En studie av Daratumumab hos patienter med återfall eller refraktär Waldenström-makroglobulinemi

Inklusionskriterier:

• Klinisk patologisk diagnos av Waldenström Macroglobulinemia (Owen et al. 2003), och uppfylla kriterier för behandling med hjälp av konsensuspanelkriterier från Second International Workshop on Waldenström macroglobulinemia (Kyle et al. 2003)
• Minst en tidigare behandling för WM med antingen dokumenterad sjukdomsprogression eller inget svar (stabil sjukdom) på den senaste behandlingsregimen
• Mätbar sjukdom, definierad som närvaro av serumimmunoglobulin M (IgM) med en lägsta IgM-nivå på >2 gånger den övre normalgränsen för varje institution krävs
• Deltagare med symptomatisk hyperviskositet eller serum-IgM >5 000 mg/dL ska genomgå plasmaferes innan behandlingen påbörjas
• Ålder ≥18 år
• ECOG-prestandastatus ≤2 (se bilaga A)

• Deltagare måste ha bevarad organ- och märgfunktion enligt definitionen nedan:

  • Absolut antal neutrofiler ≥ 1 000/mcL
  • Trombocyter ≥ 50 000/mcL
  • Hemoglobin ≥ 8 g/dL
  • Totalt bilirubin ≤ 1,5 mg/dL eller < 2 mg/dL om det kan tillskrivas leverinfiltration av neoplastisk sjukdom
  • AST/ALT ≤ 2,5 × institutionell övre normalgräns
  • EGFR ≥ 30 ml/min
• Inte på någon aktiv terapi för andra maligniteter med undantag för topikala terapier för basalcells- eller skivepitelcancer i huden.
• Kvinnor i fertil ålder (FCBP) måste gå med på att använda två pålitliga former av preventivmedel samtidigt eller ha eller kommer att ha fullständig avhållsamhet från heterosexuellt samlag under följande tidsperioder relaterade till denna studie: 1) medan de deltar i studien; och 2) i minst 90 dagar efter att studien avslutats. Män måste gå med på att använda latexkondom under sexuell kontakt med en FCBP även om de har genomgått en framgångsrik vasektomi. FCBP måste hänvisas till en kvalificerad leverantör av preventivmedel vid behov. FCBP måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening.
• Kunna följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav.
• Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

• Alla allvarliga medicinska tillstånd, laboratorieavvikelser, okontrollerad interkurrent sjukdom eller psykiatrisk sjukdom/socialt tillstånd som skulle hindra studiedeltagande.
• Samtidig användning av andra anticancermedel eller behandlingar eller andra undersökningsmedel.
• Alla tillstånd, inklusive förekomsten av laboratorieavvikelser, som utsätter deltagaren för en oacceptabel risk om han/hon skulle delta i studien eller förvirrar förmågan att tolka data från studien.
• Känt CNS-lymfom.
• New York Heart Association klassificering III eller IV hjärtsvikt.
• Känd historia av humant immunbristvirus (HIV), aktiv infektion med hepatit B-virus (HBV) och/eller hepatit C-virus (HCV).
• Ammande eller gravida kvinnor.
• Grad >2 toxicitet (annan än alopeci) som fortsätter från tidigare anti-cancerterapi.
• Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer.