Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

DDAVP a ćwiczenia fizyczne u pacjentów z łagodną hemofilią typu A

30 listopada 2017 zaktualizowane przez: Manuel Carcao, The Hospital for Sick Children

DDAVP vs ćwiczenia u pacjentów z łagodną hemofilią A – co jest lepsze i czy działają synergistycznie w poprawie hemostazy?

Osoby z łagodną hemofilią typu A (MHA) krwawią rzadko, ale może to nastąpić w wyniku urazu, który często występuje podczas uprawiania sportu/ćwiczeń. Chociaż zarówno ćwiczenia fizyczne, jak i DDAVP (desmopresyna) mogą zwiększać poziom czynnika 8/czynnika von Willebranda (poziom FVIII/VWF), nie jest jasne, czy mechanizm patofizjologiczny jest taki sam. W związku z tym nie wiadomo, czy DDAVP i ćwiczenia miałyby addytywny wpływ na zwiększenie poziomów FVIII:C i VWF, czy też jedno z nich znosiłoby działanie drugiego. Celem tego 2-ośrodkowego (Sickkids i Columbus, Ohio), prospektywnego, krzyżowego badania jest porównanie wpływu ćwiczeń i DDAVP na hemostazę u pacjentów z MHA, a także zbadanie wpływu sekwencyjnego podawania tych interwencji na ich wskaźniki hemostatyczne.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Osoby z łagodną hemofilią A (MHA) (zdefiniowaną jako mająca poziom FVIII >5% do ≈40%) krwawią rzadko, ale może to mieć miejsce w kontekście urazu, który często może mieć miejsce w kontekście uprawiania sportu/ćwiczeń. Poziomy FVIII przejściowo wzrastają pod wpływem stresu, ćwiczeń fizycznych i DDAVP (1-desamino-8-D-arginina wazopresyna, desmopresyna). W przypadku DDAVP zespół Hemophilia Team Hospital for Sick Kids (SickKids) i inni wykazali, że poziomy FVIII i VWF wzrastają 2-4-krotnie w przypadku DDAVP. W związku z tym wiele osób z MHA, próbując zmniejszyć ryzyko krwawienia, przyjmuje donosowo (IN) DDAVP przed zajęciami sportowymi/ćwiczeniami. IN DDAVP jest dość kosztowny (300 USD/butelkę Octostim® w Kanadzie i 700 USD/butelkę Stimate® w USA), wymaga ograniczenia płynów i może wiązać się z nudnościami, wymiotami, drgawkami i tachyfilaksją.

Niedawno nasza grupa zakończyła badanie pilotażowe/wykonalności w celu oceny wpływu przepisanego reżimu ćwiczeń aerobowych o umiarkowanej intensywności na wskaźniki hemostazy u 30 dzieci z hemofilią A [HA] lub B [HB] (wszystkie ciężkości) i udokumentowała znaczną poprawę w wiele parametrów krzepnięcia (liczba płytek krwi, FVIII:C i czynnik von Willebranda [VWF]) z wysiłkiem fizycznym. Ta poprawa była szczególnie wyraźna u 13 mężczyzn w okresie dojrzewania z łagodną do umiarkowanej HA. W tej subkohorcie odnotowaliśmy średni 2,3-krotny wzrost FVIII:C bezpośrednio po wysiłku, który pozostał znacząco podwyższony na poziomie 1,9-krotny, 1 godzinę po zakończeniu ćwiczeń

Te zmiany parametrów hemostatycznych związane z ćwiczeniami aerobowymi mogą chronić przed krwawieniem i mogą negować potrzebę podawania IN DDAVP bezpośrednio przed uprawianiem sportu.

Chociaż zarówno ćwiczenia, jak i DDAVP mogą podnosić poziomy FVIII/VWF, nie jest jasne, czy mechanizm patofizjologiczny, w którym to robią, jest taki sam. W związku z tym nie wiadomo, czy DDAVP i ćwiczenia wzmacniałyby wzajemnie swoje działanie w zwiększaniu poziomów FVIII:C i VWF, czy też jedno z nich niweczyłoby działanie drugiego. W niniejszym artykule proponujemy prospektywne, interwencyjne badanie ćwiczeń w porównaniu z IN DDAVP u 40-50 mężczyzn po okresie dojrzewania (13-21 lat) z MHA w celu porównania ich wpływu na hemostazę, a także w celu zbadania wpływu sekwencyjnego podawania tych interwencji na wskaźniki hemostatyczne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
          • Manuel Carcao
        • Kontakt:
          • Patrick Ng
        • Główny śledczy:
          • Manuel Carcao
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • St. Michael's Hospital
        • Kontakt:
          • Michelle Sholzberg
        • Pod-śledczy:
          • Michelle Sholzberg

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat do 21 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku ≥13 i ≤21 lat z łagodną hemofilią typu A (MHA), z historycznym wyjściowym poziomem FVIII:C od ≥5% do ≤40%, kierowani do szpitala dla chorych dzieci lub szpitala św. Michała ( Toronto).
  • Pacjenci w wieku ≥13 i ≤21 lat z genetycznie potwierdzoną łagodną hemofilią A (MHA), z poziomem FVIII:C od ≥5% do ≤50%, kierowani do Hospital for Sick Children lub St. Michael's Hospital (Toronto ).

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie krążący lub poprzedni inhibitor (≥0,5 BU) w ciągu ostatnich 5 lat. Ponieważ powstawanie inhibitorów w MHA jest rzadkie, nie oczekuje się wykluczenia jakiegokolwiek pacjenta z tego powodu.
  • Jakakolwiek infuzja FVIII lub użycie DDAVP w poprzednim tygodniu. Ma to na celu uniknięcie obecności resztkowego FVIII u pacjenta, który przyjął FVIII o przedłużonym okresie półtrwania.
  • Współistnienie wrodzonej skazy krwotocznej innej niż MHA (np. VWD).
  • Wcześniejsza historia choroby wieńcowej lub choroby płuc, ciężka artropatia zakłócająca zdolność do ćwiczeń.
  • Pacjenci przyjmujący beta-adrenolityki, leki przeciwpłytkowe lub regularnie przyjmujący niesteroidowe leki przeciwzapalne (np. Celebrex).
  • Pacjenci z aktywnym stanem zakaźnym lub zapalnym. Obejmuje to HIV, aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, co znajduje odzwierciedlenie w podwyższonej aktywności AspAT, ALT, dodatnim wyniku RNA dla wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C.
  • Pacjenci, którzy są aktywnymi (definiowanymi jako palący codziennie) palaczami (papierosy, marihuana). To wykluczenie zostało wprowadzone, ponieważ nie wiemy, czy codzienne palenie wpłynie na odpowiedź hemostatyczną na wysiłek fizyczny lub DDAVP.
  • Pacjenci z ograniczoną tolerancją wysiłku z jakiegokolwiek powodu.
  • Pacjenci z niedawnym krwawieniem (w ciągu ostatnich 2 tygodni) w dowolnej lokalizacji lub krwawieniem do stawów/mięśni kończyn dolnych w ciągu ostatnich 4 tygodni.
  • Pacjenci, którzy z powodów medycznych nie powinni otrzymywać DDAVP [osoby z chorobą nerek lub OUN (np. guza mózgu)] lub wcześniej wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z DDAVP (np. zdarzenie hipotensyjne; napad).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Ramię A: DDAVP, a następnie ćwiczenie

Interwencja nr 1: DDAVP. Uczestnik weźmie 1 lub 2 aerozole do nosa IN DDAVP. Dla pacjentów o masie ciała <50 kg: 150 μg (tj. 1 dawka aerozolu do jednego otworu nosowego) oraz pacjentów o masie ciała ≥50 kg: 300 μg (tj. 2 dawki aerozolu - po jednej do każdego otworu nosowego).

Interwencja nr 2: Ćwiczenia
Lek: DDAVP
Uczestnik weźmie 1 lub 2 aerozole do nosa IN DDAVP (znanego jako Octostim® w Kanadzie). Po otrzymaniu IN DDAVP uczestnik odpoczywa przez 30 minut.
Inne nazwy:
  • W DDAVP, Octostim
Behawioralne: Ćwiczenia
Uczestnik będzie ćwiczył na stacjonarnym ergometrze rowerowym, korzystając z wcześniej zatwierdzonego, progresywnego protokołu Godfreya. Zgodnie z protokołem Godfreya, uczestnik rozpoczyna jazdę na skalibrowanym ergometrze rowerowym z początkowym obciążeniem treningowym zależnym od wzrostu. Obciążenie zwiększa się co minutę w standardowych krokach, również w oparciu o wzrost uczestnika. Wszyscy uczestnicy będą ćwiczyć, dopóki nie ukończą 3-minutowej jazdy na rowerze przy 85% maksymalnego przewidywanego tętna lub zmęczenia (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej). Po zakończeniu zaplanowanych ćwiczeń obciążenie pracą jest zmniejszane do zera, a uczestnicy będą kontynuować jazdę na tym tempie przez dodatkowe 3 minuty przed zejściem z ergometru.
ACTIVE_COMPARATOR: Ramię B: sam DDAVP

Interwencja nr 1: DDAVP. Uczestnik weźmie 1 lub 2 aerozole do nosa IN DDAVP. Dla pacjentów o masie ciała <50 kg: 150 μg (tj. 1 dawka aerozolu do jednego otworu nosowego) oraz pacjentów o masie ciała ≥50 kg: 300 μg (tj. 2 dawki aerozolu - po jednej do każdego otworu nosowego).

Interwencja nr 2: brak dalszej interwencji (odpoczynek)
Lek: DDAVP
Uczestnik weźmie 1 lub 2 aerozole do nosa IN DDAVP (znanego jako Octostim® w Kanadzie). Po otrzymaniu IN DDAVP uczestnik odpoczywa przez 30 minut.
Inne nazwy:
  • W DDAVP, Octostim
EKSPERYMENTALNY: Ramię C: Ćwicz samodzielnie

Interwencja nr 1: Ćwiczenia

Interwencja nr 2: brak dalszej interwencji (odpoczynek)
Behawioralne: Ćwiczenia
Uczestnik będzie ćwiczył na stacjonarnym ergometrze rowerowym, korzystając z wcześniej zatwierdzonego, progresywnego protokołu Godfreya. Zgodnie z protokołem Godfreya, uczestnik rozpoczyna jazdę na skalibrowanym ergometrze rowerowym z początkowym obciążeniem treningowym zależnym od wzrostu. Obciążenie zwiększa się co minutę w standardowych krokach, również w oparciu o wzrost uczestnika. Wszyscy uczestnicy będą ćwiczyć, dopóki nie ukończą 3-minutowej jazdy na rowerze przy 85% maksymalnego przewidywanego tętna lub zmęczenia (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej). Po zakończeniu zaplanowanych ćwiczeń obciążenie pracą jest zmniejszane do zera, a uczestnicy będą kontynuować jazdę na tym tempie przez dodatkowe 3 minuty przed zejściem z ergometru.
EKSPERYMENTALNY: RAMIĘ D: Ćwiczenie, po którym następuje DDAVP

