Um estudo aberto de fase 3 de eculizumabe em participantes pediátricos com miastenia grave generalizada refratária (gMG)

Critério de inclusão:

• Participantes pediátricos masculinos ou femininos de 6 a
• Vacinado contra Neisseria meningitidis.
• Vacinação documentada contra infecções por Haemophilus influenzae e Streptococcus pneumoniae antes da dosagem de acordo com as diretrizes de imunização específicas locais e do país para a faixa etária apropriada.
• Diagnóstico de MG confirmado por teste sorológico positivo para anticorpos anti-receptor de acetilcolina na triagem e 1 dos seguintes: (a) história de teste de transmissão neuromuscular anormal demonstrado por eletromiografia de fibra única ou estimulação nervosa repetitiva; (b) história de teste de anticolinesterase positivo (por exemplo, teste de cloreto de edrofônio ou teste de neostigmina); ou (c) o participante demonstrou melhora nos sinais de MG com inibidores orais da acetilcolinesterase, conforme avaliado pelo investigador.
• Presença de gMG refratária, definida como participantes com gMG que têm 1 ou mais dos seguintes: (a) falha no tratamento ≥1 ano com pelo menos 1 terapia imunossupressora (IST), definida da seguinte forma: (1) fraqueza persistente com comprometimento das atividades da vida diária; (2) exacerbação e/ou crise de miastenia gravis (MG) durante o tratamento; ou (3) intolerância a ISTs devido a efeito colateral ou condição(ões) comórbida(s). (b) Necessita de plasmaférese de manutenção (PE) ou imunoglobulina intravenosa (IVIg) para controlar os sintomas; e/ou (c) na opinião do investigador, a MG representa uma sobrecarga funcional significativa, apesar do tratamento atual para MG.
• Classificação clínica MGFA de Classe II a IV na triagem.
• Em pacientes de 12 a 18 anos, escore total QMG ≥ 12 na triagem; em pacientes de 6 a 11 anos, não há QMG mínimo para inclusão; no entanto, os pacientes devem ter fraqueza documentada em pelo menos um membro.
• Todo o tratamento específico para MG foi administrado em um regime de dosagem estável de duração adequada antes da triagem.

Critério de exclusão:

• O pai ou responsável legal é um funcionário da Alexion.
• Qualquer timoma ativo ou não tratado. História de carcinoma tímico ou malignidade tímica, a menos que seja considerado curado por tratamento adequado sem evidência de recorrência por ≥5 anos antes da triagem.
• Histórico de timectomia nos 12 meses anteriores à triagem.
• Está grávida ou amamentando.
• Qualquer infecção sistêmica aguda ou crônica não resolvida, bacteriana ou outra, que seja clinicamente significativa na opinião do investigador e não tenha sido tratada com antibióticos apropriados.
• Uso de PE dentro de 4 semanas antes da primeira dose.
• Uso de rituximabe nos 6 meses anteriores à primeira dose.
• Pacientes com menos de 15 kg e recebendo IVIg de manutenção.
• Participação em outro estudo de tratamento intervencionista ou uso de qualquer terapia experimental dentro de 30 dias antes do início do medicamento do estudo no Dia 1 deste estudo ou dentro de 5 meias-vidas desse produto experimental, o que for maior.
• Já recebeu tratamento anterior com eculizumabe ou outros inibidores do complemento.