Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie av JR-171-101-studie i pasienter med MPS I

26. august 2025 oppdatert av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

En utvidelsesstudie av JR-171-101-studie i pasienter med mukopolysakkaridose type I

Fase I/II, åpen etikett, multisenter, multinasjonal (Japan, Brasil og USA) utvidelsesstudie av JR-171-101 for behandling av MPS I

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Pasienter som har fullført del 2 av JR-171-101-studien og oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, kan registreres i denne JR-171-102-studien. Inntil dosebestemmelsen i JR-171-102-studien, vil forsøkspersoner intravenøst ​​motta enten lav dose eller høy dose av JR-171 ved samme doser mottatt i uke 12 av JR-171-101-studien. Deretter vil alle forsøkspersoner bli overført til den optimale dosen bestemt basert på resultatene fra JR-171-101-studien.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
14

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japan
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japan
        • Osaka Metropolitan University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som har fullført del 2 av JR-171-101-studien
  • En pasient som det kan innhentes skriftlig informert samtykke fra. Hvis pasienten er under 18 år (20 år i tilfelle av Japan) på tidspunktet for samtykke eller vilje til å delta i studien ikke kan bekreftes på grunn av MPS I-relatert intellektuell funksjonshemming, informert tillatelse fra pasientens juridisk akseptable representant (f.eks. , hans/hennes foreldre eller foresatte) må innhentes i stedet for hans/hennes samtykke. Selv i dette tilfellet bør skriftlig informert samtykke innhentes fra pasienten, der det er mulig
  • Kvinnelige pasienter eller mannlige pasienter hvis medpartnere er i fertil alder samtykker i å bruke en medisinsk akseptert, svært effektiv prevensjonsmetode, slik som spermatocidal gel pluss kondom, en intrauterin enhet eller orale prevensjonsmidler inntil en måned etter siste administrasjon.

Ekskluderingskriterier:

  • En pasient som ikke er i stand til å utføre studieprosedyrene, bortsett fra 6-minutters gangtest, nevrokognitiv testing, BVMT-R, HVLT-R og T.O.V.A.
  • Bedømt av hovedetterforsker eller underetterforsker som ute av stand til å gjennomgå lumbalpunksjon, inkludert de som har problemer med å ta stilling til lumbalpunksjon på grunn av leddkontraktur eller de som sannsynligvis vil oppleve pustevansker under lumbalpunksjonsprosessen
  • Bedømt av hovedetterforskeren eller underetterforskeren for å være ikke kvalifisert til å delta i studien på grunn av en historie med en alvorlig legemiddelallergi eller overfølsomhet overfor noen medikamenter
  • Ellers bedømt av hovedetterforskeren eller underetterforskeren til å være ikke kvalifisert til å delta i studien av hensyn til pasientens sikkerhet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Dosenivå 1
2,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-171
Intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
  • Lepunafusp Alfa
Eksperimentell: Dosenivå 2
4,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-171
Intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
  • Lepunafusp Alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 156 uker
Uønskede hendelser
156 uker
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uker
Hematologi
156 uker
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uker
Biokjemi
156 uker
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uker
Serumjernprøver
156 uker
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uker
Urinalyse
156 uker
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uker
Puls
156 uker
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uker
Kroppstemperatur
156 uker
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uker
Blodtrykk
156 uker
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uker
Kroppsvekt
156 uker
Forekomst av unormale EKG-avlesninger
Tidsramme: 156 uker
156 uker
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 156 uker
Anti-human-α-L-iduronidase antistoffer
156 uker
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 156 uker
Anti-JR-171 antistoffer
156 uker
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 156 uker
Infusjonsassosiert reaksjon (IAR)
156 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i dermatansulfatnivåer i cerebrospinalvæske
Tidsramme: Uke 26, 52, 104, 156
Uke 26, 52, 104, 156
CSF åpningstrykk
Tidsramme: Uke 26, 52, 104, 156
Uke 26, 52, 104, 156
Endring fra baseline i heparansulfatnivåer i urin
Tidsramme: Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Endring fra baseline i dermatansulfatnivåer i urin
Tidsramme: Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Endring fra baseline i heparansulfatnivåer i serum
Tidsramme: Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Endring fra baseline i dermatansulfatnivåer i serum
Tidsramme: Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Endring fra baseline i levervolum
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endre fra grunnlinje i miltvolum.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Venstre ventrikkel bakre veggtykkelse
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
interventrikulær septal tykkelse
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
venstre ventrikkel masseindeks
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon,
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
E/A-forhold
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Bytt fra baseline på 6-minutters gangtestdistanse.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endringer fra baseline i utfall av adaptiv atferdsfunksjon
Tidsramme: Uke 52, 104, 156
Vineland adaptive atferdsskalaer
Uke 52, 104, 156
Endringer fra baseline i resultatet av Brief Visuospatial Memory Test-Revised
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Endringer fra baseline i resultatet av Hopkins Verbal Learning Test-revidert
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Endringer fra baseline i resultatet av testen av oppmerksomhetsvariabler
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Endringer fra baseline i resultatet av Pediatric Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM)
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 104 156
Uke 13, 26, 52, 104 156
Endring fra baseline i heparansulfatnivåer i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Uker 26, 52, 104, 156
Uker 26, 52, 104, 156
Endringer fra baseline i kognitiv aldersekvivalent poengsum for nevrokognitiv testing
Tidsramme: Uker 52, 104, 156
Wechsler Intelligence Quotient (IQ) Test eller Bayley Scales of Spedbarn og småbarnsutvikling
Uker 52, 104, 156

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
28. oktober 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
2. mai 2025

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
2. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
4. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
1. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
28. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. august 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • JR-171-102

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose I

Kliniske studier på JR-171

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger