En randomisert fase IV-kontrollforsøk med enkelt høydose oralt vitamin D3 hos pediatriske pasienter som gjennomgår HSCT

Komorbiditeter og komplikasjoner inkludert infeksjon, organsystemtoksisitet, graft-versus-host disease (GVHD) og tilbakefall av sykdom er noen av de største bidragsyterne til livskvalitet og dødelighet hos barn som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Forskning har antydet at pasienter med tilstrekkelige vitamin D-nivåer under transplantasjon har forbedret utfall, inkludert lavere forekomst av infeksjon og akutt GVHD, samt generell forbedret overlevelse. Tidligere forskning har vist at kronisk syke barn har risiko for vitamin D-mangel, inkludert de som gjennomgår HSCT. Data har vist at populasjoner med så mange som 70 % av HSCT-pasienter har utilstrekkelige nivåer av vitamin D ved transplantasjonstidspunktet. Mens flere studier har forsøkt metoder for vitamin D-tilskudd hos denne undergruppen av pasienter, har det ikke vært suksess med verken standard eller aggressive tilskuddsstrategier.

Enkel høydose oral vitamin D-behandling, kjent som stoss-terapi, har blitt brukt til andre kronisk syke barn der det er vanskelig å oppnå tilstrekkelige nivåer av vitamin D. Stoss-terapi antyder at en enkelt høy dose etterfulgt av vedlikeholdsdosering vil være tilstrekkelig for å fylle opp og opprettholde vitamin D-nivåer hos kronisk syke barn. Selv om det har vist seg å være effektivt uten bevis på toksisitet hos pasienter med rakitt og cystisk fibrose, har dets sikkerhet og effekt ikke blitt studert i transplantasjonsmiljøet. Det er imidlertid et presserende behov for å identifisere en modifiserbar faktor som kan redusere forekomsten og/eller alvorlighetsgraden av HSCT-assosierte komplikasjoner. Det overordnede målet med denne studien er å bestemme effektiviteten av en enkelt, høy dose oral vitamin D (Stoss Therapy) etterfulgt av vedlikeholdstilskudd hos barn som gjennomgår HSCT. Denne endringen vil resultere i en ny og innovativ tilnærming for å opprettholde tilstrekkelige vitamin D-nivåer under pediatrisk HSCT, med det langsiktige målet om å redusere sykelighet og dødelighet.

Vårt primære mål er å vurdere sikkerheten og effekten av en enkelt, høy dose vitamin D etterfulgt av vedlikeholdstilskudd hos barn som gjennomgår HSCT. Vårt sekundære mål er å identifisere effekten av tilstrekkelige vitamin D-nivåer på tidlige kliniske utfall som cytokinnivåer, graft versus host sykdom, immungjenoppretting, avvisning, tilbakefall, infeksjonsrater hos pediatriske HSCT-pasienter.