Hematopoietisk stamcellemobilisering hos idiopatiske CD4-lymfocytopenipasienter og friske kontroller for studiet av T-cellemodning og menneskehandel i murine modeller

• INKLUSJONSKRITERIER

ICL-pasienter:

1. Dokumentert historie med idiopatisk CD4-lymfocytopeni som definert av CD4 T-celletall
2. Hemoglobin større enn eller lik 9 g/dL
3. Humant T-lymfotropt virus Type 1 (HTLV-1) og HTLV-2 seronegativt
4. Personer med dokumentert historie med ICL hvor genetisk analyse avslørte arvelige defekter som enten er kjent eller mistenkt å være involvert i utvikling, modning eller homeostase av hematopoietiske celler.

Friske frivillige: antall hvite blodlegemer >2500/mikroL og hemoglobin større enn eller lik 12,5 g/dL

ICL-pasienter og friske frivillige:

1. Alder 18-65 år
2. Vekt minst 50 kg men mindre enn 167 kg og
3. Evne til å gi informert samtykke
4. Kapasitet og vilje til å følge studieprosedyrer, inkludert planlagte oppfølgingsbesøk
5. Vilje til å få lagret blodprøver for fremtidig forskning
6. Vilje til å gjennomgå HLA-testing
7. Vilje til å være innlagt i ca. 24 timer
8. Etablert primærhelsepersonell
9. HIV-1 og HIV-2 seronegativitet og plasma HIV-1 RNA polymerase kjedereaksjon (PCR) under deteksjonsgrensen
10. Tilstrekkelig venøs tilgang for å tillate leukaferese uten bruk av en sentral linje eller et stort bloduttak
11. Deltakeren godtar å være heteroseksuelt inaktiv eller konsekvent bruke effektiv prevensjon (f.eks. barrieremetoder, orale prevensjonsmidler, intrauterin utstyr, vasektomi) i løpet av studiedeltakelsen og i ca. 8 uker etter siste dose av G-CSF. Dette er nødvendig for både mannlige og kvinnelige deltakere.

12. For kvinner i fertil alder:

    1. Negativ serum- eller uringraviditetstest

UTSLUTTELSESKRITERIER

1. Aktiv ukontrollert infeksjon ved påmelding
2. Nåværende autoimmune tilstander som krever systemisk (oral, injeksjon eller annen parenteral) terapi
3. Historie om vaskulitt
4. Nåværende eller historie med hematologisk eller lymfoid malignitet (leukemi)
5. Anamnese med splenomegali eller nåværende splenomegali på undersøkelse eller ultralyd (for ICL-pasienter)
6. Anamnese med overfølsomhet overfor plerixafor og/eller G-CSF
7. Systemisk immunmodulerende middel i løpet av de siste 6 månedene
8. Trombocytopeni (blodplater
9. Hepatitt B- og C-seropositivitet (HBsAg-positiv og anti-HCV-positiv) Behov for antikoagulerende medisiner (f.eks. warfarin, heparin), annet enn aspirin, klopidogrel eller andre blodplatehemmere
10. Kreatinin clearance
11. Symptomatisk koronarsykdom
12. Ukontrollert hypertensjon (dvs. systolisk blodtrykk i hvile >160 mmHg eller diastolisk blodtrykk i hvile >90 mmHg) til tross for farmakologisk antihypertensiv behandling bekreftet med en andre blodtrykksmåling utført senere samme dag
13. Hjerte-, lunge-, skjoldbruskkjertel-, nyre-, lever-, nevrologisk (sentral eller perifer) sykdom eller hemostasesykdom som krever behandling og anses å være signifikant av protokollteamet
14. Aktiv bruk av narkotika eller alkohol eller avhengighet som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre etterlevelsen av studiekravene
15. Får for tiden litium på grunn av kontraindikasjon for samtidig administrering av G-CSF med litium
16. Tidligere eller nåværende psykiatrisk sykdom som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre overholdelse av protokollen eller evnen til å gi skriftlig informert samtykke
17. Enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens mening, kan øke risikoen forbundet med deltakelse i studien vesentlig eller kompromittere de vitenskapelige målene
18. Deltakelse i en klinisk protokoll som inkluderer en intervensjon som etter utforskerens mening kan påvirke resultatene av den aktuelle studien
19. Tidligere anafylaktisk reaksjon på aspirin eller andre ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs)
20. Kvinne i fertil alder som ammer.