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Eine randomisierte Phase-IV-Kontrollstudie mit einer einzelnen hochdosierten oralen Gabe von Vitamin D3 bei pädiatrischen Patienten, die sich einer HSCT unterziehen

13. November 2020 aktualisiert von: Jessie Bodea, MD, Phoenix Children's Hospital

Eine randomisierte Phase-IV-Kontrollstudie mit oralem Vitamin D3 in hoher Dosis (Stoss-Therapie) bei pädiatrischen Patienten, die sich einer HSCT unterziehen, um Vitamin-D-Mangel und -Insuffizienz während der Transplantation zu verhindern

Untersuchungen haben gezeigt, dass Kinder mit ausreichendem Vitamin-D-Spiegel, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterziehen, verbesserte Ergebnisse aufweisen, einschließlich geringerer Inzidenzen von Infektionen und Graft-versus-Host-Erkrankungen (GVHD) sowie einer insgesamt verbesserten Überlebenszeit. Es hat sich jedoch gezeigt, dass die Nahrungsergänzung bei Kindern, die sich einer HSCT unterziehen, eine Herausforderung darstellt, wenn Standard- oder aggressive Nahrungsergänzungsstrategien verwendet werden. Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen hochdosierten oralen Vitamin-D-Therapie (Stoss-Therapie) zu Beginn der Transplantation, gefolgt von einer Erhaltungsergänzung bei Kindern, die sich einer HSZT unterziehen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Komorbiditäten und Komplikationen, einschließlich Infektionen, Toxizität des Organsystems, Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) und Wiederauftreten der Krankheit, sind einige der größten Faktoren für Lebensqualität und Mortalität bei Kindern, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterziehen. Untersuchungen haben gezeigt, dass Patienten mit ausreichenden Vitamin-D-Spiegeln während der Transplantation bessere Ergebnisse aufweisen, einschließlich geringerer Inzidenzen von Infektionen und akuter GVHD, sowie ein insgesamt verbessertes Überleben. Frühere Untersuchungen haben gezeigt, dass chronisch kranke Kinder, einschließlich derer, die sich einer HSZT unterziehen, einem Vitamin-D-Mangel ausgesetzt sind. Daten haben gezeigt, dass Populationen mit bis zu 70 % der HSCT-Patienten zum Zeitpunkt der Transplantation einen unzureichenden Vitamin-D-Spiegel aufweisen. Während mehrere Studien Methoden zur Vitamin-D-Supplementierung bei dieser Untergruppe von Patienten ausprobiert haben, war weder mit Standard- noch mit aggressiven Supplementierungsstrategien ein Erfolg zu verzeichnen.

Eine einzelne hochdosierte orale Vitamin-D-Therapie, bekannt als Stoßtherapie, wurde bei anderen chronisch kranken Kindern angewendet, bei denen ein ausreichender Vitamin-D-Spiegel schwer zu erreichen ist. Die Stoss-Therapie deutet darauf hin, dass eine einzelne Hochdosis, gefolgt von einer Erhaltungsdosis, ausreichen würde, um den Vitamin-D-Spiegel bei chronisch kranken Kindern aufzufüllen und aufrechtzuerhalten. Während sich seine Wirksamkeit ohne Hinweise auf Toxizität bei Patienten mit Rachitis und Mukoviszidose als wirksam erwiesen hat, wurden seine Sicherheit und Wirksamkeit im Rahmen einer Transplantation nicht untersucht. Es besteht jedoch ein dringender Bedarf, einen modifizierbaren Faktor zu identifizieren, der das Auftreten und/oder die Schwere von HSCT-assoziierten Komplikationen verringern kann. Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist die Bestimmung der Wirksamkeit einer einzelnen hochdosierten oralen Vitamin-D-Therapie (Stoss-Therapie) gefolgt von einer Erhaltungsergänzung bei Kindern, die sich einer HSZT unterziehen. Diese Änderung wird zu einem neuen und innovativen Ansatz zur Aufrechterhaltung eines angemessenen Vitamin-D-Spiegels während der pädiatrischen HSCT führen, mit dem langfristigen Ziel, Morbidität und Mortalität zu reduzieren.

Unser primäres Ziel ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen, hohen Dosis Vitamin D, gefolgt von einer Erhaltungsergänzung bei Kindern, die sich einer HSZT unterziehen, zu bewerten. Unser sekundäres Ziel ist es, die Auswirkungen angemessener Vitamin-D-Spiegel auf frühe klinische Ergebnisse wie Zytokinspiegel, Graft-versus-Host-Erkrankung, Immunerholung, Abstoßung, Rückfall, Infektionsraten bei pädiatrischen HSCT-Patienten zu identifizieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

49

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle pädiatrischen Patienten im Alter von 1 bis 25 Jahren, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation im Phoenix Children's Hospital unterziehen
  • Die Patienten müssen eine Einverständniserklärung unterschreiben

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Abstoßung einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einzelnes, hochdosiertes orales Vitamin D3
Die Patienten nehmen je nach Alter und anfänglichem Vitamin-D-Spiegel eine orale Einzeldosis Vitamin D3 ein. Ein Patient wird zu Beginn der Therapie als ausreichend, unzureichend oder mangelhaft eingestuft. Nach dieser Dosis erhalten die Patienten außerdem eine Standard-Vitamin-D3-Ergänzung gemäß den aktuellen Richtlinien der Endocrine Society.
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin D3
Die orale Einzeldosis von Vitamin D3 richtet sich nach dem Alter des Patienten und dem Ausgangswert des 25-Hydroxy-Vitamin-D-Spiegels. Die Dosierung ist wie folgt: (1) Für Kinder unter 3 Jahren. 200.000 IE für diejenigen mit Mangel, 150.000 IE für diejenigen, die unzureichend sind, und 100.000 IE für diejenigen, die ausreichend sind; (2) Für Kinder im Alter von 3 bis 12 Jahren: 400.000 IE für diejenigen mit Mangel, 350.000 IE für diejenigen, die unzureichend sind, und 200.000 IE für diejenigen, die ausreichend sind; (3) Für Kinder über 12 Jahren 600.000 IE bei Mangel, 500.000 IE bei unzureichender und 300.000 IE bei ausreichender Menge. Dies ist eine einzelne, einmalige orale Dosis, die vor Beginn der Transplantation verabreicht wird.
Nahrungsergänzungsmittel: Standard-Vitamin-D3-Ergänzung

Diejenigen, die ausreichend Vitamin D haben, werden mit 400-600 IE/Tag Vitamin D3 oral ergänzt.

Diejenigen, die zu wenig oder einen Mangel an Vitamin D haben, werden mit 50.000 IE/Woche Vitamin D3 oral ergänzt.
Aktiver Komparator: Standard-Vitamin-D-Ergänzung
Die Patienten erhalten während der Transplantation eine Standard-Vitamin-D3-Ergänzung gemäß dem Behandlungsstandard gemäß den Richtlinien der Endocrine Society. Diese Ergänzung basiert auf dem anfänglichen Vitamin-D-Spiegel eines Patienten.
Nahrungsergänzungsmittel: Standard-Vitamin-D3-Ergänzung

Diejenigen, die ausreichend Vitamin D haben, werden mit 400-600 IE/Tag Vitamin D3 oral ergänzt.

Diejenigen, die zu wenig oder einen Mangel an Vitamin D haben, werden mit 50.000 IE/Woche Vitamin D3 oral ergänzt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit der Stoss-Therapie
Zeitfenster: 100 Tage
Um die Sicherheit der Stoss-Therapie zu überwachen, werden die Patienten auf klinische Anzeichen oder Symptome einer Hypervitaminose D, einschließlich Bauchschmerzen, Dehydration und Müdigkeit, überwacht. Die Patienten werden während der ersten 100 Tage der Transplantation mit wöchentlichen vollständigen Stoffwechselpanels und Serumphosphat auf Hyperkalzämie und Hyperphosphatämie überwacht. An Tag +30 werden bei den Patienten wiederholte Messungen der Serum-25(OH)D-Spiegel durchgeführt, um sicherzustellen, dass sie zu diesem Zeitpunkt keine Hypervitaminose D haben.
100 Tage
Wirksamkeit der Vitamin-D-Ergänzung
Zeitfenster: 100 Tage
Bei allen Patienten werden vor der Transplantation 25(OH)D-Basisspiegel im Serum erhalten. Zu Studienbeginn wird der Patient als ausreichend (> 30 ng/ml), unzureichend (21-29 ng/ml) oder mangelhaft (< 20 ng/ml) an Serum-Vitamin D eingestuft. Alle Patienten werden dann auf der Grundlage ihres Studienarms behandelt und Ausgangsspiegel von Vitamin D. Bei den Patienten werden Wiederholungsmessungen der Serum-25(OH)D-Spiegel am Tag +100 der Transplantation durchgeführt. Zu diesem Zeitpunkt werden sie erneut als ausreichend (> 30 ng/ml), unzureichend (21-29 ng/ml) oder mangelhaft (< 20 ng/ml) an Serum-Vitamin D nach der Therapie klassifiziert, um zu beurteilen, ob die Therapie bei der Sättigung wirksam war und Aufrechterhaltung ihres Serum-Vitamin-D-Spiegels.
100 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: 100 Tage
Alle Fälle von GVHD werden in der Krankenakte während der gesamten Transplantation gemäß dem Pflegestandard für die Datenextraktion nach Tag +100 aufgezeichnet
100 Tage
Wiederherstellung des Immunsystems
Zeitfenster: 100 Tage
Die Wiederherstellung des Immunsystems wird am Tag +100 gemäß dem Behandlungsstandard erreicht und in der Krankenakte vermerkt
100 Tage
Ablehnung
Zeitfenster: 100 Tage
Alle Fälle von Abstoßung werden in der Krankenakte während der gesamten Transplantation gemäß dem Pflegestandard für die Datenextraktion nach Tag +100 aufgezeichnet
100 Tage
Rückfall
Zeitfenster: 100 Tage
Alle Fälle von Rückfällen werden in der Krankenakte während der gesamten Transplantation gemäß dem Pflegestandard für die Datenextraktion nach Tag +100 aufgezeichnet
100 Tage
Infektionsraten
Zeitfenster: 100 Tage
Alle Infektionsfälle werden in der Krankenakte während der gesamten Transplantation gemäß dem Pflegestandard für die Datenextraktion nach Tag +100 aufgezeichnet
100 Tage
Mortalität
Zeitfenster: 100 Tage
Alle Todesfälle werden in der Krankenakte während der gesamten Transplantation gemäß dem Pflegestandard für die Datenextraktion nach Tag +100 aufgezeichnet
100 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Phoenix Children's Hospital

Ermittler

  • Studienstuhl: Kayla Burgett, Phoenix Children's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 17-076

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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