Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A JR-171-101 vizsgálat kiterjesztett vizsgálata MPS I-ben szenvedő betegeken

2025. augusztus 26. frissítette: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A JR-171-101 vizsgálat kiterjesztett vizsgálata I. típusú mukopoliszacharidózisban szenvedő betegeken

Fázis I/II, nyílt, multicentrikus, multinacionális (Japán, Brazília és USA) kiterjesztett vizsgálata a JR-171-101-ről az MPS I kezelésére

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Azok a betegek, akik elvégezték a JR-171-101 vizsgálat 2. részét, és megfelelnek minden alkalmassági feltételnek, beiratkozhatnak ebbe a JR-171-102 vizsgálatba. A JR-171-102 vizsgálat dózismeghatározásáig az alanyok intravénásan alacsony vagy nagy dózisú JR-171-et kapnak a JR-171-101 vizsgálat 12. hetében kapott azonos dózisokban. Ezt követően minden alany átáll a JR-171-101 vizsgálat eredményei alapján meghatározott optimális dózisra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazília
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Japán
      • Fukuoka, Japán
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japán
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japán
        • Osaka Metropolitan University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok a betegek, akik elvégezték a JR-171-101 2. részét
  • Olyan beteg, akitől írásos beleegyező nyilatkozat kérhető. Ha a beteg a hozzájárulás időpontjában 18 év alatti (Japán esetében 20 évnél fiatalabb), vagy a vizsgálatban való részvételi hajlandóság MPS I-vel összefüggő értelmi fogyatékosság miatt nem igazolható, a beteg jogilag elfogadható képviselőjének (pl. , szülei vagy gyámja) az ő beleegyezése helyett kell beszerezni. Ebben az esetben is, ahol lehetséges, írásos beleegyezést kell kérni a betegtől
  • Azok a nőbetegek vagy férfibetegek, akiknek élettársa fogamzóképes korban van, beleegyezik abba, hogy a végső beadást követő egy hónapig orvosilag elfogadott, rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert, például spermatocid gélt és óvszert, méhen belüli eszközt vagy orális fogamzásgátlót alkalmaz.

Kizárási kritériumok:

  • Az a beteg, aki nem tudja elvégezni a vizsgálati eljárásokat, kivéve a 6 perces sétatesztet, a neurokognitív tesztet, a BVMT-R-t, a HVLT-R-t és a T.O.V.A.
  • A vezető kutató vagy alkutató úgy ítéli meg, hogy nem végezhető lumbálpunkció, beleértve azokat is, akiknek az ízületi kontraktúra miatt nehézségeik vannak a lumbálpunkcióhoz szükséges pozíció felvételében, vagy azokat, akik valószínűleg légzési nehézséget tapasztalnak a lumbálpunkciós folyamat során
  • A vezető kutató vagy alvizsgáló úgy ítélte meg, hogy nem alkalmas a vizsgálatban való részvételre, mert az anamnézisében súlyos gyógyszerallergia vagy bármely gyógyszerrel szembeni túlérzékenység szerepel.
  • Ellenkező esetben a vizsgálatvezető vagy a vizsgálati segédszemély úgy ítéli meg, hogy a beteg biztonsága miatt nem jogosult a vizsgálatban való részvételre

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. dózisszint
2,0 mg/kg/hét
Drog: JR-171
Intravénás (IV) infúzió
Más nevek:
  • lepunafusp alfa
Kísérleti: 2. dózisszint
4,0 mg/kg/hét
Drog: JR-171
Intravénás (IV) infúzió
Más nevek:
  • lepunafusp alfa

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 156 hét
Mellékhatások
156 hét
A kóros laboratóriumi vizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: 156 hét
Hematológia
156 hét
A kóros laboratóriumi vizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: 156 hét
Biokémia
156 hét
A kóros laboratóriumi vizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: 156 hét
Szérum vas tesztek
156 hét
A kóros laboratóriumi vizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: 156 hét
Vizeletvizsgálat
156 hét
Rendellenes életjelek előfordulása
Időkeret: 156 hét
Pulzusszám
156 hét
Rendellenes életjelek előfordulása
Időkeret: 156 hét
Testhőmérséklet
156 hét
Rendellenes életjelek előfordulása
Időkeret: 156 hét
Vérnyomás
156 hét
Rendellenes életjelek előfordulása
Időkeret: 156 hét
Testsúly
156 hét
A kóros EKG-értékek előfordulása
Időkeret: 156 hét
156 hét
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 156 hét
Humán-α-L-iduronidáz elleni antitestek
156 hét
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 156 hét
JR-171 elleni antitestek
156 hét
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 156 hét
Infúzióval kapcsolatos reakció (IAR)
156 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékhez képest a dermatán-szulfát szintjében a cerebrospinális folyadékban
Időkeret: 26., 52., 104., 156. hét
26., 52., 104., 156. hét
CSF nyitónyomás
Időkeret: 26., 52., 104., 156. hét
26., 52., 104., 156. hét
Változás az alapértékhez képest a vizelet heparán-szulfát szintjében
Időkeret: 13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
A vizelet dermatán-szulfátszintjének változása az alapértékhez képest
Időkeret: 13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
Változás az alapértékhez képest a szérum heparán-szulfát szintjében
Időkeret: 13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
Változás az alapértékhez képest a szérum dermatán-szulfátszintjében
Időkeret: 13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
13., 26., 39., 52., 65., 78., 91., 104., 130., 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest a máj térfogatában
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonalról a lép térfogatában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
A bal kamra hátsó falának vastagsága
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
interventricularis septum vastagsága
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
bal kamrai tömegindex
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
bal kamrai ejekciós frakció
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
bal kamrai ejekciós frakció,
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonaltól az echokardiográfiában.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
E/A arány
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest 6 perces séta teszt távolságon belül.
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 156. hét
Változások az alapvonalhoz képest az adaptív viselkedési funkció kimenetelében
Időkeret: 52., 104., 156. hét
Vineland adaptív viselkedési skálák
52., 104., 156. hét
Változások az alapvonalhoz képest a Brief Visuospatial Memory Test-Revised eredményében
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
Változások a kiindulási állapothoz képest a Hopkins verbális tanulási teszt eredményeiben – felülvizsgálva
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
Változások az alapvonalhoz képest a Figyelem Változók Tesztjének eredményében
Időkeret: 13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
13., 26., 52., 78., 104., 130., 156. hét
Változások az alapvonalhoz képest a gyermekgyógyászati ​​életminőség-leltár családhatás-modul (PedsQL-FIM) kimenetelében
Időkeret: 13., 26., 52., 104 156. hét
13., 26., 52., 104 156. hét
Váltás a kiindulási ponttól a heparán -szulfát szinten cerebrospinális folyadékban (CSF)
Időkeret: 26., 52., 104., 156. hét
26., 52., 104., 156. hét
Változások a kiindulási értékhez képest a kognitív életkor ekvivalens pontszámán a neurokognitív teszteknél
Időkeret: 52., 104., 156. hét
Wechsler intelligencia hányados (IQ) teszt vagy a csecsemő és a kisgyermekek Bayley skálája
52., 104., 156. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. október 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. május 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. május 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. június 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 26.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. augusztus 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. augusztus 26.

Utolsó ellenőrzés

2025. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • JR-171-102

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis I

Klinikai vizsgálatok a JR-171

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritius

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel