- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03176849
Randomizovaná kontrolní studie fáze IV s jednou vysokou dávkou perorálního vitaminu D3 u pediatrických pacientů podstupujících HSCT
Randomizovaná kontrolní studie fáze IV s jednorázovou vysokou dávkou perorálního vitaminu D3 (Stoss Therapy) u pediatrických pacientů podstupujících HSCT, aby se předešlo nedostatku vitaminu D a nedostatečnosti během transplantace
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Komorbidity a komplikace včetně infekce, toxicity orgánového systému, reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) a recidivy onemocnění jsou jedny z největších přispěvatelů ke kvalitě života a úmrtnosti u dětí podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Výzkum naznačil, že pacienti s dostatečnými hladinami vitaminu D během transplantace mají lepší výsledky, včetně nižšího výskytu infekcí a akutní GVHD, stejně jako celkově lepší přežití. Předchozí výzkum ukázal, že chronicky nemocné děti jsou ohroženy nedostatkem vitaminu D, včetně těch, které podstupují HSCT. Údaje ukázaly, že populace s až 70 % pacientů s HSCT mají v době transplantace nedostatečné hladiny vitaminu D. I když několik studií zkoušelo metody suplementace vitaminu D u této podskupiny pacientů, nebyly úspěšné ani standardní ani agresivní strategie suplementace.
Jednorázová perorální terapie vysokými dávkami vitamínu D, známá jako stoss terapie, byla použita u jiných chronicky nemocných dětí, kde je obtížné dosáhnout adekvátní hladiny vitamínu D. Stoss terapie naznačuje, že jediná vysoká dávka následovaná udržovací dávkou by byla adekvátní k doplnění a udržení hladiny vitaminu D u chronicky nemocných dětí. I když se ukázalo, že je účinný bez známek toxicity u pacientů s křivicí a cystickou fibrózou, jeho bezpečnost a účinnost nebyla v transplantačním prostředí studována. Existuje však naléhavá potřeba identifikovat modifikovatelný faktor, který může snížit výskyt a/nebo závažnost komplikací spojených s HSCT. Celkovým cílem této studie je určit účinnost jednorázové vysoké dávky perorálního vitaminu D (Stoss Therapy) s následnou udržovací suplementací u dětí podstupujících HSCT. Tato změna povede k novému a inovativnímu přístupu k udržení adekvátních hladin vitaminu D během pediatrické HSCT s dlouhodobým cílem snížit morbiditu a mortalitu.
Naším primárním cílem je posoudit bezpečnost a účinnost jedné vysoké dávky vitaminu D s následnou udržovací suplementací u dětí podstupujících HSCT. Naším sekundárním cílem je identifikovat účinky adekvátních hladin vitaminu D na časné klinické výsledky, jako jsou hladiny cytokinů, reakce štěpu proti hostiteli, imunitní zotavení, rejekce, relaps, četnost infekcí u pediatrických pacientů s HSCT.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všichni dětští pacienti ve věku od 1 do 25 let podstupující transplantaci krvetvorných buněk v dětské nemocnici Phoenix
- Pacienti musí podepsat informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Předchozí odmítnutí transplantace hematopoetických kmenových buněk
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Jednorázová vysoká dávka perorálního vitaminu D3
Pacienti budou užívat jednu perorální dávku vitaminu D3 na základě věku a počáteční hladiny vitaminu D.
Pacient bude na začátku terapie klasifikován jako dostatečný, nedostatečný nebo nedostatečný.
Po této dávce bude pacientům podávána také standardní suplementace vitaminem D3 podle aktuálních doporučení Endokrinní společnosti.
|
Jednorázová perorální dávka vitaminu D3 je založena na věku pacienta a výchozí hladině 25-hydroxy-vitamínu D.
Dávkování je následující: (1) Pro děti do 3 let.
200 000 IU pro ty, kteří mají nedostatek, 150 000 IU pro ty, kteří jsou nedostateční, a 100 000 IU pro ty, kteří mají dostatek; (2) Pro děti ve věku 3–12 let 400 000 IU pro děti s nedostatkem, 350 000 IU pro děti s nedostatkem a 200 000 IU pro děti s nedostatkem; (3) Pro děti starší 12 let 600 000 IU pro děti s nedostatkem, 500 000 IU pro děti s nedostatkem a 300 000 IU pro děti s nedostatkem.
Jedná se o jednorázovou perorální dávku podanou před začátkem transplantace.
Těm, kteří mají dostatek vitamínu D, bude perorálně suplementováno 400-600 IU/den vitamínu D3. Těm, kteří mají nedostatek nebo nedostatek vitamínu D, bude doplňováno 50 000 IU/týden vitamínu D3 perorálně. |
Aktivní komparátor: Standardní suplementace vitaminu D
Pacientům bude během transplantace podávána standardní suplementace vitaminem D3 v souladu se standardní péčí podle doporučení Endokrinní společnosti.
Tato suplementace je založena na počáteční hladině vitaminu D u pacienta.
|
Těm, kteří mají dostatek vitamínu D, bude perorálně suplementováno 400-600 IU/den vitamínu D3. Těm, kteří mají nedostatek nebo nedostatek vitamínu D, bude doplňováno 50 000 IU/týden vitamínu D3 perorálně. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Bezpečnost Stoss terapie
Časové okno: 100 dní
|
Za účelem sledování bezpečnosti stoss terapie budou pacienti sledováni na jakékoli klinické známky nebo příznaky hypervitaminózy D, včetně bolesti břicha, dehydratace a únavy.
Pacienti budou sledováni na hyperkalcémii a hyperfosfatémii pomocí týdenních kompletních metabolických panelů a sérového fosforu během prvních 100 dnů po transplantaci.
Pacienti budou mít opakované měření hladin 25(OH)D v séru, které budou získány v den +30, aby se zajistilo, že v té době nemají hypervitaminózu D.
|
100 dní
|
Účinnost doplňování vitaminu D
Časové okno: 100 dní
|
Všichni pacienti budou mít výchozí sérové hladiny 25(OH)D získané před transplantací.
Na začátku bude pacient klasifikován jako dostatečný (>30 ng/ml), nedostatečný (21–29 ng/ml) nebo nedostatečný (<20 ng/ml) v séru vitaminu D. Všichni pacienti pak podstoupí léčbu na základě jejich zkušebního ramene a základní hladiny vitaminu D. Pacienti budou mít opakované měření sérových hladin 25(OH)D, které budou získány v den +100 po transplantaci.
V této době budou opět klasifikovány jako dostatečné (>30 ng/ml), nedostatečné (21-29 ng/ml) nebo nedostatečné (<20 ng/ml) v séru vitaminu D po terapii, aby bylo možné posoudit, zda byla terapie účinná při doplňování krve. a udržení jejich hladiny vitaminu D v séru.
|
100 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Onemocnění štěpu proti hostiteli
Časové okno: 100 dní
|
Všechny výskyty GVHD budou zaznamenány v lékařském záznamu během transplantace podle standardní péče pro extrakci dat po dni +100
|
100 dní
|
Imunitní zotavení
Časové okno: 100 dní
|
Imunitní zotavení bude dosaženo v den +100 podle standardní péče a bude zaznamenáno do lékařského záznamu
|
100 dní
|
Odmítnutí
Časové okno: 100 dní
|
Všechny případy odmítnutí budou zaznamenány v lékařském záznamu po celou dobu transplantace podle standardní péče pro extrakci dat po dni +100
|
100 dní
|
Relaps
Časové okno: 100 dní
|
Všechny výskyty relapsu budou zaznamenány v lékařském záznamu během transplantace podle standardní péče pro extrakci dat po dni +100
|
100 dní
|
Míra infekce
Časové okno: 100 dní
|
Všechny výskyty infekce budou zaznamenány v lékařském záznamu během transplantace podle standardní péče pro extrakci dat po dni +100
|
100 dní
|
Úmrtnost
Časové okno: 100 dní
|
Všechny výskyty úmrtnosti budou zaznamenány v lékařském záznamu během transplantace podle standardní péče pro extrakci dat po dni +100
|
100 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Kayla Burgett, Phoenix Children's Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Holick MF, Binkley NC, Bischoff-Ferrari HA, Gordon CM, Hanley DA, Heaney RP, Murad MH, Weaver CM; Endocrine Society. Evaluation, treatment, and prevention of vitamin D deficiency: an Endocrine Society clinical practice guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jul;96(7):1911-30. doi: 10.1210/jc.2011-0385. Epub 2011 Jun 6. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Dec;96(12):3908.
- Huey SL, Acharya N, Silver A, Sheni R, Yu EA, Pena-Rosas JP, Mehta S. Effects of oral vitamin D supplementation on linear growth and other health outcomes among children under five years of age. Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 8;12(12):CD012875. doi: 10.1002/14651858.CD012875.pub2.
- Duncan CN, Vrooman L, Apfelbaum EM, Whitley K, Bechard L, Lehmann LE. 25-hydroxy vitamin D deficiency following pediatric hematopoietic stem cell transplant. Biol Blood Marrow Transplant. 2011 May;17(5):749-53. doi: 10.1016/j.bbmt.2010.10.009. Epub 2010 Oct 15.
- Gordon CM, DePeter KC, Feldman HA, Grace E, Emans SJ. Prevalence of vitamin D deficiency among healthy adolescents. Arch Pediatr Adolesc Med. 2004 Jun;158(6):531-7. doi: 10.1001/archpedi.158.6.531.
- Hansson ME, Norlin AC, Omazic B, Wikstrom AC, Bergman P, Winiarski J, Remberger M, Sundin M. Vitamin d levels affect outcome in pediatric hematopoietic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2014 Oct;20(10):1537-43. doi: 10.1016/j.bbmt.2014.05.030. Epub 2014 Jun 5.
- Heaney RP, Armas LA, Shary JR, Bell NH, Binkley N, Hollis BW. 25-Hydroxylation of vitamin D3: relation to circulating vitamin D3 under various input conditions. Am J Clin Nutr. 2008 Jun;87(6):1738-42. doi: 10.1093/ajcn/87.6.1738.
- Misra M, Pacaud D, Petryk A, Collett-Solberg PF, Kappy M; Drug and Therapeutics Committee of the Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society. Vitamin D deficiency in children and its management: review of current knowledge and recommendations. Pediatrics. 2008 Aug;122(2):398-417. doi: 10.1542/peds.2007-1894.
- Rosenblatt J, Bissonnette A, Ahmad R, Wu Z, Vasir B, Stevenson K, Zarwan C, Keefe W, Glotzbecker B, Mills H, Joyce R, Levine JD, Tzachanis D, Boussiotis V, Kufe D, Avigan D. Immunomodulatory effects of vitamin D: implications for GVHD. Bone Marrow Transplant. 2010 Sep;45(9):1463-8. doi: 10.1038/bmt.2009.366. Epub 2010 Jan 18.
- Schlereth F, Badenhoop K. [Vitamin D : More than just a bone hormone]. Internist (Berl). 2016 Jul;57(7):646-55. doi: 10.1007/s00108-016-0082-2. German.
- Shepherd D, Belessis Y, Katz T, Morton J, Field P, Jaffe A. Single high-dose oral vitamin D3 (stoss) therapy--a solution to vitamin D deficiency in children with cystic fibrosis? J Cyst Fibros. 2013 Mar;12(2):177-82. doi: 10.1016/j.jcf.2012.08.007. Epub 2012 Sep 19.
- Sullivan SS, Rosen CJ, Halteman WA, Chen TC, Holick MF. Adolescent girls in Maine are at risk for vitamin D insufficiency. J Am Diet Assoc. 2005 Jun;105(6):971-4. doi: 10.1016/j.jada.2005.03.002.
- Wallace G, Jodele S, Myers KC, Dandoy CE, El-Bietar J, Nelson A, Taggart CB, Daniels P, Lane A, Howell J, Teusink-Cross A, Davies SM. Vitamin D Deficiency in Pediatric Hematopoietic Stem Cell Transplantation Patients Despite Both Standard and Aggressive Supplementation. Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Jul;22(7):1271-1274. doi: 10.1016/j.bbmt.2016.03.026. Epub 2016 Apr 1.
- Wallace G, Jodele S, Howell J, Myers KC, Teusink A, Zhao X, Setchell K, Holtzapfel C, Lane A, Taggart C, Laskin BL, Davies SM. Vitamin D Deficiency and Survival in Children after Hematopoietic Stem Cell Transplant. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Sep;21(9):1627-31. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.06.009. Epub 2015 Jun 18.
- Olsen B, Bodea J, Garcia A, Beebe K, Campbell C, Schwalbach C, Salzberg D, Miller H, Adams R, Mirea L, Castillo P, Horn B, Bansal S, Mohanakumar T, Ngwube A. Vitamin D Supplementation: Association With Serum Cytokines in Pediatric Hematopoietic Stem Cell Transplantation. Front Pediatr. 2022 Jul 13;10:913586. doi: 10.3389/fped.2022.913586. eCollection 2022.
- Bodea J, Beebe K, Campbell C, Salzberg D, Miller H, Adams R, Mirea L, Castillo P, Horn B, Bansal S, Mohanakumar T, Ngwube A. Stoss therapy is safe for treatment of vitamin D deficiency in pediatric patients undergoing HSCT. Bone Marrow Transplant. 2021 Sep;56(9):2137-2143. doi: 10.1038/s41409-021-01294-x. Epub 2021 Apr 19.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfoproliferativní poruchy
- Lymfatická onemocnění
- Imunoproliferativní poruchy
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Poruchy výživy
- Genetické choroby, vrozené
- Avitaminóza
- Nemoci z nedostatku
- Podvýživa
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Hemoglobinopatie
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Myelodysplastické syndromy
- Leukémie
- Nedostatek vitaminu D
- Lymfoblastická leukémie-lymfom prekurzorových buněk
- Leukémie, lymfoidní
- Anémie
- Anémie, srpkovitá anémie
- Thalasémie
- Anémie, Aplastic
- Fyziologické účinky léků
- Mikroživiny
- Činidla pro zachování hustoty kostí
- Hormony a látky regulující vápník
- Vitamín D
- Cholekalciferol
- Vitamíny
- Ergokalciferoly
Další identifikační čísla studie
- 17-076
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Myelodysplastické syndromy
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
-
Riphah International UniversityDokončeno
-
Riphah International UniversityDokončenoSyndrom krkuPákistán
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabírámeSyndrom po pádu | Syndrom psychomotorické disadaptaceFrancie
-
University of ManitobaUkončenoSyndrom patelofemorální bolesti | Syndrom bolesti předního kolena | Patellofemorální syndromKanada
-
Mahidol UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom subakromiální bolesti | Subakromiální náraz | Impingement syndrom, ramenoIndonésie
-
Hospices Civils de LyonDokončenoSyndrom toxického šokuFrancie
-
Riphah International UniversityNáborSyndrom horního křížePákistán
Klinické studie na Vitamín D3
-
Tata Memorial CentreNábor
-
Aalborg UniversityAalborg University Hospital; CCBR Aalborg A/S, Aalborg, DenmarkDokončenoMigréna podle kritérií Mezinárodní společnosti pro bolesti hlavy (IHS) (ICHD-II)Dánsko
-
Cedars-Sinai Medical CenterUkončenoNedostatek vitaminu D | Crohnova nemocSpojené státy
-
University of California, San FranciscoDokončeno
-
Moscow Clinical Scientific CenterNáborCekální novotvary | Maligní novotvary tlustého střevaRuská Federace
-
University of NottinghamAbbeyfieldDokončenoSarkopenie | Svalová atrofieSpojené království
-
Aga Khan UniversityDokončenoNedostatek vitaminu DPákistán
-
Brigham and Women's HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Aktivní, ne nábor
-
Medical University of South CarolinaThrasher Research FundDokončenoNedostatek vitaminu D | TěhotenstvíSpojené státy