Et randomiseret fase IV kontrolforsøg med enkelt højdosis oralt vitamin D3 hos pædiatriske patienter, der gennemgår HSCT

Komorbiditeter og komplikationer, herunder infektion, organsystemtoksicitet, graft-versus-host-sygdom (GVHD) og sygdomstilbagefald er nogle af de største bidragydere til livskvalitet og dødelighed hos børn, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Forskning har antydet, at patienter med tilstrækkelige D-vitamin-niveauer under transplantation har forbedrede resultater, herunder lavere forekomst af infektion og akut GVHD, samt generelt forbedret overlevelse. Tidligere forskning har vist, at kronisk syge børn er i risiko for D-vitaminmangel, herunder dem, der gennemgår HSCT. Data har vist, at populationer med så mange som 70 % af HSCT-patienter har utilstrækkelige niveauer af D-vitamin på tidspunktet for transplantationen. Mens flere undersøgelser har forsøgt metoder til D-vitamintilskud i denne undergruppe af patienter, har der ikke været succes med hverken standard eller aggressive tilskudsstrategier.

Enkelt højdosis oral D-vitaminbehandling, kendt som stossbehandling, er blevet brugt til andre kronisk syge børn, hvor det er vanskeligt at opnå tilstrækkelige niveauer af D-vitamin. Stoss-terapi tyder på, at en enkelt højdosis efterfulgt af vedligeholdelsesdosering ville være tilstrækkelig til at fylde og opretholde D-vitaminniveauer hos kronisk syge børn. Selvom det har vist sig at være effektivt uden tegn på toksicitet hos patienter med rakitis og cystisk fibrose, er dets sikkerhed og virkning ikke blevet undersøgt i transplantationsmiljøet. Der er dog et presserende behov for at identificere en modificerbar faktor, der kan reducere forekomsten og/eller sværhedsgraden af ​​HSCT-associerede komplikationer. Det overordnede formål med denne undersøgelse er at bestemme effektiviteten af ​​en enkelt højdosis oral D-vitamin (Stoss Therapy) efterfulgt af vedligeholdelsestilskud hos børn, der gennemgår HSCT. Denne ændring vil resultere i en ny og innovativ tilgang til at opretholde tilstrækkelige D-vitaminniveauer under pædiatrisk HSCT, med det langsigtede mål at reducere sygelighed og dødelighed.

Vores primære mål er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt, høj dosis D-vitamin efterfulgt af vedligeholdelsestilskud hos børn, der gennemgår HSCT. Vores sekundære mål er at identificere virkningerne af tilstrækkelige vitamin D-niveauer på tidlige kliniske resultater, såsom cytokinniveauer, graft versus host-sygdom, immunrestitution, afstødning, tilbagefald, infektionsrater hos pædiatriske HSCT-patienter.