Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie kontrolne fazy IV z pojedynczą doustną dużą dawką witaminy D3 u pacjentów pediatrycznych poddawanych HSCT

13 listopada 2020 zaktualizowane przez: Jessie Bodea, MD, Phoenix Children's Hospital

Randomizowane badanie kontrolne IV fazy z pojedynczą doustną dużą dawką witaminy D3 (terapia Stossem) u pacjentów pediatrycznych poddawanych HSCT w celu zapobiegania niedoborom i niedoborom witaminy D podczas przeszczepu

Badania sugerują, że dzieci z wystarczającym poziomem witaminy D poddawane przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) mają lepsze wyniki, w tym mniejszą częstość występowania infekcji i choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD), a także ogólną poprawę przeżycia. Jednak suplementacja u dzieci poddawanych HSCT okazała się wyzwaniem przy użyciu standardowych lub agresywnych strategii suplementacji. Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej, dużej dawki doustnej witaminy D (terapia Stossem) na początku przeszczepu, a następnie suplementacji podtrzymującej u dzieci poddawanych HSCT.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroby współistniejące i powikłania, w tym zakażenia, toksyczność narządów, choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) i nawroty choroby to jedne z największych czynników wpływających na jakość życia i śmiertelność dzieci poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Badania sugerują, że pacjenci z wystarczającym poziomem witaminy D podczas przeszczepu mają lepsze wyniki, w tym mniejszą częstość występowania infekcji i ostrej GVHD, a także ogólną poprawę przeżycia. Wcześniejsze badania wykazały, że przewlekle chore dzieci są narażone na niedobór witaminy D, w tym dzieci poddawane HSCT. Dane wykazały, że aż 70% pacjentów po HSCT ma niewystarczający poziom witaminy D w momencie przeszczepu. Chociaż w kilku badaniach próbowano stosować metody suplementacji witaminy D w tej podgrupie pacjentów, nie przyniosły one sukcesu ani w przypadku standardowych, ani agresywnych strategii suplementacji.

Pojedyncza doustna terapia witaminą D w dużych dawkach, znana jako terapia stossem, była stosowana u innych przewlekle chorych dzieci, u których trudno jest osiągnąć odpowiedni poziom witaminy D. Terapia Stoss sugeruje, że pojedyncza wysoka dawka, po której następuje dawkowanie podtrzymujące, byłaby wystarczająca do uzupełnienia i utrzymania poziomu witaminy D u przewlekle chorych dzieci. Chociaż wykazano, że jest skuteczny bez dowodów toksyczności u pacjentów z krzywicą i mukowiscydozą, jego bezpieczeństwo i skuteczność nie były badane w warunkach przeszczepu. Istnieje jednak pilna potrzeba zidentyfikowania modyfikowalnego czynnika, który może zmniejszyć częstość występowania i/lub ciężkość powikłań związanych z HSCT. Ogólnym celem tego badania jest określenie skuteczności pojedynczej, dużej dawki doustnej witaminy D (terapia Stoss), a następnie suplementacji podtrzymującej u dzieci poddawanych HSCT. Ta zmiana zaowocuje nowym i innowacyjnym podejściem do utrzymania odpowiedniego poziomu witaminy D podczas pediatrycznego HSCT, z długoterminowym celem zmniejszenia zachorowalności i śmiertelności.

Naszym głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej, dużej dawki witaminy D, a następnie suplementacji podtrzymującej u dzieci poddawanych HSCT. Naszym drugorzędnym celem jest określenie wpływu odpowiednich poziomów witaminy D na wczesne wyniki kliniczne, takie jak poziomy cytokin, choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, odbudowa odporności, odrzucenie, nawrót, częstość infekcji u dzieci po HSCT.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

49

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci pediatryczni w wieku od 1 do 25 lat poddawani przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych w szpitalu dziecięcym Phoenix
  • Pacjenci muszą podpisać świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze odrzucenie przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncza doustna dawka witaminy D3
Pacjenci będą przyjmować pojedynczą doustną dawkę witaminy D3 w zależności od wieku i początkowego poziomu witaminy D. Na początku terapii pacjent zostanie sklasyfikowany jako wystarczający, niewystarczający lub z niedoborem. Po tej dawce pacjenci otrzymają również standardową suplementację witaminy D3 zgodnie z aktualnymi wytycznymi Towarzystwa Endokrynologicznego.
Suplement diety: Witamina D3
Pojedyncza doustna dawka witaminy D3 jest ustalana na podstawie wieku pacjenta i wyjściowego poziomu 25-hydroksywitaminy D. Dawkowanie jest następujące: (1) Dla dzieci poniżej 3 roku życia. 200000IU dla osób z niedoborem, 150000IU dla tych z niedoborem i 100000IU dla tych, które są wystarczające; (2) dla dzieci w wieku 3-12 lat 400000 IU dla dzieci z niedoborem, 350000 IU dla dzieci z niedoborem i 200000 IU dla dzieci wystarczających; (3) Dla dzieci w wieku powyżej 12 lat 600000 IU dla dzieci z niedoborem, 500000 IU dla dzieci z niedoborem i 300000 IU dla dzieci wystarczających. Jest to pojedyncza, jednorazowa dawka doustna podana przed rozpoczęciem przeszczepu.
Suplement diety: Standardowa suplementacja witaminy D3

Ci, którzy mają wystarczającą ilość witaminy D, otrzymają doustnie 400-600 IU dziennie witaminy D3.

Ci, którzy mają niewystarczającą lub niedoborową witaminę D, będą otrzymywać doustnie 50 000 IU witaminy D3 na tydzień.
Aktywny komparator: Standardowa suplementacja witaminy D
Pacjenci otrzymają standardową suplementację witaminy D3 podczas przeszczepu zgodnie ze standardem opieki zgodnie z wytycznymi Towarzystwa Endokrynologicznego. Ta suplementacja jest oparta na początkowym poziomie witaminy D pacjenta.
Suplement diety: Standardowa suplementacja witaminy D3

Ci, którzy mają wystarczającą ilość witaminy D, otrzymają doustnie 400-600 IU dziennie witaminy D3.

Ci, którzy mają niewystarczającą lub niedoborową witaminę D, będą otrzymywać doustnie 50 000 IU witaminy D3 na tydzień.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo Terapii Stwoszem
Ramy czasowe: 100 dni
W celu monitorowania bezpieczeństwa stosowania stossu pacjenci będą monitorowani pod kątem jakichkolwiek klinicznych objawów hiperwitaminozy D, w tym bólu brzucha, odwodnienia i zmęczenia. Pacjenci będą monitorowani pod kątem hiperkalcemii i hiperfosfatemii za pomocą cotygodniowych pełnych paneli metabolicznych i fosforu w surowicy podczas pierwszych 100 dni po przeszczepie. Pacjenci będą mieli powtarzane pomiary poziomu 25(OH)D w surowicy w dniu +30, aby upewnić się, że nie mają w tym czasie hiperwitaminozy D.
100 dni
Skuteczność uzupełniania witaminy D
Ramy czasowe: 100 dni
Wszyscy pacjenci będą mieli wyjściowe poziomy 25(OH)D w surowicy uzyskane przed przeszczepem. Na początku badania pacjent zostanie sklasyfikowany jako z wystarczającym (>30 ng/ml), niewystarczającym (21-29 ng/ml) lub niedoborem (<20 ng/ml) witaminy D w surowicy. Wszyscy pacjenci zostaną następnie poddani leczeniu w oparciu o grupę badaną oraz wyjściowych poziomów witaminy D. Pacjenci będą mieli powtórzone pomiary poziomu 25(OH)D w surowicy w +100 dniu przeszczepu. W tym czasie zostaną one ponownie sklasyfikowane jako wystarczające (>30 ng/ml), niewystarczające (21-29 ng/ml) lub niedobory (<20 ng/ml) witaminy D w surowicy po terapii, aby ocenić, czy terapia była skuteczna w uzupełnianiu i utrzymanie poziomu witaminy D w surowicy.
100 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Choroba przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: 100 dni
Wszystkie przypadki GVHD będą rejestrowane w dokumentacji medycznej przez cały czas trwania przeszczepu, zgodnie ze standardami opieki w zakresie ekstrakcji danych po Dniu +100
100 dni
Odzyskiwanie odporności
Ramy czasowe: 100 dni
Odzyskanie odporności nastąpi w Dniu +100 zgodnie ze standardem opieki i zostanie odnotowane w dokumentacji medycznej
100 dni
Odmowa
Ramy czasowe: 100 dni
Wszystkie przypadki odrzucenia będą rejestrowane w dokumentacji medycznej przez cały czas trwania przeszczepu, zgodnie ze standardami opieki nad ekstrakcją danych po Dniu +100
100 dni
Recydywa
Ramy czasowe: 100 dni
Wszystkie przypadki nawrotu będą odnotowywane w dokumentacji medycznej przez cały czas trwania przeszczepu zgodnie ze standardami opieki w zakresie ekstrakcji danych po Dniu +100
100 dni
Wskaźniki infekcji
Ramy czasowe: 100 dni
Wszystkie przypadki infekcji będą odnotowywane w dokumentacji medycznej przez cały czas trwania przeszczepu zgodnie ze standardami opieki w zakresie ekstrakcji danych po Dniu +100
100 dni
Śmiertelność
Ramy czasowe: 100 dni
Wszystkie przypadki zgonu będą odnotowywane w dokumentacji medycznej przez cały czas trwania przeszczepu zgodnie ze standardami opieki w zakresie ekstrakcji danych po Dniu +100
100 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Phoenix Children's Hospital

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Kayla Burgett, Phoenix Children's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 17-076

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Witamina D3

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uganda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj