Un ensayo de control aleatorizado de fase IV de una sola dosis oral de vitamina D3 en pacientes pediátricos sometidos a HSCT

Las comorbilidades y complicaciones, incluidas la infección, la toxicidad del sistema orgánico, la enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) y la recurrencia de la enfermedad, son algunos de los principales contribuyentes a la calidad de vida y la mortalidad en los niños que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT). La investigación ha sugerido que los pacientes con niveles suficientes de vitamina D durante el trasplante tienen mejores resultados, incluida una menor incidencia de infección y EICH aguda, así como una mejor supervivencia general. Investigaciones anteriores han demostrado que los niños con enfermedades crónicas corren el riesgo de tener deficiencia de vitamina D, incluidos los que se someten a HSCT. Los datos han demostrado que las poblaciones con hasta un 70 % de pacientes con HSCT tienen niveles insuficientes de vitamina D en el momento del trasplante. Si bien varios estudios han intentado métodos de suplementación con vitamina D en este subgrupo de pacientes, no ha habido éxito con las estrategias de suplementación estándar o agresivas.

La terapia oral de dosis alta única de vitamina D, conocida como terapia stoss, se ha utilizado en otros niños con enfermedades crónicas en los que es difícil alcanzar niveles adecuados de vitamina D. La terapia Stoss sugiere que una sola dosis alta seguida de una dosis de mantenimiento sería adecuada para reponer y mantener los niveles de vitamina D en niños con enfermedades crónicas. Si bien se ha demostrado que es eficaz sin evidencia de toxicidad en pacientes con raquitismo y fibrosis quística, no se ha estudiado su seguridad y eficacia en el ámbito de los trasplantes. Sin embargo, existe una necesidad urgente de identificar un factor modificable que pueda reducir la aparición y/o la gravedad de las complicaciones asociadas al TCMH. El objetivo general de este estudio es determinar la eficacia de una sola dosis oral de vitamina D (Terapia Stoss) seguida de suplementos de mantenimiento en niños sometidos a HSCT. Este cambio dará como resultado un enfoque nuevo e innovador para mantener niveles adecuados de vitamina D durante el HSCT pediátrico, con el objetivo a largo plazo de reducir la morbilidad y la mortalidad.

Nuestro objetivo principal es evaluar la seguridad y la eficacia de una sola dosis alta de vitamina D seguida de suplementos de mantenimiento en niños sometidos a HSCT. Nuestro objetivo secundario es identificar los efectos de los niveles adecuados de vitamina D en los resultados clínicos tempranos, como los niveles de citocinas, la enfermedad de injerto contra huésped, la recuperación inmunitaria, el rechazo, la recaída y las tasas de infección en pacientes pediátricos con HSCT.