Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Gyakorlat versus DDAVP enyhe hemofíliában szenvedő betegeknél A

2020. február 24. frissítette: Nationwide Children's Hospital

Gyakorlat a DDAVP-vel szemben enyhe hemofíliás A-betegeknél – az egyik nem rosszabb, mint a másik, és kiegészítik-e a vérzéscsillapítást?

Az enyhe hemofília A-ban (MHA) szenvedő egyének ritkán véreznek, de előfordulhatnak trauma hátterében, ami gyakran előfordul sportolás/testedzés közben. Bár mind a testmozgás, mind a DDAVP (desmopresszin) növelheti a 8-as faktor/Von Willebrand faktor (FVIII/VWF szintet), nem világos, hogy a patofiziológiai mechanizmus megegyezik-e. Következésképpen nem ismert, hogy a DDAVP és a testmozgás additív hatást gyakorolna-e a FVIII:C és a VWF szint emelésére, vagy az egyik tagadja-e a másik hatását. Ennek a 2 központnak (Sickkids és Nationwide Children's), prospektív, keresztezett tervezési tanulmányának célja az edzés és a DDAVP hatásának összehasonlítása a vérzéscsillapításra MHA-ban szenvedő betegeknél, valamint megvizsgálni e beavatkozások egymás utáni beadásának hatását a vérzéscsillapításukra. indexek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az enyhe hemofília A-ban (MHA) szenvedő személyek (amelyek FVIII-szintje >5% és ≈50%) ritkán véreznek, de előfordulhatnak traumák hátterében, ami gyakran előfordulhat sportolás/edzés közben. A FVIII szint átmenetileg emelkedik stressz, testmozgás és DDAVP (1-dezamino-8-darginin vazopresszin, dezmopresszin) hatására. A DDAVP esetében a Hospital for Sick Children (SickKids) Hemophilia Team és mások kimutatták, hogy a FVIII és a VWF szintje 2-4-szeresére emelkedik a DDAVP hatására. Következésképpen sok MHA-ban szenvedő személy a vérzés kockázatának csökkentése érdekében intranazális (IN) DDAVP-t vesz be sporttevékenység/edzés előtt. Az IN DDAVP meglehetősen drága (300 USD/üveg Octistim® Kanadában és 700 USD/üveg Stimate® az USA-ban), folyadékkorlátozást igényel, és hányingerrel, hányással, görcsrohamokkal és tachyphylaxiával járhat.

A közelmúltban csoportunk befejezett egy kísérleti/megvalósíthatósági tanulmányt, hogy értékelje az előírt, közepes intenzitású aerob gyakorlatok hatását a hemosztatikus mutatókra 30 A [HA] vagy B [HB] hemofíliában szenvedő gyermeknél (minden súlyosság), és dokumentálták a hemofília jelentős javulását. többszörös véralvadási paraméterek (thrombocytaszám, FVIII:C és von Willebrand faktor [VWF]) edzéssel. Ez a javulás különösen szembetűnő volt 13, enyhe-közepes HA-ban szenvedő poszt-serdülő férfinál. Ebben az alcsoportban a vizsgálók átlagosan 2,3-szoros FVIII:C-növekedést észleltek közvetlenül az edzés után, ami szignifikánsan emelkedett, 1,9-szeres maradt 1 órával az edzés befejezése után.

Az aerob edzéssel összefüggő hemosztatikus változók ezen változásai védelmet nyújthatnak a vérzés ellen, és szükségtelenné tehetik az IN DDAVP beadását közvetlenül a sportolás előtt.

Bár mind a testmozgás, mind a DDAVP növelheti a FVIII/VWF szintet, nem világos, hogy ugyanaz a patofiziológiai mechanizmus, amelyben ezt teszik. Következésképpen nem ismert, hogy a DDAVP és a testmozgás fokozná-e egymás hatását a FVIII:C és a VWF szintjének emelésében, vagy egyikük semlegesíti a másik hatását. Ebben a tanulmányban a kutatók prospektív, intervenciós vizsgálatot javasolnak a testmozgás és az IN DDAVP összehasonlításáról 40-50 poszt-serdülő (13-21 éves) MHA-ban szenvedő férfiban, hogy összehasonlítsák a vérzéscsillapításra gyakorolt ​​hatásukat, és megvizsgálják ezen beavatkozások szekvenciális beadásának hatását a hemosztatikus indexekre. .

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

32

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

13 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1) ≥13 éves és ≤21 éves MHA-s betegek (FVIII:C szint ≥6% és ≤50%).