Interwencja nr 1: Ćwiczenia

Interwencja nr 2: DDAVP. Uczestnik weźmie 1 lub 2 aerozole do nosa IN DDAVP. Dla pacjentów o masie ciała <50 kg: 150 μg (tj. 1 dawka aerozolu do jednego otworu nosowego) oraz pacjentów o masie ciała ≥50 kg: 300 μg (tj. 2 dawki aerozolu - po jednej do każdego otworu nosowego).
Lek: DDAVP
Uczestnik weźmie 1 lub 2 aerozole do nosa IN DDAVP (znanego jako Octostim® w Kanadzie). Po otrzymaniu IN DDAVP uczestnik odpoczywa przez 30 minut.
Inne nazwy:
  • W DDAVP, Octostim
Behawioralne: Ćwiczenia
Uczestnik będzie ćwiczył na stacjonarnym ergometrze rowerowym, korzystając z wcześniej zatwierdzonego, progresywnego protokołu Godfreya. Zgodnie z protokołem Godfreya, uczestnik rozpoczyna jazdę na skalibrowanym ergometrze rowerowym z początkowym obciążeniem treningowym zależnym od wzrostu. Obciążenie zwiększa się co minutę w standardowych krokach, również w oparciu o wzrost uczestnika. Wszyscy uczestnicy będą ćwiczyć, dopóki nie ukończą 3-minutowej jazdy na rowerze przy 85% maksymalnego przewidywanego tętna lub zmęczenia (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej). Po zakończeniu zaplanowanych ćwiczeń obciążenie pracą jest zmniejszane do zera, a uczestnicy będą kontynuować jazdę na tym tempie przez dodatkowe 3 minuty przed zejściem z ergometru.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom czynnika 8 po wysiłku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 30 minut po interwencji nr 1, 30 minut po interwencji nr 2 i 90 minut po interwencji nr 2
Porównanie wzrostu poziomu czynnika 8 (FVIII:C) (mierzonego jako wzrost bezwzględny i krotność) związanego z ćwiczeniami aerobowymi o umiarkowanej intensywności (około 15 minut stopniowo zwiększających się ćwiczeń aerobowych zakończonych 3-minutowymi ćwiczeniami przy 85% przewidywanego maksimum częstość akcji serca) w porównaniu z IN DDAVP u mężczyzn w okresie dojrzewania z MHA.
Wartość wyjściowa, 30 minut po interwencji nr 1, 30 minut po interwencji nr 2 i 90 minut po interwencji nr 2

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom czynnika 8 po sekwencyjnym podaniu ćwiczeń, a następnie IN DDAVP (lub odwrotnie)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 30 minut po interwencji nr 1, 30 minut po interwencji nr 2 i 90 minut po interwencji nr 2
Określenie bezwzględnego i krotnego wzrostu poziomów czynnika 8 (FVIII:C) związanego z sekwencyjnym podawaniem ćwiczeń, a następnie IN DDAVP (lub odwrotnie).
Wartość wyjściowa, 30 minut po interwencji nr 1, 30 minut po interwencji nr 2 i 90 minut po interwencji nr 2
Powiązania między wyjściowymi wynikami aktywności fizycznej a poziomami czynnika 8 po ćwiczeniach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 30 minut po interwencji nr 1, 30 minut po interwencji nr 2 i 90 minut po interwencji nr 2
Zbadanie wpływu wyjściowej aktywności fizycznej (mierzonej za pomocą skróconej wersji Międzynarodowego Kwestionariusza Aktywności Fizycznej [IPAQ]) na wywołany wysiłkiem fizycznym wzrost poziomu czynnika 8 (FVIII:C).
Wartość wyjściowa, 30 minut po interwencji nr 1, 30 minut po interwencji nr 2 i 90 minut po interwencji nr 2

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Współpracownicy

Unity Health Toronto
Nationwide Children's Hospital
Canadian Hemophilia Society

Śledczy

  • Główny śledczy: Manuel Carcao, Staff Haematologist

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

4 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 sierpnia 2018

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 sierpnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

2 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

4 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1000054948

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

W trosce o bezpieczeństwo pacjentów i potwierdzenie słuszności postawionej hipotezy planujemy:

  • Spotkaj się po ukończeniu badania przez pierwszych 10 pacjentów.
  • Analizuj dane od pierwszych 10 pacjentów. Obejmuje to dane dotyczące bezpieczeństwa, jak również wyniki badań krwi, w tym standardowe testy hemostazy (FVIII;C, VWF:Ag, VWF:RCo, VWF:CBA, VWF:pp) i czynność płytek krwi (PFA).
  • Ustal, czy istnieją wymierne wyniki uzasadniające dalszą rejestrację, a DSMB będzie w stanie wydać zalecenia dotyczące zakończenia badania lub zmiany protokołu, jeśli uzna, że ​​istnieją problemy z bezpieczeństwem.
  • Jeśli u któregokolwiek z pierwszych 10 pacjentów wystąpią jakiekolwiek nieoczekiwane komplikacje medyczne, zawiesimy rekrutację do czasu ponownej oceny badania przez DSMB.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na DDAVP

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj