelent a jelenlegi MG-kezelés ellenére.
  • MGFA II–IV. osztályú klinikai osztályozás a szűréskor.
  • 12 és 18 év közötti betegeknél a QMG összpontszám ≥ 12 a szűréskor; 6-11 éves betegeknél nincs szükség minimális QMG-re a felvételhez; azonban a betegeknek dokumentált végtaggyengeséggel kell rendelkezniük legalább egy végtagon.
  • Minden MG-specifikus kezelést megfelelő időtartamú stabil adagolási rend szerint alkalmaztak a szűrés előtt.

Kizárási kritériumok:

  • A szülő vagy törvényes gyám az Alexion alkalmazottja.
  • Bármilyen aktív vagy kezeletlen timoma. A csecsemőmirigy-karcinóma vagy a csecsemőmirigy rosszindulatú daganata a kórelőzményben, kivéve, ha megfelelő kezeléssel meggyógyult, és a szűrés előtt legalább 5 éven át nincs bizonyíték a kiújulásra.
  • A thymectomia anamnézisében a szűrést megelőző 12 hónapon belül.
  • Terhesek vagy szoptatnak.
  • Bármilyen megoldatlan akut vagy krónikus, szisztémás bakteriális vagy egyéb fertőzés, amely a Vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős és nem kezelték megfelelő antibiotikummal.
  • A PE használata az első adagot megelőző 4 héten belül.
  • A rituximab alkalmazása az első adagot megelőző 6 hónapon belül.
  • 15 kg alatti és fenntartó IVIg-ben részesülő betegek.
  • Részvétel egy másik intervenciós kezelési vizsgálatban vagy bármely kísérleti terápia alkalmazása a vizsgálati gyógyszer 1. napján történő megkezdése előtt 30 napon belül, vagy a vizsgálati készítmény 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a nagyobb.
  • Korábban ekulizumabbal vagy más komplement inhibitorokkal kezeltek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ekulizumab intravénás (IV) infúzió

Az elsődleges értékelési kezelési időszakban (26 hét) az ekulizumabot hetente adják be a kezdeti indukciós szakaszban, és kéthetente a fenntartó szakaszban.

A meghosszabbítási időszakban (208 hétig) a résztvevők továbbra is 2 hetente kapnak ekulizumabot.

Az ekulizumabot 300, 600, 900 vagy 1200 milligramm (mg) dózisban adják be, a résztvevő aktuális testtömegétől függően.
Drog: Ekulizumab
Az ekulizumabot IV infúzióban adják be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a QMG összpontszámban a 26. héten, a mentőkezeléstől függetlenül
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
A QMG pontozási rendszer 13 elemből áll: szem (2 elem), arc (1 elem), bulbar (2 elem), bruttó motor (6 elem), axiális (1 elem) és légzés (1 elem). Minden elem 0-tól 3-ig van besorolva (0 = nincs, 1 = enyhe, 2 = közepes és 3 = súlyos). A teljes QMG pontszám 0 és 39 között van, a magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.
Alapállapot, 26. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a Myasthenia Gravis mindennapi életvitel (MG-ADL) összpontszámában a 26. héten, a mentőkezeléstől függetlenül
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
Az MG-ADL egy 8 pontos kérdőív, amely a releváns tünetekre és a mindennapi tevékenységek funkcionális teljesítményére összpontosít myasthenia gravisban (MG) szenvedő résztvevőknél. Az MG-ADL 8 eleme az eredeti, 13 elemből álló QMG tünetalapú összetevőiből származik, amelyek a okuláris (2 elem), a bulbar (3 elem), a légzőszervi (1 elem) és a motoros vagy végtagok okozta másodlagos fogyatékosság felmérésére szolgálnak. (2 tétel) MG hatásokhoz kapcsolódó értékvesztés. Ebben a funkcionális állapotú műszerben minden válasz 0-tól (normál) 3-ig (legsúlyosabb) van besorolva. A teljes MG-ADL pontszám 0 és 24 között van, a magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.
Alapállapot, 26. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél ≥3 ponttal csökkent az MG-ADL összpontszám, és nem részesültek mentőkezelésben
Időkeret: 26. hét
Az MG-ADL egy 8 pontos kérdőív, amely a releváns tünetekre és a mindennapi tevékenységek funkcionális teljesítményére összpontosít az MG-ben szenvedő résztvevőknél. Az MG-ADL 8 eleme az eredeti, 13 elemből álló QMG tünetalapú összetevőiből származik, amelyek a okuláris (2 elem), a bulbar (3 elem), a légzőszervi (1 elem) és a motoros vagy végtagok okozta másodlagos fogyatékosság felmérésére szolgálnak. (2 tétel) MG hatásokhoz kapcsolódó értékvesztés. Ebben a funkcionális állapotú műszerben minden válasz 0-tól (normál) 3-ig (legsúlyosabb) van besorolva. A teljes MG-ADL pontszám 0 és 24 között van, a magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.
26. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél ≥3 ponttal csökkent az MG-ADL összpontszáma, függetlenül a mentőkezeléstől
Időkeret: 26. hét
Az MG-ADL egy 8 pontos kérdőív, amely a releváns tünetekre és a mindennapi tevékenységek funkcionális teljesítményére összpontosít az MG-ben szenvedő résztvevőknél. Az MG-ADL 8 eleme az eredeti, 13 elemből álló QMG tünetalapú összetevőiből származik, amelyek a okuláris (2 elem), a bulbar (3 elem), a légzőszervi (1 elem) és a motoros vagy végtagok okozta másodlagos fogyatékosság felmérésére szolgálnak. (2 tétel) MG hatásokhoz kapcsolódó értékvesztés. Ebben a funkcionális állapotú műszerben minden válasz 0-tól (normál) 3-ig (legsúlyosabb) van besorolva. A teljes MG-ADL pontszám 0 és 24 között van, a magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.
26. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél ≥5 ponttal csökkent a QMG összpontszám, mentőkezelés nélkül
Időkeret: 26. hét
A QMG pontozási rendszer 13 elemből áll: szem (2 elem), arc (1 elem), bulbar (2 elem), bruttó motor (6 elem), axiális (1 elem) és légzés (1 elem). Minden elem 0-tól 3-ig van besorolva (0 = nincs, 1 = enyhe, 2 = közepes és 3 = súlyos). A teljes QMG pontszám 0 és 39 között van, a magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.
26. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a QMG összpontszáma ≥5 ponttal csökkent, függetlenül a mentőkezeléstől
Időkeret: 26. hét
A QMG pontozási rendszer 13 elemből áll: szem (2 elem), arc (1 elem), bulbar (2 elem), bruttó motor (6 elem), axiális (1 elem) és légzés (1 elem). Minden elem 0-tól 3-ig van besorolva (0 = nincs, 1 = enyhe, 2 = közepes és 3 = súlyos). A teljes QMG pontszám 0 és 39 között van, a magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.
26. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a Myasthenia Gravis Composite (MGC) skála összpontszámában a 26. héten, a mentőkezeléstől függetlenül
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
Az MGC egy validált értékelő eszköz az MG-ben szenvedő résztvevők klinikai állapotának mérésére. Az MGC a MG által leggyakrabban érintett 10 fontos funkcionális területet értékeli: okuláris (2 elem), arc (1 elem), bulbar (3 elem), légzési (1 elem), axiális (1 elem) és motoros (2 elem) . A skálákat a klinikai jelentőség alapján súlyozzák, amely magában foglalja a betegek által jelentett eredményeket is. Az MGC összpontszáma 0 és 50 között mozog, az alacsonyabb pontszámok kisebb funkcionális károsodást, a magasabb pontszámok pedig nagyobb funkcionális károsodást jeleznek.
Alapállapot, 26. hét
Változás az alapértékhez képest az európai életminőség 5-dimenziós ifjúsági változat (EQ-5D-Y) skála pontszámában a 26. héten, a mentőkezeléstől függetlenül
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
Az EQ-5D-Y egy megbízható és validált felmérés az egészségi állapotról 5 területen: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/diszkomfort és szorongás/depresszió, melyek mindegyikét a résztvevő tölti ki a 12 évesnél idősebb résztvevők esetében. életkorú (az értékelés időpontjában), és a résztvevő gondozója tölti ki, vagy a résztvevő gondozói segítségével
Alapállapot, 26. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a neurológiai életminőség-fáradtság kérdőívben (Neuro-QoL Pediatric Fatigue) összpontszám a 26. héten, a mentőkezeléstől függetlenül
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
A Neuro-QoL Pediatric Fatigue kérdőív egy megbízható és validált, rövid, 11 tételes fáradtságfelmérés, amelyet a résztvevő tölt ki 12 évesnél idősebb résztvevők esetén (az értékelés időpontjában), és amelyet a résztvevő gondozója tölt ki, vagy a résztvevők gondozói segítségével.
Alapállapot, 26. hét
Résztvevők száma az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány egyes kategóriáiban a beavatkozás utáni státuszában (MGFAPIS), függetlenül a 26. heti mentőkezeléstől
Időkeret: 26. hét
Az MG klinikai állapotát (javult, változatlan és rosszabb) az MGFAPIS segítségével értékelték.
26. hét
Klinikai állapotromlásban, myastheniás krízisben és mentőterápiát használó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Alapállapot a 26. hétig
Mentőterápiát (például nagy dózisú kortikoszteroid, plazmacsere [PE] vagy intravénás immunglobulin [IVIg]) engedélyezni kellett, ha a résztvevő klinikai állapotromlást tapasztalt. A klinikai állapotromlást a következőképpen határozták meg: Azok a résztvevők, akik MG-krízist tapasztaltak, amelyet az MG miatti gyengeségként határoztak meg, amely elég súlyos volt ahhoz, hogy intubációt tegyen szükségessé vagy késleltesse a műtétet követő extubációt; vagy Jelentős tünetromlás, amely a Vizsgáló véleménye szerint mentőgyógyszert igényelt; vagy olyan résztvevők, akikről a vizsgáló úgy vélte, hogy a résztvevők egészsége veszélyben van, ha nem adnak mentőterápiát.
Alapállapot a 26. hétig
Farmakokinetika (PK): Az ekulizumab szérumkoncentrációja
Időkeret: 24 órával az adagolás után az 1. napon; az adagolás előtti és az adagolás utáni 60 perccel a 12. héten; előadagolás a 26. héten
24 órával az adagolás után az 1. napon; az adagolás előtti és az adagolás utáni 60 perccel a 12. héten; előadagolás a 26. héten
Farmakodinamika (PD): szérummentes komplement 5. komponens (C5) koncentrációk
Időkeret: Alapvonal; 24 órával az adagolás után az 1. napon; az adagolás előtti és az adagolás utáni 60 perccel a 12. héten; előadagolás a 26. héten
Alapvonal; 24 órával az adagolás után az 1. napon; az adagolás előtti és az adagolás utáni 60 perccel a 12. héten; előadagolás a 26. héten
PD: Hemolízis százalékos aránya (in vitro vizsgálat)
Időkeret: Alapvonal; 24 órával az adagolás után az 1. napon; az adagolás előtti és az adagolás utáni 60 perccel a 12. héten; előadagolás a 26. héten
Alapvonal; 24 órával az adagolás után az 1. napon; az adagolás előtti és az adagolás utáni 60 perccel a 12. héten; előadagolás a 26. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. december 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. január 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. november 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 28.

Első közzététel (Tényleges)

2018. november 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 28.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ECU-MG-303

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myasthenia Gravis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Portugal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel