Hæmatopoietisk stamcellemobilisering hos idiopatiske CD4-lymfocytopenipatienter og sunde kontroller til undersøgelse af T-cellemodning og handel i murine modeller

• INKLUSIONSKRITERIER

ICL patienter:

1. Dokumenteret historie med idiopatisk CD4-lymfocytopeni som defineret ved CD4 T-celletal
2. Hæmoglobin større end eller lig med 9 g/dL
3. Human T-lymfotropisk virus Type 1 (HTLV-1) og HTLV-2 seronegativ
4. Personer med dokumenteret historie med ICL, hos hvem genetisk analyse afslørede arvelige defekter, der enten vides eller formodes at være involveret i udvikling, modning eller homeostase af hæmatopoietiske celler.

Raske frivillige: antal hvide blodlegemer >2500/mikroL og hæmoglobin større end eller lig med 12,5 g/dL

ICL-patienter og raske frivillige:

1. Alder 18-65 år
2. Vægt mindst 50 kg men mindre end 167 kg og
3. Evne til at give informeret samtykke
4. Kapacitet og vilje til at overholde studieprocedurer, herunder planlagte opfølgningsbesøg
5. Vilje til at få opbevaret blodprøver til fremtidig forskning
6. Vilje til at gennemgå HLA test
7. Vilje til at blive indlagt i cirka 24 timer
8. Etableret primærplejeudbyder
9. HIV-1 og HIV-2 seronegativitet og plasma HIV-1 RNA polymerase kædereaktion (PCR) under detektionsgrænsen
10. Tilstrækkelig venøs adgang til at tillade leukaferese uden brug af en central linje eller et stort blodudtag
11. Deltageren indvilliger i at være heteroseksuelt inaktiv eller konsekvent bruge effektiv prævention (f.eks. barrieremetoder, orale præventionsmidler, intrauterine anordninger, vasektomi) i varigheden af ​​studiedeltagelsen og i ca. 8 uger efter den sidste dosis af G-CSF. Dette er nødvendigt for både mandlige og kvindelige deltagere.

12. For kvinder i den fødedygtige alder:

    1. Negativ serum- eller uringraviditetstest

EXKLUSIONSKRITERIER

1. Aktiv ukontrolleret infektion på tidspunktet for tilmelding
2. Nuværende autoimmune tilstande, der kræver systemisk (oral, injektion eller anden parenteral) behandling
3. Historie om vaskulitis
4. Aktuel eller historie med hæmatologisk eller lymfoid malignitet (leukæmi)
5. Anamnese med splenomegali eller aktuel splenomegali ved undersøgelse eller ultralyd (for ICL-patienter)
6. Anamnese med overfølsomhed over for plerixafor og/eller G-CSF
7. Systemisk immunmodulerende middel inden for de seneste 6 måneder
8. Trombocytopeni (blodplader
9. Hepatitis B og C seropositivitet (HBsAg positiv og anti-HCV positiv) Behov for antikoagulerende medicin (f.eks. warfarin, heparin), bortset fra aspirin, clopidogrel eller andre antiblodplademidler
10. Kreatinin clearance
11. Symptomatisk koronararteriesygdom
12. Ukontrolleret hypertension (dvs. systolisk blodtryk i hvile >160 mmHg eller diastolisk blodtryk i hvile >90 mmHg) på trods af farmakologisk antihypertensiv behandling bekræftet med en anden blodtryksmåling udført senere samme dag
13. Hjerte-, lunge-, skjoldbruskkirtel-, nyre-, lever-, neurologisk (central eller perifer) sygdom eller hæmostasesygdom, der kræver behandling og anses for at være signifikant af protokolteamet
14. Aktivt stof- eller alkoholbrug eller afhængighed, der efter investigatorens mening ville forstyrre overholdelse af studiekrav
15. Modtager i øjeblikket lithium på grund af kontraindikation af samtidig administration af G-CSF med lithium
16. Tidligere eller nuværende psykiatrisk sygdom, der efter investigatorens mening ville forstyrre protokoloverholdelse eller evnen til at give skriftligt informeret samtykke
17. Enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan øge risikoen i forbindelse med deltagelse i undersøgelsen væsentligt eller kompromittere de videnskabelige mål
18. Deltagelse i en klinisk protokol, som inkluderer en intervention, der efter investigatorens mening kan påvirke resultaterne af den aktuelle undersøgelse
19. Tidligere anafylaktisk reaktion på aspirin eller andre ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er)
20. Kvinde i den fødedygtige alder, som ammer.