En studie av Daratumumab hos pasienter med residiverende eller refraktær Waldenström-makroglobulinemi

Inklusjonskriterier:

• Klinisk patologisk diagnose av Waldenström Macroglobulinemia (Owen et al. 2003), og oppfyllelse av kriterier for behandling ved bruk av konsensuspanelkriterier fra Second International Workshop on Waldenström macroglobulinemia (Kyle et al. 2003)
• Minst én tidligere behandling for WM med enten dokumentert sykdomsprogresjon eller ingen respons (stabil sykdom) på det siste behandlingsregimet
• Målbar sykdom, definert som tilstedeværelse av serumimmunoglobulin M (IgM) med et minimum IgM-nivå på >2 ganger øvre normalgrense for hver institusjon er nødvendig
• Deltakere med symptomatisk hyperviskositet eller serum IgM >5000 mg/dL skal gjennomgå plasmaferese før behandlingsstart
• Alder ≥18 år
• ECOG-ytelsesstatus ≤2 (se vedlegg A)

• Deltakere må ha bevart organ- og margfunksjon som definert nedenfor:

  • Absolutt nøytrofiltall ≥ 1000/mcL
  • Blodplater ≥ 50 000/mcL
  • Hemoglobin ≥ 8 g/dL
  • Total bilirubin ≤ 1,5 mg/dL eller < 2 mg/dL hvis det kan tilskrives leverinfiltrasjon ved neoplastisk sykdom
  • AST/ALT ≤ 2,5 × institusjonell øvre normalgrense
  • EGFR ≥ 30 ml/min
• Ikke på noen aktiv terapi for andre maligniteter med unntak av topiske terapier for basalcelle- eller plateepitelkreft i huden.
• Kvinner i fertil alder (FCBP) må godta å bruke to pålitelige former for prevensjon samtidig eller ha eller vil ha fullstendig avholdenhet fra heteroseksuelle samleie i løpet av følgende tidsperioder relatert til denne studien: 1) mens de deltar i studien; og 2) i minst 90 dager etter seponering fra studien. Menn må godta å bruke latekskondom under seksuell kontakt med en FCBP selv om de har hatt en vellykket vasektomi. FCBP må henvises til en kvalifisert leverandør av prevensjonsmetoder om nødvendig. FCBP må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening.
• Kunne overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav.
• Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument

Ekskluderingskriterier:

• Enhver alvorlig medisinsk tilstand, laboratorieavvik, ukontrollert sammenfallende sykdom eller psykiatrisk sykdom/sosial tilstand som ville hindre studiedeltakelse.
• Samtidig bruk av andre anti-kreftmidler eller behandlinger eller andre undersøkelsesmidler.
• Enhver tilstand, inkludert tilstedeværelse av laboratorieavvik, som setter deltakeren i uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien eller forstyrrer evnen til å tolke data fra studien.
• Kjent CNS lymfom.
• New York Heart Association klassifisering III eller IV hjertesvikt.
• Kjent historie med humant immunsviktvirus (HIV), aktiv infeksjon med hepatitt B-virus (HBV) og/eller hepatitt C-virus (HCV).
• Ammende eller gravide kvinner.
• Grad >2 toksisitet (annet enn alopecia) som fortsetter fra tidligere anti-kreftbehandling.
• Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer.