Un essai contrôlé randomisé de phase IV portant sur une seule dose élevée de vitamine D3 par voie orale chez des patients pédiatriques subissant une GCSH

Les comorbidités et les complications, notamment l'infection, la toxicité du système organique, la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) et la récidive de la maladie sont parmi les principaux contributeurs à la qualité de vie et à la mortalité chez les enfants subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). La recherche a suggéré que les patients ayant des niveaux suffisants de vitamine D pendant la greffe ont de meilleurs résultats, y compris une incidence plus faible d'infection et de GVHD aiguë, ainsi qu'une amélioration globale de la survie. Des recherches antérieures ont montré que les enfants souffrant de maladies chroniques sont à risque de carence en vitamine D, y compris ceux qui subissent une GCSH. Les données ont montré que des populations comptant jusqu'à 70 % des patients atteints de GCSH présentaient des niveaux insuffisants de vitamine D au moment de la greffe. Alors que plusieurs études ont tenté des méthodes de supplémentation en vitamine D dans ce sous-ensemble de patients, il n'y a pas eu de succès avec les stratégies de supplémentation standard ou agressives.

Une thérapie orale unique à forte dose de vitamine D, connue sous le nom de thérapie stoss, a été utilisée chez d'autres enfants atteints de maladies chroniques chez lesquels il est difficile d'atteindre des niveaux adéquats de vitamine D. La thérapie Stoss suggère qu'une seule dose élevée suivie d'une dose d'entretien serait adéquate pour reconstituer et maintenir les niveaux de vitamine D chez les enfants atteints de maladies chroniques. Bien qu'il ait été démontré qu'il est efficace sans signe de toxicité chez les patients atteints de rachitisme et de mucoviscidose, son innocuité et son efficacité n'ont pas été étudiées dans le cadre d'une greffe. Cependant, il est urgent d'identifier un facteur modifiable susceptible de réduire la survenue et/ou la gravité des complications associées à la GCSH. L'objectif global de cette étude est de déterminer l'efficacité d'une seule dose élevée de vitamine D par voie orale (Stoss Therapy) suivie d'une supplémentation d'entretien chez les enfants subissant une GCSH. Ce changement se traduira par une approche nouvelle et innovante pour maintenir des niveaux adéquats de vitamine D pendant la GCSH pédiatrique, avec l'objectif à long terme de réduire la morbidité et la mortalité.

Notre objectif principal est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une seule dose élevée de vitamine D suivie d'une supplémentation d'entretien chez les enfants subissant une GCSH. Notre objectif secondaire est d'identifier les effets de niveaux adéquats de vitamine D sur les résultats cliniques précoces tels que les niveaux de cytokines, la maladie du greffon contre l'hôte, la récupération immunitaire, le rejet, la rechute, les taux d'infection chez les patients pédiatriques HSCT.