Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DDAVP vs. motion hos patienter med mild hæmofili A

30. november 2017 opdateret af: Manuel Carcao, The Hospital for Sick Children

DDAVP vs motion hos patienter med mild hæmofili A - Hvilken er bedre, og virker de synergistisk for at forbedre hæmostase?

Personer med mild hæmofili A (MHA) bløder sjældent, men kan i tilfælde af traumer, som ofte er, når de deltager i sport/motion. Selvom både træning og DDAVP (desmopressin) kan hæve faktor 8/Von Willebrand-faktor (FVIII/VWF-niveauer), er det ikke klart, om den patofysiologiske mekanisme er den samme. Det vides derfor ikke, om DDAVP og motion ville have additive effekter ved at hæve FVIII:C og VWF niveauer, eller om det ene ville ophæve virkningen af ​​det andet. Formålet med dette 2 center (Sickkids og Columbus, Ohio), prospektive, cross-over designstudie er at sammenligne virkningen af ​​træning vs. DDAVP på hæmostase hos patienter med MHA og også at undersøge virkningen af ​​sekventiel administration af disse interventioner på deres hæmostatiske indekser.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Personer med mild hæmofili A (MHA) (defineret som at have et FVIII-niveau på >5% til ≈40%) bløder sjældent, men kan i forbindelse med traumer, som ofte er i forbindelse med deltagelse i sport/motion. FVIII-niveauer stiger midlertidigt med stress, motion og med DDAVP (1-desamino-8-D-arginin vasopressin, desmopressin). I tilfælde af DDAVP har Hospital for Syge Børn (SickKids) Hæmofili-teamet og andre vist, at FVIII- og VWF-niveauer stiger 2-4 gange med DDAVP. Derfor tager mange personer med MHA i et forsøg på at reducere deres risiko for blødning intranasal (IN) DDAVP før sportsaktiviteter/motion. IN DDAVP er rimeligt dyrt ($300/flaske Octostim® i Canada og $700/flaske Stimate® i USA), kræver væskebegrænsning og kan være forbundet med kvalme, opkastning, anfald og takyfylakse.

For nylig gennemførte vores gruppe et pilot-/gennemførlighedsstudie for at evaluere virkningen af ​​et foreskrevet, moderat intensitets aerobisk træningsregime på hæmostatiske indeks hos 30 børn med hæmofili A [HA] eller B [HB] (alle sværhedsgrader) og dokumenterede en signifikant forbedring i flere koagulationsparametre (trombocyttal, FVIII:C og von Willebrand faktor [VWF]) med træning. Denne forbedring var især udtalt hos 13 post-adolescente mænd med mild-moderat HA. I denne underkohorte bemærkede vi en gennemsnitlig 2,3 gange stigning i FVIII:C umiddelbart efter træning, som forblev signifikant forhøjet ved 1,9 gange, 1 time efter afslutning af træning

Disse ændringer i hæmostatiske variabler forbundet med aerob træning kan være beskyttende mod blødning og kan ophæve behovet for at administrere IN DDAVP umiddelbart før idrætsdeltagelse.

Selvom både træning og DDAVP kan hæve FVIII/VWF-niveauer, er det ikke klart, om den patofysiologiske mekanisme, hvori de gør dette, er den samme. Det vides derfor ikke, om DDAVP og motion ville forstærke hinandens virkninger ved at hæve FVIII:C og VWF niveauer, eller om det ene ville ophæve virkningen af ​​det andet. Heri foreslår vi en prospektiv, interventionel undersøgelse af træning vs IN DDAVP hos 40-50 post-adolescent (13-21 år) mænd med MHA for at sammenligne deres indvirkning på hæmostase og også for at undersøge virkningen af ​​sekventiel administration af disse interventioner på hæmostatiske indekser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
          • Manuel Carcao
        • Kontakt:
          • Patrick Ng
        • Ledende efterforsker:
          • Manuel Carcao
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • Ikke rekrutterer endnu
        • St. Michael's Hospital
        • Kontakt:
          • Michelle Sholzberg
        • Underforsker:
          • Michelle Sholzberg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år til 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter ≥13 år og ≤21 år med mild hæmofili A (MHA) med et historisk basislinje FVIII:C-niveau på ≥5 % til ≤40 % fulgt på enten Hospital for Syge Børn eller St. Michael's Hospital ( Toronto).
  • Patienter ≥13 år og ≤21 år med genetisk bekræftet mild hæmofili A (MHA), med FVIII:C-niveau på ≥5% til ≤50% fulgt på enten Hospital for Syge Børn eller St. Michael's Hospital (Toronto) ).

Ekskluderingskriterier:

  • En aktuelt cirkulerende eller historie med en tidligere hæmmer (≥0,5 BU) inden for de seneste 5 år. Da udvikling af inhibitorer i MHA er sjælden, forventes det ikke, at nogen patient vil blive udelukket af denne grund.
  • Enhver FVIII-infusion eller DDAVP-brug i den foregående uge. Dette er for at undgå, at en resterende FVIII stadig er til stede hos en patient, som har taget FVIII med forlænget halveringstid.
  • Sameksistens af en anden medfødt blødningsforstyrrelse end MHA (f.eks. VWD).
  • Tidligere koronararteriesygdom eller lungesygdom, alvorlig artropati, der forstyrrer evnen til at træne.
  • Patienter på betablokkere, trombocythæmmende midler eller almindelige ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (f. Celebrex).
  • Patienter med en aktiv infektions- eller inflammatorisk tilstand. Dette inkluderer HIV, aktiv hepatitis B eller C som afspejlet i forhøjet AST, ALT, RNA-positivitet for hepatitis B eller C.
  • Patienter, der er aktive (defineret som daglig rygning) rygere (cigaretter, marihuana). Denne udelukkelse er sat på plads, da vi ikke ved, om daglig rygning vil påvirke den hæmostatiske reaktion på enten træning eller DDAVP.
  • Patienter med begrænset træningstolerance uanset årsag.
  • Patienter med en anamnese med en nylig blødning (i de foregående 2 uger) på et hvilket som helst sted, eller en led-/muskelblødning i underekstremiteterne i de foregående 4 uger.
  • Patienter, der af medicinske årsager ikke bør modtage DDAVP [dem med nyre- eller CNS-sygdom (f. hjernetumor)] eller tidligere har oplevet bivirkninger med DDAVP (f.eks. hypotensiv hændelse; anfald).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Arm A: DDAVP efterfulgt af træning

Intervention #1: DDAVP. Deltageren tager enten 1 eller 2 næsespray IN DDAVP. Til patienter, der vejer <50 kg: 150 ug (dvs. 1 spray i et næsebor) og patienter, der vejer ≥50 kg: 300 ug (dvs. 2 sprays - en i hvert næsebor).

Intervention #2: Motion
Medicin: DDAVP
Deltageren vil tage enten 1 eller 2 næsespray med IN DDAVP (kendt som Octostim® i Canada). Efter at have modtaget IN DDAVP, vil deltageren hvile i 30 minutter.
Andre navne:
  • I DDAVP, Octostim
Adfærdsmæssigt: Dyrke motion
Deltageren vil træne på et stationært cyklus-ergometer ved hjælp af den tidligere validerede, progressivt inkrementelle Godfrey-protokol. I henhold til Godfrey-protokollen begynder deltageren at cykle på det kalibrerede cykelergometer med en indledende træningsbelastning afhængig af deres højde. Arbejdsbyrden øges hvert minut i standard trin også baseret på deltagerens højde. Alle deltagere vil træne, indtil de gennemfører 3 minutters cykling med 85 % af deres maksimale forudsagte puls eller udmattelse (alt efter hvad der er først). Efter afslutning af planlagt træning reduceres arbejdsbelastningen til nul watt, og deltagerne vil fortsætte med at cykle med denne nedkølingshastighed i yderligere 3 minutter, før de står af ergometeret.
ACTIVE_COMPARATOR: Arm B: DDAVP alene

Intervention #1: DDAVP. Deltageren tager enten 1 eller 2 næsespray IN DDAVP. Til patienter, der vejer <50 kg: 150 ug (dvs. 1 spray i et næsebor) og patienter, der vejer ≥50 kg: 300 ug (dvs. 2 sprays - en i hvert næsebor).

Intervention #2: ingen yderligere intervention (hvile)
Medicin: DDAVP
Deltageren vil tage enten 1 eller 2 næsespray med IN DDAVP (kendt som Octostim® i Canada). Efter at have modtaget IN DDAVP, vil deltageren hvile i 30 minutter.
Andre navne:
  • I DDAVP, Octostim
EKSPERIMENTEL: Arm C: Træn alene

Intervention #1: Motion

Intervention #2: ingen yderligere intervention (hvile)
Adfærdsmæssigt: Dyrke motion
Deltageren vil træne på et stationært cyklus-ergometer ved hjælp af den tidligere validerede, progressivt inkrementelle Godfrey-protokol. I henhold til Godfrey-protokollen begynder deltageren at cykle på det kalibrerede cykelergometer med en indledende træningsbelastning afhængig af deres højde. Arbejdsbyrden øges hvert minut i standard trin også baseret på deltagerens højde. Alle deltagere vil træne, indtil de gennemfører 3 minutters cykling med 85 % af deres maksimale forudsagte puls eller udmattelse (alt efter hvad der er først). Efter afslutning af planlagt træning reduceres arbejdsbelastningen til nul watt, og deltagerne vil fortsætte med at cykle med denne nedkølingshastighed i yderligere 3 minutter, før de står af ergometeret.
EKSPERIMENTEL: ARM D: Øvelse efterfulgt af DDAVP

Intervention #1: Motion

Intervention #2: DDAVP. Deltageren tager enten 1 eller 2 næsespray IN DDAVP. Til patienter, der vejer <50 kg: 150 ug (dvs. 1 spray i et næsebor) og patienter, der vejer ≥50 kg: 300 ug (dvs. 2 sprays - en i hvert næsebor).
Medicin: DDAVP
Deltageren vil tage enten 1 eller 2 næsespray med IN DDAVP (kendt som Octostim® i Canada). Efter at have modtaget IN DDAVP, vil deltageren hvile i 30 minutter.
Andre navne:
  • I DDAVP, Octostim
Adfærdsmæssigt: Dyrke motion
Deltageren vil træne på et stationært cyklus-ergometer ved hjælp af den tidligere validerede, progressivt inkrementelle Godfrey-protokol. I henhold til Godfrey-protokollen begynder deltageren at cykle på det kalibrerede cykelergometer med en indledende træningsbelastning afhængig af deres højde. Arbejdsbyrden øges hvert minut i standard trin også baseret på deltagerens højde. Alle deltagere vil træne, indtil de gennemfører 3 minutters cykling med 85 % af deres maksimale forudsagte puls eller udmattelse (alt efter hvad der er først). Efter afslutning af planlagt træning reduceres arbejdsbelastningen til nul watt, og deltagerne vil fortsætte med at cykle med denne nedkølingshastighed i yderligere 3 minutter, før de står af ergometeret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Faktor 8 niveau efter træning
Tidsramme: Baseline, 30 minutter efter intervention #1, 30 minutter efter intervention #2 og 90 minutter efter intervention #2
For at sammenligne stigningen i faktor 8-niveauer (FVIII:C) (målt som absolut og foldstigning) forbundet med aerob træning med moderat intensitet (ca. 15 minutters gradvist stigende aerob træning, der kulminerer med 3 minutters træning med 85 % af det forudsagte maksimum hjertefrekvens) vs. IN DDAVP hos post-adolescente mænd med MHA.
Baseline, 30 minutter efter intervention #1, 30 minutter efter intervention #2 og 90 minutter efter intervention #2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Faktor 8-niveau efter sekventiel administration af træning efterfulgt af IN DDAVP (eller omvendt)
Tidsramme: Baseline, 30 minutter efter intervention #1, 30 minutter efter intervention #2 og 90 minutter efter intervention #2
For at bestemme den absolutte og gange stigning i faktor 8-niveauer (FVIII:C) forbundet med sekventiel administration af træning efterfulgt af IN DDAVP (eller omvendt).
Baseline, 30 minutter efter intervention #1, 30 minutter efter intervention #2 og 90 minutter efter intervention #2
Sammenhæng mellem baseline fysisk aktivitetsscore og faktor 8-niveauer efter træning
Tidsramme: Baseline, 30 minutter efter intervention #1, 30 minutter efter intervention #2 og 90 minutter efter intervention #2
At udforske virkningen af ​​fysisk aktivitet ved baseline (målt ved hjælp af International Physical Activity Questionnaire [IPAQ]-kortform) på træningsinduceret stigning i faktor 8-niveauer (FVIII:C).
Baseline, 30 minutter efter intervention #1, 30 minutter efter intervention #2 og 90 minutter efter intervention #2

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Samarbejdspartnere

Unity Health Toronto
Nationwide Children's Hospital
Canadian Hemophilia Society

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Manuel Carcao, Staff Haematologist

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

4. juli 2017

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. august 2018

Studieafslutning (FORVENTET)

1. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. april 2017

Først opslået (FAKTISKE)

2. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

4. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. november 2017

Sidst verificeret

1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000054948

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

For at sikre patienternes sikkerhed og bekræfte gyldigheden af ​​vores hypotese planlægger vi at:

  • Mød efter de første 10 patienter har gennemført undersøgelsen.
  • Analyser data fra de første 10 patienter. Dette inkluderer sikkerhedsdata såvel som resultater af blodprøverne, inklusive standard hæmostasetest (FVIII;C, VWF:Ag, VWF:RCo, VWF:CBA, VWF:pp) og blodpladefunktion (PFA).
  • Bestem, om der er målbare resultater, der retfærdiggør yderligere tilmelding, og DSMB vil være i stand til at komme med anbefalinger vedrørende afslutning af undersøgelsen eller ændring af protokollen, hvis de vurderer, at der er sikkerhedsproblemer.
  • Hvis nogen af ​​de første 10 forsøgspersoner udvikler en uventet medicinsk komplikation, vil vi suspendere rekruttering, indtil DSMB har reevalueret undersøgelsen.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mild hæmofili A uden inhibitor

Kliniske forsøg med DDAVP

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner