Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En randomiserad fas IV-kontrollstudie av enstaka högdos oralt vitamin D3 hos pediatriska patienter som genomgår HSCT

13 november 2020 uppdaterad av: Jessie Bodea, MD, Phoenix Children's Hospital

En randomiserad fas IV-kontrollstudie av enstaka högdos oralt vitamin D3 (Stoss-terapi) hos pediatriska patienter som genomgår HSCT för att förhindra vitamin D-brist och insufficiens under transplantation

Forskning har föreslagit att barn med tillräckliga D-vitaminnivåer som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) har förbättrade resultat, inklusive lägre incidens av infektion och graft-versus-host-sjukdom (GVHD), såväl som generellt förbättrad överlevnad. Däremot har kosttillskott hos barn som genomgår HSCT visat sig vara en utmaning genom att använda vanliga eller aggressiva tillskottsstrategier. Det primära syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och effekten av en enkel, hög dos oral vitamin D (Stoss Therapy) i början av transplantationen följt av underhållstillskott hos barn som genomgår HSCT.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Samsjukligheter och komplikationer inklusive infektion, organsystemtoxicitet, graft-versus-host-sjukdom (GVHD) och återkommande sjukdomar är några av de största bidragsgivarna till livskvalitet och dödlighet hos barn som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT). Forskning har föreslagit att patienter med tillräckliga D-vitaminnivåer under transplantation har förbättrat resultat, inklusive lägre incidens av infektion och akut GVHD, såväl som generellt förbättrad överlevnad. Tidigare forskning har visat att kroniskt sjuka barn löper risk för D-vitaminbrist, inklusive de som genomgår HSCT. Data har visat att populationer med så många som 70 % av HSCT-patienter har otillräckliga nivåer av vitamin D vid tidpunkten för transplantationen. Medan flera studier har försökt metoder för D-vitamintillskott i denna undergrupp av patienter, har det inte varit framgång med vare sig standard eller aggressiva tillskottsstrategier.

Engångsbehandling med oral D-vitamin i höga doser, känd som stossbehandling, har använts till andra kroniskt sjuka barn där tillräckliga nivåer av D-vitamin är svåra att uppnå. Stossbehandling tyder på att en enda hög dos följt av underhållsdosering skulle vara tillräcklig för att fylla på och bibehålla D-vitaminnivåer hos kroniskt sjuka barn. Även om det har visat sig vara effektivt utan tecken på toxicitet hos patienter med rakitis och cystisk fibros, har dess säkerhet och effekt inte studerats vid transplantation. Det finns dock ett akut behov av att identifiera en modifierbar faktor som kan minska förekomsten och/eller svårighetsgraden av HSCT-relaterade komplikationer. Det övergripande syftet med denna studie är att fastställa effektiviteten av en enkel, hög dos oral vitamin D (Stoss Therapy) följt av underhållstillskott hos barn som genomgår HSCT. Denna förändring kommer att resultera i ett nytt och innovativt tillvägagångssätt för att upprätthålla adekvata vitamin D-nivåer under pediatrisk HSCT, med det långsiktiga målet att minska sjuklighet och dödlighet.

Vårt primära mål är att utvärdera säkerheten och effekten av en enkel, hög dos av vitamin D följt av underhållstillskott hos barn som genomgår HSCT. Vårt sekundära mål är att identifiera effekterna av adekvata vitamin D-nivåer på tidiga kliniska resultat såsom cytokinnivåer, transplantat-mot-värdsjukdom, immunåterhämtning, avstötning, återfall, infektionsfrekvenser hos pediatriska HSCT-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

49

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla pediatriska patienter i åldrarna 1 till 25 år som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation på Phoenix Children's Hospital
  • Patienter måste underteckna ett informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Tidigare avstötning av hematopoetisk stamcellstransplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Enstaka, högdos oralt vitamin D3
Patienterna kommer att ta en enstaka oral dos av vitamin D3 baserat på ålder och initial D-vitaminnivå. En patient kommer att klassificeras som tillräcklig, otillräcklig eller bristfällig i början av behandlingen. Efter denna dos kommer patienterna också att ges standardtillskott av vitamin D3 enligt gällande riktlinjer för Endocrine Society.
Kosttillskott: Vitamin D3
Den orala engångsdosen av vitamin D3 baseras på patientens ålder och utgångsnivå av 25-hydroxi-vitamin D. Doseringen är som följer: (1) För barn under 3 år. 200 000 IE för de som har brist, 150 000 IE för de som är otillräckliga och 100 000 IE för de som är tillräckliga; (2) För barn 3-12 år, 400 000 IE för de som har brist, 350 000 IE för de som är otillräckliga och 200 000 IE för de som är tillräckliga; (3) För barn äldre än 12 år, 600 000 IE för de som har brist, 500 000 IE för de som är otillräckliga och 300 000 IE för de som är tillräckliga. Detta är en oral engångsdos som ges innan transplantationen påbörjas.
Kosttillskott: Standardtillskott av vitamin D3

De som har tillräckligt med D-vitamin kommer att kompletteras med 400-600IU/dag av vitamin D3 oralt.

De som har otillräcklig eller brist på D-vitamin kommer att få tillskott av 50 000 IE/vecka av vitamin D3 oralt.
Aktiv komparator: Standard D-vitamintillskott
Patienterna kommer att ges standardtillskott av vitamin D3 under transplantationen i enlighet med standarden för vård enligt Endocrine Society Guidelines. Detta tillskott är baserat på patientens initiala D-vitaminnivå.
Kosttillskott: Standardtillskott av vitamin D3

De som har tillräckligt med D-vitamin kommer att kompletteras med 400-600IU/dag av vitamin D3 oralt.

De som har otillräcklig eller brist på D-vitamin kommer att få tillskott av 50 000 IE/vecka av vitamin D3 oralt.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet vid stossterapi
Tidsram: 100 dagar
För att övervaka säkerheten av stossbehandling kommer patienter att övervakas för eventuella kliniska tecken eller symtom på hypervitaminos D, inklusive buksmärtor, uttorkning och trötthet. Patienterna kommer att övervakas för hyperkalcemi och hyperfosfatemi med fullständiga metaboliska paneler varje vecka och serumfosfor under de första 100 dagarna av transplantationen. Patienterna kommer att få upprepade mätningar av serum 25(OH)D-nivåer kommer att erhållas på dag +30 för att säkerställa att de inte har hypervitaminos D vid den tidpunkten.
100 dagar
Effekten av vitamin D-repletion
Tidsram: 100 dagar
Alla patienter kommer att ha baseline-serum 25(OH)D-nivåer erhållna före transplantation. Vid baslinjen kommer patienten att klassificeras som tillräcklig (>30 ng/ml), otillräcklig (21-29 ng/ml) eller bristfällig (<20 ng/ml) i serumvitamin D. Alla patienter kommer sedan att genomgå behandling baserat på deras försöksarm och baslinjenivåer av vitamin D. Patienterna kommer att få upprepade mätningar av serum 25(OH)D-nivåer kommer att erhållas på dag +100 av transplantationen. Vid denna tidpunkt kommer de återigen att klassificeras som tillräckliga (>30 ng/ml), otillräckliga (21-29 ng/ml) eller bristfälliga (<20 ng/ml) i serum-vitamin D efter behandling för att bedöma om behandlingen var effektiv för att fylla på och bibehålla deras D-vitaminnivå i serum.
100 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Graft-versus-host-sjukdom
Tidsram: 100 dagar
Alla fall av GVHD kommer att registreras i journalen under hela transplantationen enligt standarden för vård för dataextraktion efter dag +100
100 dagar
Immunåterhämtning
Tidsram: 100 dagar
Immunåterhämtning kommer att erhållas vid dag +100 enligt vårdstandard och registreras i journalen
100 dagar
Avslag
Tidsram: 100 dagar
Alla fall av avstötning kommer att registreras i journalen under hela transplantationen enligt standarden för dataextraktion efter dag +100
100 dagar
Återfall
Tidsram: 100 dagar
Alla fall av återfall kommer att registreras i journalen under hela transplantationen enligt standarden för vård för dataextraktion efter dag +100
100 dagar
Infektionsfrekvens
Tidsram: 100 dagar
Alla fall av infektion kommer att registreras i journalen under hela transplantationen enligt standarden för vård för dataextraktion efter dag +100
100 dagar
Dödlighet
Tidsram: 100 dagar
Alla incidenser av dödlighet kommer att registreras i journalen under hela transplantationen enligt standarden för vård för dataextraktion efter dag +100
100 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Phoenix Children's Hospital

Utredare

  • Studiestol: Kayla Burgett, Phoenix Children's Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2019

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2017

Första postat (Faktisk)

6 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 17-076

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myelodysplastiska syndrom

Kliniska prövningar på Vitamin D3

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera