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Uno studio di estensione dello studio JR-171-101 in pazienti con MPS I

26 agosto 2025 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Uno studio di estensione dello studio JR-171-101 in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I

Studio di estensione di fase I/II, in aperto, multicentrico, multinazionale (Giappone, Brasile e Stati Uniti) di JR-171-101 per il trattamento della MPS I

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I pazienti che hanno completato la Parte 2 dello studio JR-171-101 e soddisfano tutti i criteri di ammissibilità possono essere arruolati in questo studio JR-171-102. Fino alla determinazione della dose nello studio JR-171-102, i soggetti riceveranno per via endovenosa una dose bassa o una dose elevata di JR-171 alle stesse dosi ricevute alla settimana 12 dello studio JR-171-101. Successivamente, tutti i soggetti passeranno alla dose ottimale determinata sulla base dei risultati dello studio JR-171-101.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasile
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Giappone
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Giappone
        • Osaka Metropolitan University Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti che hanno completato la Parte 2 dello studio JR-171-101
  • Paziente dal quale si può ottenere il consenso informato scritto. Se il paziente ha meno di 18 anni (20 anni nel caso del Giappone) al momento del consenso o la disponibilità a partecipare allo studio non può essere confermata a causa della disabilità intellettiva correlata a MPS I, il permesso informato del rappresentante legalmente riconosciuto del paziente (ad es. , i suoi genitori o tutori) devono essere ottenuti invece del suo consenso. Anche in questo caso, il consenso informato scritto dovrebbe essere ottenuto dal paziente, ove possibile
  • La paziente di sesso femminile o il paziente di sesso maschile i cui partner sono in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico e altamente efficace, come gel spermatocida più preservativo, un dispositivo intrauterino o contraccettivi orali fino a un mese dopo l'ultima somministrazione.

Criteri di esclusione:

  • Un paziente che non è in grado di eseguire le procedure dello studio, ad eccezione del test del cammino di 6 minuti, test neurocognitivi, BVMT-R, HVLT-R e T.O.V.A.
  • Giudicato dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario come incapace di sottoporsi a puntura lombare, compresi coloro che hanno difficoltà a prendere posizione per la puntura lombare a causa della contrattura articolare o coloro che potrebbero avere difficoltà a respirare durante il processo di puntura lombare
  • Giudicato dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario non idoneo a partecipare allo studio a causa di una storia di grave allergia ai farmaci o ipersensibilità a qualsiasi farmaco
  • Altrimenti giudicato dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario non idoneo a partecipare allo studio in considerazione della sicurezza del paziente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Livello di dosaggio 1
2,0 mg/kg/settimana
Droga: JR-171
Infusione endovenosa (IV)
Altri nomi:
  • Lepunafusp alfa
Sperimentale: Livello di dosaggio 2
4,0 mg/kg/settimana
Droga: JR-171
Infusione endovenosa (IV)
Altri nomi:
  • Lepunafusp alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 156 settimane
Eventi avversi
156 settimane
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio
Lasso di tempo: 156 settimane
Ematologia
156 settimane
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio
Lasso di tempo: 156 settimane
Biochimica
156 settimane
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio
Lasso di tempo: 156 settimane
Test del ferro sierico
156 settimane
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio
Lasso di tempo: 156 settimane
Analisi delle urine
156 settimane
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: 156 settimane
Pulsazioni
156 settimane
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: 156 settimane
Temperatura corporea
156 settimane
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: 156 settimane
Pressione sanguigna
156 settimane
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: 156 settimane
Peso corporeo
156 settimane
Incidenza di letture ECG anormali
Lasso di tempo: 156 settimane
156 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 156 settimane
Anticorpi anti-α-L-iduronidasi umana
156 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 156 settimane
Anticorpi anti-JR-171
156 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 156 settimane
Reazione associata all'infusione (IAR)
156 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli di dermatan solfato nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Settimane 26, 52, 104, 156
Settimane 26, 52, 104, 156
Pressione di apertura CSF
Lasso di tempo: Settimane 26, 52, 104, 156
Settimane 26, 52, 104, 156
Variazione rispetto al basale nei livelli di eparan solfato nelle vie urinarie
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Variazione rispetto al basale dei livelli di Dermatan solfato nelle vie urinarie
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Variazione rispetto al basale dei livelli di eparan solfato nel siero
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Variazione rispetto al basale dei livelli di dermatan solfato nel siero
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Variazione rispetto al basale del volume epatico
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Modifica dal basale nel volume della milza.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Spessore della parete posteriore del ventricolo sinistro
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
spessore del setto interventricolare
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
indice di massa del ventricolo sinistro
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
frazione di eiezione ventricolare sinistra
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
frazione di eiezione ventricolare sinistra,
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Rapporto E/A
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Variazione rispetto al basale nella distanza del test del cammino in 6 minuti.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamenti rispetto al basale nel risultato della funzione comportamentale adattiva
Lasso di tempo: Settimane 52, 104, 156
Scale di comportamento adattivo di Vineland
Settimane 52, 104, 156
Cambiamenti rispetto al basale nel risultato del test di memoria visuospaziale breve rivisto
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Cambiamenti rispetto al basale nel risultato del test di apprendimento verbale Hopkins rivisto
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Cambiamenti rispetto al basale nel risultato del test delle variabili di attenzione
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Cambiamenti rispetto al basale nei risultati del Pediatric Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM)
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 104 156
Settimane 13, 26, 52, 104 156
Cambiamento dal basale nei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Settimane 26, 52, 104, 156
Settimane 26, 52, 104, 156
Cambiamenti dal basale nel punteggio equivalente dell'età cognitiva dei test neurocognitivi
Lasso di tempo: Settimane 52, 104, 156
Test di Wechsler Intelligence Quotient (QI) o Bayley Scales dello sviluppo del bambino e del bambino
Settimane 52, 104, 156

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
2 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
2 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 agosto 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • JR-171-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su JR-171

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