Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A JR-171-101 vizsgálat kiterjesztett vizsgálata MPS I-ben szenvedő betegeken

2025. augusztus 26. frissítette: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A JR-171-101 vizsgálat kiterjesztett vizsgálata I. típusú mukopoliszacharidózisban szenvedő betegeken

Fázis I/II, nyílt, multicentrikus, multinacionális (Japán, Brazília és USA) kiterjesztett vizsgálata a JR-171-101-ről az MPS I kezelésére

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Befejezve

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Részletes leírás

Azok a betegek, akik elvégezték a JR-171-101 vizsgálat 2. részét, és megfelelnek minden alkalmassági feltételnek, beiratkozhatnak ebbe a JR-171-102 vizsgálatba. A JR-171-102 vizsgálat dózismeghatározásáig az alanyok intravénásan alacsony vagy nagy dózisú JR-171-et kapnak a JR-171-101 vizsgálat 12. hetében kapott azonos dózisokban. Ezt követően minden alany átáll a JR-171-101 vizsgálat eredményei alapján meghatározott optimális dózisra.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
14

Fázis

Fázis

Egy gyógyszert vagy biológiai terméket tanulmányozó klinikai vizsgálat szakasza az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által kidolgozott definíciók alapján. A fázis a vizsgálat célkitűzésén, a résztvevők számán és egyéb jellemzőken alapul. Öt fázis van: 1. korai fázis (korábban 0. fázisként szerepelt), 1. fázis, 2. fázis, 3. fázis és 4. fázis. A Nem alkalmazható az FDA által meghatározott fázisok nélküli kísérletek leírására szolgál, beleértve az eszközök vagy viselkedési beavatkozások kipróbálását.
  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazília
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Japán
      • Fukuoka, Japán
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japán
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japán
        • Osaka Metropolitan university Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok a betegek, akik elvégezték a JR-171-101 2. részét
  • Olyan beteg, akitől írásos beleegyező nyilatkozat kérhető. Ha a beteg a hozzájárulás időpontjában 18 év alatti (Japán esetében 20 évnél fiatalabb), vagy a vizsgálatban való részvételi hajlandóság MPS I-vel összefüggő értelmi fogyatékosság miatt nem igazolható, a beteg jogilag elfogadható képviselőjének (pl. , szülei vagy gyámja) az ő beleegyezése helyett kell beszerezni. Ebben az esetben is, ahol lehetséges, írásos beleegyezést kell kérni a betegtől
  • Azok a nőbetegek vagy férfibetegek, akiknek élettársa fogamzóképes korban van, beleegyezik abba, hogy a végső beadást követő egy hónapig orvosilag elfogadott, rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert, például spermatocid gélt és óvszert, méhen belüli eszközt vagy orális fogamzásgátlót alkalmaz.

Kizárási kritériumok:

  • Az a beteg, aki nem tudja elvégezni a vizsgálati eljárásokat, kivéve a 6 perces sétatesztet, a neurokognitív tesztet, a BVMT-R-t, a HVLT-R-t és a T.O.V.A.
  • A vezető kutató vagy alkutató úgy ítéli meg, hogy nem végezhető lumbálpunkció, beleértve azokat is, akiknek az ízületi kontraktúra miatt nehézségeik vannak a lumbálpunkcióhoz szükséges pozíció felvételében, vagy azokat, akik valószínűleg légzési nehézséget tapasztalnak a lumbálpunkciós folyamat során
  • A vezető kutató vagy alvizsgáló úgy ítélte meg, hogy nem alkalmas a vizsgálatban való részvételre, mert az anamnézisében súlyos gyógyszerallergia vagy bármely gyógyszerrel szembeni túlérzékenység szerepel.
  • Ellenkező esetben a vizsgálatvezető vagy a vizsgálati segédszemély úgy ítéli meg, hogy a beteg biztonsága miatt nem jogosult a vizsgálatban való részvételre

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Résztvevő csoport / kar

A klinikai vizsgálatban résztvevők csoportja vagy alcsoportja, amely a vizsgálati protokoll szerint meghatározott beavatkozást/kezelést kap, vagy nem kap beavatkozást.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
Kísérleti: 1. dózisszint
2,0 mg/kg/hét
Drog: JR-171
Intravénás (IV) infúzió
Más nevek:
  • lepunafusp alfa
Kísérleti: 2. dózisszint
4,0 mg/kg/hét
Drog: JR-171
Intravénás (IV) infúzió
Más nevek:
  • lepunafusp alfa

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 156 hét
Mellékhatások
156 hét
A kóros laboratóriumi vizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: 156 hét
Hematológia
156 hét
A kóros laboratóriumi vizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: 156 hét
Biokémia
156 hét
A kóros laboratóriumi vizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: 156 hét
Szérum vas tesztek
156 hét
A kóros laboratóriumi vizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: 156 hét
Vizeletvizsgálat
156 hét
Rendellenes életjelek előfordulása
Időkeret: 156 hét
Pulzusszám
156 hét
Rendellenes életjelek előfordulása
Időkeret: 156 hét
Testhőmérséklet
156 hét
Rendellenes életjelek előfordulása
Időkeret: 156 hét
Vérnyomás
156 hét
Rendellenes életjelek előfordulása
Időkeret: 156 hét
Testsúly
156 hét
A kóros EKG-értékek előfordulása
Időkeret: 156 hét
156 hét
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 156 hét
Humán-α-L-iduronidáz elleni antitestek
156 hét
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 156 hét
JR-171 elleni antitestek
156 hét
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 156 hét
Infúzióval kapcsolatos reakció (IAR)
156 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Másodlagos eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában egy tervezett eredménymérő, amely nem olyan fontos, mint az elsődleges eredménymérő a beavatkozás hatásának értékeléséhez, de még mindig érdekes. A legtöbb klinikai vizsgálatnak több másodlagos kimeneti mérőszáma van.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékhez képest a dermatán-szulfát szintjében a cerebrospinális folyadékban
Időkeret: 26., 52., 104., 156. hét
26., 52., 104., 156. hét
CSF nyitónyomás
Időkeret: 26., 52., 104., 156. hét
26., 52., 104., 156. hét
Változás az alapértékhez képest a vizelet heparán-szulfát szintjében
Időkeret: 13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
A vizelet dermatán-szulfátszintjének változása az alapértékhez képest
Időkeret: 13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
Változás az alapértékhez képest a szérum heparán-szulfát szintjében
Időkeret: 13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
Változás az alapértékhez képest a szérum dermatán-szulfátszintjében
Időkeret: 13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest a máj térfogatában
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonalról a lép térfogatában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
A bal kamra hátsó falának vastagsága
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
interventricularis septum vastagsága
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
bal kamrai tömegindex
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
bal kamrai ejekciós frakció
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
bal kamrai ejekciós frakció,
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
E/A arány
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest 6 perces séta teszt távolságon belül.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változások az alapvonalhoz képest az adaptív viselkedési funkció kimenetelében
Időkeret: 52., 104., 156. hét
Vineland adaptív viselkedési skálák
52., 104., 156. hét
Változások az alapvonalhoz képest a Brief Visuospatial Memory Test-Revised eredményében
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
Változások a kiindulási állapothoz képest a Hopkins verbális tanulási teszt eredményeiben – felülvizsgálva
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
Változások az alapvonalhoz képest a Figyelem Változók Tesztjének eredményében
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
Változások az alapvonalhoz képest a gyermekgyógyászati ​​életminőség-leltár családhatás-modul (PedsQL-FIM) kimenetelében
Időkeret: 13., 26., 52., 104 156. hét
13., 26., 52., 104 156. hét
Váltás a kiindulási ponttól a heparán -szulfát szinten cerebrospinális folyadékban (CSF)
Időkeret: 26., 52., 104., 156. hét
26., 52., 104., 156. hét
Változások a kiindulási értékhez képest a kognitív életkor ekvivalens pontszámán a neurokognitív teszteknél
Időkeret: 52., 104., 156. hét
Wechsler intelligencia hányados (IQ) teszt vagy a csecsemő és a kisgyermekek Bayley skálája
52., 104., 156. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2021. október 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2025. május 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2025. május 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2020. június 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2020. június 26.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2020. július 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2025. augusztus 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2025. augusztus 26.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2025. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • JR-171-102

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése