Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Dokozahexaénsav (DHA) helyettesítő spinocerebellaris ataxia kezelésére 38 (SCA38DHA)

2018. december 28. frissítette: Barbara Borroni

A molekuláris patológia terápiás stratégiává alakítása az SCA38-ban, a spinocerebellaris ataxia újonnan azonosított formájában

A projekt a spinocerebellaris ataxia (SCA38) terápiás megközelítését vizsgálja DHA-pótlással. Az SCA38-at az ELOVL5 (nagyon hosszú láncú zsírsavak fehérje 5) génjének missense mutációi okozzák.

Háttér/indoklás: Az ELOVL5 egy mikroszomális zsírsav elongáz gén, amely az arachidonsav és a DHA szintéziséhez szükséges. Az agyban sajátosan magas expressziót mutat kisagyi Purkinje sejtekben.

Az ELOVL5 termékek, például a DHA csökkent az SCA38-as betegek szérumában, és az étrend-kiegészítőként adott DHA-ról kimutatták, hogy két SCA38-as betegnél javítja a SARA-pontszámokat, javítja az életminőséget, és növeli az agyi cerebelláris hipometabolizmust (FDG-PET) .

Kísérleti terv: A kutatók randomizált, placebo-kontrollos vizsgálatot végeznek DHA-kiegészítéssel tíz SCA38-as betegen, amelyet egy nyílt fázis követ.

Várt eredmények: A DHA-kiegészítésnek képesnek kell lennie arra, hogy javítsa az SCA38 tüneteit, és javítsa a kisagyi hipometabolizmust ezeknél a betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A spinocerebelláris ataxiák (SCA) a központi idegrendszeri betegségek több mint harminc különböző altípusát foglalják magukban, amelyek körülbelül 30 000 emberből 1-et érintenek. A kutatók azonosították az SCA38 okozó gént, amely a cerebelláris ataxia egy új, ritka formája. A betegség becsült gyakorisága az SCA-k 1%-a alatt van. A betegség génje egy olyan enzimet kódol, amely részt vesz az omega-3 zsírsav bioszintézisében, amelynek termékei redukálódnak az SCA38-as betegek szérumában.

A kutatók úgy érveltek, hogy specifikus omega-3 zsírsavak adása enyhítheti a betegség tüneteit az SCA38-as betegeknél. Valójában a két, immár a 8. hónapos terápiában részesülő betegen végzett kísérleti kísérlet során nyert előzetes adatok figyelemre méltóak, a betegség tünetei és az életminőség javult, káros hatások nélkül.

A kutatók klinikai vizsgálatot végeznek az SCA38 terápiás stratégiájának bizonyítására. A kutatók tíz SCA38-as betegnél értékelik a klinikai SARA-pontszámokat, az ICARS-pontszámokat, az agyi PET-képeket és a plazma metabolikus mintázatát.

A vizsgálat két fázisból fog állni: 1) randomizált kettős vak placebo/kezelés (600 mg DHA/nap) T0-tól (kiindulási megfigyelés) T1-ig (négy hónapos értékelés). Azokat a betegeket, akik megfelelnek a vizsgálati alkalmassági kritériumoknak, véletlenszerűen besorolják, hogy megkapják a gyógyszert vagy a placebót (1:1 arány). A második nyílt fázist minden betegen T2-től (6 hónap) T5-ig (30 hónap) végezzük a gyógyszeres csoport ismételt méréseivel (n=10).

A betegek a kezelés teljes ideje alatt személyes naplót és életminőség-kérdőívet töltenek ki minden vizit alkalmával. Az elsődleges eredmény a klinikai javulás, míg a másodlagos eredmény az agyi anyagcsere PET-FDG általi javulása lesz.

Minden időpontban klinikai értékelésre kerül sor (a SARA/ICARS pontszámok videófelvétele). A videókat véletlenszerűen kiválasztja és vakon értékeli két független klinikus.

A T0, T1, T2, T5 időpontban a betegek agyi PET-FDG vizsgálatot végeznek. A PET-FDG vizsgálatokat ugyanaz a szkenner végzi majd a Bresciai Egyetemen.

Ez a projekt hasznos adatokkal szolgál a kisagyi degeneráció ezen új formájának lehetséges helyettesítő kezeléséről.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
    • BS
      • Brescia, BS, Olaszország, 25100
        • AO Spedali Civili

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A p.Gly230Val mutációk az ELOVL5 génben
  • Az ataxia klinikai tünetei

Kizárási kritériumok:

  • Halolaj vagy DHA étrend-kiegészítő használata a jelen vizsgálatba való beiratkozást megelőző 30 napon belül
  • A rosszul kontrollált cukorbetegség bizonyítéka (a hemoglobin A1c > 8%-a cukorbetegeknél)
  • Napi egynél több ital vagy azzal egyenértékű (>12 g) vagy kettőnél több ital átlagos alkoholfogyasztása bármely 1 napon a szűrést megelőző 30 nap során.
  • A szérum kreatinin szintje 2,0 mg/dl vagy magasabb, vagy éppen dialízis alatt áll
  • A kábítószerrel való visszaélés bizonyítéka a vizsgálatba való belépést megelőző 6 hónapon belül vagy a szűrési időszak alatt
  • Beszámolt arról, hogy a gyógyszerre vonatkozó feltételezés nem megfelelő
  • Ágyhoz kötött betegek (SARA pontszám >23)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: DHA beadás
600 mg/nap DHA-t adnak 16 héten keresztül 5 kettős vak betegnek
Étrend-kiegészítő: DHA
Placebo Comparator: placebo beadás
A placebót ugyanolyan színben és ízben készítik, lágyzselében, mint a DHA, és 16 héten át adják be 5, kettős vak vizsgálatú betegnek.
Étrend-kiegészítő: DHA

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a SARA alapértékhez képest a 16. és a 40. héten
Időkeret: alapvonal, 16 hét, 40 hét
az ataxia javulása a SARA pontszámokkal
alapvonal, 16 hét, 40 hét
Változás a kiindulási ICARS pontszámhoz képest a 16. és a 40. héten
Időkeret: alapvonal, 16 hét, 40 hét
az ataxia javulása az ICARS pontszámokkal
alapvonal, 16 hét, 40 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Brain FDG-PET
Időkeret: alapvonal, 16 hét, 40 hét
a cerebelláris hipometabolizmus javítása
alapvonal, 16 hét, 40 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Barbara Borroni

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Barbara Borroni, MD, AO Spedali Civili

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. június 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. szeptember 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. június 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. március 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 6.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. december 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. december 28.

Utolsó ellenőrzés

2018. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CE NP1821

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

az adatok megosztására a tanulmány közzététele után

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a DHA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Georgia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel