Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование исследования JR-171-101 у пациентов с МПС I

26 августа 2025 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Расширенное исследование исследования JR-171-101 у пациентов с мукополисахаридозом I типа

Фаза I/II, открытое, многоцентровое, многонациональное (Япония, Бразилия и США) расширенное исследование JR-171-101 для лечения МПС I

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Пациенты, прошедшие часть 2 исследования JR-171-101 и соответствующие всем критериям приемлемости, могут быть включены в это исследование JR-171-102. До определения дозы в исследовании JR-171-102 субъекты будут получать внутривенно либо низкую дозу, либо высокую дозу JR-171 в тех же дозах, что и на 12-й неделе исследования JR-171-101. После этого все субъекты будут переведены на оптимальную дозу, определенную на основании результатов исследования JR-171-101.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
14

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
      • São Paulo, Бразилия
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Япония
      • Fukuoka, Япония
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Япония
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Япония
        • Osaka Metropolitan University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты, прошедшие часть 2 исследования JR-171-101.
  • Пациент, от которого может быть получено письменное информированное согласие. Если возраст пациента младше 18 лет (20 лет в случае Японии) на момент согласия или желания участвовать в исследовании не может быть подтвержден из-за умственной отсталости, связанной с МПС I, необходимо информированное разрешение законного представителя пациента (например, , его/ее родители или опекуны) должны быть получены вместо его/ее согласия. Даже в этом случае от пациента должно быть получено письменное информированное согласие, когда это возможно.
  • Пациенты женского или мужского пола, партнеры которых имеют детородный потенциал, соглашаются использовать принятый с медицинской точки зрения высокоэффективный метод контрацепции, такой как сперматоцидный гель плюс презерватив, внутриматочную спираль или оральные контрацептивы в течение одного месяца после последнего введения.

Критерий исключения:

  • Пациент, который не может выполнять исследуемые процедуры, за исключением теста 6-минутной ходьбы, нейрокогнитивного тестирования, BVMT-R, HVLT-R и T.O.V.A.
  • По оценке главного исследователя или субисследователя как неспособных пройти люмбальную пункцию, включая тех, у кого есть трудности с принятием положения для люмбальной пункции из-за контрактуры суставов, или тех, кто может испытывать затруднение дыхания во время люмбальной пункции.
  • По мнению главного исследователя или вспомогательного исследователя, он не имеет права участвовать в исследовании из-за наличия в анамнезе серьезной лекарственной аллергии или гиперчувствительности к каким-либо лекарствам.
  • В противном случае главный исследователь или вспомогательный исследователь считает, что он не имеет права участвовать в исследовании из соображений безопасности пациента.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Уровень дозы 1
2,0 мг/кг/неделю
Лекарство: JR-171
Внутривенное (IV) инфузия
Другие имена:
  • Lepunafusp alfa
Экспериментальный: Уровень дозы 2
4,0 мг/кг/неделю
Лекарство: JR-171
Внутривенное (IV) инфузия
Другие имена:
  • Lepunafusp alfa

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 156 недель
Неблагоприятные события
156 недель
Частота аномальных результатов лабораторных анализов
Временное ограничение: 156 недель
Гематология
156 недель
Частота аномальных результатов лабораторных анализов
Временное ограничение: 156 недель
Биохимия
156 недель
Частота аномальных результатов лабораторных анализов
Временное ограничение: 156 недель
Анализы сывороточного железа
156 недель
Частота аномальных результатов лабораторных анализов
Временное ограничение: 156 недель
Анализ мочи
156 недель
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: 156 недель
Частота пульса
156 недель
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: 156 недель
Температура тела
156 недель
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: 156 недель
Кровяное давление
156 недель
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: 156 недель
Масса тела
156 недель
Частота аномальных показателей ЭКГ
Временное ограничение: 156 недель
156 недель
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 156 недель
Антитела против человеческой α-L-идуронидазы
156 недель
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 156 недель
Антитела против JR-171
156 недель
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 156 недель
Инфузионно-ассоциированная реакция (ИСР)
156 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней дерматансульфата в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: Недели 26, 52, 104, 156
Недели 26, 52, 104, 156
Давление открытия спинномозговой жидкости
Временное ограничение: Недели 26, 52, 104, 156
Недели 26, 52, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней гепарансульфата в моче
Временное ограничение: Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Изменение уровня дерматансульфата в моче по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Изменение уровней гепарансульфата в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Изменение уровня дерматансульфата в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Толщина задней стенки левого желудочка
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
толщина межжелудочковой перегородки
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
индекс массы левого желудочка
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
фракция выброса левого желудочка
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
фракция выброса левого желудочка,
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Соотношение Э/А
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте на 6-минутную прогулку.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменения по сравнению с исходным уровнем в результате адаптивной поведенческой функции
Временное ограничение: Недели 52, 104, 156
Шкалы адаптивного поведения Вайнленда
Недели 52, 104, 156
Изменения результатов краткого теста зрительно-пространственной памяти по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Изменения по сравнению с исходным уровнем в результатах пересмотренного теста на вербальное обучение Хопкинса
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Изменения по сравнению с исходным уровнем в результатах теста переменных внимания
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Изменения по сравнению с исходным уровнем результатов модуля влияния на семью педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL-FIM)
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 104 156
Недели 13, 26, 52, 104 156
Изменение исходного уровня на уровнях гепаран сульфата в спинномозговой жидкости (CSF)
Временное ограничение: Недели 26, 52, 104, 156
Недели 26, 52, 104, 156
Изменения из исходного уровня в когнитивном возрасте эквивалентная оценка нейрокогнитивного тестирования
Временное ограничение: Недели 52, 104, 156
Тест коэффициента разведки Векслера (IQ) или шкалы Bayley of Match и малыша.
Недели 52, 104, 156

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
28 октября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
2 мая 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
2 мая 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
4 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
26 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
1 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
28 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
26 августа 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • JR-171-102

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз I

Клинические исследования JR-171

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками