Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az emapalumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére primer hemophagocytás limfohisztiocitózisban

2024. március 5. frissítette: Swedish Orphan Biovitrum

Nyílt, egykarú, többközpontú vizsgálat az Emapalumabhoz, egy interferon-gamma (anti-IFNγ) monoklonális antitesthez való hozzáférés kiterjesztésére, valamint hatékonyságának, biztonságosságának, életminőségre gyakorolt ​​hatásának és hosszú távú eredményének felmérésére a gyermekgyógyászatban Primer hemophagocytás limfohisztiocitózisban szenvedő betegek

A tanulmány célja, hogy bővítse az emapalumab (korábban NI-0501 néven) hatékonyságával és biztonságosságával kapcsolatos ismereteket primer haemophagocytás lymphohistiocytosisban (HLH) szenvedő betegek kezelésében, különös tekintettel a hosszú távú eredményekre és az életminőség értékelésére. . Az emapalumab első vonalbeli terápiaként adható olyan betegeknek, akiket korábban nem kezeltek a jelenlegi ellátási standardokkal, vagy olyan betegeknek adható, akik sikertelennek bizonyultak, vagy nem tudták elviselni a rendelkezésre álló standard ellátást.

Az emapalumabot a kondicionálás kezdetéig kell alkalmazni, a várható időtartam minimum 4 héttől körülbelül 12 hétig tart, de legfeljebb 6 hónapig tart.

A kezelés befejezése után a betegek a HSCT vagy az utolsó emapalumab infúzió után 1 évig folytatják a vizsgálatot hosszú távú követés céljából (ha nem végeznek HSCT-t).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

35

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Children Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045-7106
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I. duPont Hospital for Children - Nemours Center for Cancer and Blood Disorders - Division of Pediatric Hematology Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital - Feigin Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, QC H3T 1C5
        • Hopital Ste-Justine Research Center
      • Toronto, Kanada, ON M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
  • Németország
      • Essen, Németország, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Németország, 79106
        • Medical Center- University of Freiburg
      • Hamburg, Németország, 20246
        • Universitätsklinikum Eppendorf
  • Olaszország
      • Genova, Olaszország, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Monza, Olaszország, 20900
        • Fondazione MBBM, Ospedale San Gerardo
      • Rome, Olaszország, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Olaszország, 37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Hospital Universitario Niño Jesus
  • Svájc
      • Zürich, Svájc, CH-8032
        • University Children's Hospital Zurich
  • Svédország
      • Stockholm, Svédország, 14186
        • Karolinska University Hospital Huddinge

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Aktív betegségben szenvedő elsődleges HLH-betegek.
  • Kezelésben még nem részesült betegek, vagy olyan betegek, akik már részesültek hagyományos HLH-terápiában, de sikertelenül vagy nem tudták elviselni a jelenlegi standard ellátást.
  • A beteg vagy a beteg törvényes képviselője által aláírt, tájékozott beleegyezés.
  • Útmutató a fogamzásgátláshoz

Kizárási kritériumok:

  • Bizonyított reumás, anyagcsere- vagy daganatos betegség következtében kialakuló másodlagos HLH diagnózisa.
  • Aktív Mycobacteria, Histoplasma Capsulatum, Shigella, Salmonella, Campylobacter vagy Leishmania fertőzések.
  • A látens tuberkulózis bizonyítéka.
  • Rosszindulatú daganat jelenléte.
  • Szív- és érrendszeri, tüdő-, központi idegrendszeri (CNS), máj- vagy vesefunkciót súlyosan érintő egyidejű betegség vagy fejlődési rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentősen befolyásolhatja a kezelésre adott válasz valószínűségét és/vagy az emapalumab biztonságosságának és/vagy hatékonyság
  • Túlérzékenység vagy allergia a kórtörténetben a vizsgálati rend bármely összetevőjével szemben
  • BCG vakcina kézhezvétele a szűrést megelőző 12 héten belül
  • Élő vagy legyengített élő (BCG-től eltérő) vakcina beérkezése a szűrést megelőző 6 héten belül
  • Terhes vagy szoptató nőbetegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Emapalumab
Drog: Emapalumab
Az emapalumabot intravénás infúzióban adják be, hetente kétszer.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános válasz a 8. héten vagy a kezelés végén (ha korábban)
Időkeret: Akár a 8. hétig
A teljes vagy részleges választ vagy a HLH javulását elérő betegek általános válaszaránya (ORR) a 8. héten vagy az EOT-ban (amelyik korábban következik be).
Akár a 8. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános válasz a kondicionálás kezdetén
Időkeret: Akár 6 hónapig
Azon betegek száma, akik teljes vagy részleges választ vagy HLH javulást értek el a kondicionálás kezdetekor (vagy az emapalumab infúzió végén, ha nem végeznek HSCT-t).
Akár 6 hónapig
Ideje válaszolni
Időkeret: 18 hónapig
Az első válaszadás időpontja a vizsgálat során bármikor.
18 hónapig
A HSCT-hez folyamodó betegek száma
Időkeret: 18 hónapig
Azon betegek száma, akik képesek HSCT-re folytatni, ha indokolt.
18 hónapig
Általános túlélés a tanulmány végén
Időkeret: 18 hónapig
A vizsgálat végéig túlélő betegek száma.
18 hónapig
Általános túlélés a HSCT-hez
Időkeret: A kezelés kezdetétől a HSCT-ig, vagy a kezelés kezdetétől az EOT után 1 évig olyan beteg esetében, aki nem esett át HSCT-n
A HSCT-t túlélő betegek száma.
A kezelés kezdetétől a HSCT-ig, vagy a kezelés kezdetétől az EOT után 1 évig olyan beteg esetében, aki nem esett át HSCT-n
A HSCT-t kapó betegek teljes túlélése
Időkeret: Legfeljebb 1 év a HSCT után
A HSCT után túlélő betegek száma.
Legfeljebb 1 év a HSCT után
Eseménymentes túlélés
Időkeret: Legfeljebb 1 év a HSCT után
Azon betegek száma, akik eseménymentes túlélést éltek át, amelynek időtartamát a HSCT-től a következő időpontig (amelyik előbb következik be): bármilyen okból bekövetkezett halál, graft elégtelensége vagy HLH reaktivációja.
Legfeljebb 1 év a HSCT után
A válasz időtartama
Időkeret: 18 hónapig
A válasz időtartama, azaz a vizsgálat során bármikor elért válasz fenntartása (a kondicionálás kezdetén a cenzúraidővel olyan betegek esetében, akiknél nincs esemény), csak a megerősített általános választ mutató betegekre számítjuk. A válasz időtartamának egyes kategóriáit tapasztaló betegek száma alapján összegezve.
18 hónapig
Azon betegek száma, akik az Emapalumab-kezelés során az alapdózis 50%-ával vagy annál nagyobb mértékben csökkentették a glükokortikoidokat
Időkeret: Akár 6 hónapig
Azon betegek száma, akik képesek csökkenteni a glükokortikoidszintet a kiindulási dózis 50%-ával vagy annál nagyobb mértékben az emapalumab-kezelés során.
Akár 6 hónapig
Az életminőség értékelése a PedsQL™, Pediatric Quality of Life Inventory™ segítségével
Időkeret: Akár 6 hónapig
Az életminőség felmérése a PedsQL "Pediatric Quality of Life Inventory" segítségével. A PedsQL 100 pontos skálát használ, amely 0-tól 100-ig terjed, magasabb értékekkel, amelyek jobb életminőséget jeleznek.
Akár 6 hónapig
Viselkedési, affektív és szomatikus tapasztalati skálák (BASES) által értékelt életminőség
Időkeret: Akár 6 hónapig

Életminőség felmérése a BASES kérdőív segítségével, amely egy validált 38 tételes kérdőív; a kérdőív csökkentett, nem validált, 22 elemből álló változatát feltáró jelleggel használják a másodlagos végponthoz.

Az alskálák pontszámait egy 1-től 5-ig tartó, 5 pontos Likert-skála segítségével számítottuk ki minden kérdésre. Az egyes alskálákban szereplő összes kérdés pontszámát összeadtuk, és elosztottuk az elemzési populációban lévő betegek számával, hogy elérjük az átlagos pontszámot. Az alskálák pontszámait a következő tartományokra számítottuk ki:

  • Fizikai kényelmetlenség (5 kérdés, '1' = legjobb válasz, teljes tartomány 5-25)
  • Együttműködés/megfelelőség (5 kérdés, '1' = legjobb válasz, teljes tartomány 5-25)
  • Hangulat/viselkedés (7 kérdés, '5' = legjobb válasz, teljes tartomány 7-35)
  • Az interakciók minősége (3 kérdés, '1' = legjobb válasz, teljes tartomány 3-15)
  • Aktivitás/alvás (2 kérdés, '5' = legjobb válasz a páciens aktivitási szintjére és '1' = legjobb válasz a páciens alvására, teljes tartomány 2-10)
Akár 6 hónapig
A mellékhatások előfordulása, súlyossága, ok-okozati összefüggése és kimenetele (súlyos és nem súlyos)
Időkeret: 18 hónapig
A nemkívánatos események előfordulása. SAE = súlyos nemkívánatos esemény; TEAE = kezelés során felmerülő nemkívánatos esemény
18 hónapig
A laboratóriumi paraméterek változása az alapértékről az EOT-ra / 8. hét
Időkeret: A 8. hétig vagy a kezelés végéig, ha a 8. hét előtt.

Azon betegek számát jelentik, akiknél a következő releváns laboratóriumi paraméterek elmozdulása tapasztalható a kiindulási értéktől:

  • Biokémia: glükóz ferritin, C-reaktív fehérje (CRP), májfunkció (alkáli foszfatáz [ALP], alanin aminotranszferáz [ALT], aszpartát aminotranszferáz [AST], gamma glutamil transzferáz [γGT], laktát dehidrogenáz [LDH], renális bilirubin funkció (albumin, kreatinin, karbamid, karbamid-nitrogén), trigliceridek
  • Teljes vérkép: bazofilek, bazofilek/leukociták, eozinofilek, eozinofilek/leukociták, hematokrit, hemoglobin, nagy, nem festett sejtek, limfociták, limfociták/leukociták, monociták, monociták/leukociták, neutrofil sáv forma, neutrofil lemezek formája/leukociták, eritrociták, leukociták leukociták
  • Alvadási tesztek (aktivált parciális tromboplasztin idő [aPTT], aPTT arány, protrombin idő, protrombin nemzetközi normalizált arány [INR]), D-dimer, fibrinogén
A 8. hétig vagy a kezelés végéig, ha a 8. hét előtt.
Az Emapalumab-kezelést abbahagyó betegek száma
Időkeret: Akár 6 hónapig
Azon betegek száma, akik biztonsági okokból abbahagyták az emapalumab-kezelést.
Akár 6 hónapig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az emapalumab szérumkoncentrációi
Időkeret: A 8. hétig, az alaphelyzetben és az EOT/W8-ban bemutatott adatokkal
Az emapalumab szérumkoncentrációját az idő függvényében mérik az emapalumab PK profiljának meghatározásához.
A 8. hétig, az alaphelyzetben és az EOT/W8-ban bemutatott adatokkal
A farmakodinámiás paraméterek változása
Időkeret: Akár 18 hónapig a kiindulási és az EOT/W8 adatokkal
A teljes IFNγ (gamma-interferon) szintjei (ng/l-ben), semlegesítésének markerei (CXCL9 és CXCL10) és sCD25.
Akár 18 hónapig a kiindulási és az EOT/W8 adatokkal
Azon betegek száma, akik kimutatták az emapalumab elleni keringő antitestek jelenlétét az immunogenitás meghatározásához
Időkeret: Legfeljebb 1 éves követés a kezelés befejezése után, értékeléssel az emapalumab első adagja, 4., 8. hét, EOT, majd a kezelést követő 100. napon, valamint az 1 éves követési viziten, a 21. vizsgálati napon és az EOT/ 8. hét.
Az emapalumab elleni keringő antitestek jelenlétére a gyógyszerellenes antitestek (ADA) pozitív eredményeiből következtettek.
Legfeljebb 1 éves követés a kezelés befejezése után, értékeléssel az emapalumab első adagja, 4., 8. hét, EOT, majd a kezelést követő 100. napon, valamint az 1 éves követési viziten, a 21. vizsgálati napon és az EOT/ 8. hét.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. február 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. augusztus 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. szeptember 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 12.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NI-0501-09

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Primer hemophagocytás limfohistiocitózis

Klinikai vizsgálatok a Emapalumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel