JR-171-101-tutkimuksen laajennustutkimus potilailla, joilla on MPS I
JR-171-101-tutkimuksen jatkotutkimus potilailla, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia
- Hospital De Clinicas De Porto Alegre
-
São Paulo, Brasilia
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani
- Fukuoka Children's Hospital
-
Kitakyushu, Japani
- National Hospital Organization Kokura Medical Center
-
Osaka, Japani
- Osaka Metropolitan University Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat suorittaneet JR-171-101-tutkimuksen osan 2
- Potilas, jolta voidaan saada kirjallinen tietoinen suostumus. Jos potilas on suostumushetkellä alle 18-vuotias (Japanin tapauksessa 20-vuotias) tai halukkuutta osallistua tutkimukseen ei voida vahvistaa MPS I:hen liittyvän kehitysvammaisuuden vuoksi, potilaan laillisesti hyväksyttävältä edustajalta (esim. , hänen vanhempansa tai huoltajansa) on hankittava hänen suostumuksensa sijaan. Myös tässä tapauksessa kirjallinen tietoinen suostumus tulee saada potilaalta aina kun mahdollista
- Naispotilas tai miespotilas, jonka kumppanit ovat hedelmällisessä iässä, suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, kuten spermatosidigeeliä ja kondomia, kohdunsisäistä laitetta tai ehkäisyvälineitä kuukauden ajan viimeisen annon jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, joka ei pysty suorittamaan tutkimustoimenpiteitä, lukuun ottamatta 6 minuutin kävelytestiä, neurokognitiivista testausta, BVMT-R-, HVLT-R- ja T.O.V.A.
- Päätutkija tai osatutkija arvioi, että he eivät voi tehdä lannepunktiota, mukaan lukien ne, joilla on vaikeuksia ottaa lannepunktioasentoa nivelen kontraktuurista johtuen tai jotka todennäköisesti kokevat hengitysvaikeuksia lannepunktioprosessin aikana
- Päätutkija tai osatutkija arvioi, ettei hän voi osallistua tutkimukseen, koska hänellä on ollut vakava lääkeaineallergia tai yliherkkyys jollekin lääkkeelle
- Muussa tapauksessa päätutkija tai osatutkija on arvioinut, ettei se ole kelvollinen osallistumaan tutkimukseen potilaan turvallisuuden vuoksi
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annostaso 1
2,0 mg/kg/viikko
|
Laskimonsisäinen (iv) infuusio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Annostaso 2
4,0 mg/kg/viikko
|
Laskimonsisäinen (iv) infuusio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Vastoinkäymiset
|
156 viikkoa
|
|
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Hematologia
|
156 viikkoa
|
|
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Biokemia
|
156 viikkoa
|
|
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Seerumin rautatestit
|
156 viikkoa
|
|
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Virtsan analyysi
|
156 viikkoa
|
|
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Pulssi
|
156 viikkoa
|
|
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Ruumiinlämpö
|
156 viikkoa
|
|
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Verenpaine
|
156 viikkoa
|
|
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Kehon paino
|
156 viikkoa
|
|
Epänormaalien EKG-lukemien esiintyvyys
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
156 viikkoa
|
|
|
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Ihmisen-α-L-iduronidaasivasta-aineet
|
156 viikkoa
|
|
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Anti-JR-171 vasta-aineet
|
156 viikkoa
|
|
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Infuusioon liittyvä reaktio (IAR)
|
156 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos aivo-selkäydinnesteen dermataanisulfaattitasojen perustasosta
Aikaikkuna: Viikot 26, 52, 104, 156
|
Viikot 26, 52, 104, 156
|
|
|
CSF:n avautumispaine
Aikaikkuna: Viikot 26, 52, 104, 156
|
Viikot 26, 52, 104, 156
|
|
|
Virtsan heparaanisulfaattitasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
|
Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
|
|
|
Virtsan dermataanisulfaattitasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
|
Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
|
|
|
Muutos lähtötasosta seerumin heparaanisulfaattitasoissa
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
|
Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
|
|
|
Muuta seerumin dermataanisulfaattitasoja lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
|
Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
|
|
|
Maksan tilavuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta pernan tilavuudessa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
Vasemman kammion takaseinän paksuus
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
|
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
kammioiden väliseinän paksuus
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
|
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
vasemman kammion massaindeksi
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
|
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
vasemman kammion ejektiofraktio
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
|
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
vasemman kammion ejektiofraktio,
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
|
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
E/A-suhde
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
|
Muuta lähtötasosta 6 minuutin kävelytestin matkalla.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
|
|
|
Muutokset lähtötilanteesta mukautuvan käyttäytymisfunktion tuloksessa
Aikaikkuna: Viikot 52, 104, 156
|
Vinelandin mukautuvan käyttäytymisen asteikot
|
Viikot 52, 104, 156
|
|
Muutokset lähtötilanteesta lyhyen visuaalisen muistin testin tuloksissa - tarkistettu
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
|
|
|
Muutokset lähtötilanteesta Hopkinsin verbal Learning Test-Revised tuloksissa
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
|
|
|
Muutokset lähtötilanteesta huomioitujen muuttujien testin tuloksissa
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
|
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
|
|
|
Muutokset lähtötasosta Pediatric Life Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM) -tuloksissa
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 104 156
|
Viikot 13, 26, 52, 104 156
|
|
|
Vaihda lähtötasosta heparaanisulfaattitasoissa aivo -selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Viikot 26, 52, 104, 156
|
Viikot 26, 52, 104, 156
|
|
|
Muutokset lähtötasosta kognitiivisessa ikäekvivalenttipistemäärässä neurokognitiivisen testauksen
Aikaikkuna: Viikot 52, 104, 156
|
Wechsler Intelligence Quote (IQ) -testi tai vastasyntyneiden ja taaperoiden kehityksen Bayley -asteikot
|
Viikot 52, 104, 156
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Mukopolysakkaridoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Mukopolysakkaridoosi I
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- JR-171-102
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I
-
NCT03884699Tuntematon
-
NCT01710709Valmis
-
NCT01567527Valmis
-
NCT01765127ValmisKaksisuuntainen mielialahäiriö I
-
NCT06504498ValmisTungosta, hammas | Anglen luokan I epäpuhtaus
-
NCT07575282Ei vielä rekrytointia
-
NCT05801458Ei vielä rekrytointiaLuokan I komposiittirestauraatiot
-
NCT07330193ValmisLuokan I hammaskariies
-
NCT00141505ValmisKaksisuuntainen mielialahäiriö I
Kliiniset tutkimukset JR-171
-
NCT04227600ValmisMukopolysakkaridoosi I
-
NCT04573023Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi II
-
NCT04348136Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi II
-
NCT03359213ValmisMukopolysakkaridoosi II
-
NCT03128593ValmisMukopolysakkaridoosi II
-
NCT03708965Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi II
-
NCT06488924RekrytointiMukopolysakkaridoosi III-B
-
NCT05594992Ilmoittautuminen kutsusta
-
NCT03568175ValmisMukopolysakkaridoosi II
-
NCT02912533Valmis