Véletlenszerű IV. fázisú kontrollvizsgálat egyszeri nagy dózisú orális D3-vitaminnal HSCT-n átesett gyermek betegeknél

A komorbiditások és szövődmények, beleértve a fertőzést, a szervrendszeri toxicitást, a graft-versus-host betegséget (GVHD) és a betegség kiújulását, a legnagyobb mértékben hozzájárulnak a vérképző őssejt-transzplantáción (HSCT) átesett gyermekek életminőségéhez és halálozási arányához. A kutatások azt sugallták, hogy a transzplantáció során elegendő D-vitamin-szinttel rendelkező betegek jobb kimenetelűek, beleértve a fertőzések és az akut GVHD előfordulásának csökkenését, valamint a túlélés általános javulását. Korábbi kutatások kimutatták, hogy a krónikusan beteg gyermekeknél fennáll a D-vitamin-hiány kockázata, beleértve a HSCT-n átesetteket is. Az adatok azt mutatják, hogy azokban a populációkban, ahol a HSCT-betegek 70%-a nem rendelkezik elegendő D-vitamin-szinttel a transzplantáció idején. Míg számos tanulmány kísérletet tett a D-vitamin-pótlás módszereivel a betegek ezen alcsoportjában, sem a standard, sem az agresszív kiegészítési stratégiák nem jártak sikerrel.

Az egyszeri, nagy dózisú orális D-vitamin-terápiát, amelyet stoss terápiaként ismernek, más krónikusan beteg gyermekeknél is alkalmaztak, akiknél nehéz megfelelő D-vitamin-szintet elérni. A Stoss terápia azt sugallja, hogy egyetlen nagy dózis, majd fenntartó adagolás elegendő lenne a krónikusan beteg gyermekek D-vitamin szintjének feltöltéséhez és fenntartásához. Míg angolkórban és cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél hatásosnak bizonyult toxicitásra utaló bizonyíték nélkül, biztonságosságát és hatásosságát transzplantációs környezetben nem vizsgálták. Sürgősen szükség van azonban egy olyan módosítható tényező azonosítására, amely csökkentheti a HSCT-vel összefüggő szövődmények előfordulását és/vagy súlyosságát. Ennek a vizsgálatnak az általános célja az egyszeri, nagy dózisú orális D-vitamin (Stoss Therapy), majd a fenntartó kiegészítés hatékonyságának meghatározása HSCT-n átesett gyermekeknél. Ez a változás új és innovatív megközelítést eredményez a megfelelő D-vitamin-szint fenntartásában a gyermekkori HSCT során, hosszú távú céllal a morbiditás és mortalitás csökkentése érdekében.

Elsődleges célunk, hogy felmérjük egyszeri, nagy dózisú D-vitamin, majd fenntartó kiegészítés biztonságosságát és hatékonyságát HSCT-n átesett gyermekeknél. Másodlagos célunk, hogy azonosítsuk a megfelelő D-vitamin-szint hatását a korai klinikai kimenetelekre, mint például a citokinszintre, a graft versus host betegségre, az immunrendszer felépülésére, a kilökődésre, a relapszusra, a fertőzések arányára gyermekkori HSCT-betegeknél.