Um estudo de controle randomizado de fase IV de dose única oral de vitamina D3 em pacientes pediátricos submetidos a TCTH

Comorbidades e complicações, incluindo infecção, toxicidade do sistema de órgãos, doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) e recorrência da doença, são alguns dos maiores contribuintes para a qualidade de vida e mortalidade em crianças submetidas a transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT). Pesquisas sugerem que pacientes com níveis suficientes de vitamina D durante o transplante apresentam melhores resultados, incluindo menor incidência de infecção e GVHD aguda, bem como melhora geral da sobrevida. Pesquisas anteriores mostraram que crianças com doenças crônicas correm o risco de deficiência de vitamina D, incluindo aquelas submetidas ao TCTH. Os dados mostraram que populações com até 70% de pacientes com TCTH têm níveis insuficientes de vitamina D no momento do transplante. Embora vários estudos tenham tentado métodos de suplementação de vitamina D neste subconjunto de pacientes, não houve sucesso com estratégias de suplementação padrão ou agressivas.

A terapia oral com altas doses de vitamina D, conhecida como terapia stoss, tem sido usada em outras crianças com doenças crônicas, nas quais é difícil obter níveis adequados de vitamina D. A terapia Stoss sugere que uma única dose alta seguida de dosagem de manutenção seria adequada para repor e manter os níveis de vitamina D em crianças com doenças crônicas. Embora tenha se mostrado eficaz sem evidência de toxicidade em pacientes com raquitismo e fibrose cística, sua segurança e eficácia não foram estudadas no cenário de transplante. No entanto, há uma necessidade urgente de identificar um fator modificável que possa reduzir a ocorrência e/ou gravidade das complicações associadas ao TCTH. O objetivo geral deste estudo é determinar a eficácia de uma dose única e alta de vitamina D oral (Terapia Stoss) seguida de suplementação de manutenção em crianças submetidas ao TCTH. Essa mudança resultará em uma abordagem nova e inovadora para manter níveis adequados de vitamina D durante o TCTH pediátrico, com o objetivo de longo prazo de reduzir a morbidade e a mortalidade.

Nosso objetivo principal é avaliar a segurança e a eficácia de uma única dose alta de vitamina D seguida de suplementação de manutenção em crianças submetidas ao TCTH. Nosso objetivo secundário é identificar os efeitos de níveis adequados de vitamina D em desfechos clínicos iniciais, como níveis de citocinas, doença do enxerto versus hospedeiro, recuperação imunológica, rejeição, recaída, taxas de infecção em pacientes pediátricos de TCTH.