Satunnaistettu IV-vaiheen kontrollikoe kerta-annoksella suun kautta otettavalla D3-vitamiinilla lapsipotilailla, joille tehdään HSCT

Samanaikaiset sairaudet ja komplikaatiot, mukaan lukien infektio, elinjärjestelmän toksisuus, siirrännäinen isäntäsairaus (GVHD) ja taudin uusiutuminen, ovat eräitä suurimmista hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) saaneiden lasten elämänlaadun ja kuolleisuuden tekijöistä. Tutkimukset ovat ehdottaneet, että potilailla, joilla on riittävä D-vitamiinitaso elinsiirron aikana, on parempia tuloksia, mukaan lukien pienempi infektioiden ja akuutin GVHD:n ilmaantuvuus, sekä yleisesti parantunut eloonjääminen. Aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet, että kroonisesti sairailla lapsilla on riski saada D-vitamiinin puutos, mukaan lukien HSCT-potilaat. Tiedot ovat osoittaneet, että populaatioissa, joissa jopa 70 % HSCT-potilaista on riittämätön D-vitamiinitaso elinsiirron aikana. Vaikka useat tutkimukset ovat yrittäneet käyttää D-vitamiinilisän menetelmiä tässä potilaiden alaryhmässä, standardien tai aggressiivisten lisäravinteiden strategioilla ei ole onnistuttu.

Yksittäistä suuriannoksista suun kautta otettavaa D-vitamiinihoitoa, joka tunnetaan nimellä stoss-hoito, on käytetty muilla kroonisesti sairailla lapsilla, joilla on vaikea saavuttaa riittävää D-vitamiinitasoa. Stoss-hoito ehdottaa, että yksi suuri annos, jota seuraa ylläpitoannostus, olisi riittävä täydentämään ja ylläpitämään D-vitamiinitasoa kroonisesti sairailla lapsilla. Vaikka sen on osoitettu olevan tehokas ilman näyttöä myrkyllisyydestä potilailla, joilla on riisitauti ja kystinen fibroosi, sen turvallisuutta ja tehoa ei ole tutkittu elinsiirtoympäristössä. On kuitenkin kiireellisesti tunnistettava muutettava tekijä, joka voi vähentää HSCT:hen liittyvien komplikaatioiden esiintymistä ja/tai vakavuutta. Tämän tutkimuksen yleisenä tavoitteena on määrittää kerta-annoksen suun kautta otettavan D-vitamiinin (Stoss Therapy) ja sen jälkeen ylläpitolisän tehokkuus HSCT-potilailla. Tämä muutos johtaa uuteen ja innovatiiviseen lähestymistapaan riittävän D-vitamiinitason ylläpitämiseen lasten HSCT:n aikana, ja pitkän aikavälin tavoitteena on vähentää sairastuvuutta ja kuolleisuutta.

Ensisijainen tavoitteemme on arvioida yhden, suuren D-vitamiiniannoksen ja sen jälkeen ylläpitolisän turvallisuutta ja tehoa lapsilla, joilla on HSCT. Toissijainen tavoitteemme on tunnistaa riittävien D-vitamiinitasojen vaikutukset varhaisiin kliinisiin tuloksiin, kuten sytokiinitasoihin, siirrännäis- isäntäsairauteen, immuunijärjestelmän palautumiseen, hylkimiseen, uusiutumiseen ja infektioiden määrään lasten HSCT-potilailla.