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Une étude d'extension de l'étude JR-171-101 chez des patients atteints de MPS I

26 août 2025 mis à jour par: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Une étude d'extension de l'étude JR-171-101 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type I

Étude d'extension de phase I/II, en ouvert, multicentrique et multinationale (Japon, Brésil et États-Unis) de JR-171-101 pour le traitement de la MPS I

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les patients qui ont terminé la partie 2 de l'étude JR-171-101 et qui remplissent tous les critères d'éligibilité peuvent être recrutés dans cette étude JR-171-102. Jusqu'à la détermination de la dose dans l'étude JR-171-102, les sujets recevront par voie intraveineuse une faible dose ou une forte dose de JR-171 aux mêmes doses que celles reçues à la semaine 12 de l'étude JR-171-101. Par la suite, tous les sujets seront transférés à la dose optimale déterminée sur la base des résultats de l'étude JR-171-101.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
14

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brésil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japon
      • Fukuoka, Japon
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japon
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japon
        • Osaka Metropolitan University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients ayant terminé la partie 2 de l'étude JR-171-101
  • Un patient dont le consentement éclairé écrit peut être obtenu. Si le patient est âgé de moins de 18 ans (20 ans dans le cas du Japon) au moment de l'accord ou si la volonté de participer à l'étude ne peut être confirmée en raison d'une déficience intellectuelle liée à la MPS I, l'autorisation éclairée du représentant légal du patient (par ex. , ses parents ou tuteurs) doivent être obtenus au lieu de son consentement. Même dans ce cas, un consentement éclairé écrit doit être obtenu du patient, dans la mesure du possible
  • La patiente ou le patient dont la co-partenaire est en âge de procréer s'engage à utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée et très efficace, telle qu'un gel spermatocide plus préservatif, un dispositif intra-utérin ou des contraceptifs oraux jusqu'à un mois après la dernière administration.

Critère d'exclusion:

  • Un patient incapable d'effectuer les procédures de l'étude, à l'exception du test de marche de 6 minutes, des tests neurocognitifs, du BVMT-R, du HVLT-R et du T.O.V.A.
  • Jugé par l'investigateur principal ou le sous-investigateur comme étant incapable de subir une ponction lombaire, y compris ceux qui ont des difficultés à prendre position pour une ponction lombaire en raison d'une contracture articulaire ou ceux qui sont susceptibles d'éprouver des difficultés respiratoires pendant le processus de ponction lombaire
  • Jugé par l'investigateur principal ou le sous-investigateur comme n'étant pas éligible pour participer à l'étude en raison d'antécédents d'allergie médicamenteuse grave ou d'hypersensibilité à tout médicament
  • Autrement jugé par l'investigateur principal ou le sous-investigateur comme inéligible pour participer à l'étude en considération de la sécurité du patient

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Niveau de dose 1
2,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-171
Perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • Lepunafusp alfa
Expérimental: Niveau de dose 2
4,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-171
Perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • Lepunafusp alfa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 156 semaines
Événements indésirables
156 semaines
Incidence des résultats anormaux des tests de laboratoire
Délai: 156 semaines
Hématologie
156 semaines
Incidence des résultats anormaux des tests de laboratoire
Délai: 156 semaines
Biochimie
156 semaines
Incidence des résultats anormaux des tests de laboratoire
Délai: 156 semaines
Tests de fer sérique
156 semaines
Incidence des résultats anormaux des tests de laboratoire
Délai: 156 semaines
Analyse d'urine
156 semaines
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: 156 semaines
Rythme cardiaque
156 semaines
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: 156 semaines
Température corporelle
156 semaines
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: 156 semaines
Pression artérielle
156 semaines
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: 156 semaines
Poids
156 semaines
Incidence des lectures ECG anormales
Délai: 156 semaines
156 semaines
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 156 semaines
Anticorps anti-α-L-iduronidase humaine
156 semaines
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 156 semaines
Anticorps anti-JR-171
156 semaines
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 156 semaines
Réaction associée à la perfusion (RIA)
156 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de sulfate de dermatane dans le liquide céphalo-rachidien
Délai: Semaines 26, 52, 104, 156
Semaines 26, 52, 104, 156
Pression d'ouverture du LCR
Délai: Semaines 26, 52, 104, 156
Semaines 26, 52, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de sulfate d'héparane dans l'urine
Délai: Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de sulfate de dermatane dans l'urine
Délai: Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de sulfate d'héparane dans le sérum
Délai: Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de sulfate de dermatane dans le sérum
Délai: Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Changement par rapport à la ligne de base du volume du foie
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base du volume de la rate.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Épaisseur de la paroi postérieure du ventricule gauche
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
épaisseur septale interventriculaire
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
indice de masse ventriculaire gauche
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
fraction d'éjection ventriculaire gauche
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
fraction d'éjection ventriculaire gauche,
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Rapport E/A
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en 6 minutes de distance de test de marche.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changements par rapport au départ dans le résultat de la fonction comportementale adaptative
Délai: Semaines 52, 104, 156
Échelles de comportement adaptatif de Vineland
Semaines 52, 104, 156
Changements par rapport à la ligne de base dans les résultats du test de mémoire visuospatiale abrégé-révisé
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Changements par rapport à la ligne de base dans les résultats du test d'apprentissage verbal Hopkins révisé
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Changements par rapport à la ligne de base dans les résultats du test des variables d'attention
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Changements par rapport à la ligne de base dans les résultats du module d'impact sur la famille de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL-FIM)
Délai: Semaines 13, 26, 52, 104 156
Semaines 13, 26, 52, 104 156
Changement par rapport à la base des niveaux de sulfate d'héparane dans le liquide céphaloral (CSF)
Délai: Semaines 26, 52, 104, 156
Semaines 26, 52, 104, 156
Changements par rapport à la référence dans le score équivalent à l'âge cognitif des tests neurocognitifs
Délai: Semaines 52, 104, 156
Test de quotient de renseignement (QI) de Wechsler ou des échelles de Bayley du développement du nourrisson et des tout-petits
Semaines 52, 104, 156

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
28 octobre 2021

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
2 mai 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
2 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
4 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 juin 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
1 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
28 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 août 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • JR-171-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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