Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

DDAVP kontra gyakorlatok enyhe hemofíliában A

2017. november 30. frissítette: Manuel Carcao, The Hospital for Sick Children

DDAVP vs gyakorlatok enyhe hemofíliás A betegeknél – melyik a jobb, és működnek-e szinergikusan a hemosztázis javításában?

Az enyhe hemofília A-ban (MHA) szenvedő egyének ritkán véreznek, de előfordulhatnak trauma hátterében, ami gyakran előfordul sportolás/edzés közben. Bár mind a testmozgás, mind a DDAVP (desmopresszin) növelheti a 8-as faktor/Von Willebrand faktor (FVIII/VWF szintet), nem világos, hogy a patofiziológiai mechanizmus megegyezik-e. Következésképpen nem ismert, hogy a DDAVP és a testmozgás additív hatást gyakorolna-e a FVIII:C és a VWF szint emelésére, vagy az egyik tagadná a másik hatását. Ennek a két központnak (Sickkids és Columbus, Ohio) a célja, hogy összehasonlítsa a testmozgás és a DDAVP hatását a vérzéscsillapításra MHA-ban szenvedő betegeknél, valamint megvizsgálja e beavatkozások egymás utáni alkalmazásának hatását a betegekre. hemosztatikus indexek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az enyhe hemofíliában (MHA) szenvedő személyek (amelyek FVIII-szintje >5% és ≈40%) ritkán véreznek, de előfordulhatnak traumák hátterében, ami gyakran előfordulhat a sportolás/testedzés összefüggésében. A FVIII szint átmenetileg emelkedik stressz, testmozgás és DDAVP (1-dezamino-8-D-arginin vazopresszin, dezmopresszin) hatására. A DDAVP esetében a Hospital for Sick Children (SickKids) Hemophilia Team és mások kimutatták, hogy a FVIII és a VWF szintje 2-4-szeresére emelkedik a DDAVP hatására. Következésképpen sok MHA-ban szenvedő személy a vérzés kockázatának csökkentése érdekében intranazális (IN) DDAVP-t vesz be sporttevékenység/edzés előtt. Az IN DDAVP meglehetősen drága (300 USD/üveg Octostim® Kanadában és 700 USD/üveg Stimate® az Egyesült Államokban), folyadékkorlátozást igényel, és hányingerrel, hányással, görcsrohamokkal és tachyphylaxiával járhat.

A közelmúltban csoportunk befejezett egy kísérleti/megvalósíthatósági tanulmányt, hogy értékelje az előírt, közepes intenzitású aerob gyakorlatok hatását a hemosztatikus mutatókra 30 A [HA] vagy B [HB] hemofíliában szenvedő gyermeknél (minden súlyosság), és dokumentálták a hemofília jelentős javulását. többszörös véralvadási paraméterek (thrombocytaszám, FVIII:C és von Willebrand faktor [VWF]) edzéssel. Ez a javulás különösen szembetűnő volt 13, enyhe-közepes HA-ban szenvedő poszt-serdülő férfinál. Ebben az alcsoportban a FVIII:C átlagosan 2,3-szoros növekedését figyeltük meg közvetlenül az edzés után, amely szignifikánsan emelkedett, 1,9-szeres maradt 1 órával az edzés befejezése után.

Az aerob edzéssel összefüggő hemosztatikus változók ezen változásai védelmet nyújthatnak a vérzés ellen, és szükségtelenné tehetik az IN DDAVP beadását közvetlenül a sportolás előtt.

Bár mind a testmozgás, mind a DDAVP növelheti a FVIII/VWF szintet, nem világos, hogy ugyanaz a patofiziológiai mechanizmus, amelyben ezt teszik. Következésképpen nem ismert, hogy a DDAVP és a testmozgás fokozná-e egymás hatását a FVIII:C és a VWF szintjének emelésében, vagy egyikük semlegesíti a másik hatását. Itt prospektív, intervenciós vizsgálatot javasolunk a testmozgás és az IN DDAVP összehasonlításáról 40-50 poszt-serdülő (13-21 éves) MHA-ban szenvedő férfiban, hogy összehasonlítsák a vérzéscsillapításra gyakorolt ​​hatásukat, és megvizsgáljuk ezen beavatkozások szekvenciális beadásának hatását a hemosztatikus indexekre.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

30

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Toborzás
        • The Hospital for Sick Children
        • Kapcsolatba lépni:
          • Manuel Carcao
        • Kapcsolatba lépni:
          • Patrick Ng
        • Kutatásvezető:
          • Manuel Carcao
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Még nincs toborzás
        • St. Michael's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Michelle Sholzberg
        • Alkutató:
          • Michelle Sholzberg

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

13 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ≥13 éves és ≤21 éves, enyhe hemofília A-ban (MHA) szenvedő betegeket, akiknek a történelmi kiindulási FVIII:C szintje ≥5% és ≤40% között volt, vagy a Beteg Gyermekek Kórházában vagy a St. Michael's Kórházban követték. Toronto).
  • Genetikailag igazolt enyhe hemofília A-ban (MHA) szenvedő, ≥13 éves és ≤21 éves betegeket, akiknek FVIII:C szintje ≥5% és ≤50% között van, a Beteggyermekek Kórházában vagy a torontói Szent Mihály Kórházban követték ).

Kizárási kritériumok:

  • Jelenleg keringő vagy korábbi inhibitor (≥0,5 BU) előfordulása az elmúlt 5 évben. Mivel az MHA-ban az inhibitorok kialakulása ritka, ezért nem várható, hogy egyetlen beteget sem zárnak ki ebből az okból.
  • Bármilyen FVIII-infúzió vagy DDAVP-használat az előző héten. Ezzel elkerülhető, hogy a FVIII maradvány továbbra is jelen legyen olyan betegeknél, akiknél meghosszabbított felezési idejű FVIII.
  • Az MHA-tól eltérő veleszületett vérzési rendellenesség együttes fennállása (pl. VWD).
  • Korábbi szívkoszorúér-betegség vagy tüdőbetegség, súlyos arthropathia, amely befolyásolja a testmozgást.
  • Béta-blokkolókat, thrombocyta-aggregációt gátló szereket vagy rendszeres nem szteroid gyulladáscsökkentő gyógyszereket (pl. Celebrex).
  • Aktív fertőző vagy gyulladásos állapotú betegek. Ez magában foglalja a HIV-t, az aktív hepatitis B-t vagy C-t, amint az emelkedett AST-, ALT- és RNS-pozitivitásban mutatkozik meg hepatitis B-re vagy C-re.
  • Aktív (naponta dohányzó) betegek (cigaretta, marihuána). Ezt a kizárást azért alkalmazzuk, mert nem tudjuk, hogy a napi dohányzás hatással lesz-e az edzésre vagy a DDAVP-re adott hemosztatikus válaszre.
  • Bármilyen okból korlátozott edzéstűrő betegek.
  • Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében a közelmúltban (az előző 2 hétben) bármely helyen vérzés, vagy az alsó végtagok ízületi/izomvérzése az előző 4 hétben.
  • Azok a betegek, akik egészségügyi okokból nem kaphatnak DDAVP-t [vese- vagy központi idegrendszeri betegségben szenvedők (pl. agytumor)], vagy korábban nemkívánatos eseményeket tapasztaltak a DDAVP-vel kapcsolatban (pl. hipotenzív esemény; roham).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: CROSSOVER
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: A kar: DDAVP, majd gyakorlat

1. beavatkozás: DDAVP. A résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t vesz be. 50 kg-nál kisebb testtömegű betegek: 150 ug (azaz 1 permet egy orrlyukba) és 50 kg-nál nagyobb testtömegű betegek: 300 ug (azaz 2 permet – egy-egy mindkét orrlyukba).

2. beavatkozás: gyakorlat
Drog: DDAVP
A résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t (Kanadában Octostim® néven ismert). Az IN DDAVP kézhezvétele után a résztvevő 30 percig pihen.
Más nevek:
  • IN DDAVP, Octostim
Viselkedési: Gyakorlat
A résztvevő stacionárius ciklus-ergométeren gyakorolja az előzőleg validált, fokozatosan növekvő Godfrey protokollt. A Godfrey protokoll szerint a résztvevő a kalibrált ciklusergométeren kezd kerékpározni, magasságától függő kezdeti edzésterheléssel. A munkateher percenként növekszik szabványos lépésekben, a résztvevő magassága alapján is. Minden résztvevő addig gyakorol, amíg el nem hajt 3 perces kerékpározást a maximális előre jelzett pulzusszám vagy kimerültség 85%-án (amelyik előbb következik be). A tervezett gyakorlat végeztével a munkaterhelés nulla wattra csökken, és a résztvevők további 3 percig folytatják a kerékpározást ezzel a lehűlési sebességgel, mielőtt leszállnának az ergométerről.
ACTIVE_COMPARATOR: B kar: DDAVP egyedül

1. beavatkozás: DDAVP. A résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t vesz be. 50 kg-nál kisebb testtömegű betegek: 150 ug (azaz 1 permet egy orrlyukba) és 50 kg-nál nagyobb testtömegű betegek: 300 ug (azaz 2 permet – egy-egy mindkét orrlyukba).

2. beavatkozás: nincs további beavatkozás (pihenés)
Drog: DDAVP
A résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t (Kanadában Octostim® néven ismert). Az IN DDAVP kézhezvétele után a résztvevő 30 percig pihen.
Más nevek:
  • IN DDAVP, Octostim
KÍSÉRLETI: C kar: Gyakoroljon egyedül

1. beavatkozás: gyakorlat

2. beavatkozás: nincs további beavatkozás (pihenés)
Viselkedési: Gyakorlat
A résztvevő stacionárius ciklus-ergométeren gyakorolja az előzőleg validált, fokozatosan növekvő Godfrey protokollt. A Godfrey protokoll szerint a résztvevő a kalibrált ciklusergométeren kezd kerékpározni, magasságától függő kezdeti edzésterheléssel. A munkateher percenként növekszik szabványos lépésekben, a résztvevő magassága alapján is. Minden résztvevő addig gyakorol, amíg el nem hajt 3 perces kerékpározást a maximális előre jelzett pulzusszám vagy kimerültség 85%-án (amelyik előbb következik be). A tervezett gyakorlat végeztével a munkaterhelés nulla wattra csökken, és a résztvevők további 3 percig folytatják a kerékpározást ezzel a lehűlési sebességgel, mielőtt leszállnának az ergométerről.
KÍSÉRLETI: D KAR: Gyakorlat, majd DDAVP

1. beavatkozás: gyakorlat

2. beavatkozás: DDAVP. A résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t vesz be. 50 kg-nál kisebb testtömegű betegek: 150 ug (azaz 1 permet egy orrlyukba) és 50 kg-nál nagyobb testtömegű betegek: 300 ug (azaz 2 permet – egy-egy mindkét orrlyukba).
Drog: DDAVP
A résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t (Kanadában Octostim® néven ismert). Az IN DDAVP kézhezvétele után a résztvevő 30 percig pihen.
Más nevek:
  • IN DDAVP, Octostim
Viselkedési: Gyakorlat
A résztvevő stacionárius ciklus-ergométeren gyakorolja az előzőleg validált, fokozatosan növekvő Godfrey protokollt. A Godfrey protokoll szerint a résztvevő a kalibrált ciklusergométeren kezd kerékpározni, magasságától függő kezdeti edzésterheléssel. A munkateher percenként növekszik szabványos lépésekben, a résztvevő magassága alapján is. Minden résztvevő addig gyakorol, amíg el nem hajt 3 perces kerékpározást a maximális előre jelzett pulzusszám vagy kimerültség 85%-án (amelyik előbb következik be). A tervezett gyakorlat végeztével a munkaterhelés nulla wattra csökken, és a résztvevők további 3 percig folytatják a kerékpározást ezzel a lehűlési sebességgel, mielőtt leszállnának az ergométerről.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
8-as faktor szint edzés után
Időkeret: Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a 2. beavatkozás után
A 8-as faktor szintjének (FVIII:C) növekedésének összehasonlítása (abszolút és szeres növekedésként mérve) mérsékelt intenzitású aerob edzéssel (körülbelül 15 perc fokozatosan növekvő aerob gyakorlat, amely 3 perces edzéssel csúcsosodik ki az előre jelzett maximum 85%-án) pulzusszám) vs. IN DDAVP MHA-ban szenvedő posztadoleszcens férfiakban.
Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a 2. beavatkozás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
8-as faktor szint a gyakorlatok egymást követő beadása után, majd IN DDAVP (vagy fordítva)
Időkeret: Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a 2. beavatkozás után
A 8-as faktor szintjének (FVIII:C) abszolút és többszörös növekedésének meghatározása, amely a gyakorlatok egymást követő beadásával, majd IN DDAVP-vel társul (vagy fordítva).
Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a 2. beavatkozás után
A fizikai aktivitás alapértékei és a 8-as faktor szintje közötti összefüggések az edzés után
Időkeret: Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a 2. beavatkozás után
Feltárni a kiindulási fizikai aktivitás (a Nemzetközi Fizikai aktivitás Kérdőív [IPAQ]-rövid formában mérve) hatását a 8-as faktor (FVIII:C) terhelés által kiváltott növekedésére.
Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a 2. beavatkozás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Hospital for Sick Children

Együttműködők

Unity Health Toronto
Nationwide Children's Hospital
Canadian Hemophilia Society

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Manuel Carcao, Staff Haematologist

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. július 4.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2018. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2018. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 27.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. május 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. december 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 30.

Utolsó ellenőrzés

2017. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1000054948

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A betegek biztonságának biztosítása és hipotézisünk érvényességének megerősítése érdekében a következőket tervezzük:

  • Találkozzunk, miután az első 10 beteg befejezte a vizsgálatot.
  • Elemezze az első 10 beteg adatait. Ez magában foglalja a biztonsági adatokat, valamint a vérvizsgálatok eredményeit, beleértve a standard hemosztázis vizsgálatot (FVIII;C, VWF:Ag, VWF:RCo, VWF:CBA, VWF:pp) és a vérlemezke funkciót (PFA).
  • Határozza meg, hogy vannak-e mérhető eredmények, amelyek indokolják a további felvételt, és a DSMB ajánlásokat tud tenni a vizsgálat leállítására vagy a protokoll módosítására, ha úgy ítéli meg, hogy biztonsági problémák merülnek fel.
  • Ha az első 10 alany közül bármelyiknél bármilyen váratlan orvosi szövődmény alakul ki, felfüggesztjük a toborzást a vizsgálat DSMB általi újraértékeléséig.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a DDAVP

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mali

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel