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Um estudo de extensão do estudo JR-171-101 em pacientes com MPS I

26 de agosto de 2025 atualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Um estudo de extensão do estudo JR-171-101 em pacientes com mucopolissacaridose tipo I

Estudo de extensão Fase I/II, aberto, multicêntrico, multinacional (Japão, Brasil e EUA) do JR-171-101 para o tratamento da MPS I

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os pacientes que concluíram a Parte 2 do estudo JR-171-101 e preenchem todos os critérios de elegibilidade podem ser inscritos neste estudo JR-171-102. Até a determinação da dose no estudo JR-171-102, os indivíduos receberão por via intravenosa uma dose baixa ou uma dose alta de JR-171 nas mesmas doses recebidas na Semana 12 do estudo JR-171-101. Posteriormente, todos os indivíduos serão transferidos para a dose ideal determinada com base nos resultados do estudo JR-171-101.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
14

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Japão
      • Fukuoka, Japão
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japão
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japão
        • Osaka Metropolitan University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes que concluíram a Parte 2 do estudo JR-171-101
  • Um paciente de quem o consentimento informado por escrito pode ser obtido. Se o paciente tiver menos de 18 anos (20 anos no caso do Japão) no momento do consentimento ou vontade de participar do estudo não puder ser confirmado devido à deficiência intelectual relacionada à MPS I, permissão informada do representante legalmente aceitável do paciente (por exemplo, , seus pais ou tutores) precisam ser obtidos em vez de seu consentimento. Mesmo neste caso, o consentimento informado por escrito deve ser obtido do paciente, sempre que possível
  • Paciente do sexo feminino ou paciente do sexo masculino cujos co-parceiros têm potencial para engravidar concordam em usar um método contraceptivo clinicamente aceito e altamente eficaz, como gel espermatocida mais preservativo, dispositivo intrauterino ou contraceptivos orais até um mês após a administração final.

Critério de exclusão:

  • Um paciente incapaz de realizar os procedimentos do estudo, exceto para teste de caminhada de 6 minutos, teste neurocognitivo, BVMT-R, HVLT-R e T.O.V.A.
  • Julgados pelo investigador principal ou subinvestigador como incapazes de se submeter à punção lombar, incluindo aqueles que têm dificuldade em se posicionar para a punção lombar devido a contratura articular ou aqueles que provavelmente terão dificuldade para respirar durante o processo de punção lombar
  • Julgado pelo investigador principal ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo devido a um histórico de alergia grave a medicamentos ou hipersensibilidade a qualquer medicamento
  • Caso contrário, julgado pelo investigador principal ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo em consideração à segurança do paciente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Nível de dose 1
2,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-171
Infusão intravenosa (iv)
Outros nomes:
  • Lepunafusp Alfa
Experimental: Nível de dose 2
4,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-171
Infusão intravenosa (iv)
Outros nomes:
  • Lepunafusp Alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 156 semanas
Eventos adversos
156 semanas
Incidência de resultados anormais de exames laboratoriais
Prazo: 156 semanas
Hematologia
156 semanas
Incidência de resultados anormais de exames laboratoriais
Prazo: 156 semanas
Bioquímica
156 semanas
Incidência de resultados anormais de exames laboratoriais
Prazo: 156 semanas
Testes de ferro sérico
156 semanas
Incidência de resultados anormais de exames laboratoriais
Prazo: 156 semanas
Urinálise
156 semanas
Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: 156 semanas
Pulsação
156 semanas
Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: 156 semanas
Temperatura corporal
156 semanas
Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: 156 semanas
Pressão arterial
156 semanas
Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: 156 semanas
Peso corporal
156 semanas
Incidência de leituras anormais de EKG
Prazo: 156 semanas
156 semanas
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 156 semanas
Anticorpos anti-α-L-iduronidase humana
156 semanas
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 156 semanas
Anticorpos anti-JR-171
156 semanas
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 156 semanas
Reação associada à infusão (IAR)
156 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base nos níveis de sulfato de dermatan no líquido cefalorraquidiano
Prazo: Semanas 26, 52, 104, 156
Semanas 26, 52, 104, 156
Pressão de abertura do LCR
Prazo: Semanas 26, 52, 104, 156
Semanas 26, 52, 104, 156
Alteração da linha de base nos níveis de sulfato de heparana na urina
Prazo: Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Mudança da linha de base nos níveis de sulfato de Dermatan na urina
Prazo: Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Mudança da linha de base nos níveis de sulfato de heparano no soro
Prazo: Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Mudança da linha de base nos níveis de sulfato de Dermatan no soro
Prazo: Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Mudança da linha de base no volume do fígado
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Mudança da linha de base no volume do baço.
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Alteração da linha de base na ecocardiografia.
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Espessura da parede posterior do ventrículo esquerdo
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Alteração da linha de base na ecocardiografia.
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
espessura do septo interventricular
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Alteração da linha de base na ecocardiografia.
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
índice de massa ventricular esquerda
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Alteração da linha de base na ecocardiografia.
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
fração de ejeção do ventrículo esquerdo
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Alteração da linha de base na ecocardiografia.
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
fração de ejeção do ventrículo esquerdo,
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Alteração da linha de base na ecocardiografia.
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Relação E/A
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Alteração da linha de base na distância do teste de caminhada de 6 minutos.
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Alterações da linha de base no resultado da função comportamental adaptativa
Prazo: Semanas 52, 104, 156
Escalas de comportamento adaptativo de Vineland
Semanas 52, 104, 156
Alterações desde a linha de base no resultado do Teste Breve de Memória Visuoespacial-Revisado
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Alterações desde a linha de base no resultado do Teste de Aprendizagem Verbal Hopkins-Revisado
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Mudanças da linha de base no resultado do Teste de Variáveis ​​de Atenção
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Alterações desde a linha de base no resultado do Módulo de Impacto Familiar do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL-FIM)
Prazo: Semanas 13, 26, 52, 104 156
Semanas 13, 26, 52, 104 156
Mudança da linha de base nos níveis de sulfato de heparano no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Semanas 26, 52, 104, 156
Semanas 26, 52, 104, 156
Alterações da linha de base na idade cognitiva de pontuação equivalente de testes neurocognitivos
Prazo: Semanas 52, 104, 156
Teste de quociente de inteligência de Wechsler (QI) ou as escalas de Bayley do desenvolvimento de bebês e crianças pequenas
Semanas 52, 104, 156

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
28 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
2 de maio de 2025

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
2 de maio de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
4 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
1 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de agosto de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • JR-171-102

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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