Kizárási kritériumok:

  1. Jelenleg keringő vagy anamnézisben szereplő inhibitor (0,5 BU két vagy több alkalommal). Az MHA-ban ritka a gátlók kialakulása.
  2. FVIII infúzió (mind a standard hatású, mind a meghosszabbított felezési idejű termékek) vagy DDAVP-használat az előző 1 hétben. A betegeket arra utasítják, hogy a vizsgálatban való részvétel előtt 1 hétig tartsanak faktorhasználatot vagy DDAVP-t, kivéve az akut vérzések kezelését, amely esetben telefonon vagy e-mailben tájékoztatják a PI-t.
  3. Súlyos arthropathiában szenvedő betegek (a vizsgálatvezető meghatározása szerint), amelyek befolyásolják a testmozgást. A súlyos arthropathia ritka az MHA-ban.
  4. Béta-blokkolókat, thrombocyta-aggregációt gátló szereket vagy rendszeres nem szteroid gyulladáscsökkentő gyógyszereket (pl. Celebrex).
  5. Aktív dohányosok (cigaretta, marihuána).
  6. Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében a közelmúltban (az előző 2 hétben) bármely helyen vérzés vagy ízületi/izomvérzés szerepelt az alsó végtagokban az előző 4 hétben.
  7. Az MHA-tól eltérő veleszületett vérzési rendellenesség együttes fennállása (pl. VWD).
  8. Aktív fertőző vagy gyulladásos állapotú betegek. Ez magában foglalja a korábban azonosított HIV-fertőzést, az aktív hepatitis B-t vagy C-t, ami az emelkedett AST-, ALT- és RNS-pozitivitásban mutatkozik meg hepatitis B-re vagy C-re. A HIV, a hepatitis B és C nagyon ritka abban a korcsoportban (13-21 éves), ahol azt reméljük, hogy felhalmozódik. a javasolt tanulmányban.
  9. Azok a betegek, akik egészségügyi okokból nem kaphatnak DDAVP-t [vese- vagy központi idegrendszeri betegségben szenvedők (pl. agytumor)], vagy korábban nemkívánatos eseményeket tapasztaltak a DDAVP-vel kapcsolatban (pl. hipotenzív esemény, roham).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A KAR: DDAVP, majd gyakorlat
  1. 1. beavatkozás: DDAVP inhalációs termék beavatkozása A résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t vesz be. 50 kg-nál kisebb testtömegű betegeknél: 150 ug (azaz 1 permetezés az egyik orrlyukba) és 50 kg-nál nagyobb testtömegű betegek: 300 ug (azaz 2 permet – egy-egy mindkét orrlyukba).
  2. 2. beavatkozás: Gyakorlati beavatkozás
Drog: DDAVP inhaláló termék
A DDAVP beavatkozáshoz a résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t vesz be. Az IN DDAVP kézhezvétele után a résztvevő 30 percig pihen.
Más nevek:
  • IN DDAVP
Viselkedési: Gyakorlat Intervenció
A gyakorlati beavatkozáshoz a résztvevő stacioner kerékpár-ergométeren gyakorolja az előzőleg validált, fokozatosan növekvő Godfrey protokollt. A Godfrey protokoll szerint a résztvevő a magasságától függő kezdeti edzésterheléssel kezd el kerékpározni a kalibrált ciklusergométeren. A munkaterhelés percenként, szabványos lépésekben növekszik, a résztvevő magassága alapján is. Minden résztvevő addig gyakorol, amíg el nem végez 3 perces kerékpározást a maximális előre jelzett pulzusszám 85%-ával, vagy a kimerülésig (amelyik előbb bekövetkezik). A tervezett gyakorlat végeztével a terhelés nulla wattra csökken, és a résztvevők arra utasítják, hogy ezen a lehűlési sebességgel folytassák a kerékpározást további 3 percig, mielőtt felvennék az ergométert.
Aktív összehasonlító: B KAR: egyedül a DDAVP
  1. 1. beavatkozás: DDAVP inhalációs termék beavatkozása A résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t vesz be. 50 kg-nál kisebb testtömegű betegeknél: 150 ug (azaz 1 permetezés az egyik orrlyukba) és 50 kg-nál nagyobb testtömegű betegek: 300 ug (azaz 2 permet – egy-egy mindkét orrlyukba).
  2. 2. beavatkozás: nincs további beavatkozás (pihenés)
Drog: DDAVP inhaláló termék
A DDAVP beavatkozáshoz a résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t vesz be. Az IN DDAVP kézhezvétele után a résztvevő 30 percig pihen.
Más nevek:
  • IN DDAVP
Kísérleti: C KAR: Gyakorlati beavatkozás
  1. 1. beavatkozás: Gyakorlati beavatkozás
  2. 2. beavatkozás: nincs további beavatkozás (pihenés)
Viselkedési: Gyakorlat Intervenció
A gyakorlati beavatkozáshoz a résztvevő stacioner kerékpár-ergométeren gyakorolja az előzőleg validált, fokozatosan növekvő Godfrey protokollt. A Godfrey protokoll szerint a résztvevő a magasságától függő kezdeti edzésterheléssel kezd el kerékpározni a kalibrált ciklusergométeren. A munkaterhelés percenként, szabványos lépésekben növekszik, a résztvevő magassága alapján is. Minden résztvevő addig gyakorol, amíg el nem végez 3 perces kerékpározást a maximális előre jelzett pulzusszám 85%-ával, vagy a kimerülésig (amelyik előbb bekövetkezik). A tervezett gyakorlat végeztével a terhelés nulla wattra csökken, és a résztvevők arra utasítják, hogy ezen a lehűlési sebességgel folytassák a kerékpározást további 3 percig, mielőtt felvennék az ergométert.
Kísérleti: D KAR: Gyakorlat, majd DDAVP
  1. 1. beavatkozás: Gyakorlati beavatkozás
  2. 2. beavatkozás: DDAVP inhalációs termék beavatkozása A résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t vesz be. 50 kg-nál kisebb testtömegű betegeknél: 150 ug (azaz 1 permetezés az egyik orrlyukba) és 50 kg-nál nagyobb testtömegű betegek: 300 ug (azaz 2 permet – egy-egy mindkét orrlyukba).
Drog: DDAVP inhaláló termék
A DDAVP beavatkozáshoz a résztvevő 1 vagy 2 orrspray IN DDAVP-t vesz be. Az IN DDAVP kézhezvétele után a résztvevő 30 percig pihen.
Más nevek:
  • IN DDAVP
Viselkedési: Gyakorlat Intervenció
A gyakorlati beavatkozáshoz a résztvevő stacioner kerékpár-ergométeren gyakorolja az előzőleg validált, fokozatosan növekvő Godfrey protokollt. A Godfrey protokoll szerint a résztvevő a magasságától függő kezdeti edzésterheléssel kezd el kerékpározni a kalibrált ciklusergométeren. A munkaterhelés percenként, szabványos lépésekben növekszik, a résztvevő magassága alapján is. Minden résztvevő addig gyakorol, amíg el nem végez 3 perces kerékpározást a maximális előre jelzett pulzusszám 85%-ával, vagy a kimerülésig (amelyik előbb bekövetkezik). A tervezett gyakorlat végeztével a terhelés nulla wattra csökken, és a résztvevők arra utasítják, hogy ezen a lehűlési sebességgel folytassák a kerékpározást további 3 percig, mielőtt felvennék az ergométert.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
• 8-as faktor szint edzés után [ Időkeret: kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a 2. beavatkozás után
Időkeret: Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a 2. beavatkozás után
Összehasonlítani a FVIII:C-növekedést (abszolút és szeres növekedésben mérve) standardizált közepes intenzitású aerob edzési renddel (3 perces edzés az előrejelzett maximális pulzusszám 85%-ával) és intranazális DDAVP-vel a serdülőkor utáni férfiaknál. MHA
Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a 2. beavatkozás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
• 8-as faktor szint a gyakorlatok egymást követő beadása után, majd IN DDAVP (vagy fordítva) [ Időkeret: kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a beavatkozás után
Időkeret: Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a beavatkozás után
A FVIII:C abszolút és többszörös növekedésének meghatározása, amely az egymást követő edzés, majd intranazális DDAVP adagolásával jár (vagy fordítva)
Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a beavatkozás után
•A fizikai aktivitás alapértékei és a 8-as faktor szintje közötti összefüggések az edzés után [ Időkeret: kiindulási érték, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a beavatkozás után
Időkeret: Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a beavatkozás után
Az alapszintű fizikai aktivitás (a Nemzetközi Fizikai aktivitás Kérdőív [IPAQ]-rövid formában mérve) hatásának feltárása a FVIII:C edzés által kiváltott növekedésére
Kiindulási állapot, 30 perccel az 1. beavatkozás után, 30 perccel a 2. beavatkozás után és 90 perccel a beavatkozás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nationwide Children's Hospital

Együttműködők

The Hospital for Sick Children

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Riten Kumar, MD, MSc, Nationwide Children's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. augusztus 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. december 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. december 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 17.

Első közzététel (Tényleges)

2017. december 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. február 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 24.

Utolsó ellenőrzés

2020. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB17-00290

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A betegek biztonságának biztosítása és hipotézisünk érvényességének megerősítése érdekében a következőket tervezzük:

  • Találkozzunk, miután az első 10 beteg befejezte a vizsgálatot.
  • Elemezze az első 10 beteg adatait. Ez magában foglalja a biztonsági adatokat, valamint a vérvizsgálatok eredményeit, beleértve a standard hemosztázis vizsgálatot (FVIII;C, VWF:Ag, VWF:RCo, VWF:CBA, VWF:pp), thrombocyta funkciót (PFA), tromboelasztográfiát (TEG) és Trombin képződés.
  • Határozza meg, hogy vannak-e mérhető eredmények, amelyek indokolják a további felvételt, és a DSMB ajánlásokat tud tenni a vizsgálat leállítására vagy a protokoll módosítására, ha úgy ítéli meg, hogy biztonsági problémák merülnek fel.

Ha az első 10 alany közül bármelyiknél bármilyen váratlan orvosi szövődmény alakul ki, felfüggesztjük a toborzást a vizsgálat DSMB általi újraértékeléséig.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a DDAVP inhaláló termék

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel