Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ADA gén transzfer vérképző őssejtekbe/progenitor sejtekbe az ADA-SCID kezelésére (Gene-ADA)

2024. január 26. frissítette: Fondazione Telethon
Ez egy I/II. fázisú protokoll az ADA gén hematopoietikus ős/progenitor sejtekbe történő átvitelének biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az adenozin-deamináz (ADA) hiányának kezelésére. Ez az állapot a súlyos kombinált immundeficiencia (SCID) autoszomális recesszív formája, amelyet károsodott immunválaszok, visszatérő fertőzések, a boldogulás kudarca és a purin metabolitok felhalmozódása miatti szisztémás toxicitás jellemez. A humán leukocita-antigénnel (HLA) azonos testvérdonorból származó transzplantáció a választott kezelés, de a betegek kisebb része számára elérhető. Az alternatív csontvelő-donorok vagy az enzimpótló terápia alkalmazása jelentős hátrányokkal jár. Az ebben a protokollban vizsgált gyógyszerkészítmény az ADA terápiás gént kódoló retrovirális vektorral ex vivo módosított differenciálódási (CD)34+ hematopoietikus ős-/progenitor sejtek autológ klaszteréből áll. A módosított CD34+ sejteket buszulfánnal végzett nem myeloablatív kondicionálást követően infundáljuk, hogy helyet szabadítsunk fel a csontvelőben. A vizsgálat céljai: a) a génterápia biztonságosságának és klinikai hatékonyságának értékelése enzimpótló terápia hiányában; b) az ADA transzdukált CD34+ sejtek és hematopoetikus utódaik biológiai aktivitásának (beültetés, ADA expresszió) értékelése. c) a génterápia utáni immunológiai rekonstitúció és purin anyagcsere értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat biztonságosságát az összes nemkívánatos esemény és gyógyszermellékhatás leírásával értékelik.

A vizsgálat célja a tíz betegből álló minimális mintaszám elérése.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Investigational Site
  • Olaszország
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Olaszország, 20132
        • Ospedale San Raffaele

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 15 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ADA-SCID HLA-azonos testvérdonor nélkül
  • gyermekkori életkor és az alábbi kritériumok legalább egyike:
  • nem megfelelő immunválasz a PEG-ADA után > 6 hónapig
  • olyan betegek, akik intolerancia, allergia vagy autoimmunitás miatt abbahagyták a PEG-ADA kezelést
  • betegek, akiknek az enzimpótló terápia nem jelent élethosszig tartó terápiás lehetőséget

Kizárási kritériumok:

  • HIV fertőzés
  • kórtörténet vagy jelenlegi rosszindulatú daganat
  • Olyan betegek, akik korábban génterápiás kezelésben részesültek a Strimvelis-kezelést megelőző 12 hónapban
  • a vizsgáló szerint a betegekre veszélyes egyéb állapotok

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Génterápia
ADA-t kódoló retrovírus vektorral transzdukált autológ CD34+ sejtek infúziója nem myeloablatív, buszulfános kondicionálás után
Genetikai: Génterápia
ADA-t kódoló retrovírus vektorral transzdukált autológ CD34+ sejtek infúziója nem myeloablatív, buszulfános kondicionálás után
Más nevek:
  • Géntranszdukált CD34+ sejtek
  • GSK2696273
  • Strimvelis
Drog: Buszulfán
A buszulfánt nem myeloablatív kondicionálásra használják

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Túlélés
Időkeret: 3 évvel a génterápia után
Az utókezeléstől egészen 3 évig
3 évvel a génterápia után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyos fertőzések aránya
Időkeret: Kezelés előtt és 3 hónappal a kezelés után, legfeljebb 3 évig
Súlyos fertőzésnek nevezték azokat, amelyek kórházi kezelést igényeltek, vagy azokat, amelyek elhúzódó kórházi kezelést igényeltek. A fertőzések arányát a súlyos fertőzések számaként becsülték a megfigyelés személyévei alatt (súlyos fertőzésektől mentesen) a kezelés beadása előtt és után. A génterápia utáni első 3 hónapot nem vettük figyelembe a posztgénterápiás elemzésben, mivel ebben az időszakban minden alany kórházban volt.
Kezelés előtt és 3 hónappal a kezelés után, legfeljebb 3 évig
CD3+ sejtszám
Időkeret: kiindulási állapot 3 évig a génterápia után
T-limfocitaszám (CD3+): átlagos T-limfocitaszám a kiindulási értéknél és 3 évvel a génterápia után. A mintákat perifériás vénás teljes vérből vettük, és citofluorometriával teszteltük; az értékek átlagok (10^6/L).
kiindulási állapot 3 évig a génterápia után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fondazione Telethon

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2002. október 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. július 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. június 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. január 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. január 21.

Első közzététel (Becsült)

2008. január 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 26.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STRIM-004
  • 15386-PRE21 (Egyéb azonosító: IRCCS San Raffaele)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Immunhiányos szindrómák

Klinikai vizsgálatok a Génterápia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel