A daratumumab vizsgálata relapszusban vagy refrakter Waldenström makroglobulinémiában szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• A Waldenström makroglobulinémia klinikopatológiai diagnózisa (Owen et al. 2003), és a kezelés kritériumainak teljesítése a Waldenström makroglobulinémiával foglalkozó második nemzetközi munkaértekezlet (Kyle et al. 2003) konszenzus panel kritériumai alapján
• Legalább egy korábbi WM-kezelés dokumentált betegség progressziójával, vagy nem reagált (stabil betegség) a legutóbbi kezelési rendre
• Mérhető betegség, úgy definiálva, hogy a szérum immunglobulin M (IgM) jelenléte az egyes intézmények normálértékének felső határának kétszerese feletti minimális IgM-szint mellett szükséges
• Azoknál a résztvevőknél, akiknél a tünetekkel járó hiperviszkozitás vagy szérum IgM >5000 mg/dl, plazmaferézisnek kell alávetni a kezelés megkezdése előtt
• Életkor ≥18 év
• ECOG teljesítmény állapota ≤2 (lásd az A függeléket)

• A résztvevőknek megőrzött szerv- és csontvelőfunkciókkal kell rendelkezniük az alábbiak szerint:

  • Abszolút neutrofilszám ≥ 1000/mcL
  • Vérlemezkék ≥ 50 000/mcL
  • Hemoglobin ≥ 8 g/dl
  • Összes bilirubin ≤ 1,5 mg/dl vagy < 2 mg/dl, ha neoplasztikus betegség okozta májinfiltrációnak tulajdonítható
  • AST/ALT ≤ 2,5 × a normál intézményi felső határa
  • EGFR ≥ 30 ml/perc
• Nem alkalmazható más rosszindulatú daganatok aktív terápiájára, kivéve a bőr bazálissejtes vagy laphámsejtes daganatainak helyi kezelését.
• A fogamzóképes nőknek (FCBP) egyidejűleg két megbízható fogamzásgátlási módot kell alkalmazniuk, vagy teljes mértékben tartózkodniuk kell a heteroszexuális érintkezéstől a tanulmányhoz kapcsolódó következő időszakokban: 1) a vizsgálatban való részvétel során; és 2) a vizsgálat abbahagyása után legalább 90 napig. A férfiaknak bele kell egyezniük abba, hogy latex óvszert használnak az FCBP-vel való szexuális érintkezés során, még akkor is, ha sikeres vazektómián estek át. Az FCBP-t szükség esetén szakképzett fogamzásgátló módszereket biztosító szolgáltatóhoz kell utalni. Az FCBP-nek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor.
• Képes betartani a tanulmányút ütemtervét és egyéb protokollkövetelményeket.
• Képes megérteni és aláírni egy írásos, tájékozott beleegyező dokumentumot

Kizárási kritériumok:

• Bármilyen súlyos egészségügyi állapot, laboratóriumi eltérés, kontrollálatlan interkurrens betegség vagy pszichiátriai betegség/társadalmi állapot, amely megakadályozná a tanulmányban való részvételt.
• Bármilyen más rákellenes szer vagy kezelés vagy bármely más vizsgálati szer egyidejű alkalmazása.
• Bármilyen állapot, beleértve a laboratóriumi eltérések jelenlétét, amely elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki a résztvevőt, ha részt vesz a vizsgálatban, vagy megzavarja a vizsgálatból származó adatok értelmezésének képességét.
• Ismert központi idegrendszeri limfóma.
• A New York Heart Association III vagy IV besorolású szívelégtelensége.
• Ismert humán immunhiány vírus (HIV), aktív hepatitis B vírus (HBV) és/vagy hepatitis C vírus (HCV) fertőzés.
• Szoptató vagy terhes nők.
• 2. fokozatú toxicitás (az alopecia kivételével), amely a korábbi rákellenes kezelést követően folytatódik.
• Az orvosi kezelési rendek be nem tartása a kórtörténetben.