Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie studie JR-171-101 u pacientů s MPS I

26. srpna 2025 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Rozšířená studie studie JR-171-101 u pacientů s mukopolysacharidózou I. typu

Fáze I/II, otevřená, multicentrická, nadnárodní (Japonsko, Brazílie a USA) rozšířená studie JR-171-101 pro léčbu MPS I

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Do této studie JR-171-102 mohou být zařazeni pacienti, kteří dokončili část 2 studie JR-171-101 a splnili všechna kritéria způsobilosti. Do stanovení dávky ve studii JR-171-102 budou subjekty intravenózně dostávat buď nízkou dávku, nebo vysokou dávku JR-171 ve stejných dávkách jako v týdnu 12 studie JR-171-101. Poté budou všichni jedinci převedeni na optimální dávku stanovenou na základě výsledků studie JR-171-101.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
14

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazílie
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japonsko
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka Metropolitan university Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti, kteří dokončili část 2 studie JR-171-101
  • Pacient, od kterého lze získat písemný informovaný souhlas. Pokud je pacient mladší 18 let (20 let v případě Japonska) v době souhlasu nebo ochotu zúčastnit se studie nelze potvrdit z důvodu mentálního postižení souvisejícího s MPS I, informované povolení od pacientova právně přijatelného zástupce (např. , jeho/její rodiče nebo opatrovníci) je třeba získat místo jeho souhlasu. I v tomto případě by měl být od pacienta získán písemný informovaný souhlas, kdykoli je to možné
  • Pacientka nebo pacient, jejichž partnerky mohou otěhotnět, souhlasí s používáním lékařsky uznávané, vysoce účinné metody antikoncepce, jako je spermatocidní gel s kondomem, nitroděložní tělísko nebo perorální antikoncepce do jednoho měsíce po konečném podání.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient, který není schopen provádět postupy studie, kromě testu 6minutové chůze, neurokognitivního testování, BVMT-R, HVLT-R a T.O.V.A.
  • Posouzeno hlavním zkoušejícím nebo dílčím zkoušejícím jako osoby neschopné podstoupit lumbální punkci, včetně těch, kteří mají potíže zaujmout polohu pro lumbální punkci kvůli kontraktuře kloubu nebo ti, kteří pravděpodobně budou mít potíže s dýcháním během procesu lumbální punkce
  • Hlavní zkoušející nebo dílčí zkoušející posoudil jako nezpůsobilost k účasti ve studii kvůli anamnéze závažné lékové alergie nebo přecitlivělosti na jakékoli léky
  • V opačném případě bude hlavní zkoušející nebo dílčí zkoušející posouzen jako nezpůsobilý k účasti ve studii s ohledem na bezpečnost pacienta

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Úroveň dávky 1
2,0 mg/kg/týden
Lék: JR-171
Intravenózní infuze (IV)
Ostatní jména:
  • Lepunafusp Alfa
Experimentální: Úroveň dávky 2
4,0 mg/kg/týden
Lék: JR-171
Intravenózní infuze (IV)
Ostatní jména:
  • Lepunafusp Alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 156 týdnů
Nežádoucí události
156 týdnů
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: 156 týdnů
Hematologie
156 týdnů
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: 156 týdnů
Biochemie
156 týdnů
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: 156 týdnů
Testy na železo v séru
156 týdnů
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: 156 týdnů
Analýza moči
156 týdnů
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: 156 týdnů
Tepová frekvence
156 týdnů
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: 156 týdnů
Tělesná teplota
156 týdnů
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: 156 týdnů
Krevní tlak
156 týdnů
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: 156 týdnů
Tělesná hmotnost
156 týdnů
Výskyt abnormálních hodnot EKG
Časové okno: 156 týdnů
156 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 156 týdnů
Protilátky proti lidské-a-L-iduronidáze
156 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 156 týdnů
Anti-JR-171 protilátky
156 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 156 týdnů
Reakce spojená s infuzí (IAR)
156 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny dermatansulfátu v mozkomíšním moku od výchozí hodnoty
Časové okno: 26., 52., 104., 156. týden
26., 52., 104., 156. týden
Otevírací tlak CSF
Časové okno: 26., 52., 104., 156. týden
26., 52., 104., 156. týden
Změna hladiny heparansulfátu v moči od výchozí hodnoty
Časové okno: Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Změna hladiny dermatansulfátu v moči od výchozí hodnoty
Časové okno: Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Změna hladiny heparansulfátu v séru od výchozí hodnoty
Časové okno: Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Změna hladiny Dermatan sulfátu v séru od výchozí hodnoty
Časové okno: Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Změna objemu jater od základní hodnoty
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna objemu sleziny od základní linie.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Tloušťka zadní stěny levé komory
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
tloušťka mezikomorového septa
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
index hmotnosti levé komory
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
ejekční frakce levé komory
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
ejekční frakce levé komory,
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
E/A poměr
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna ze základní linie v 6minutové testovací vzdálenosti chůze.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změny od výchozí hodnoty ve výsledku adaptivní behaviorální funkce
Časové okno: 52., 104., 156. týden
Škály adaptivního chování Vineland
52., 104., 156. týden
Změny od výchozí hodnoty ve výsledku krátkého testu visuospatiální paměti – revidovány
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Změny od výchozího stavu ve výsledku Hopkinsova testu verbálního učení – revize
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Změny od výchozího stavu ve výsledku Testu proměnných pozornosti
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Změny oproti výchozímu stavu ve výsledku modulu hodnocení dopadu rodiny dětí na kvalitu života (PedsQL-FIM)
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 104 156
Týdny 13, 26, 52, 104 156
Změna z výchozí hodnoty v hladinách síranu heparan v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Týdny 26, 52, 104, 156
Týdny 26, 52, 104, 156
Změny z výchozí hodnoty v kognitivním věku ekvivalentní skóre neurokognitivního testování
Časové okno: Týdny 52, 104, 156
Test Wechsler Intelligence Quotient (IQ) nebo Bayley Scales of Co kojence a vývoj batolata
Týdny 52, 104, 156

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. srpna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • JR-171-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na JR-171

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení