Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DDAVP vs. liikunta potilailla, joilla on lievä hemofilia A

torstai 30. marraskuuta 2017 päivittänyt: Manuel Carcao, The Hospital for Sick Children

DDAVP vs. liikunta potilailla, joilla on lievä hemofilia A – kumpi on parempi ja toimivatko ne synergistisesti hemostaasin parantamisessa?

Henkilöt, joilla on lievä hemofilia A (MHA), vuotavat verta harvoin, mutta voivat vuotaa trauman yhteydessä, mikä usein tapahtuu urheilun/harjoituksen aikana. Vaikka sekä harjoittelu että DDAVP (desmopressiini) voivat nostaa tekijä 8/Von Willebrand -tekijää (FVIII/VWF-tasot), ei ole selvää, onko patofysiologinen mekanismi sama. Näin ollen ei tiedetä, olisiko DDAVP:llä ja harjoituksella additiivisia vaikutuksia FVIII:C- ja VWF-tasojen nostamisessa vai kumoaisiko toinen toisen vaikutuksen. Tämän 2 keskuksen (Sickkids ja Columbus, Ohio) tavoitteena on vertailla harjoituksen ja DDAVP:n vaikutusta hemostaasiin potilailla, joilla on MHA, ja tutkia myös näiden interventioiden peräkkäisen antamisen vaikutusta potilaisiin. hemostaattiset indeksit.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Henkilöt, joilla on lievä hemofilia A (MHA) (määritelty henkilöiksi, joiden FVIII-taso on > 5 % - ≈ 40 %), vuotavat verta harvoin, mutta voivat aiheuttaa trauman, joka voi usein johtua urheilusta/harjoittelusta. FVIII-tasot nousevat tilapäisesti stressin, liikunnan ja DDAVP:n (1-desamino-8-D-arginiinivasopressiini, desmopressiini) myötä. DDAVP:n tapauksessa Hospital for Sick Children (SickKids) Hemophilia Team ja muut ovat osoittaneet, että FVIII- ja VWF-tasot nousevat 2–4-kertaisesti DDAVP:n myötä. Tämän seurauksena monet MHA-potilaat ottavat intranasaalista (IN) DDAVP:tä ennen urheilua/harjoitusta yrittääkseen vähentää verenvuotoriskiään. IN DDAVP on kohtuullisen kallis (300 dollaria / pullo Octostim® Kanadassa ja 700 $ / pullo Stimate® USA:ssa), vaatii nesterajoitusta ja siihen voi liittyä pahoinvointia, oksentelua, kohtauksia ja takyfylaksia.

Äskettäin ryhmämme sai päätökseen pilotti-/toteutettavuustutkimuksen arvioidakseen määrätyn, kohtalaisen intensiteetin aerobisen harjoittelun vaikutusta hemostaattisiin indekseihin 30 lapsella, joilla oli hemofilia A [HA] tai B [HB] (kaikki vaikeusaste), ja dokumentoi merkittävän parannuksen useita hyytymisparametreja (verihiutalemäärä, FVIII:C ja von Willebrand -tekijä [VWF]) harjoituksen yhteydessä. Tämä parannus oli erityisen selvä 13:lla murrosikäisellä miehellä, joilla oli lievä tai kohtalainen HA. Tässä alaryhmässä havaitsimme FVIII:C:n keskimääräisen 2,3-kertaisen nousun välittömästi harjoituksen jälkeen, mikä pysyi merkitsevästi koholla 1,9-kertaisena tunnin kuluttua harjoituksen päättymisestä.

Nämä aerobiseen harjoitteluun liittyvät hemostaattisten muuttujien muutokset voivat suojata verenvuotoa vastaan ​​ja tehdä tyhjäksi IN DDAVP:n antamisen tarpeen välittömästi ennen urheiluun osallistumista.

Vaikka sekä harjoittelu että DDAVP voivat nostaa FVIII/VWF-tasoja, ei ole selvää, onko patofysiologinen mekanismi, jossa ne tekevät tämän, sama. Näin ollen ei tiedetä, lisäisivätkö DDAVP ja harjoitus toistensa vaikutuksia FVIII:C- ja VWF-tasojen nostamisessa vai kumoaisiko toinen toisen vaikutuksen. Tässä ehdotamme prospektiivista, interventiotutkimusta harjoituksesta vs. IN DDAVP 40–50 nuorten (13–21-vuotiaiden) MHA:ta sairastavien miesten vaikutusten vertaamiseksi hemostaasiin ja myös näiden interventioiden peräkkäisen annon vaikutuksen tutkimiseen hemostaattisiin indekseihin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

30

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Rekrytointi
        • The Hospital for Sick Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Manuel Carcao
        • Ottaa yhteyttä:
          • Patrick Ng
        • Päätutkija:
          • Manuel Carcao
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Ei vielä rekrytointia
        • St. Michael's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Michelle Sholzberg
        • Alatutkija:
          • Michelle Sholzberg

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

13 vuotta - 21 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ≥13-vuotiaita ja ≤21-vuotiaita potilaita, joilla on lievä hemofilia A (MHA), joiden historiallinen lähtötaso FVIII:C on ≥5 % - ≤40 %, seurataan joko sairaiden lasten sairaalassa tai St. Michaelin sairaalassa ( Toronto).
  • ≥13-vuotiaita ja ≤21-vuotiaita potilaita, joilla on geneettisesti varmistettu lievä hemofilia A (MHA) ja FVIII:C-taso ≥5 % - ≤50 %, seurataan joko sairaiden lasten sairaalassa tai St. Michaelin sairaalassa (Toronto). ).

Poissulkemiskriteerit:

  • Verenkierrossa oleva tai aiempi estäjä (≥0,5 BU) viimeisten 5 vuoden aikana. Koska inhibiittoreiden kehittyminen MHA:ssa on harvinaista, ei ole odotettavissa, että ketään potilasta suljetaan pois tästä syystä.
  • Mikä tahansa FVIII-infuusio tai DDAVP-käyttö edellisellä viikolla. Näin vältetään jäännös-FVIII:n esiintyminen potilaalla, joka on ottanut pidennetyn puoliintumisajan FVIII:n.
  • Muiden synnynnäisten verenvuotohäiriöiden kuin MHA:n samanaikainen esiintyminen (esim. VWD).
  • Aiempi sepelvaltimotauti tai keuhkosairaus, vaikea nivelsairaus, joka häiritsee harjoittelua.
  • Potilaat, jotka käyttävät beetasalpaajia, verihiutalelääkkeitä tai säännöllisiä ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä (esim. Celebrex).
  • Potilaat, joilla on aktiivinen infektio- tai tulehdustila. Tähän sisältyy HIV, aktiivinen B- tai C-hepatiitti, mikä näkyy kohonneessa AST-, ALT- ja RNA-positiivisuudessa hepatiitti B- tai C-hepatiittille.
  • Potilaat, jotka ovat aktiivisia (määritelty päivittäin tupakoiviksi) tupakoitsijoita (savukkeita, marihuanaa). Tämä poissulkeminen on otettu käyttöön, koska emme tiedä, vaikuttaako päivittäinen tupakointi hemostaattiseen vasteeseen joko harjoituksen tai DDAVP:n suhteen.
  • Potilaat, joilla on jostain syystä rajoitettu rasitustoleranssi.
  • Potilaat, joilla on ollut äskettäin (2 edeltävän viikon aikana) verenvuotoa missä tahansa paikassa tai nivel-/lihasverenvuotoa alaraajoissa edellisten 4 viikon aikana.
  • Potilaat, joiden ei pitäisi lääketieteellisistä syistä saada DDAVP:tä [potilaat, joilla on munuais- tai keskushermostosairaus (esim. aivokasvain)] tai sinulla on aiemmin ollut DDAVP:n haittavaikutuksia (esim. hypotensiivinen tapahtuma; kohtaus).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Käsivarsi A: DDAVP, jota seuraa harjoitus

Interventio #1: DDAVP. Osallistuja ottaa joko 1 tai 2 nenäsumutetta IN DDAVP:tä. Potilaat, jotka painavat < 50 kg: 150 ug (eli 1 suihke yhteen sieraimeen) ja potilaat, jotka painavat ≥ 50 kg: 300 ug (eli 2 suihketta - yksi kumpaankin sieraimeen).

Interventio #2: Harjoitus
Lääke: DDAVP
Osallistuja ottaa joko 1 tai 2 nenäsumutetta IN DDAVP:tä (tunnetaan nimellä Octostim® Kanadassa). IN DDAVP:n saatuaan osallistuja lepää 30 minuuttia.
Muut nimet:
  • IN DDAVP, Octostim
Käyttäytyminen: Harjoittele
Osallistuja harjoittelee paikallaan pysyvällä pyöräergometrillä käyttämällä aiemmin validoitua, asteittain kasvavaa Godfrey-protokollaa. Godfrey-protokollan mukaan osallistuja aloittaa pyöräilyn kalibroidulla pyöräergometrillä pituudestaan ​​riippuvalla alkukuormalla. Työmäärää lisätään joka minuutti vakioaskelin myös osallistujan pituuden mukaan. Kaikki osallistujat harjoittelevat, kunnes he suorittavat 3 minuutin pyöräilyn 85 %:lla ennustetusta maksimisykkeestään tai uupumuksestaan ​​(sen mukaan kumpi on ensin). Suunnitellun harjoituksen päätyttyä työkuorma lasketaan nollaan wattiin ja osallistujat jatkavat pyöräilyä tällä jäähtymisnopeudella vielä 3 minuuttia ennen ergometriltä nousemista.
ACTIVE_COMPARATOR: Käsivarsi B: DDAVP yksin

Interventio #1: DDAVP. Osallistuja ottaa joko 1 tai 2 nenäsumutetta IN DDAVP:tä. Potilaat, jotka painavat < 50 kg: 150 ug (eli 1 suihke yhteen sieraimeen) ja potilaat, jotka painavat ≥ 50 kg: 300 ug (eli 2 suihketta - yksi kumpaankin sieraimeen).

Interventio #2: ei enempää interventioita (lepo)
Lääke: DDAVP
Osallistuja ottaa joko 1 tai 2 nenäsumutetta IN DDAVP:tä (tunnetaan nimellä Octostim® Kanadassa). IN DDAVP:n saatuaan osallistuja lepää 30 minuuttia.
Muut nimet:
  • IN DDAVP, Octostim
KOKEELLISTA: Käsivarsi C: Harjoittele yksin

Interventio #1: Harjoitus

Interventio #2: ei enempää interventioita (lepo)
Käyttäytyminen: Harjoittele
Osallistuja harjoittelee paikallaan pysyvällä pyöräergometrillä käyttämällä aiemmin validoitua, asteittain kasvavaa Godfrey-protokollaa. Godfrey-protokollan mukaan osallistuja aloittaa pyöräilyn kalibroidulla pyöräergometrillä pituudestaan ​​riippuvalla alkukuormalla. Työmäärää lisätään joka minuutti vakioaskelin myös osallistujan pituuden mukaan. Kaikki osallistujat harjoittelevat, kunnes he suorittavat 3 minuutin pyöräilyn 85 %:lla ennustetusta maksimisykkeestään tai uupumuksestaan ​​(sen mukaan kumpi on ensin). Suunnitellun harjoituksen päätyttyä työkuorma lasketaan nollaan wattiin ja osallistujat jatkavat pyöräilyä tällä jäähtymisnopeudella vielä 3 minuuttia ennen ergometriltä nousemista.
KOKEELLISTA: ARM D: Harjoitus, jota seuraa DDAVP

Interventio #1: Harjoitus

Interventio #2: DDAVP. Osallistuja ottaa joko 1 tai 2 nenäsumutetta IN DDAVP:tä. Potilaat, jotka painavat < 50 kg: 150 ug (eli 1 suihke yhteen sieraimeen) ja potilaat, jotka painavat ≥ 50 kg: 300 ug (eli 2 suihketta - yksi kumpaankin sieraimeen).
Lääke: DDAVP
Osallistuja ottaa joko 1 tai 2 nenäsumutetta IN DDAVP:tä (tunnetaan nimellä Octostim® Kanadassa). IN DDAVP:n saatuaan osallistuja lepää 30 minuuttia.
Muut nimet:
  • IN DDAVP, Octostim
Käyttäytyminen: Harjoittele
Osallistuja harjoittelee paikallaan pysyvällä pyöräergometrillä käyttämällä aiemmin validoitua, asteittain kasvavaa Godfrey-protokollaa. Godfrey-protokollan mukaan osallistuja aloittaa pyöräilyn kalibroidulla pyöräergometrillä pituudestaan ​​riippuvalla alkukuormalla. Työmäärää lisätään joka minuutti vakioaskelin myös osallistujan pituuden mukaan. Kaikki osallistujat harjoittelevat, kunnes he suorittavat 3 minuutin pyöräilyn 85 %:lla ennustetusta maksimisykkeestään tai uupumuksestaan ​​(sen mukaan kumpi on ensin). Suunnitellun harjoituksen päätyttyä työkuorma lasketaan nollaan wattiin ja osallistujat jatkavat pyöräilyä tällä jäähtymisnopeudella vielä 3 minuuttia ennen ergometriltä nousemista.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Factor 8 taso harjoituksen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 30 minuuttia toimenpiteen nro 1 jälkeen, 30 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen ja 90 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen
Vertaamaan tekijän 8 tason nousua (FVIII:C) (mitattu absoluuttisena ja kertaisena nousuna), joka liittyy kohtalaisen intensiteetin aerobiseen harjoitteluun (noin 15 minuuttia asteittain lisääntyvää aerobista harjoittelua, joka huipentuu 3 minuutin harjoitukseen 85 %:lla ennustetusta maksimista syke) vs. IN DDAVP murrosikäisillä miehillä, joilla on MHA.
Lähtötilanne, 30 minuuttia toimenpiteen nro 1 jälkeen, 30 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen ja 90 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tekijän 8 taso peräkkäisen harjoituksen jälkeen, jota seuraa IN DDAVP (tai päinvastoin)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 30 minuuttia toimenpiteen nro 1 jälkeen, 30 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen ja 90 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen
Tekijän 8 tason (FVIII:C) absoluuttisen ja kertaisen nousun määrittämiseksi, joka liittyy peräkkäiseen harjoituksen antamiseen ja sen jälkeen IN DDAVP:hen (tai päinvastoin).
Lähtötilanne, 30 minuuttia toimenpiteen nro 1 jälkeen, 30 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen ja 90 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen
Fyysisen aktiivisuuden lähtöpisteiden ja tekijä 8 -tasojen väliset yhteydet harjoituksen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 30 minuuttia toimenpiteen nro 1 jälkeen, 30 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen ja 90 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen
Tutkia fyysisen aktiivisuuden (mitattu käyttämällä International Physical Activity Questionnaire [IPAQ] -lyhytmuotoa) vaikutusta harjoituksen aiheuttamaan tekijä 8 -tason nousuun (FVIII:C).
Lähtötilanne, 30 minuuttia toimenpiteen nro 1 jälkeen, 30 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen ja 90 minuuttia toimenpiteen nro 2 jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Hospital for Sick Children

Yhteistyökumppanit

Unity Health Toronto
Nationwide Children's Hospital
Canadian Hemophilia Society

Tutkijat

  • Päätutkija: Manuel Carcao, Staff Haematologist

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 4. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Tiistai 2. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 4. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. marraskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1000054948

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Potilaiden turvallisuuden varmistamiseksi ja hypoteesimme paikkansapitävyyden vahvistamiseksi aiomme:

  • Tapaa, kun ensimmäiset 10 potilasta ovat suorittaneet tutkimuksen.
  • Analysoi 10 ensimmäisen potilaan tiedot. Tämä sisältää turvallisuustiedot sekä verikokeiden tulokset, mukaan lukien normaali hemostaasitesti (FVIII;C, VWF:Ag, VWF:RCo, VWF:CBA, VWF:pp) ja verihiutaleiden toiminta (PFA).
  • Selvitä, onko mitattavissa olevia tuloksia, jotka oikeuttavat lisärekisteröinnin, ja DSMB voi antaa suosituksia tutkimuksen lopettamisesta tai protokollan muuttamisesta, jos he katsovat, että turvallisuusongelmia on.
  • Jos jollekin ensimmäisestä 10 koehenkilöstä kehittyy odottamattomia lääketieteellisiä komplikaatioita, keskeytämme rekrytoinnin, kunnes DSMB arvioi tutkimuksen uudelleen.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset DDAVP

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa